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SRP-5051(Vesleteplirsen)의 용량 결정을 위한 2부 연구(파트 A), 엑손 51 건너뛰기 치료가 가능한 듀시엔 근이영양증 환자의 용량 확장(파트 B) (MOMENTUM)

2025년 3월 6일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

Exon 51 건너뛰기 치료가 가능한 Duchenne 근이영양증 환자에서 용량 결정 후 용량 확장을 위한 SRP-5051의 2상, 2단계, 다중 상승 용량 연구

이 연구는 2개 파트로 구성됩니다. 1) 파트 A(Multiple Ascending Dose [MAD])는 MAD 수준에서 SRP-5051(vesleteplirsen)의 안전성과 내약성을 평가하여 파트 B에서 투여할 용량을 결정합니다. 2) 파트 B는 파트 A에서 선택한 SRP-5051 용량을 추가로 평가하기 위해 수행됩니다. 파트 B에 등록하는 참가자는 파트 A 또는 연구 5051-102를 완료하고 파트 B에 대한 해당 자격 기준을 충족하는 사람일 뿐만 아니라 파트 B 시작 시 등록을 위한 해당 자격 기준을 충족하는 추가 참가자.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

62

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드, 2333
        • Leiden University Medical Center
  • 독일
      • Essen, 독일, D-45147
        • University of Essen - Children's Hospital
      • Munich, 독일, 80337
        • Klinikum der Universität München
  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, 미국, 06032
        • Connecticut Children's
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66103
        • University of Kansas Medical Center Research Inst.
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
        • University of Massachusetts
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • Children's Health Ambulatory Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's
  • 벨기에
      • Gent, 벨기에, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • 영국
      • Glasgow, 영국, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, 영국, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Torino, 이탈리아, 10139
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
  • 캐나다
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

이전에 SRP-5051로 치료받은 참가자에 대한 포함 기준:

- 본 연구의 파트 A 또는 연구 5051-102에서 이전에 SRP-5051 치료를 받은 적이 있음

이전에 SRP-5051로 치료받은 참가자 및 파트 B에 등록한 신규 참가자에 대한 제외 기준:

- 심장, 폐, 간, 신장, 혈액, 면역, 행동 질환, 감염, 악성 종양 또는 연구자의 의견으로는 임상시험 참여를 방해할 수 있는 기타 상태를 포함하여 임상적으로 중요한 다른 질병의 존재.

파트 B에 등록하는 치료 경험이 없는 참여자를 위한 포함 기준:

  • Duchenne 근이영양증(DMD)의 유전적 진단과 엑손 51 건너뛰기 치료가 가능한 DMD 유전자의 프레임 외 결실 돌연변이가 있습니다.
  • 연구 약물 투여 전 최소 12주 동안 안정적인 용량의 경구용 코르티코스테로이드를 투여받았고 연구 기간 동안 용량이 일정하게 유지될 것으로 예상되거나(체중 변화를 수용하기 위한 수정 제외), 최소 12주 동안 코르티코스테로이드를 투여받지 않은 경우 연구 약물 투여 전 주.
  • 안정적인 폐 기능(강제 폐활량[FVC]이 예상의 40% 이상이고 야간 환기가 필요하지 않음)이 있습니다.

파트 B에 등록하는 치료 경험이 없는 참여자에 대한 제외 기준:

  • 스크리닝 전 12주 이내에 저마그네슘혈증의 병력.
  • 다음 중 하나에 대한 스크리닝 전 12주 이내에 용량의 시작 또는 변경(체중 변화 또는 치료 표준 변경을 수용하기 위한 수정은 제외): 안지오텐신 전환 효소 억제제, 안지오텐신 수용체 차단제, β-차단제 또는 칼륨.
  • 약초/비약초 보조제, 비타민, 미네랄 및 동종요법 제제와 같은 일반의약품 제제에 대한 스크리닝 전 12주 이내에 투여 시작 또는 변경.
  • 좌심실 박출률(LVEF) <40.0% 스크리닝 전 또는 스크리닝 방문에서 12주 이내에 수행된 심초음파(ECHO)를 기반으로 합니다.
  • 스크리닝 전 4주 이내에 임의의 엑손 51-스키핑 요법으로의 치료, 또는 언제든지 DMD 치료를 위한 임의의 실험적 유전자 요법으로의 치료.

기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 A: 베슬레테플러센
참가자들은 파트 A 기간 동안 최대 75주 동안 정맥(IV) 주입을 통해 4주마다 용량을 늘려 베슬레테플러센을 투여받았습니다. 파트 B에 대한 용량이 선택되면 파트 A를 완료한 모든 참가자는 파트 B로 전환됩니다.
의약품: 베슬레테플리르센
IV용 베슬레테플러센 주사
다른 이름들:
  • SRP-5051
실험적: 파트 B : Vesleteplirsen
참가자는 IV 주입을 통해 4 주마다 파트 A의 데이터를 기준으로 선택된 복용량으로 Vesleteplirsen을 받았습니다. 여기에는 파트 A에서 롤오버 된 참가자와 파트 B의 시작 부분에 등록한 추가 참가자가 포함되었습니다.
의약품: 베슬레테플리르센
IV용 베슬레테플러센 주사
다른 이름들:
  • SRP-5051

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
파트 A: 유해사례(AE) 발생률
기간: 파트 A: 최대 75주 기준
파트 A: 최대 75주 기준
파트 B: 28주차 디스트로핀 단백질 수치의 기준선 대비 변화
기간: 파트 B: 기준, 28주차
파트 B: 기준, 28주차

2차 결과 측정

결과 측정
기간
파트 A: 약동학(PK): 베슬레테플러센의 혈장 농도
기간: 투여 전 및 주입 종료 후 여러 시점(최대 32시간)에 투여
투여 전 및 주입 종료 후 여러 시점(최대 32시간)에 투여
파트 A: PK: 베슬레테플러센의 소변 농도
기간: 투여 전 및 주입 종료 후 여러 기간(최대 48시간)에 투여
투여 전 및 주입 종료 후 여러 기간(최대 48시간)에 투여
파트 B: 28주차의 엑손 건너뛰기 수준 기준선 대비 변화
기간: 파트 B: 기준, 28주차
파트 B: 기준, 28주차
파트 B: 유해사례(AE) 발생률
기간: 파트 B: 304주차까지의 기준선
파트 B: 304주차까지의 기준선
파트 B: PK: 베슬레테플러센의 혈장 농도
기간: 파트 B 투여 전 및 주입 종료 후 여러 시점(최대 48시간)
파트 B 투여 전 및 주입 종료 후 여러 시점(최대 48시간)
파트 B: PK: 베슬레테플러센의 소변 농도
기간: 파트 B 투여 전 및 주입 종료 후 여러 시점(최대 48시간)
파트 B 투여 전 및 주입 종료 후 여러 시점(최대 48시간)
파트 B: 28주차에 면역형광 분석으로 측정한 PDPF(% 디스트로핀 양성 섬유) 및 평균 강도의 기준선 대비 변화
기간: 파트 B: 기준, 28주차
파트 B: 기준, 28주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 6월 26일

기본 완료 (실제)

2023년 10월 30일

연구 완료 (실제)

2025년 2월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 6월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 6월 27일

처음 게시됨 (실제)

2019년 7월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 6일

마지막으로 확인됨

2025년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 5051-201
  • 2019-000601-77 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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