Зарегистрированное когортное исследование СМА
19 сентября 2019 г. обновлено: Wan-Jin Chen
Зарегистрированное когортное исследование спинальной мышечной атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) является аутосомно-рецессивным заболеванием, которое вызывает прогрессирующую мышечную атрофию и слабость из-за потери двигательных нейронов в спинном мозге.
Это зарегистрированная группа пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) I, II и III типов в Китае.
Это исследование предоставит дополнительную информацию о клиническом течении СМА, включая общую выживаемость, демографические характеристики, двигательную функцию, респираторную поддержку, кормление и пищевую поддержку, рост и развитие.
Будет проведена корреляция генотипа и фенотипа.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
2000
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Yi Lin, PhD
- Номер телефона: 86-0591-87982772
- Электронная почта: linyi7811@163.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Wan-Jian Chen, PhD
- Номер телефона: 86-0591-87982772
- Электронная почта: wanjinchen75@fjmu.edu.cn
Места учебы
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Китай, 350005
- Рекрутинг
- Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
-
Контакт:
- Wan-Jin Chen, PhD
- Номер телефона: +1386061359 86-0591-87982772
- Электронная почта: wanjinchen75@fjmu.edu.cn
-
Главный следователь:
- Wan-Jin Chen, MD,PhD
-
Младший исследователь:
- Ning Wang, MD, PhD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 неделя до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
У пациентов со СМА диагностируют делецию или мутацию гена SMN1.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты со СМА типов I, II и III
- Бессимптомные носители СМА
- Родственники пациентов или носителей СМА
- Несвязанные здоровые элементы управления
- Участники или родитель(и)/законный(ые) опекун(ы), желающие и способные завершить процесс получения информированного согласия
Критерий исключения:
* Участники не могут соблюдать процедуры испытаний и график посещений
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
СМА I типа
|
|
СМА II типа
|
|
СМА III типа
|
|
Бессимптомные носители СМА
|
|
Родственники больных и носителей СМА
|
|
Несвязанные здоровые элементы управления
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до смерти
Временное ограничение: С даты регистрации до даты смерти по любой причине, оцениваемой до 20 лет
|
С даты регистрации до даты смерти по любой причине, оцениваемой до 20 лет
|
|
|
Соотношение генотипа и фенотипа
Временное ограничение: С даты регистрации до даты смерти по любой причине, оцениваемой до 20 лет
|
Генотип определяется числом копий выживших мотонейронов (SMN) 2, а фенотип определяется клиническими типами и характеристиками.
|
С даты регистрации до даты смерти по любой причине, оцениваемой до 20 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июля 2019 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
31 декабря 2039 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
31 декабря 2049 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 июля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 июля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 июля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 сентября 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 сентября 2019 г.
Последняя проверка
1 сентября 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
Другие идентификационные номера исследования
- MRCTA,ECFAHOFFMU[2019]196
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .