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Eine registrierte Kohortenstudie zu SMA

19. September 2019 aktualisiert von: Wan-Jin Chen

Eine registrierte Kohortenstudie zur spinalen Muskelatrophie

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine autosomal-rezessiv vererbte Erkrankung, die aufgrund des Verlusts von Motoneuronen im Rückenmark zu fortschreitendem Muskelschwund und Muskelschwäche führt. Dies ist eine registrierte Kohorte von spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ I, II und III in China. Diese Studie wird weitere Einblicke in den klinischen Verlauf von SMA liefern, einschließlich Gesamtüberleben, demografische Merkmale, motorische Funktion, Atemunterstützung, Ernährungs- und Ernährungsunterstützung, Wachstum und Entwicklung. Die Korrelation von Genotyp und Phänotyp wird durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

2000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350005
        • Rekrutierung
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Wan-Jin Chen, MD,PhD
        • Unterermittler:
          • Ning Wang, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Woche bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Bei SMA-Patienten wird eine Deletion oder Mutation des SMN1-Gens diagnostiziert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit SMA Typ I, II und III
  • Asymptomatische SMA-Träger
  • Angehörige von SMA-Patienten oder -Trägern
  • Nicht verwandte gesunde Kontrollen
  • Teilnehmer oder Eltern/Erziehungsberechtigte, die bereit und in der Lage sind, den Prozess der Einwilligung nach Aufklärung abzuschließen

Ausschlusskriterien:

* Teilnehmer sind nicht in der Lage, die Testverfahren und den Besuchsplan einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
SMA Typ I
SMA Typ II
SMA Typ III
Asymptomatische Träger von SMA
Angehörige von SMA-Patienten und Trägern
Unabhängige gesunde Kontrollen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Zeit bis zum Tod
Zeitfenster: Ab dem Datum der Einschreibung bis zum Datum des Todes aus irgendeinem Grund, veranschlagt auf bis zu 20 Jahre
Ab dem Datum der Einschreibung bis zum Datum des Todes aus irgendeinem Grund, veranschlagt auf bis zu 20 Jahre
Die Korrelation von Genotyp und Phänotyp
Zeitfenster: Ab dem Datum der Einschreibung bis zum Datum des Todes aus irgendeinem Grund, veranschlagt auf bis zu 20 Jahre
Der Genotyp wird durch die Kopienzahl(en) des überlebenden Motoneurons (SMN) 2 definiert und der Phänotyp wird durch klinische Typen und Merkmale definiert.
Ab dem Datum der Einschreibung bis zum Datum des Todes aus irgendeinem Grund, veranschlagt auf bis zu 20 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wan-Jin Chen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2039

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2049

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. September 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRCTA,ECFAHOFFMU[2019]196

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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