Alpha Mannosidosis 환자에서 Velmanase Alfa의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 중재적 연구 (SHAMAN)
2020년 12월 4일 업데이트: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Alpha Mannosidosis 환자에서 Velmanase Alfa의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 3상 연구
피험자가 24주 동안 velmanase alfa 또는 위약을 투여받는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구.
각 피험자는 임상, 실험실 및 기능 평가를 위해 클리닉을 8번 방문합니다. 연구 치료제는 i.v.를 통해 매주 투여됩니다. 주입
연구 개요
상세 설명
스크리닝 방문(V1)은 V2, V5 및 V8에서 장기 체류 방문을 포함하여 다음 방문을 계획하기 위해 피험자가 연구 참여를 고려할 충분한 시간을 제공하기 위해 무작위화 7±3일 전에 수행됩니다( PK 및 특정 검사가 하루 이상 수행되는 장기 방문), 클리닉 센터가 적격성 기준 평가를 완료할 수 있도록 합니다.
적격성이 확인되면 피험자는 무작위로 매주 i.v. velmanase alfa 1 mg/kg 또는 위약 투여.
그 후, 피험자는 연구 치료제 투여 및 안전성 데이터 수집을 위해 매주 방문하게 됩니다. 임상, 실험실 및 기능 평가는 각 피험자가 최소 8회의 평가 방문(V1에서 V8)을 거치는 4주 평가 방문에서 수행됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 백혈구 또는 섬유아세포에서 정상의 10% 미만인 알파 만노시다아제 활성에 기초하거나 유전자 검사를 통해 알파-만노시다아제의 확인된 진단;
- 프로토콜을 준수하는 기능
- 시험 관련 활동을 수행하기 전에 피험자 또는 법적으로 권한을 부여받은 보호자가 제공한 정보에 입각한 동의의 증거.
제외 기준:
- 이전의 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)에서 양성 결과를 보인 경우;
- 연구 시작 전 3개월 이내에 계획되었거나 연구 기간 동안 계획된 대수술로, 연구자의 의견에 따라 시험 참여가 불가능함;
- 임상적으로 중요한 것으로 알려진 심혈관, 간, 폐 또는 신장 질환 또는 연구자의 판단에 따라 연구 참여를 방해하는 기타 의학적 상태;
- 임신(소변 hCG 또는 혈청-hCG 검사에서 양성) 또는 수유 중인 여성 및 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성(예: 가임 여성[WOCBP]) 매우 효과적인 산아제한 방법을 기꺼이 사용하지 않는 한;
- 지난 6개월 이내에 시험용 의약품(IMP)을 테스트하는 다른 중재적 시험에 참여;
- 총 IgE >800 IU/ml;
- 벨마나제 알파 또는 그 부형제에 대한 임의의 과민성으로, 조사자의 판단에 대상체를 유해 반응의 증가된 위험에 두는 것
- 임상적으로 활성 감염 및 최근 예방 접종(스크리닝 전 마지막 달 이내).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 위약
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주입 i.v. 치료
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실험적: 벨마나제 알파
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주입 i.v. 치료
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 올리고당 농도의 변화
기간: 24주(연구 종료)
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벨마나제 알파 치료 24주 후 혈청 올리고당 수준으로 측정한 벨마나제 알파의 효능을 위약과 비교하여 평가하기 위해;
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24주(연구 종료)
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총 면역글로불린(Ig)G 수치의 혈청 수치 변화
기간: 24주(연구 종료)
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벨마나제 알파 치료 24주 후 총 면역글로불린(Ig)G의 혈청 수준을 기준으로 알파 만노시도시스 환자에서 위약과 비교한 벨마나제 알파의 효능
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24주(연구 종료)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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말초혈액 백혈구의 세포내 올리고당 농도 변화
기간: 24주(연구 종료)
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말초 혈액 백혈구에 축적된 올리고당의 세포내 수준으로 측정된 벨마나제 알파 치료 24주 후 위약과 비교한 벨마나제 알파의 효능을 평가하기 위함.
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24주(연구 종료)
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혈청 IgG 서브클래스의 변화
기간: 24주(연구 종료)
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24주간의 벨마나제 알파 치료 후 위약과 비교하여 벨마나제 알파의 효능을 평가하기 위해 IgG의 서브클래스에 의해 측정됨;
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24주(연구 종료)
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감염 발생률
기간: 24주(연구 종료)
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항생제 및/또는 입원이 필요한 감염 수의 변화 및/또는 학교/근무일 손실
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24주(연구 종료)
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PK 매개변수 최대 혈장 농도[Cmax]의 평가
기간: 12주
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Velmanase alfa 처리 후 Cmax 프로파일에 대한 추가 데이터 수집
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12주
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PK 매개변수 최대 혈장 농도[Cmax]의 평가
기간: 24주(연구 종료)
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Velmanase alfa 처리 후 Cmax 프로파일에 대한 추가 데이터 수집
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24주(연구 종료)
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PK 파라미터 곡선하 면적[AUC]의 평가
기간: 24주(연구 종료)
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Velmanase alfa 처리 후 AUC 프로필에 대한 추가 데이터 수집
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24주(연구 종료)
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PK 파라미터 곡선하 면적[AUC]의 평가
기간: 12주
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Velmanase alfa 처리 후 AUC 프로필에 대한 추가 데이터 수집
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12주
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PK 매개변수의 평가 제거 반감기[t1/2]
기간: 12주
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Velmanase alfa 처리 후 t1/2 프로파일에 대한 추가 데이터 수집
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12주
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PK 매개변수의 평가 제거 반감기[t1/2]
기간: 24주(연구 종료)
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Velmanase alfa 처리 후 t1/2 프로파일에 대한 추가 데이터 수집
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24주(연구 종료)
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PK 매개변수 최저 농도(Ctrough)의 평가
기간: 12주
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Velmanase alfa 처리 후 Ctrough 프로파일에 대한 추가 데이터 수집
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12주
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PK 매개변수 최저 농도(Ctrough)의 평가
기간: 24주(연구 종료)
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Velmanase alfa 처리 후 Ctrough 프로파일에 대한 추가 데이터 수집
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24주(연구 종료)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE)
기간: 24주(연구 종료)
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AE의 수는 각 환자에 대해 그리고 안전성 집단에서 누적적으로 설명될 것입니다.
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24주(연구 종료)
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주입 관련 반응(IRR)
기간: 24주(연구 종료)
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IRR의 수는 각 환자에 대해 그리고 안전성 모집단에 누적되어 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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약물이상반응(ADR)의 발생률
기간: 24주(연구 종료)
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ADR의 수는 각 환자에 대해 그리고 안전성 모집단에 누적되어 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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항약물항체(ADA) 수준
기간: 24주(연구 종료)
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ADA의 변화는 각 환자에 대해 그리고 안전성 모집단에서 누적적으로 설명될 것입니다.
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24주(연구 종료)
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중화 항체(NAb) 수준
기간: 24주(연구 종료)
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NAb 수준의 변화는 각 환자에 대해 그리고 안전성 모집단에서 누적적으로 설명될 것입니다.
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24주(연구 종료)
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면역글로불린 A형(IgA) 값의 변화
기간: 24주(연구 종료)
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IgA 수준의 변화는 각 환자에 대해 그리고 안전성 모집단에서 누적적으로 설명될 것입니다.
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24주(연구 종료)
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면역글로불린 M형(IgM) 값의 변화
기간: 24주(연구 종료)
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IgM 수준의 변화는 각 환자에 대해 그리고 안전성 모집단에서 누적적으로 설명될 것입니다.
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24주(연구 종료)
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B 세포 면역 표현형 수준의 변화
기간: 24주(연구 종료)
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B-세포 면역 표현형 수준의 변화는 각 환자에 대해 그리고 안전성 모집단에서 누적적으로 설명될 것입니다.
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24주(연구 종료)
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3MSCT(3분 계단 오르기 테스트)
기간: 24주(연구 종료)
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운동성 검사(등반 검사)의 기준선으로부터의 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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6MWT(어린이용 2MWT)(6분 또는 2분 도보 테스트)
기간: 24주(연구 종료)
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운동성 검사(보행 검사)의 기준선으로부터의 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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FVC, FEV1 및 PEF
기간: 24주(연구 종료)
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호흡 검사(폐활량계)의 기준선으로부터의 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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정신병 사건
기간: 24주(연구 종료)
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각 환자에 대해 정신병 사건 수의 기준선으로부터의 변화를 설명합니다.
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24주(연구 종료)
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어깨 가동성
기간: 24주(연구 종료)
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기준선에서 어깨 가동성의 변화가 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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심전도 PR 간격
기간: 24주(연구 종료)
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심전도(ECG) PR 간격의 기준선으로부터의 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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심전도 QT 간격
기간: 24주(연구 종료)
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심전도(ECG) QT 간격의 기준선으로부터의 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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심전도 QRS 기간
기간: 24주(연구 종료)
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기준선에서 심전도(ECG) QRS 지속 시간의 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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심장 질환
기간: 24주(연구 종료)
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심초음파의 기준선으로부터의 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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청력 테스트
기간: 24주(연구 종료)
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PTA를 통한 청력 검사의 기준선으로부터의 변화는 각 환자에 대해 설명될 것입니다.
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24주(연구 종료)
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Kaufman-II(어린이를 위한 Kaufman 평가 배터리 - 2판)
기간: 24주(연구 종료)
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인지 테스트 Kaufman-II에서 기준선으로부터의 점수 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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Bayley-III (Bayley 영유아 발달 척도 - 3판)
기간: 24주(연구 종료)
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인지 테스트 Bayley-III에서 기준선으로부터의 점수 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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VABS-3 점수(Vineland 적응 행동 척도 - 3판)
기간: 24주(연구 종료)
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인지 테스트 VABS-3에서 기준선으로부터 점수의 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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개발 모터 스케일
기간: 24주(연구 종료)
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각 환자에 대해 PMDS-2(Peabody Delelopment Motor scale) 점수의 기준선으로부터의 변화를 설명합니다.
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24주(연구 종료)
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EQ-5D-5L(유럽 삶의 질 5차원 5단계) 설문지
기간: 24주(연구 종료)
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설문지 EQ-5D-5L에 대한 기준선으로부터의 점수 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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CHAQ(아동 건강 평가 설문지)
기간: 24주(연구 종료)
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CHAQ에 대한 기준선으로부터의 점수 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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MPS 건강 평가 설문지
기간: 24주(연구 종료)
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설문지 MPS 건강 평가 설문지에 대한 기준선으로부터의 점수 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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자리트 버든 인터뷰
기간: 24주(연구 종료)
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설문지 Zarit Burden 인터뷰에 대한 기준선으로부터의 점수 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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연령에 따른 CBCL(Child Behavioral Checklist) 또는 ABCL(Adult Behavioral Checklist)
기간: 24주(연구 종료)
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CBCL 또는 ABCL에 대한 기준선으로부터의 점수 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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PEDI(장애 인벤토리의 소아 평가)
기간: 24주(연구 종료)
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PEDI에 대한 기준선으로부터 점수의 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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PROMIS-SF(Patient-reported Outcomes Measurement Information System 약식)
기간: 24주(연구 종료)
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PROMIS-SF에 대한 기준선으로부터의 점수 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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환자와 가족을 위한 서비스 이용 및 비용 설문지
기간: 24주(연구 종료)
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기준선으로부터 점수의 변화는 각 환자에 대해 설명됩니다.
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24주(연구 종료)
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전반적인 반응에 대한 의사의 판단
기간: 24주(연구 종료)
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리커트 척도(0~5)를 기준으로 기준선에서 변경
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24주(연구 종료)
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전반적인 반응에 대한 간병인의 판단
기간: 24주(연구 종료)
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리커트 척도(0~5)를 기준으로 기준선에서 변경
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24주(연구 종료)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Paul Harmatz, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2021년 1월 11일
기본 완료 (예상)
2021년 10월 27일
연구 완료 (예상)
2021년 12월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 7월 22일
처음 게시됨 (실제)
2019년 7월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 4일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLI-LMZYMAA2-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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