Zweiteilige Studie zur Dosisbestimmung von SRP-5051 (Vesleteplirsen) (Teil A), dann Dosiserweiterung (Teil B) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für eine Exon-51-Skipping-Behandlung geeignet sind (MOMENTUM)
6. März 2025 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.
Eine zweiteilige Phase-2-Studie mit mehreren ansteigenden Dosen von SRP-5051 zur Dosisbestimmung und anschließenden Dosiserweiterung bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für eine Exon-51-Skipping-Behandlung geeignet sind
Diese Studie besteht aus 2 Teilen: 1) Teil A (Multiple Ascending Dose [MAD]) wird durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit von SRP-5051 (Vesleteplirsen) bei MAD-Niveaus zu bewerten, um die in Teil B zu verabreichenden Dosen zu bestimmen, und 2) Teil B wird durchgeführt, um die in Teil A ausgewählten SRP-5051-Dosen weiter zu evaluieren. Teilnehmer, die sich für Teil B anmelden, sind diejenigen, die Teil A oder Studie 5051-102 abgeschlossen haben und die anwendbaren Eignungskriterien für Teil B sowie erfüllen zusätzliche Teilnehmer, die die geltenden Zulassungskriterien für die Einschreibung zu Beginn von Teil B erfüllen.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
62
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Gent, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven
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Essen, Deutschland, D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
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Munich, Deutschland, 80337
- Klinikum der Universität München
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Rome, Italien, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Torino, Italien, 10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
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Ontario
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London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
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Leiden, Niederlande, 2333
- Leiden University Medical Center
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Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
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Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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California
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- University of California Davis Health
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06032
- Connecticut Children's
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
- University of Massachusetts
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
- Austin Neuromuscular Center
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's
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Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
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Lancashire
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Liverpool, Lancashire, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
7 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien für Teilnehmer, die zuvor mit SRP-5051 behandelt wurden:
- Hat eine vorherige SRP-5051-Behandlung in Teil A dieser Studie oder in Studie 5051-102 erhalten
Ausschlusskriterien für Teilnehmer, die zuvor mit SRP-5051 behandelt wurden, und neue Teilnehmer, die sich für Teil B anmelden:
- Vorhandensein einer anderen klinisch signifikanten Krankheit, einschließlich Herz-, Lungen-, Leber-, Nieren-, hämatologischer, immunologischer oder Verhaltenskrankheiten oder Infektionen oder Malignitäten oder anderer Erkrankungen, die nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten.
Einschlusskriterien für behandlungsnaive Teilnehmer, die sich in Teil B einschreiben:
- Hat eine genetische Diagnose von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und eine Out-of-Frame-Deletionsmutation des DMD-Gens, die für eine Exon-51-Skipping-Behandlung geeignet ist.
- Hat vor der Verabreichung des Studienmedikaments mindestens 12 Wochen lang eine stabile Dosis oraler Kortikosteroide erhalten, und es wird erwartet, dass die Dosis während der gesamten Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen), oder hat seit mindestens 12 keine Kortikosteroide erhalten Wochen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
- Hat eine stabile Lungenfunktion (erzwungene Vitalkapazität [FVC] ≥ 40 % des Sollwerts und keine Notwendigkeit für nächtliche Beatmung).
Ausschlusskriterien für behandlungsnaive Teilnehmer, die sich für Teil B anmelden:
- Vorgeschichte von Hypomagnesiämie innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening.
- Beginn oder Änderung der Dosierung (mit Ausnahme von Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen oder Änderungen des Behandlungsstandards) innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening auf eines der folgenden: Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmer, Angiotensin-Rezeptor-Blocker, β-Blocker oder Kalium.
- Beginn oder Änderung der Dosierung innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening auf rezeptfreie Präparate wie pflanzliche/nicht-pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel, Vitamine, Mineralstoffe und homöopathische Präparate.
- Hat eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) <40,0 % basierend auf einem Echokardiogramm (ECHO), das innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening oder beim Screening-Besuch durchgeführt wurde.
- Behandlung mit einer Exon-51-Skipping-Therapie innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder mit einer experimentellen Gentherapie zur Behandlung von DMD zu einem beliebigen Zeitpunkt.
Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Teil A: Vesleteplirsen
Während Teil A erhielten die Teilnehmer bis zu 75 Wochen lang alle 4 Wochen steigende Dosierungen von Vesleteplirsen über eine intravenöse (IV) Infusion. Sobald die Dosen für Teil B ausgewählt wurden, wechseln alle Teilnehmer, die Teil A abgeschlossen haben, zu Teil B.
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Vesleteplirsen-Injektion zur intravenösen Anwendung
Andere Namen:
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Experimental: Teil B: VesleTePlirsen
Die Teilnehmer erhielten VesleTePlirsen in den ausgewählten Dosen, die auf der Grundlage von Daten von Teil A alle 4 Wochen über IV -Infusion für bis zu 5 Jahre ausgewählt wurden.
Dazu gehörten die Teilnehmer, die von Teil A überrollten, sowie die zusätzlichen Teilnehmer, die sich zu Beginn von Teil B eingeschrieben hatten
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Vesleteplirsen-Injektion zur intravenösen Anwendung
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Teil A: Auftreten unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Teil A: Ausgangswert bis zu 75 Wochen
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Teil A: Ausgangswert bis zu 75 Wochen
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Teil B: Änderung des Dystrophin-Proteinspiegels gegenüber dem Ausgangswert in Woche 28
Zeitfenster: Teil B: Baseline, Woche 28
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Teil B: Baseline, Woche 28
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Teil A: Pharmakokinetik (PK): Plasmakonzentration von Vesleteplirsen
Zeitfenster: Vordosierung und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 32 Stunden) nach Ende der Infusion
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Vordosierung und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 32 Stunden) nach Ende der Infusion
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Teil A: PK: Urinkonzentration von Vesleteplirsen
Zeitfenster: Vor der Dosierung und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 48 Stunden) nach Ende der Infusion
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Vor der Dosierung und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 48 Stunden) nach Ende der Infusion
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Teil B: Änderung der Exon-Skipping-Werte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 28
Zeitfenster: Teil B: Baseline, Woche 28
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Teil B: Baseline, Woche 28
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Teil B: Auftreten unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Teil B: Ausgangswert bis Woche 304
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Teil B: Ausgangswert bis Woche 304
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Teil B: PK: Plasmakonzentration von Vesleteplirsen
Zeitfenster: Teil B vor der Verabreichung und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 48 Stunden) nach Ende der Infusion
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Teil B vor der Verabreichung und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 48 Stunden) nach Ende der Infusion
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Teil B: PK: Urinkonzentration von Vesleteplirsen
Zeitfenster: Teil B vor der Verabreichung und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 48 Stunden) nach Ende der Infusion
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Teil B vor der Verabreichung und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 48 Stunden) nach Ende der Infusion
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Teil B: Änderung des Prozentsatzes an Dystrophin-positiven Fasern (PDPF) und der mittleren Intensität gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch einen Immunfluoreszenztest in Woche 28
Zeitfenster: Teil B: Baseline, Woche 28
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Teil B: Baseline, Woche 28
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
26. Juni 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. Oktober 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
7. Februar 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
27. Juni 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. Juni 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
1. Juli 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. März 2025
Zuletzt verifiziert
1. März 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 5051-201
- 2019-000601-77 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie
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