Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rekisteröity kohorttitutkimus SMA:sta

torstai 19. syyskuuta 2019 päivittänyt: Wan-Jin Chen

Rekisteröity kohorttitutkimus spinaalisesta lihasatrofiasta

Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on autosomaalinen resessiivinen sairaus, joka aiheuttaa progressiivista lihasten kuihtumista ja heikkoutta selkäytimen motoristen hermosolujen häviämisen vuoksi. Tämä on rekisteröity kohortti spinaalisen lihasatrofian (SMA) tyypin I, II ja III Kiinassa. Tämä tutkimus tarjoaa lisätietoa SMA:n kliinisestä kulusta, mukaan lukien kokonaiseloonjääminen, demografiset ominaisuudet, motoriset toiminnot, hengitystuki, ruokinta- ja ravitsemustuki, kasvu ja kehitys. Genotyypin ja fenotyypin korrelaatio suoritetaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

2000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kiina, 350005
        • Rekrytointi
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Wan-Jin Chen, MD,PhD
        • Alatutkija:
          • Ning Wang, MD, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 viikko - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

SMA-potilailla diagnosoidaan SMN1-geenin deleetio tai mutaatio.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on SMA-tyypit I, II ja III
  • Oireettomat SMA-kantajat
  • SMA-potilaiden tai sen kantajien omaiset
  • Liittymättömät terveet kontrollit
  • Osallistujat tai vanhemmat/lailliset huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät suorittamaan tietoisen suostumusprosessin

Poissulkemiskriteerit:

* Osallistujat eivät pysty noudattamaan koemenettelyjä ja vierailuaikataulua

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
SMA tyyppi I
SMA tyyppi II
SMA tyyppi III
Oireettoman SMA:n kantajat
SMA-potilaiden ja sen kantajien omaiset
Liittymättömät terveet kontrollit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika kuolemaan
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioituna enintään 20 vuotta
Ilmoittautumispäivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioituna enintään 20 vuotta
Genotyypin ja fenotyypin korrelaatio
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioituna enintään 20 vuotta
Genotyyppi määritellään selviytymismotorisen neuronin (SMN) 2 kopiomäärän(e) perusteella ja fenotyypin määrittävät kliiniset tyypit ja ominaisuudet.
Ilmoittautumispäivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioituna enintään 20 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wan-Jin Chen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 31. joulukuuta 2039

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 31. joulukuuta 2049

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 8. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 23. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MRCTA,ECFAHOFFMU[2019]196

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa