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Um estudo de coorte registrado sobre SMA

19 de setembro de 2019 atualizado por: Wan-Jin Chen

Um estudo de coorte registrado sobre atrofia muscular espinhal

A atrofia muscular espinhal (SMA) é uma doença autossômica recessiva que causa perda e fraqueza muscular progressiva devido à perda de neurônios motores na medula espinhal. Esta é uma coorte registrada de atrofia muscular espinhal (SMA) tipo I, II e III na China. Este estudo fornecerá mais informações sobre o curso clínico da SMA, incluindo sobrevida geral, características demográficas, função motora, suporte respiratório, alimentação e suporte nutricional, crescimento e desenvolvimento. Será realizada a correlação de genótipo e fenótipo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

2000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350005
        • Recrutamento
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Wan-Jin Chen, MD,PhD
        • Subinvestigador:
          • Ning Wang, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 semana a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes com SMA são diagnosticados com deleção ou mutação do gene SMN1.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com AME tipos I, II e III
  • Portadores assintomáticos de SMA
  • Familiares de pacientes ou portadores de AME
  • Controles saudáveis ​​não relacionados
  • Participantes ou pais/responsáveis ​​legais dispostos e capazes de concluir o processo de consentimento informado

Critério de exclusão:

* Os participantes são incapazes de cumprir os procedimentos de julgamento e agendamento de visitas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
SMA tipo I
SMA tipo II
SMA tipo III
Portadores assintomáticos de SMA
Familiares de pacientes e portadores de AME
Controles saudáveis ​​não relacionados

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A hora da morte
Prazo: Desde a data de inscrição até à data da morte por qualquer causa, avaliado até 20 anos
Desde a data de inscrição até à data da morte por qualquer causa, avaliado até 20 anos
A correlação de genótipo e fenótipo
Prazo: Desde a data de inscrição até à data da morte por qualquer causa, avaliado até 20 anos
O genótipo é definido pelo número(s) de cópias do neurônio motor de sobrevivência (SMN) 2 e o fenótipo é definido pelos tipos e características clínicas.
Desde a data de inscrição até à data da morte por qualquer causa, avaliado até 20 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Wan-Jin Chen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

31 de dezembro de 2039

Conclusão do estudo (Antecipado)

31 de dezembro de 2049

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

8 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de setembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MRCTA,ECFAHOFFMU[2019]196

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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