Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tvådelad studie för dosbestämning av SRP-5051 (Vesleteplirsen) (del A), sedan dosexpansion (del B) hos deltagare med Duchenne muskeldystrofi som är mottagliga för Exon 51-hoppningsbehandling (MOMENTUM)

28 november 2023 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fas 2, tvådelad studie med flera stigande doser av SRP-5051 för dosbestämning, sedan dosexpansion, hos patienter med Duchennes muskeldystrofi som är mottagliga för Exon 51-hoppningsbehandling

Denna studie kommer att bestå av 2 delar: 1) Del A (Multiple Ascending Dose [MAD]) kommer att genomföras för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av SRP-5051 (vesleteplirsen) vid MAD-nivåer för att bestämma doser som ska administreras i Del B, och 2) Del B kommer att genomföras för att ytterligare utvärdera de SRP-5051-doser som valts i del A. Deltagare som registrerar sig i del B kommer att vara de som slutfört del A eller studie 5051-102 och uppfyller tillämpliga behörighetskriterier för del B, samt ytterligare deltagare som uppfyller tillämpliga behörighetskriterier för registrering i början av del B.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

62

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-post: SareptAlly@sarepta.com

Studieorter

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Univertisty of California Davis Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06032
        • Connecticut Children's
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66103
        • University of Kansas Medical Center Research Inst.
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • Children's Health Ambulatory Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's
  • Italien
      • Rome, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Torino, Italien, 10139
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333
        • Leiden University Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, D-45147
        • University of Essen - Children's Hospital
      • Munich, Tyskland, 80337
        • Klinikum der Universität München

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier för deltagare som tidigare behandlats med SRP-5051:

- Har fått tidigare SRP-5051-behandling i del A av denna studie eller i studie 5051-102

Uteslutningskriterier för deltagare som tidigare behandlats med SRP-5051 och nya deltagare som registrerar sig i del B:

- Förekomst av annan kliniskt signifikant sjukdom, inklusive hjärt-, lung-, lever-, njur-, hematologiska, immunologiska eller beteendemässiga sjukdomar, eller infektion eller malignitet eller något annat tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna störa deltagandet i prövningen.

Inklusionskriterier för behandlingsnaiva deltagare som anmäler sig till del B:

  • Har en genetisk diagnos av Duchennes muskeldystrofi (DMD) och en ut-ur-ram-deletionsmutation av DMD-genen mottaglig för exon 51-hoppningsbehandling.
  • Har tagit en stabil dos av orala kortikosteroider i minst 12 veckor före administrering av studieläkemedlet och dosen förväntas förbli konstant under hela studien (förutom ändringar för att anpassa sig till viktförändringar), eller har inte fått kortikosteroider på minst 12 veckor före administrering av studieläkemedlet.
  • Har stabil lungfunktion (forcerad vitalkapacitet [FVC] ≥40 % av förutspådd och inget krav på nattlig ventilation).

Uteslutningskriterier för behandlingsnaiva deltagare som anmäler sig till del B:

  • Historik av hypomagnesemi inom 12 veckor före screening.
  • Initiering eller ändring av dosering (förutom ändringar för att anpassa sig till förändringar i vikt eller förändringar i standardvård) inom 12 veckor före screening för något av följande: angiotensinomvandlande enzymhämmare, angiotensinreceptorblockerare, β-blockerare, eller kalium.
  • Initiering eller förändring av dosering inom 12 veckor före screening för receptfria preparat, såsom växtbaserade/icke-växtbaserade kosttillskott, vitaminer, mineraler och homeopatiska preparat.
  • Har en vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) <40,0 % baserat på ett ekokardiogram (ECHO) utfört inom 12 veckor före screening eller vid screeningbesöket.
  • Behandling med valfri exon 51-hoppningsterapi inom 4 veckor före screening, eller med någon experimentell genterapi för behandling av DMD när som helst.

Andra inkluderings-/exkluderingskriterier gäller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del A: Vesleteplirsen
Deltagarna fick eskalerande dosnivåer av vesleteplirsen, var 4:e vecka, via intravenös (IV) infusion i upp till 75 veckor under del A. När doserna har valts ut för del B kommer alla deltagare som har slutfört del A att gå över till del B.
Läkemedel: Vesleteplirsen
Vesleteplirsen injektion, för IV användning
Andra namn:
  • SRP-5051
Experimentell: Del B: Vesleteplirsen
Deltagarna kommer att få vesleteplirsen i de doser som väljs baserat på data från del A var 4:e vecka, via IV-infusion, i upp till 5 år. Detta inkluderar deltagare som rullar över från del A, såväl som de ytterligare deltagare som kommer att registreras i början av del B.
Läkemedel: Vesleteplirsen
Vesleteplirsen injektion, för IV användning
Andra namn:
  • SRP-5051

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Del A: Baslinje upp till 75 veckor
Del A: Baslinje upp till 75 veckor
Del B: Förändring från baslinjen i dystrofinproteinnivå vid vecka 28
Tidsram: Del B: Baslinje, vecka 28
Del B: Baslinje, vecka 28

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Farmakokinetik (PK): Plasmakoncentration av Vesleteplirsen
Tidsram: Fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 32 timmar) efter avslutad infusion
Fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 32 timmar) efter avslutad infusion
Del A: PK: Urinkoncentration av Vesleteplirsen
Tidsram: Fördosering och vid flera tidsperioder (upp till 48 timmar) efter avslutad infusion
Fördosering och vid flera tidsperioder (upp till 48 timmar) efter avslutad infusion
Del B: Ändring från baslinjen i exon-hoppningsnivåer vid vecka 28
Tidsram: Del B: Baslinje, vecka 28
Del B: Baslinje, vecka 28
Del B: Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Del B: Baslinje fram till vecka 304
Del B: Baslinje fram till vecka 304
Del B: PK: Plasmakoncentration av Vesleteplirsen
Tidsram: Del B fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 48 timmar) efter avslutad infusion
Del B fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 48 timmar) efter avslutad infusion
Del B: PK: Urinkoncentration av Vesleteplirsen
Tidsram: Del B fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 48 timmar) efter avslutad infusion
Del B fördosering och vid flera tidpunkter (upp till 48 timmar) efter avslutad infusion
Del B: Förändring från baslinjen i procent dystrofinpositiva fibrer (PDPF) och medelintensitet, mätt med immunfluorescensanalys vid vecka 28
Tidsram: Del B: Baslinje, vecka 28
Del B: Baslinje, vecka 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 juni 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

30 oktober 2023

Avslutad studie (Beräknad)

31 januari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juni 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juni 2019

Första postat (Faktisk)

1 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

1 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 5051-201
  • 2019-000601-77 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera