Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie interwencyjne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo welmanazy alfa u pacjentów z alfa-mannozydozą (SHAMAN)

4 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa welmanazy alfa u pacjentów z alfa-mannozydozą

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, w którym uczestnicy będą otrzymywać welmanazę alfa lub placebo przez 24 tygodnie.

Każdy pacjent przechodzi 8 pełnych wizyt w klinice w celu oceny klinicznej, laboratoryjnej i funkcjonalnej. Badany lek podaje się co tydzień przez i.v. napary

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wizyta przesiewowa (V1) odbędzie się 7±3 dni przed randomizacją, aby dać badanemu wystarczająco dużo czasu na rozważenie udziału w badaniu, zaplanowanie kolejnych wizyt, w tym wizyt długoterminowych w V2, V5 i V8 ( wizyty długoterminowe jako PK i niektóre badania są wykonywane przez więcej niż jeden dzień) oraz umożliwienie ośrodkowi przychodni dokończenia oceny kryteriów kwalifikowalności.

Po potwierdzeniu kwalifikowalności, pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania cotygodniowego i.v. podanie welmanazy alfa w dawce 1 mg/kg mc. lub placebo.

Następnie pacjenci będą przechodzić cotygodniowe wizyty w celu podania badanego leku i zebrania danych dotyczących bezpieczeństwa. Oceny kliniczne, laboratoryjne i funkcjonalne będą przeprowadzane podczas 4-tygodniowych wizyt oceniających, przy czym każdy uczestnik przechodzi co najmniej 8 wizyt oceniających (od V1 do V8).

