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Une étude de cohorte enregistrée sur la SMA

19 septembre 2019 mis à jour par: Wan-Jin Chen

Une étude de cohorte enregistrée sur l'amyotrophie spinale

L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie autosomique récessive qui provoque une fonte musculaire progressive et une faiblesse due à la perte de motoneurones dans la moelle épinière. Il s'agit d'une cohorte enregistrée d'amyotrophie spinale (SMA) de type I, II et III en Chine. Cette étude fournira des informations supplémentaires sur l'évolution clinique de la SMA, notamment la survie globale, les caractéristiques démographiques, la fonction motrice, l'assistance respiratoire, l'alimentation et le soutien nutritionnel, la croissance et le développement. La corrélation du génotype et du phénotype sera effectuée.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

2000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Yi Lin, PhD
  • Numéro de téléphone: 86-0591-87982772
  • E-mail: linyi7811@163.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chine, 350005
        • Recrutement
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Wan-Jin Chen, MD,PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Ning Wang, MD, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 semaine à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients atteints de SMA reçoivent un diagnostic de délétion ou de mutation du gène SMN1.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints d'AMS de types I, II et III
  • Porteurs de SMA asymptomatiques
  • Parents de patients ou porteurs de SMA
  • Contrôles sains non liés
  • Participants ou parent(s)/tuteur(s) légal(aux) désireux et capables de compléter le processus de consentement éclairé

Critère d'exclusion:

* Les participants ne sont pas en mesure de se conformer aux procédures d'essai et au calendrier des visites

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
SMA type I
SMA de type II
AMS de type III
Porteurs asymptomatiques de SMA
Parents de patients et porteurs de SMA
Contrôles sains non liés

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le temps de la mort
Délai: De la date d'inscription jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 20 ans
De la date d'inscription jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 20 ans
La corrélation du génotype et du phénotype
Délai: De la date d'inscription jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 20 ans
Le génotype est défini par le nombre de copies du neurone moteur de survie (SMN) 2 et le phénotype est défini par les types et les caractéristiques cliniques.
De la date d'inscription jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 20 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wan-Jin Chen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

31 décembre 2039

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 décembre 2049

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juillet 2019

Première publication (Réel)

8 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MRCTA,ECFAHOFFMU[2019]196

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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