Kétrészes vizsgálat az SRP-5051 (Vesleteplirsen) dózismeghatározására (A rész), majd a dózis növelésére (B rész) a Duchenne-izomdystrophiában szenvedő résztvevőknél, amely alkalmas az Exon 51 kezelésének kihagyására (MOMENTUM)
2023. november 28. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.
Az SRP-5051 2. fázisú, kétrészes, többszörös növekvő dózisú vizsgálata a dózis meghatározására, majd a dózis kiterjesztésére olyan Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél, akik alkalmasak az Exon 51 kezelésének kihagyására
Ez a vizsgálat 2 részből áll: 1) Az A. részt (Multiple Ascending Dose [MAD]) elvégzik az SRP-5051 (vesleteplirsen) biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére MAD-szinteken, a B. részben beadandó dózisok meghatározása érdekében, és 2) A B. részt az A részben kiválasztott SRP-5051 dózisok további értékelése céljából végzik el. A B részbe azok a résztvevők jelentkeznek be, akik befejezték az A részt vagy az 5051-102 vizsgálatot, és megfelelnek a B részre vonatkozó alkalmassági kritériumoknak, valamint további résztvevők, akik megfelelnek a B. rész elején meghatározott alkalmassági feltételeknek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
62
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
- Telefonszám: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- E-mail: SareptAlly@sarepta.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Gent, Belgium, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgium, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Univertisty of California Davis Health
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Egyesült Államok, 06032
- Connecticut Children's
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia, 2333
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
-
-
-
-
-
Essen, Németország, D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
-
Munich, Németország, 80337
- Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Rome, Olaszország, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
Torino, Olaszország, 10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
7 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
A korábban SRP-5051-gyel kezelt résztvevők felvételi feltételei:
- Korábban kapott SRP-5051 kezelést a jelen vizsgálat A. részében vagy az 5051-102. számú vizsgálatban
Kizárási kritériumok a korábban SRP-5051-el kezelt és a B részbe beiratkozó új résztvevők számára:
- Egyéb klinikailag jelentős betegség jelenléte, beleértve a szív-, tüdő-, máj-, vese-, hematológiai, immunológiai vagy viselkedési megbetegedéseket, vagy fertőzést vagy rosszindulatú daganatot vagy bármely más olyan állapotot, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálatban való részvételt.
Bevonási kritériumok a kezelésben még nem részesült résztvevők számára, akik beiratkoznak a B részbe:
- Duchenne-izomdystrophia (DMD) genetikai diagnózisa és a DMD gén kereten kívüli deléciós mutációja van, amely alkalmas az 51-es exont kihagyó kezelésre.
- Stabil dózisú orális kortikoszteroidot kapott legalább 12 hétig a vizsgálati gyógyszer beadása előtt, és a dózis várhatóan állandó marad a vizsgálat során (kivéve a testtömeg-változásokhoz igazodó módosításokat), vagy legalább 12 hétig nem kapott kortikoszteroidot héttel a vizsgált gyógyszer beadása előtt.
- Stabil tüdőfunkcióval rendelkezik (forszírozott vitálkapacitás [FVC] ≥40%-a a vártnak, és nincs szükség éjszakai lélegeztetésre).
Kizárási kritériumok a kezelésben még nem részesült, a B részbe beiratkozó résztvevők számára:
- Hypomagnesemia anamnézisében a szűrést megelőző 12 héten belül.
- Az adagolás megkezdése vagy megváltoztatása (kivéve a testtömeg vagy az ellátás színvonalának változásait figyelembe vevő módosításokat) 12 héttel a következő szűrés előtt: angiotenzin-konvertáló enzim-gátlók, angiotenzinreceptor-blokkolók, β-blokkolók vagy kálium.
- Az adagolás megkezdése vagy módosítása a vény nélkül kapható készítmények, például növényi/nem gyógynövény-kiegészítők, vitaminok, ásványi anyagok és homeopátiás készítmények szűrése a 12 héten belül.
- A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) <40,0% a szűrést megelőző 12 héten belül vagy a szűrővizsgálaton végzett echokardiogram (ECHO) alapján.
- Kezelés bármely exon 51-es kihagyásos terápiával a szűrést megelőző 4 héten belül, vagy bármilyen kísérleti génterápiával a DMD kezelésére bármikor.
Más felvételi/kizárási kritériumok érvényesek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A rész: Vesleteplirsen
A résztvevők 4 hetente növekvő dózisú vesleteplirsent kaptak intravénás (IV) infúzióban, legfeljebb 75 héten keresztül az A. részben. Miután kiválasztották a B. részhez tartozó adagokat, minden résztvevő, aki befejezte az A részt, áttér a B részre.
|
Vesleteplirsen injekció, intravénás használatra
Más nevek:
|
|
Kísérleti: B rész: Vesleteplirsen
A résztvevők vesleteplirsent kapnak az A. rész adatai alapján kiválasztott dózisokban 4 hetente, iv. infúzióban, legfeljebb 5 évig.
Ez magában foglalja az A részből átlépő résztvevőket, valamint a további résztvevőket, akiket a B rész elején regisztrálnak.
|
Vesleteplirsen injekció, intravénás használatra
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A. rész: A nemkívánatos események előfordulása (AE)
Időkeret: A rész: Kiindulási állapot 75 hétig
|
A rész: Kiindulási állapot 75 hétig
|
|
B rész: A disztrofin fehérjeszint változása az alapértékhez képest a 28. héten
Időkeret: B rész: Alapállapot, 28. hét
|
B rész: Alapállapot, 28. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A rész: Farmakokinetika (PK): Vesleteplirsen plazmakoncentrációja
Időkeret: Az adagolás előtt és több időpontban (legfeljebb 32 óráig) az infúzió befejezése után
|
Az adagolás előtt és több időpontban (legfeljebb 32 óráig) az infúzió befejezése után
|
|
A rész: PK: Vesleteplirsen vizeletkoncentrációja
Időkeret: Az adagolás előtt és többször (legfeljebb 48 óráig) az infúzió befejezése után
|
Az adagolás előtt és többször (legfeljebb 48 óráig) az infúzió befejezése után
|
|
B rész: Változás az alapvonalhoz képest az exon-kihagyási szintekben a 28. héten
Időkeret: B rész: Alapállapot, 28. hét
|
B rész: Alapállapot, 28. hét
|
|
B rész: Nemkívánatos események előfordulása (AE)
Időkeret: B rész: Alapállapot a 304. hétig
|
B rész: Alapállapot a 304. hétig
|
|
B rész: PK: Vesleteplirsen plazmakoncentrációja
Időkeret: A B. rész adagolása előtt és több időpontban (legfeljebb 48 óráig) az infúzió befejezése után
|
A B. rész adagolása előtt és több időpontban (legfeljebb 48 óráig) az infúzió befejezése után
|
|
B rész: PK: Vesleteplirsen vizeletkoncentrációja
Időkeret: A B. rész adagolása előtt és több időpontban (legfeljebb 48 óráig) az infúzió befejezése után
|
A B. rész adagolása előtt és több időpontban (legfeljebb 48 óráig) az infúzió befejezése után
|
|
B rész: Változás a kiindulási értékhez képest a disztrofin-pozitív rostok százalékában (PDPF) és az átlagos intenzitásban, immunfluoreszcencia vizsgálattal mérve a 28. héten
Időkeret: B rész: Alapállapot, 28. hét
|
B rész: Alapállapot, 28. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. június 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. október 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. január 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. június 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. június 27.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. december 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 28.
Utolsó ellenőrzés
2023. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 5051-201
- 2019-000601-77 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás
-
University of ValenciaMég nincs toborzásMuscular FitnessSpanyolország
-
PYC TherapeuticsToborzásRetinitis Pigmentosa | Szembetegségek, örökletes | Retina disztrófiák | Retina disztrófiás rúd | Retina dystrophy Rod ProgresszívEgyesült Államok, Ausztrália