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone rozpoznanie alfa-mannozydozy na podstawie aktywności alfa-mannozydazy <10% normy w leukocytach lub fibroblastach lub na podstawie badań genetycznych;
  • Zdolność do przestrzegania protokołu;
  • Dowód świadomej zgody dostarczony przez uczestnika lub prawnie upoważnionego opiekuna przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  • przebyta transplantacja krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) z wynikiem dodatnim;
  • Poważna operacja planowana w ciągu 3 miesięcy przed przystąpieniem do badania lub planowana w trakcie badania, która w opinii Badacza wykluczałaby udział w badaniu;
  • Znana klinicznie istotna choroba układu sercowo-naczyniowego, wątroby, płuc lub nerek lub inny stan chorobowy, który wykluczałby udział w badaniu w ocenie Badacza;
  • Kobiety w ciąży (o czym świadczy dodatni wynik testu hCG w moczu lub w surowicy krwi) lub karmiące piersią oraz wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę (tj. kobiet w wieku rozrodczym [WOCBP]), CHYBA że wyrażają chęć stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji;
  • Udział w innych badaniach interwencyjnych badających badane produkty lecznicze (IMP) w ciągu ostatnich 6 miesięcy;
  • IgE całkowite >800 j.m./ml;
  • Jakakolwiek nadwrażliwość na welmanazę alfa lub jej substancje pomocnicze, która w ocenie badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  • Klinicznie czynna infekcja i ostatnie szczepienia (w ciągu ostatniego miesiąca przed badaniem przesiewowym).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: placebo
Lek: Placebo
wlew dożylny leczenie
Eksperymentalny: Welmanaza alfa
Lek: Welmanaza Alfa
wlew dożylny leczenie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia oligosacharydów w surowicy
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Ocena skuteczności welmanazy alfa w porównaniu z placebo po 24 tygodniach leczenia welmanazą alfa, mierzona jako poziom oligosacharydów w surowicy;
24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana poziomu w surowicy całkowitego poziomu immunoglobulin (Ig)G
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Skuteczność welmanazy alfa w porównaniu z placebo u pacjentów z mannozydozą alfa na podstawie stężenia całkowitej immunoglobuliny (Ig)G w surowicy po 24 tygodniach leczenia welmanazą alfa
24 tygodnie (koniec badania)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wewnątrzkomórkowego poziomu oligosacharydów w leukocytach krwi obwodowej
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Ocena skuteczności welmanazy alfa w porównaniu z placebo po 24 tygodniach leczenia welmanazą alfa mierzoną wewnątrzkomórkowym poziomem oligosacharydów zgromadzonych w leukocytach krwi obwodowej.
24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana w podklasach IgG w surowicy
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Ocena skuteczności welmanazy alfa w porównaniu z placebo po 24 tygodniach leczenia welmanazą alfa, mierzona podklasami IgG;
24 tygodnie (koniec badania)
Częstość występowania infekcji
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana liczby zakażeń wymagających antybiotyków i/lub hospitalizacji i/lub utraty dni szkolnych/pracy
24 tygodnie (koniec badania)
Ocena parametru PK Maksymalne stężenie w osoczu [Cmax]
Ramy czasowe: 12 tygodni
Aby zebrać dodatkowe dane dotyczące profilu Cmax po leczeniu welmanazą alfa
12 tygodni
Ocena parametru PK Maksymalne stężenie w osoczu [Cmax]
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Aby zebrać dodatkowe dane dotyczące profilu Cmax po leczeniu welmanazą alfa
24 tygodnie (koniec badania)
Ocena parametru PK Pole pod krzywą [AUC]
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Aby zebrać dodatkowe dane dotyczące profilu AUC po leczeniu welmanazą alfa
24 tygodnie (koniec badania)
Ocena parametru PK Pole pod krzywą [AUC]
Ramy czasowe: 12 tygodni
Aby zebrać dodatkowe dane dotyczące profilu AUC po leczeniu welmanazą alfa
12 tygodni
Ocena parametru PK Okres półtrwania w fazie eliminacji [t1/2]
Ramy czasowe: 12 tygodni
Aby zebrać dodatkowe dane dotyczące profilu t1/2 po leczeniu welmanazą alfa
12 tygodni
Ocena parametru PK Okres półtrwania w fazie eliminacji [t1/2]
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Aby zebrać dodatkowe dane dotyczące profilu t1/2 po leczeniu welmanazą alfa
24 tygodnie (koniec badania)
Ocena minimalnego stężenia parametru PK (Ctrough)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Aby zebrać dodatkowe dane dotyczące profilu Ctrough po leczeniu welmanazą alfa
12 tygodni
Ocena minimalnego stężenia parametru PK (Ctrough)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Aby zebrać dodatkowe dane dotyczące profilu Ctrough po leczeniu welmanazą alfa
24 tygodnie (koniec badania)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Liczba AE zostanie opisana dla każdego pacjenta i łącznie w populacji bezpieczeństwa
24 tygodnie (koniec badania)
Reakcje związane z infuzją (IRR)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Liczba IRR zostanie opisana dla każdego pacjenta i łącznie w populacji bezpieczeństwa
24 tygodnie (koniec badania)
Częstość występowania niepożądanych reakcji na leki (ADR)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Liczba działań niepożądanych zostanie opisana dla każdego pacjenta i łącznie w populacji bezpieczeństwa
24 tygodnie (koniec badania)
Poziom przeciwciał antylekowych (ADA).
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana ADA zostanie opisana dla każdego pacjenta i zbiorczo w populacji bezpieczeństwa
24 tygodnie (koniec badania)
Poziom przeciwciał neutralizujących (NAb).
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana poziomów NAb zostanie opisana dla każdego pacjenta i łącznie w populacji bezpieczeństwa
24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana wartości immunoglobulin typu A (IgA).
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana poziomów IgA zostanie opisana dla każdego pacjenta i zbiorczo w populacji bezpieczeństwa
24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana wartości immunoglobulin typu M (IgM).
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana poziomów IgM zostanie opisana dla każdego pacjenta i zbiorczo w populacji bezpieczeństwa
24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana na poziomie immunofenotypu komórek B
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana poziomu immunofenotypu limfocytów B zostanie opisana dla każdego pacjenta i zbiorczo w populacji bezpieczeństwa
24 tygodnie (koniec badania)
3MSCT (3-minutowy test wchodzenia po schodach)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w testach motoryki (test wspinaczki) zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
6MWT (2MWT dla dzieci) (6- lub 2-minutowy test marszu)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w testach motoryki (test chodu) zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
FVC, FEV1 i PEF
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w testach oddechowych (spirometrii) zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
Zdarzenia psychotyczne
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana liczby zdarzeń psychotycznych w stosunku do wartości wyjściowej zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
Mobilność ramion
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana ruchomości barku w stosunku do wartości wyjściowych
24 tygodnie (koniec badania)
Odstęp EKG PR
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana odstępu PR w elektrokardiogramie (EKG) w porównaniu z wartością wyjściową zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
Odstęp QT EKG
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana odstępu QT w elektrokardiogramie (EKG) w porównaniu z wartością wyjściową zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
Czas trwania QRS EKG
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana czasu trwania zespołu QRS w elektrokardiogramie (EKG) w porównaniu z wartością wyjściową
24 tygodnie (koniec badania)
Choroby serca
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w Echokardiogramie zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
Badanie słuchu
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana od wartości początkowej w badaniu słuchu za pomocą PTA
24 tygodnie (koniec badania)
Kaufman-II (Bateria oceny Kaurfmana dla dzieci - wydanie 2)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej w teście funkcji poznawczych Kaufman-II
24 tygodnie (koniec badania)
Bayley-III (Bayley Scales of Infant and Toddler Development - 3rd Edition)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana wyniku w porównaniu z wartością wyjściową w teście funkcji poznawczych Bayley-III
24 tygodnie (koniec badania)
Wyniki VABS-3 (Skale Zachowań Adaptacyjnych Vineland – 3. edycja)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowych w teście funkcji poznawczych VABS-3
24 tygodnie (koniec badania)
Rozwój Skala motoryczna
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali Peabody Delelopment Motor Scale (PMDS-2)
24 tygodnie (koniec badania)
EQ-5D-5L (europejski kwestionariusz jakości życia w pięciu wymiarach i na pięciu poziomach).
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana wyniku w kwestionariuszu EQ-5D-5L od wartości początkowej zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
CHAQ (Kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej dla CHAQ zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia MPS
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej dla kwestionariusza MPS Health Assessment Questionnaire zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
Wywiad z Zaritem Burdenem
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana wyniku w stosunku do wartości początkowej kwestionariusza Zarit Burden Interview
24 tygodnie (koniec badania)
CBCL (Child Behavioral Checklist) lub ABCL (Adult Behavioral Checklist) w zależności od wieku
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowych dla CBCL lub ABCL
24 tygodnie (koniec badania)
PEDI (Pediatric Evaluation of Disability Inventory)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej dla PEDI
24 tygodnie (koniec badania)
PROMIS-SF (system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów)
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Dla każdego pacjenta zostanie opisana zmiana punktacji w stosunku do wartości wyjściowej dla PROMIS-SF
24 tygodnie (koniec badania)
Kwestionariusz korzystania z usług i kosztów dla pacjentów i rodzin
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej zostanie opisana dla każdego pacjenta
24 tygodnie (koniec badania)
Ocena ogólnej odpowiedzi lekarza
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana od punktu początkowego na podstawie skali Likerta (od 0 do 5)
24 tygodnie (koniec badania)
Ocena ogólnej odpowiedzi przez opiekuna
Ramy czasowe: 24 tygodnie (koniec badania)
Zmiana od punktu początkowego na podstawie skali Likerta (od 0 do 5)
24 tygodnie (koniec badania)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Śledczy

  • Główny śledczy: Paul Harmatz, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

11 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

27 października 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

29 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLI-LMZYMAA2-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Alfa-mannozydoza

Badania kliniczne na Welmanaza Alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj