Tweedelig onderzoek voor dosisbepaling van SRP-5051 (Vesleteplirsen) (deel A), vervolgens dosisuitbreiding (deel B) bij deelnemers met spierdystrofie van Duchenne die vatbaar zijn voor behandeling met Exon 51-Skipping (MOMENTUM)
6 maart 2025 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.
Een tweedelig, tweedelig, meervoudig oplopend dosisonderzoek van SRP-5051 voor dosisbepaling en vervolgens dosisuitbreiding bij patiënten met Duchenne spierdystrofie die vatbaar zijn voor behandeling met Exon 51-Skipping
Deze studie zal uit 2 delen bestaan: 1) Deel A (Multiple Ascending Dose [MAD]) zal worden uitgevoerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van SRP-5051 (vesleteplirsen) op MAD-niveaus te evalueren om de in deel B toe te dienen doses te bepalen, en 2) Deel B zal worden uitgevoerd om de SRP-5051-doses geselecteerd in Deel A verder te evalueren. Deelnemers die zich inschrijven voor Deel B zijn degenen die Deel A of Studie 5051-102 hebben voltooid en voldoen aan de toepasselijke toelatingscriteria voor Deel B, evenals extra deelnemers die voldoen aan de toepasselijke geschiktheidscriteria voor inschrijving aan het begin van deel B.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
62
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Gent, België, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, België, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
-
Munich, Duitsland, 80337
- Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Rome, Italië, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
Torino, Italië, 10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
-
-
Lancashire
-
Liverpool, Lancashire, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California Davis Health
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06032
- Connecticut Children's
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
7 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Opnamecriteria voor deelnemers die eerder zijn behandeld met SRP-5051:
- Eerdere behandeling met SRP-5051 heeft gekregen in deel A van deze studie of in studie 5051-102
Uitsluitingscriteria voor deelnemers die eerder zijn behandeld met SRP-5051 en nieuwe deelnemers die zich inschrijven voor deel B:
- Aanwezigheid van een andere klinisch significante ziekte, waaronder hart-, long-, lever-, nier-, hematologische, immunologische of gedragsziekte, of infectie of maligniteit of enige andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou kunnen verstoren.
Inclusiecriteria voor niet eerder behandelde deelnemers die zich inschrijven voor Deel B:
- Heeft een genetische diagnose van Duchenne spierdystrofie (DMD) en een out-of-frame deletiemutatie van het DMD-gen die vatbaar is voor exon 51-skipping-behandeling.
- Heeft gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel een stabiele dosis orale corticosteroïden gebruikt en de verwachting is dat de dosis tijdens het onderzoek constant blijft (behalve aanpassingen om rekening te houden met gewichtsveranderingen), of heeft gedurende ten minste 12 weken geen corticosteroïden gekregen weken voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Heeft een stabiele longfunctie (geforceerde vitale capaciteit [FVC] ≥40% van voorspeld en geen behoefte aan nachtelijke ventilatie).
Uitsluitingscriteria voor niet eerder behandelde deelnemers die zich inschrijven voor deel B:
- Voorgeschiedenis van hypomagnesiëmie binnen 12 weken voorafgaand aan de screening.
- Aanvang of wijziging van de dosering (behalve aanpassingen om rekening te houden met veranderingen in gewicht of veranderingen in de zorgstandaard) binnen 12 weken voorafgaand aan Screening op een van de volgende: angiotensine-converterende enzymremmers, angiotensine-receptorblokkerende middelen, β-blokkers of potassium.
- Start of wijziging van de dosering binnen 12 weken voorafgaand aan Screening op vrij verkrijgbare preparaten, zoals kruiden-/niet-kruidensupplementen, vitamines, mineralen en homeopathische preparaten.
- Heeft een linkerventrikelejectiefractie (LVEF) <40,0% op basis van een echocardiogram (ECHO) uitgevoerd binnen 12 weken voorafgaand aan de screening of tijdens het screeningsbezoek.
- Behandeling met elke exon 51-skipping-therapie binnen 4 weken voorafgaand aan de screening, of met elke experimentele gentherapie voor de behandeling van DMD op elk moment.
Er gelden andere in-/uitsluitingscriteria.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A: Vesleteplirsen
Deelnemers kregen gedurende deel A elke vier weken een oplopende dosis vesleteplirsen via intraveneuze (IV) infusie gedurende maximaal 75 weken. Zodra de doses voor deel B zijn geselecteerd, gaan alle deelnemers die deel A hebben voltooid over naar deel B.
|
Vesleteplirsen-injectie, voor IV-gebruik
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel B: VesletePlirsen
Deelnemers ontvingen VesletePlirsen op de geselecteerde doses op basis van gegevens van deel A om de 4 weken, via IV -infusie, tot 5 jaar.
Dit omvatte de deelnemers die van deel A rolden, evenals de extra deelnemers die zich inschreven aan het begin van deel B.
|
Vesleteplirsen-injectie, voor IV-gebruik
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel A: Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Deel A: Basislijn tot 75 weken
|
Deel A: Basislijn tot 75 weken
|
|
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het dystrofine-eiwitniveau in week 28
Tijdsspanne: Deel B: Basislijn, week 28
|
Deel B: Basislijn, week 28
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel A: Farmacokinetiek (PK): Plasmaconcentratie van Vesleteplirsen
Tijdsspanne: Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 32 uur) na het einde van de infusie
|
Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 32 uur) na het einde van de infusie
|
|
Deel A: PK: Urineconcentratie van Vesleteplirsen
Tijdsspanne: Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 48 uur) na het einde van de infusie
|
Vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 48 uur) na het einde van de infusie
|
|
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Exon-Skipping-niveaus in week 28
Tijdsspanne: Deel B: Basislijn, week 28
|
Deel B: Basislijn, week 28
|
|
Deel B: Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Deel B: Basislijn tot week 304
|
Deel B: Basislijn tot week 304
|
|
Deel B: PK: Plasmaconcentratie van Vesleteplirsen
Tijdsspanne: Deel B vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 48 uur) na het einde van de infusie
|
Deel B vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 48 uur) na het einde van de infusie
|
|
Deel B: PK: Urineconcentratie van Vesleteplirsen
Tijdsspanne: Deel B vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 48 uur) na het einde van de infusie
|
Deel B vóór de dosis en op meerdere tijdstippen (tot 48 uur) na het einde van de infusie
|
|
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage dystrofine-positieve vezels (PDPF) en gemiddelde intensiteit, zoals gemeten met immunofluorescentietest in week 28
Tijdsspanne: Deel B: Basislijn, week 28
|
Deel B: Basislijn, week 28
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 juni 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 oktober 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
7 februari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 juni 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 juni 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 juli 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 maart 2025
Laatst geverifieerd
1 maart 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 5051-201
- 2019-000601-77 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .