Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En registrert kohortstudie om SMA

19. september 2019 oppdatert av: Wan-Jin Chen

En registrert kohortstudie om spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi (SMA) er en autosomal recessiv sykdom som forårsaker progressiv muskelsvinn og svakhet på grunn av tap av motoriske nevroner i ryggmargen. Dette er en registrert kohort av spinal muskelatrofi (SMA) type I, II og III i Kina. Denne studien vil gi ytterligere innsikt i det kliniske forløpet til SMA, inkludert total overlevelse, demografiske egenskaper, motorisk funksjon, respirasjonsstøtte, fôring og ernæringsstøtte, vekst og utvikling. Korrelasjonen mellom genotype og fenotype vil bli utført.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

2000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350005
        • Rekruttering
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Wan-Jin Chen, MD,PhD
        • Underetterforsker:
          • Ning Wang, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 uke til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

SMA-pasienter er diagnostisert med SMN1-gensletting eller -mutasjon.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med SMA type I, II og III
  • Asymptomatiske SMA-bærere
  • Pårørende til SMA-pasienter eller bærere
  • Urelaterte sunne kontroller
  • Deltakere eller foreldre/verge som er villige og i stand til å fullføre prosessen med informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

* Deltakerne er ikke i stand til å overholde prøveprosedyrene og besøksplanen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
SMA type I
SMA type II
SMA type III
Asymptomatiske bærere av SMA
Pårørende til SMA-pasienter og bærere
Urelaterte sunne kontroller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tiden til døden
Tidsramme: Fra innmeldingsdato til dødsdato uansett årsak, vurdert opp til 20 år
Fra innmeldingsdato til dødsdato uansett årsak, vurdert opp til 20 år
Korrelasjonen mellom genotype og fenotype
Tidsramme: Fra innmeldingsdato til dødsdato uansett årsak, vurdert opp til 20 år
Genotype er definert av overlevelsesmotorneuron (SMN) 2 kopinummer(r) og fenotype er definert av kliniske typer og egenskaper.
Fra innmeldingsdato til dødsdato uansett årsak, vurdert opp til 20 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wan-Jin Chen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2019

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2039

Studiet fullført (Forventet)

31. desember 2049

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

8. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MRCTA,ECFAHOFFMU[2019]196

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Iran

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere