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Un estudio de cohorte registrado sobre AME

19 de septiembre de 2019 actualizado por: Wan-Jin Chen

Un estudio de cohorte registrado sobre la atrofia muscular espinal

La atrofia muscular espinal (AME, por sus siglas en inglés) es una enfermedad autosómica recesiva que causa desgaste muscular progresivo y debilidad debido a la pérdida de neuronas motoras en la médula espinal. Esta es una cohorte registrada de atrofia muscular espinal (SMA) tipo I, II y III en China. Este estudio proporcionará más información sobre el curso clínico de la AME, incluida la supervivencia general, las características demográficas, la función motora, el apoyo respiratorio, la alimentación y el apoyo nutricional, el crecimiento y el desarrollo. Se realizará la correlación de genotipo y fenotipo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

2000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Yi Lin, PhD
  • Número de teléfono: 86-0591-87982772
  • Correo electrónico: linyi7811@163.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350005
        • Reclutamiento
        • Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Wan-Jin Chen, MD,PhD
        • Sub-Investigador:
          • Ning Wang, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 semana a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

A los pacientes con AME se les diagnostica una deleción o mutación del gen SMN1.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con AME tipos I, II y III
  • Portadores asintomáticos de AME
  • Familiares de pacientes o portadores de AME
  • Controles sanos no relacionados
  • Participantes o padres/tutores legales dispuestos y capaces de completar el proceso de consentimiento informado

Criterio de exclusión:

* Los participantes no pueden cumplir con los procedimientos del ensayo y el programa de visitas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
SMA tipo I
SMA tipo II
AME tipo III
Portadores asintomáticos de AME
Familiares de pacientes y portadores de AME
Controles sanos no relacionados

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El tiempo de la muerte
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inscripción hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 20 años
Desde la fecha de inscripción hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 20 años
La correlación de genotipo y fenotipo.
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inscripción hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 20 años
El genotipo se define por el número de copias de supervivencia de la neurona motora (SMN) 2 y el fenotipo se define por los tipos y características clínicas.
Desde la fecha de inscripción hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 20 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Wan-Jin Chen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

31 de diciembre de 2039

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de diciembre de 2049

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de julio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de julio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

8 de julio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de septiembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MRCTA,ECFAHOFFMU[2019]196

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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