Dvoudílná studie pro stanovení dávky SRP-5051 (Vesleteplirsen) (část A), poté expanze dávky (část B) u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří jsou přístupní léčbě s přeskakováním exonu 51 (MOMENTUM)
6. března 2025 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Fáze 2, dvoudílná, vícenásobně stoupající studie SRP-5051 pro stanovení dávky a následné expanze dávky u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří jsou přístupní léčbě s přeskakováním exonu 51
Tato studie se bude skládat ze 2 částí: 1) Část A (Multiple Ascending Dose [MAD]) bude provedena za účelem vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti SRP-5051 (vesleteplirsen) na úrovních MAD za účelem stanovení dávek, které mají být podávány v části B, a 2) Část B bude provedena za účelem dalšího vyhodnocení dávek SRP-5051 vybraných v části A. Účastníci, kteří se zapíší do části B, budou ti, kteří dokončili část A nebo studii 5051-102 a splňují příslušná kritéria způsobilosti pro část B, jakož i další účastníci, kteří splňují příslušná kritéria způsobilosti pro zápis na začátku části B.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
62
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Gent, Belgie, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Rome, Itálie, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
Torino, Itálie, 10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
-
-
-
-
-
Essen, Německo, D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
-
Munich, Německo, 80337
- Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
-
-
Lancashire
-
Liverpool, Lancashire, Spojené království, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California Davis Health
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06032
- Connecticut Children's
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 let až 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení pro účastníky, kteří byli dříve léčeni SRP-5051:
- podstoupil předchozí léčbu SRP-5051 v části A této studie nebo ve studii 5051-102
Kritéria vyloučení pro účastníky dříve léčené SRP-5051 a nové účastníky zapsané do části B:
- Přítomnost jiného klinicky významného onemocnění, včetně srdečního, plicního, jaterního, ledvinového, hematologického, imunologického onemocnění nebo onemocnění chování, nebo infekce nebo malignity nebo jakéhokoli jiného stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušit účast ve studii.
Kritéria pro zařazení pro účastníky bez předchozí léčby, kteří se zapisují do části B:
- Má genetickou diagnózu Duchennovy svalové dystrofie (DMD) a mutaci genu DMD s delecí mimo rámec, která je přístupná léčbě přeskočením exonu 51.
- byl na stabilní dávce perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů před podáním studovaného léku a očekává se, že dávka zůstane konstantní po celou dobu studie (s výjimkou úprav přizpůsobených změnám hmotnosti), nebo neužíval kortikosteroidy po dobu alespoň 12 týdnů před podáním studovaného léku.
- Má stabilní plicní funkce (vynucená vitální kapacita [FVC] ≥ 40 % předpokládané a není vyžadována noční ventilace).
Kritéria vyloučení pro účastníky bez léčby, kteří se zapisují do části B:
- Anamnéza hypomagnezémie během 12 týdnů před screeningem.
- Zahájení nebo změna dávkování (s výjimkou úprav přizpůsobených změnám hmotnosti nebo změnám standardní péče) během 12 týdnů před Screeningem na některý z následujících: inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu, látky blokující receptory pro angiotenzin, β-blokátory nebo draslík.
- Zahájení nebo změna dávkování během 12 týdnů před Screeningem u volně prodejných přípravků, jako jsou bylinné/nebylinné doplňky, vitamíny, minerály a homeopatické přípravky.
- Má ejekční frakci levé komory (LVEF) < 40,0 % na základě echokardiogramu (ECHO) provedeného během 12 týdnů před screeningem nebo při screeningové návštěvě.
- Léčba jakoukoli terapií přeskočením exonu 51 během 4 týdnů před screeningem nebo jakoukoli experimentální genovou terapií pro léčbu DMD kdykoli.
Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A: Vesleteplirsen
Účastníci dostávali zvyšující se úrovně dávek vesleteplirsenu každé 4 týdny prostřednictvím intravenózní (IV) infuze po dobu až 75 týdnů během části A. Jakmile byly dávky vybrány pro část B, všichni účastníci, kteří dokončili část A, přejdou na část B.
|
Injekce vesleteplirsenu pro IV použití
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část B: Vesleteplirsen
Účastníci dostávali Vesleteplirsen v dávkách vybraných na základě údajů z části A každé 4 týdny prostřednictvím IV infuze po dobu až 5 let.
To zahrnovalo účastníky, kteří se převalili z části A, a také další účastníky, kteří se zapsali na začátku části B.
|
Injekce vesleteplirsenu pro IV použití
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část A: Výskyt nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Část A: Výchozí stav až 75 týdnů
|
Část A: Výchozí stav až 75 týdnů
|
|
Část B: Změna hladiny dystrofinového proteinu od výchozí hodnoty v týdnu 28
Časové okno: Část B: Výchozí stav, týden 28
|
Část B: Výchozí stav, týden 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část A: Farmakokinetika (PK): Plazmatická koncentrace vesleteplirsenu
Časové okno: Před podáním dávky a ve více časových bodech (až 32 hodin) po ukončení infuze
|
Před podáním dávky a ve více časových bodech (až 32 hodin) po ukončení infuze
|
|
Část A: PK: Koncentrace Vesleteplirsenu v moči
Časové okno: Před podáním dávky a v několika časových obdobích (až 48 hodin) po ukončení infuze
|
Před podáním dávky a v několika časových obdobích (až 48 hodin) po ukončení infuze
|
|
Část B: Změna od základní linie v úrovních přeskakování exonu v týdnu 28
Časové okno: Část B: Výchozí stav, týden 28
|
Část B: Výchozí stav, týden 28
|
|
Část B: Výskyt nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Část B: Výchozí stav do 304. týdne
|
Část B: Výchozí stav do 304. týdne
|
|
Část B: PK: Plazmová koncentrace Vesleteplirsenu
Časové okno: Část B před podáním dávky a ve více časových bodech (až 48 hodin) po ukončení infuze
|
Část B před podáním dávky a ve více časových bodech (až 48 hodin) po ukončení infuze
|
|
Část B: PK: Koncentrace Vesleteplirsenu v moči
Časové okno: Část B před podáním dávky a ve více časových bodech (až 48 hodin) po ukončení infuze
|
Část B před podáním dávky a ve více časových bodech (až 48 hodin) po ukončení infuze
|
|
Část B: Změna od výchozí hodnoty v procentech dystrofin-pozitivních vláken (PDPF) a střední intenzitě, měřeno imunofluorescenčním testem v týdnu 28
Časové okno: Část B: Výchozí stav, týden 28
|
Část B: Výchozí stav, týden 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. června 2019
Primární dokončení (Aktuální)
30. října 2023
Dokončení studie (Aktuální)
7. února 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. června 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. června 2019
První zveřejněno (Aktuální)
1. července 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. března 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 5051-201
- 2019-000601-77 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .