Interventionsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Velmanase Alfa bei Patienten mit Alpha-Mannosidose (SHAMAN)

Einschlusskriterien:

• Bestätigte Diagnose einer Alpha-Mannosidose basierend auf einer Alpha-Mannosidase-Aktivität von <10 % des Normalwerts in Leukozyten oder Fibroblasten oder durch Gentests;
• Fähigkeit zur Einhaltung des Protokolls;
• Nachweis der Einverständniserklärung des Probanden oder gesetzlich ermächtigten Vormunds vor der Durchführung von studienbezogenen Aktivitäten.

Ausschlusskriterien:

• Frühere Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) mit positivem Ergebnis;
• Größere Operationen, die innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt geplant oder während der Studie geplant sind und die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würden;
• Bekannte klinisch signifikante kardiovaskuläre, hepatische, pulmonale oder renale Erkrankung oder ein anderer medizinischer Zustand, der die Teilnahme an der Studie nach Einschätzung des Prüfarztes ausschließen würde;
• Schwangere (nachgewiesen durch einen positiven Urin-hCG- oder Serum-hCG-Test) oder stillende Frauen und alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden (d. h. Frauen im gebärfähigen Alter [WOCBP]), ES SEI DENN, sie sind bereit, hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden;
• Teilnahme an anderen interventionellen Studien, in denen Prüfpräparate (IMPs) innerhalb der letzten 6 Monate getestet wurden;
• Gesamt-IgE >800 IE/ml;
• Jegliche Überempfindlichkeit gegenüber Velmanase alfa oder seinen Hilfsstoffen, die den Patienten nach Einschätzung des Prüfarztes einem erhöhten Risiko für Nebenwirkungen aussetzt
• Klinisch aktive Infektion und kürzlich erfolgte Impfungen (innerhalb des letzten Monats vor dem Screening).