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SRP-5051（Vesleteplirsen）（A 部分）剂量确定的两部分研究，然后在接受外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良症参与者中进行剂量扩展（B 部分） (MOMENTUM)

2023年11月28日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

SRP-5051 的第 2 期、两部分、多剂量递增研究，用于剂量确定，然后剂量扩展，适用于接受外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良症患者

本研究将由 2 部分组成：1) A 部分（多次递增剂量 [MAD]）将用于评估 SRP-5051（vesleteplirsen）在 MAD 水平下的安全性和耐受性，以确定 B 部分中的给药剂量， 2) 将进行 B 部分以进一步评估 A 部分中选择的 SRP-5051 剂量。参加 B 部分的参与者将是那些完成 A 部分或研究 5051-102 并符合 B 部分适用资格标准的人，以及在 B 部分开始时符合适用的注册资格标准的其他参与者。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

62

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
  • 德国
      • Essen、德国、D-45147
        • University of Essen - Children's Hospital
      • Munich、德国、80337
        • Klinikum der Universität München
  • 意大利
      • Rome、意大利、168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Torino、意大利、10139
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • Univertisty of California Davis Health
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、美国、06032
        • Connecticut Children's
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66103
        • University of Kansas Medical Center Research Inst.
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • University of Massachusetts
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • Children's Health Ambulatory Pavilion
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's
  • 英国
      • Glasgow、英国、G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • Liverpool、英国、L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333
        • Leiden University Medical Center
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

以前接受过 SRP-5051 治疗的参与者的纳入标准：

-已在本研究的 A 部分或研究 5051-102 中接受过 SRP-5051 治疗

以前接受过 SRP-5051 治疗的参与者和参加 B 部分的新参与者的排除标准：

-存在其他具有临床意义的疾病，包括心脏病、肺病、肝病、肾病、血液病、免疫病或行为病，或感染或恶性肿瘤或研究者认为可能会干扰参与试验的任何其他病症。

参加 B 部分的初治参与者的纳入标准：

  • 具有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因诊断和适合外显子 51 跳跃治疗的 DMD 基因的框外缺失突变。
  • 在研究药物给药前至少 12 周一直服用稳定剂量的口服皮质类固醇，并且预期剂量在整个研究期间保持不变（为适应体重变化而进行的调整除外），或至少 12 周未接受皮质类固醇研究药物管理前几周。
  • 具有稳定的肺功能（用力肺活量 [FVC] ≥ 预测值的 40%，并且不需要夜间通气）。

参加 B 部分的初治参与者的排除标准：

  • 筛选前 12 周内有低镁血症病史。
  • 在筛选以下任何一项之前的 12 周内开始或改变剂量（除了调整以适应体重变化或护理标准变化）：血管紧张素转换酶抑制剂、血管紧张素受体阻断剂、β-受体阻滞剂，或钾。
  • 在筛选非处方制剂（例如草药/非草药补充剂、维生素、矿物质和顺势疗法制剂）之前的 12 周内开始或改变剂量。
  • 左心室射血分数 (LVEF) <40.0% 基于在筛选前 12 周内或筛选访视时进行的超声心动图 (ECHO)。
  • 在筛选前 4 周内用任何外显子 51 跳跃疗法进行治疗，或在任何时间用任何实验性基因疗法治疗 DMD。

其他纳入/排除标准适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 部分：Vesleteplirsen
在 A 部分期间，参与者每 4 周通过静脉 (IV) 输注接受递增剂量的 vesleteplirsen，持续长达 75 周。一旦选择了 B 部分的剂量，所有完成 A 部分的参与者将过渡到 B 部分。
药品：韦斯莱特普利森
Vesleteplirsen 注射液，静脉注射
其他名称：
  • SRP-5051
实验性的：B 部分：Vesleteplirsen
参与者将每 4 周通过静脉输注接受根据 A 部分数据选择的剂量 vesleteplirsen，持续长达 5 年。 这包括从 A 部分转入的参与者，以及将在 B 部分开始时注册的其他参与者。
药品：韦斯莱特普利森
Vesleteplirsen 注射液，静脉注射
其他名称：
  • SRP-5051

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
A 部分：不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：A 部分：长达 75 周的基线
A 部分：长达 75 周的基线
B 部分：第 28 周肌营养不良蛋白蛋白水平相对于基线的变化
大体时间：B 部分：基线，第 28 周
B 部分：基线，第 28 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
A 部分：药代动力学 (PK)：Vesleteplirsen 的血浆浓度
大体时间：给药前和输注结束后的多个时间点（最多 32 小时）
给药前和输注结束后的多个时间点（最多 32 小时）
A 部分：PK：Vesleteplirsen 的尿液浓度
大体时间：给药前和输注结束后的多个时间段（最多 48 小时）
给药前和输注结束后的多个时间段（最多 48 小时）
B 部分：第 28 周时外显子跳跃水平相对于基线的变化
大体时间：B 部分：基线，第 28 周
B 部分：基线，第 28 周
B 部分：不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：B 部分：截至第 304 周的基线
B 部分：截至第 304 周的基线
B 部分：PK：Vesleteplirsen 的血浆浓度
大体时间：B 部分给药前和输注结束后的多个时间点（最多 48 小时）
B 部分给药前和输注结束后的多个时间点（最多 48 小时）
B 部分：PK：Vesleteplirsen 的尿液浓度
大体时间：B 部分给药前和输注结束后的多个时间点（最多 48 小时）
B 部分给药前和输注结束后的多个时间点（最多 48 小时）
B 部分：第 28 周通过免疫荧光测定测量的肌营养不良蛋白阳性纤维 (PDPF) 百分比和平均强度相对于基线的变化
大体时间：B 部分：基线，第 28 周
B 部分：基线，第 28 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sarepta Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年6月26日

初级完成 (实际的)

2023年10月30日

研究完成 (估计的)

2029年1月31日

研究注册日期

首次提交

2019年6月27日

首先提交符合 QC 标准的

2019年6月27日

首次发布 (实际的)

2019年7月1日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年12月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月28日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 5051-201
  • 2019-000601-77 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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赞助者和合作者

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