Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een geregistreerde cohortstudie over SMA

19 september 2019 bijgewerkt door: Wan-Jin Chen

Een geregistreerd cohortonderzoek naar spinale spieratrofie

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een autosomaal recessieve ziekte die progressieve spierafbraak en spierzwakte veroorzaakt door het verlies van motorneuronen in het ruggenmerg. Dit is een geregistreerd cohort van spinale musculaire atrofie (SMA) type I, II en III in China. Deze studie zal meer inzicht verschaffen in het klinische beloop van SMA, waaronder algehele overleving, demografische kenmerken, motorische functie, ademhalingsondersteuning, voeding en voedingsondersteuning, groei en ontwikkeling. De correlatie van genotype en fenotype zal worden uitgevoerd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

2000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350005
        • Werving
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wan-Jin Chen, MD,PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Ning Wang, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 week tot 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Bij SMA-patiënten wordt de deletie of mutatie van het SMN1-gen vastgesteld.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met SMA type I, II en III
  • Asymptomatische SMA-dragers
  • Familieleden van SMA-patiënten of dragers
  • Ongerelateerde gezonde controles
  • Deelnemers of ouder(s)/wettelijke voogd(en) die bereid en in staat zijn om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien

Uitsluitingscriteria:

* Deelnemers kunnen de proefprocedures en het bezoekschema niet naleven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
SMA-type I
SMA-type II
SMA-type III
Asymptomatische dragers van SMA
Familieleden van SMA-patiënten en dragers
Ongerelateerde gezonde controles

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De tijd tot de dood
Tijdsspanne: Vanaf de datum van inschrijving tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 20 jaar
Vanaf de datum van inschrijving tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 20 jaar
De correlatie van genotype en fenotype
Tijdsspanne: Vanaf de datum van inschrijving tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 20 jaar
Het genotype wordt bepaald door overlevingsmotorneuron (SMN) 2 kopienummer(s) en het fenotype wordt bepaald door klinische typen en kenmerken.
Vanaf de datum van inschrijving tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 20 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wan-Jin Chen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2039

Studie voltooiing (Verwacht)

31 december 2049

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRCTA,ECFAHOFFMU[2019]196

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spinale spieratrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mexico

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren