Kaksiosainen tutkimus SRP-5051:n (Vesleteplirsen) annoksen määrittämiseksi (osa A) ja sen jälkeen annoksen laajentamiseksi (osa B) osallistujille, joilla on Duchennen lihasdystrofia, joka soveltuu Exon 51 -hoitoon (MOMENTUM)
torstai 6. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.
Vaiheen 2, kaksiosainen, moninkertainen nouseva SRP-5051-annostutkimus annoksen määrittämiseksi ja sen jälkeen annoksen laajentamiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia, joka on sopiva Exon 51 -hoitoon
Tämä tutkimus koostuu kahdesta osasta: 1) Osa A (Multiple Ascending Dose [MAD]) suoritetaan SRP-5051:n (vesleteplirsen) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi MAD-tasoilla, jotta määritetään osassa B annettavat annokset, ja 2) Osa B suoritetaan osassa A valittujen SRP-5051-annosten arvioimiseksi edelleen. Osaan B ilmoittautuvat ne, jotka ovat suorittaneet osan A tai tutkimuksen 5051-102 ja täyttävät osan B kelpoisuusvaatimukset sekä lisää osallistujia, jotka täyttävät osan B alussa sovellettavat kelpoisuusvaatimukset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
62
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Rome, Italia, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
Torino, Italia, 10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
-
Munich, Saksa, 80337
- Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
-
-
Lancashire
-
Liverpool, Lancashire, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis Health
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06032
- Connecticut Children's
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit osallistujille, joita on aiemmin hoidettu SRP-5051:llä:
- on saanut aikaisempaa SRP-5051-hoitoa tämän tutkimuksen osassa A tai tutkimuksessa 5051-102
Poissulkemiskriteerit osallistujille, joita on aiemmin hoidettu SRP-5051:llä, ja uusille osallistujille, jotka ilmoittautuvat osaan B:
- Muu kliinisesti merkittävä sairaus, mukaan lukien sydän-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, immunologinen tai käyttäytymissairaus tai infektio tai maligniteetti tai mikä tahansa muu sairaus, joka tutkijan mielestä voisi häiritä tutkimukseen osallistumista.
Osallistumiskriteerit aiemmin hoitamattomille osallistujille, jotka ilmoittautuvat osaan B:
- Hänellä on Duchennen lihasdystrofian (DMD) geneettinen diagnoosi ja DMD-geenin kehyksen ulkopuolinen deleetiomutaatio, joka sopii eksonin 51 ohitushoitoon.
- on käyttänyt vakaata oraalista kortikosteroidiannosta vähintään 12 viikkoa ennen tutkimuslääkkeen antamista, ja annoksen odotetaan pysyvän vakiona koko tutkimuksen ajan (paitsi painonmuutosten mukauttamismuutokset) tai ei ole saanut kortikosteroideja vähintään 12 vuoteen viikkoa ennen tutkimuslääkkeen antamista.
- Sillä on vakaa keuhkotoiminta (pakotettu vitaalikapasiteetti [FVC] ≥40 % ennustetusta eikä yöllistä ventilaatiota tarvita).
Poissulkemiskriteerit osallistujille, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa osaan B:
- Aiempi hypomagnesemia 12 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Annoksen aloittaminen tai muuttaminen (lukuun ottamatta muutoksia painon tai hoidon tavanomaisten muutosten huomioon ottamiseksi) 12 viikon sisällä ennen seulontaa jonkin seuraavista: angiotensiinikonvertaasin estäjät, angiotensiinireseptorin salpaajat, beetasalpaajat tai kaliumia.
- Annoksen aloittaminen tai muuttaminen 12 viikon sisällä ennen reseptivapaiden valmisteiden, kuten yrtti-/ei-yrttilisäaineiden, vitamiinien, kivennäisaineiden ja homeopaattisten valmisteiden, seulontaa.
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) <40,0 % perustuu kaikukuvaukseen (ECHO), joka on tehty 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai seulontakäynnillä.
- Hoito millä tahansa eksonin 51 ohitushoidolla 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai millä tahansa kokeellisella geeniterapialla DMD:n hoitoon milloin tahansa.
Muut sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A: Vesleteplirsen
Osallistujat saivat kasvavia vesleteplirsen-annoksia neljän viikon välein suonensisäisenä (IV) infuusiona enintään 75 viikon ajan osan A aikana. Kun annokset on valittu osaan B, kaikki osan A suorittaneet osallistujat siirtyvät osaan B.
|
Vesleteplirsen-injektio suonensisäiseen käyttöön
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa B: Vesleteplirsen
Osallistujat saivat Vesleteplirseniä valituilla annoksilla osasta A 4 viikon välein IV -infuusion kautta enintään 5 vuoden ajan.
Tähän sisältyy osallistujat, jotka kulkivat osasta A, samoin kuin ylimääräiset osallistujat, jotka ilmoittautuivat osan B: n alussa.
|
Vesleteplirsen-injektio suonensisäiseen käyttöön
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Haittatapahtumien ilmaantuvuus (AE)
Aikaikkuna: Osa A: Perustaso 75 viikkoon asti
|
Osa A: Perustaso 75 viikkoon asti
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta dystrofiiniproteiinin tasossa viikolla 28
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanne, viikko 28
|
Osa B: Lähtötilanne, viikko 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Farmakokinetiikka (PK): Vesleteplirsenin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useaan ajankohtaan (jopa 32 tuntia) infuusion päättymisen jälkeen
|
Ennen annosta ja useaan ajankohtaan (jopa 32 tuntia) infuusion päättymisen jälkeen
|
|
Osa A: PK: Vesleteplirsenin virtsan pitoisuus
Aikaikkuna: Ennen annosta ja usean ajanjakson aikana (jopa 48 tuntia) infuusion päättymisen jälkeen
|
Ennen annosta ja usean ajanjakson aikana (jopa 48 tuntia) infuusion päättymisen jälkeen
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta eksonin ohitustasoissa viikolla 28
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanne, viikko 28
|
Osa B: Lähtötilanne, viikko 28
|
|
Osa B: Haittatapahtumien esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: Osa B: Perustaso viikkoon 304 asti
|
Osa B: Perustaso viikkoon 304 asti
|
|
Osa B: PK: Vesleteplirsenin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Osa B ennen annostusta ja useissa aikapisteissä (jopa 48 tuntia) infuusion päättymisen jälkeen
|
Osa B ennen annostusta ja useissa aikapisteissä (jopa 48 tuntia) infuusion päättymisen jälkeen
|
|
Osa B: PK: Vesleteplirsenin virtsan pitoisuus
Aikaikkuna: Osa B ennen annostusta ja useissa aikapisteissä (jopa 48 tuntia) infuusion päättymisen jälkeen
|
Osa B ennen annostusta ja useissa aikapisteissä (jopa 48 tuntia) infuusion päättymisen jälkeen
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta dystrofiinipositiivisten kuitujen prosenteissa (PDPF) ja keskimääräisessä intensiteetissä, mitattuna immunofluoresenssimäärityksellä viikolla 28
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanne, viikko 28
|
Osa B: Lähtötilanne, viikko 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 7. helmikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 5051-201
- 2019-000601-77 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .