アルファマンノシドーシス患者におけるベルマナナーゼアルファの有効性と安全性を評価するための介入研究 (SHAMAN)

包含基準:

• -アルファマンノシダーゼ活性に基づくアルファマンノシドーシスの確定診断 白血球または線維芽細胞または遺伝子検査による正常の10％未満;
• プロトコルに準拠する能力;
• 治験関連の活動を実施する前に、被験者または法的に認可された保護者によって提供されたインフォームドコンセントの証拠。

除外基準:

• 以前の造血幹細胞移植（HSCT）で良好な結果が得られた;
• -研究への参加前3か月以内に計画された、または研究中に計画された大手術は、治験責任医師の意見では、試験への参加を妨げる;
• -既知の臨床的に重要な心血管、肝臓、肺または腎臓の疾患、または治験責任医師の判断による研究への参加を妨げるその他の病状;
• 妊娠中（尿中 hCG または血清 hCG 検査で陽性）または授乳中の女性、および生理的に妊娠する可能性のあるすべての女性（つまり、 出産の可能性のある女性 [WOCBP]) 非常に効果的な避妊法を喜んで使用する場合を除きます。
• -過去6か月以内に治験薬（IMP）をテストする他の介入試験への参加;
• 総 IgE >800 IU/ml;
• -ベルマナーゼアルファまたはその賦形剤に対する過敏症で、治験責任医師の判断で、被験者を有害反応のリスクが高くなる
• -臨床的に活動的な感染症および最近の予防接種（スクリーニング前の最後の月以内）。