Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Todelt undersøgelse til dosisbestemmelse af SRP-5051 (Vesleteplirsen) (del A), derefter dosisudvidelse (del B) hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi, der er modtagelige for Exon 51-springbehandling (MOMENTUM)

6. marts 2025 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fase 2, todelt, multiple-stigende dosis-undersøgelse af SRP-5051 til dosisbestemmelse og derefter dosisudvidelse hos patienter med Duchenne muskeldystrofi, der er modtagelige for Exon 51-springbehandling

Denne undersøgelse vil bestå af 2 dele: 1) Del A (Multiple Ascending Dose [MAD]) vil blive udført for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​SRP-5051 (vesleteplirsen) ved MAD-niveauer for at bestemme doser, der skal administreres i del B, og 2) Del B vil blive udført for yderligere at evaluere de SRP-5051-doser, der er valgt i del A. Deltagere, der tilmelder sig del B, vil være dem, der har gennemført del A eller undersøgelse 5051-102 og opfylder gældende berettigelseskriterier for del B, samt yderligere deltagere, der opfylder gældende kriterier for tilmelding i begyndelsen af ​​del B.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06032
        • Connecticut Children's
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103
        • University of Kansas Medical Center Research Inst.
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Children's Health Ambulatory Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333
        • Leiden University Medical Center
  • Italien
      • Rome, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Torino, Italien, 10139
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, D-45147
        • University of Essen - Children's Hospital
      • Munich, Tyskland, 80337
        • Klinikum der Universität München

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for deltagere tidligere behandlet med SRP-5051:

- Har modtaget tidligere SRP-5051-behandling i del A af denne undersøgelse eller i undersøgelse 5051-102

Eksklusionskriterier for deltagere, der tidligere er behandlet med SRP-5051 og nye deltagere, der tilmelder sig del B:

- Tilstedeværelse af anden klinisk signifikant sygdom, herunder hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hæmatologisk, immunologisk eller adfærdsmæssig sygdom, eller infektion eller malignitet eller enhver anden tilstand, der efter investigators mening kan forstyrre deltagelse i forsøget.

Inklusionskriterier for behandlingsnaive deltagere, der tilmelder sig del B:

  • Har en genetisk diagnose af Duchenne muskeldystrofi (DMD) og en out-of-frame deletionsmutation af DMD genet modtagelig for exon 51-spring behandling.
  • Har været på en stabil dosis af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før studiets lægemiddeladministration, og dosis forventes at forblive konstant gennem hele undersøgelsen (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt), eller har ikke fået kortikosteroider i mindst 12 uger før administration af studiemedicin.
  • Har stabil lungefunktion (forceret vitalkapacitet [FVC] ≥40% af forudsagt og intet krav om natlig ventilation).

Eksklusionskriterier for behandlingsnaive deltagere, der tilmelder sig del B:

  • Anamnese med hypomagnesæmi inden for 12 uger før screening.
  • Påbegyndelse eller ændring af dosering (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt eller ændringer i standardbehandling) inden for 12 uger før screening for et af følgende: angiotensin-konverterende enzymhæmmere, angiotensin-receptor-blokerende midler, β-blokkere eller kalium.
  • Påbegyndelse eller ændring af dosering inden for 12 uger før screening for håndkøbspræparater, såsom naturlægemidler/ikke-urtetilskud, vitaminer, mineraler og homøopatiske præparater.
  • Har en venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) <40,0 % baseret på et ekkokardiogram (ECHO) udført inden for 12 uger før screening eller ved screeningbesøget.
  • Behandling med enhver exon 51-spring-behandling inden for 4 uger før screening eller med enhver eksperimentel genterapi til behandling af DMD til enhver tid.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: Vesleteplirsen
Deltagerne modtog eskalerende dosisniveauer af vesleteplirsen hver 4. uge via intravenøs (IV) infusion i op til 75 uger i løbet af del A. Når doserne er blevet udvalgt til del B, vil alle deltagere, der har gennemført del A, gå over til del B.
Medicin: Vesleteplirsen
Vesleteplirsen injektion, til IV brug
Andre navne:
  • SRP-5051
Eksperimentel: Del B: Vesleteplirsen
Deltagerne modtog vesleteplirsen i de valgte doser baseret på data fra del A hver 4. uge via IV -infusion i op til 5 år. Dette omfattede de deltagere, der rullede over fra del A, såvel som de yderligere deltagere, der tilmeldte sig i begyndelsen af ​​del B.
Medicin: Vesleteplirsen
Vesleteplirsen injektion, til IV brug
Andre navne:
  • SRP-5051

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Del A: Baseline op til 75 uger
Del A: Baseline op til 75 uger
Del B: Ændring fra baseline i dystrofinproteinniveau i uge 28
Tidsramme: Del B: Baseline, uge ​​28
Del B: Baseline, uge ​​28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Farmakokinetik (PK): Plasmakoncentration af Vesleteplirsen
Tidsramme: Før dosis og på flere tidspunkter (op til 32 timer) efter afslutning af infusion
Før dosis og på flere tidspunkter (op til 32 timer) efter afslutning af infusion
Del A: PK: Urinkoncentration af Vesleteplirsen
Tidsramme: Før dosis og i flere tidsperioder (op til 48 timer) efter afslutning af infusion
Før dosis og i flere tidsperioder (op til 48 timer) efter afslutning af infusion
Del B: Ændring fra baseline i Exon-Spring-niveauer i uge 28
Tidsramme: Del B: Baseline, uge ​​28
Del B: Baseline, uge ​​28
Del B: Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Del B: Baseline op til uge 304
Del B: Baseline op til uge 304
Del B: PK: Plasmakoncentration af Vesleteplirsen
Tidsramme: Del B forud for dosis og på flere tidspunkter (op til 48 timer) efter afslutning af infusion
Del B forud for dosis og på flere tidspunkter (op til 48 timer) efter afslutning af infusion
Del B: PK: Urinkoncentration af Vesleteplirsen
Tidsramme: Del B forud for dosis og på flere tidspunkter (op til 48 timer) efter afslutning af infusion
Del B forud for dosis og på flere tidspunkter (op til 48 timer) efter afslutning af infusion
Del B: Ændring fra baseline i procent dystrofin-positive fibre (PDPF) og gennemsnitlig intensitet som målt ved immunfluorescensanalyse i uge 28
Tidsramme: Del B: Baseline, uge ​​28
Del B: Baseline, uge ​​28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

7. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

1. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 5051-201
  • 2019-000601-77 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner