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SMAに関する登録済みコホート研究

2019年9月19日 更新者：Wan-Jin Chen

脊髄性筋萎縮症に関する登録コホート研究

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、脊髄の運動ニューロンの喪失により進行性の筋萎縮と筋力低下を引き起こす常染色体劣性遺伝疾患です。 これは、中国で登録されている脊髄性筋萎縮症（SMA）I、II、III 型のコホートです。 この研究は、全生存期間、人口統計学的特徴、運動機能、呼吸支援、摂食および栄養支援、成長と発達を含むSMAの臨床経過についてのさらなる洞察を提供するでしょう。 遺伝子型と表現型の相関関係が行われます。

調査の概要

状態

募集

条件

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

2000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Fujian
      • Fuzhou、Fujian、中国、350005
        • 募集
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Wan-Jin Chen, MD,PhD
        • 副調査官：
          • Ning Wang, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1週間～70年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

SMA 患者は、SMN1 遺伝子の欠失または変異と診断されます。

説明

包含基準:

  • SMA タイプ I、II、III の患者
  • 無症候性 SMA キャリア
  • SMA患者またはキャリアの親族
  • 無関係な健康管理
  • インフォームド・コンセントのプロセスを完了する意欲と能力のある参加者または親/法定後見人

除外基準:

※参加者がトライアルの手続きや訪問スケジュールを遵守できない場合

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
SMA タイプ I
SMA タイプ II
SMA タイプ III
SMAの無症候性キャリア
SMA患者およびキャリアの親族
無関係な健全なコントロール

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
死ぬまでの時間
時間枠：登録日から何らかの原因で死亡した日まで、最長 20 年間評価
登録日から何らかの原因で死亡した日まで、最長 20 年間評価
遺伝子型と表現型の相関関係
時間枠：登録日から何らかの原因で死亡した日まで、最長 20 年間評価
遺伝子型は生存運動ニューロン (SMN) 2 コピー数によって定義され、表現型は臨床型と特徴によって定義されます。
登録日から何らかの原因で死亡した日まで、最長 20 年間評価

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Wan-Jin Chen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年7月1日

一次修了 (予想される)

2039年12月31日

研究の完了 (予想される)

2049年12月31日

試験登録日

最初に提出

2019年7月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年7月3日

最初の投稿 (実際)

2019年7月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年9月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年9月19日

最終確認日

2019年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MRCTA,ECFAHOFFMU[2019]196

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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