Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dwuczęściowe badanie mające na celu określenie dawki SRP-5051 (Vesleteplirsen) (część A), a następnie zwiększenie dawki (część B) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a podatnych na leczenie z pominięciem egzonu 51 (MOMENTUM)

6 marca 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Faza 2, dwuczęściowe badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami SRP-5051 w celu określenia dawki, a następnie zwiększenia dawki u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a podatnych na leczenie z pominięciem egzonu 51

Badanie to będzie składać się z 2 części: 1) Część A (wiele dawek rosnących [MAD]) zostanie przeprowadzona w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji SRP-5051 (vesleteplirsen) na poziomach MAD w celu określenia dawek do podania w Części B, oraz 2) Część B zostanie przeprowadzona w celu dalszej oceny dawek SRP-5051 wybranych w Części A. Uczestnikami zapisywanymi do Części B będą ci, którzy ukończyli Część A lub Badanie 5051-102 i spełnią odpowiednie kryteria kwalifikacyjne dla Części B, jak również dodatkowych uczestników, którzy spełniają odpowiednie kryteria kwalifikacyjne do zapisów na początku Części B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333
        • Leiden University Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, D-45147
        • University of Essen - Children's Hospital
      • Munich, Niemcy, 80337
        • Klinikum der Universität München
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06032
        • Connecticut Children's
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66103
        • University of Kansas Medical Center Research Inst.
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Children's Health Ambulatory Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Torino, Włochy, 10139
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia dla uczestników wcześniej leczonych SRP-5051:

- Otrzymał wcześniej leczenie SRP-5051 w części A tego badania lub w badaniu 5051-102

Kryteria wykluczenia dla uczestników wcześniej leczonych SRP-5051 i nowych uczestników rejestrujących się do Części B:

- Obecność innych istotnych klinicznie chorób, w tym chorób serca, płuc, wątroby, nerek, hematologicznych, immunologicznych lub behawioralnych, infekcji lub nowotworów złośliwych lub innych schorzeń, które w opinii Badacza mogą zakłócać udział w badaniu.

Kryteria włączenia dla wcześniej nieleczonych uczestników zapisujących się do Części B:

  • Ma genetyczną diagnozę dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) i mutację polegającą na delecji poza ramką odczytu genu DMD, którą można leczyć z pominięciem eksonu 51.
  • otrzymywał stałą dawkę doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed podaniem badanego leku i oczekuje się, że dawka ta pozostanie stała przez cały czas trwania badania (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała) lub nie otrzymywał kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni tygodnie przed podaniem badanego leku.
  • Ma stabilną czynność płuc (natężona pojemność życiowa [FVC] ≥40% wartości należnej i brak konieczności nocnej wentylacji).

Kryteria wykluczenia dla uczestników wcześniej nieleczonych zapisanych do części B:

  • Historia hipomagnezemii w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Rozpoczęcie lub zmiana dawkowania (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała lub zmian w standardzie opieki) w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym w kierunku któregokolwiek z następujących: inhibitory konwertazy angiotensyny, leki blokujące receptor angiotensyny, β-adrenolityki lub potas.
  • Rozpoczęcie lub zmiana dawkowania w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym pod kątem preparatów dostępnych bez recepty, takich jak ziołowe/nieziołowe suplementy, witaminy, minerały i preparaty homeopatyczne.
  • Ma frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) <40,0% na podstawie badania echokardiograficznego (ECHO) wykonanego w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub podczas wizyty przesiewowej.
  • Leczenie jakąkolwiek terapią z pominięciem eksonu 51 w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub jakąkolwiek eksperymentalną terapią genową w leczeniu DMD w dowolnym momencie.

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: Vesleteplirsen
Uczestnicy otrzymywali vesleteplirsen w rosnących dawkach co 4 tygodnie w infuzji dożylnej (IV) przez maksymalnie 75 tygodni w ramach Części A. Po wybraniu dawek dla Części B wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli Część A, przejdą do Części B.
Lek: Vesleteplirsen
Zastrzyk Vesleteplirsenu do podawania dożylnego
Inne nazwy:
  • SRP-5051
Eksperymentalny: Część B: Vesleteplirsen
Uczestnicy otrzymywali Vesleteplirsen w dawkach wybranych na podstawie danych z części A co 4 tygodnie, za pośrednictwem wlewu IV, przez okres do 5 lat. Obejmowało to uczestników, którzy przetoczyli się z części A, a także dodatkowych uczestników, którzy zapisali się na początku części B.
Lek: Vesleteplirsen
Zastrzyk Vesleteplirsenu do podawania dożylnego
Inne nazwy:
  • SRP-5051

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Część A: Poziom wyjściowy do 75 tygodni
Część A: Poziom wyjściowy do 75 tygodni
Część B: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu białka dystrofiny w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Farmakokinetyka (PK): Stężenie Vesleteplirsenu w osoczu
Ramy czasowe: Dawkę należy podać przed podaniem oraz w wielu punktach czasowych (do 32 godzin) po zakończeniu infuzji
Dawkę należy podać przed podaniem oraz w wielu punktach czasowych (do 32 godzin) po zakończeniu infuzji
Część A: PK: Stężenie Vesleteplirsena w moczu
Ramy czasowe: Podawać przed dawkowaniem i wielokrotnie (do 48 godzin) po zakończeniu infuzji
Podawać przed dawkowaniem i wielokrotnie (do 48 godzin) po zakończeniu infuzji
Część B: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach pominięcia egzonów w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Część B: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Część B: Wartość wyjściowa do 304. tygodnia
Część B: Wartość wyjściowa do 304. tygodnia
Część B: PK: Stężenie Vesleteplirsenu w osoczu
Ramy czasowe: Część B należy podać przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych (do 48 godzin) po zakończeniu infuzji
Część B należy podać przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych (do 48 godzin) po zakończeniu infuzji
Część B: PK: Stężenie Vesleteplirsena w moczu
Ramy czasowe: Część B należy podać przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych (do 48 godzin) po zakończeniu infuzji
Część B należy podać przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych (do 48 godzin) po zakończeniu infuzji
Część B: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową pod względem odsetka włókien wykazujących obecność dystrofiny (PDPF) i średniej intensywności mierzonej testem immunofluorescencyjnym w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Część B: Wartość wyjściowa, tydzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 5051-201
  • 2019-000601-77 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj