Исследование, состоящее из двух частей, для определения дозы SRP-5051 (веслетеплирсен) (часть A), затем увеличение дозы (часть B) у участников с мышечной дистрофией Дюшенна, поддающихся лечению с пропуском экзона 51 (MOMENTUM)
6 марта 2025 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.
Фаза 2, состоящая из двух частей, множественное исследование с возрастающей дозой SRP-5051 для определения дозы, а затем увеличения дозы у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, поддающихся лечению с пропуском экзона 51
Это исследование будет состоять из 2 частей: 1) Часть A (Многократное возрастание дозы [MAD]) будет проводиться для оценки безопасности и переносимости SRP-5051 (веслеттеплирсен) при уровнях MAD для определения доз, которые будут вводиться в части B, и 2) часть B будет проводиться для дальнейшей оценки доз SRP-5051, выбранных в части A. Участниками, зачисленными в часть B, будут те, кто прошел часть A или исследование 5051-102 и соответствует применимым критериям приемлемости для части B, а также дополнительные участники, соответствующие применимым критериям приемлемости для зачисления в начале части B.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
62
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Gent, Бельгия, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Бельгия, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Essen, Германия, D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
-
Munich, Германия, 80337
- Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Rome, Италия, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
Torino, Италия, 10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды, 2333
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
-
-
Lancashire
-
Liverpool, Lancashire, Соединенное Королевство, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California Davis Health
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06032
- Connecticut Children's
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 7 лет до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения для участников, ранее получавших SRP-5051:
- Получил предварительное лечение SRP-5051 в части A этого исследования или в исследовании 5051-102.
Критерии исключения для участников, ранее получавших SRP-5051, и новых участников, зачисленных в часть B:
- Наличие других клинически значимых заболеваний, включая сердечные, легочные, печеночные, почечные, гематологические, иммунологические или поведенческие заболевания, инфекции, злокачественные новообразования или любые другие состояния, которые, по мнению исследователя, могут помешать участию в исследовании.
Критерии включения для участников, ранее не получавших лечения, зачисленных в часть B:
- Имеет генетический диагноз мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и внерамочную делеционную мутацию гена МДД, поддающуюся лечению с пропуском экзона 51.
- Принимал стабильную дозу пероральных кортикостероидов в течение как минимум 12 недель до введения исследуемого препарата, и ожидается, что доза останется постоянной на протяжении всего исследования (за исключением модификаций с учетом изменений веса), или не получал кортикостероиды в течение как минимум 12 недель. недель до введения исследуемого препарата.
- Имеет стабильную легочную функцию (форсированная жизненная емкость легких [ФЖЕЛ] ≥40% от должного и нет необходимости в ночной вентиляции).
Критерии исключения для участников, ранее не получавших лечения, зачисленных в часть B:
- История гипомагниемии в течение 12 недель до скрининга.
- Начало или изменение дозировки (за исключением модификаций с учетом изменения веса или изменений в стандарте лечения) в течение 12 недель до скрининга на наличие любого из следующего: ингибиторы ангиотензинпревращающего фермента, блокаторы рецепторов ангиотензина, β-блокаторы или калий.
- Начало или изменение дозировки в течение 12 недель до скрининга безрецептурных препаратов, таких как травяные/нетравяные добавки, витамины, минералы и гомеопатические препараты.
- Имеет фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <40,0% на основании эхокардиограммы (ЭХО), выполненной в течение 12 недель до скрининга или во время скринингового визита.
- Лечение любой терапией с пропуском экзона 51 в течение 4 недель до скрининга или любой экспериментальной генной терапией для лечения МДД в любое время.
Применяются другие критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть А: Веслетеплирсен
Участники получали возрастающие дозы веслетеплирсена каждые 4 недели посредством внутривенной (внутривенной) инфузии на срок до 75 недель во время части A. Как только дозы будут выбраны для части B, все участники, завершившие часть A, перейдут на часть B.
|
Веслетеплирсен для инъекций, для внутривенного применения
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Часть B: Веслеплирсен
Участники получали Vesleteplirsen в дозах, выбранных на основе данных из части A каждые 4 недели через инфузию IV, в течение 5 лет.
Это включало участников, которые перевернулись из части А, а также дополнительных участников, которые поступили в начале части B.
|
Веслетеплирсен для инъекций, для внутривенного применения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть A: Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: Часть A: Исходный уровень до 75 недель
|
Часть A: Исходный уровень до 75 недель
|
|
Часть B: Изменение уровня белка дистрофина по сравнению с исходным уровнем на 28 неделе
Временное ограничение: Часть B: Исходный уровень, 28-я неделя
|
Часть B: Исходный уровень, 28-я неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть A: Фармакокинетика (ФК): концентрация Веслеттеплирсена в плазме.
Временное ограничение: Перед введением дозы и в различные моменты времени (до 32 часов) после окончания инфузии
|
Перед введением дозы и в различные моменты времени (до 32 часов) после окончания инфузии
|
|
Часть A: ФК: Концентрация Веслетеплирсена в моче
Временное ограничение: Перед введением дозы и через несколько периодов времени (до 48 часов) после окончания инфузии
|
Перед введением дозы и через несколько периодов времени (до 48 часов) после окончания инфузии
|
|
Часть B: Изменение уровня пропуска экзонов по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе
Временное ограничение: Часть B: Исходный уровень, 28-я неделя
|
Часть B: Исходный уровень, 28-я неделя
|
|
Часть B: Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: Часть B: Исходный уровень до 304-й недели.
|
Часть B: Исходный уровень до 304-й недели.
|
|
Часть B: ФК: Концентрация Веслетеплирсена в плазме
Временное ограничение: Часть B перед введением и в различные моменты времени (до 48 часов) после окончания инфузии
|
Часть B перед введением и в различные моменты времени (до 48 часов) после окончания инфузии
|
|
Часть B: ФК: Концентрация Веслетеплирсена в моче
Временное ограничение: Часть B перед введением и в различные моменты времени (до 48 часов) после окончания инфузии
|
Часть B перед введением и в различные моменты времени (до 48 часов) после окончания инфузии
|
|
Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем процентного содержания дистрофин-положительных волокон (PDPF) и средней интенсивности, измеренной с помощью иммунофлуоресцентного анализа на 28 неделе.
Временное ограничение: Часть B: Исходный уровень, 28-я неделя
|
Часть B: Исходный уровень, 28-я неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 июня 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 октября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
7 февраля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 июня 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 июня 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 июля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 марта 2025 г.
Последняя проверка
1 марта 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 5051-201
- 2019-000601-77 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .