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Studio interventistico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Velmanase Alfa in pazienti con mannosidosi alfa (SHAMAN)

4 dicembre 2020 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Velmanase Alfa in pazienti con alfa mannosidosi

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli in cui i soggetti riceveranno velmanase alfa o placebo per 24 settimane.

Ogni soggetto viene sottoposto a 8 visite complete in ambulatorio per valutazioni cliniche, laboratoristiche e funzionali. Il trattamento in studio viene somministrato settimanalmente per via i.v. infusi

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Una visita di screening (V1) avrà luogo 7±3 giorni prima della randomizzazione al fine di dare al soggetto tempo sufficiente per considerare la propria partecipazione allo studio, per pianificare le visite successive comprese le visite di lunga degenza presso V2, V5 e V8 ( le visite di lunga degenza come PK e alcuni test vengono eseguiti per più di un giorno) e per consentire al centro clinico di completare la valutazione dei criteri di ammissibilità.

Dopo la conferma dell'idoneità, i soggetti saranno randomizzati a ricevere settimanalmente i.v. somministrazione di velmanase alfa 1 mg/kg o placebo.

Successivamente, i soggetti saranno sottoposti a visite settimanali per la somministrazione del trattamento in studio e la raccolta dei dati sulla sicurezza. Le valutazioni cliniche, di laboratorio e funzionali verranno eseguite durante le visite di valutazione settimanali 4 con ciascun soggetto sottoposto a un minimo di 8 visite di valutazione (da V1 a V8).

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di alfa-mannosidosi basata su un'attività dell'alfa mannosidasi <10% del normale nei leucociti o nei fibroblasti o mediante test genetici;
  • Capacità di rispettare il protocollo;
  • Prova del consenso informato fornito dal soggetto o dal/i tutore/i legalmente autorizzato/i prima dell'esecuzione di qualsiasi attività correlata allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Pregresso trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) con esito positivo;
  • Intervento chirurgico importante pianificato entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o pianificato durante lo studio che, a parere dello Sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio;
  • Malattia cardiovascolare, epatica, polmonare o renale clinicamente significativa nota o altra condizione medica che precluderebbe la partecipazione allo studio a giudizio dello sperimentatore;
  • Donne in gravidanza (come evidenziato da un test hCG nelle urine o nel siero positivo) o in allattamento e tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta (es. donne in età fertile [WOCBP]) A MENO CHE non siano disposte a utilizzare metodi di controllo delle nascite altamente efficaci;
  • Partecipazione ad altri studi interventistici che testano medicinali sperimentali (IMP) negli ultimi 6 mesi;
  • IgE totali >800 UI/ml;
  • Qualsiasi ipersensibilità a velmanase alfa o ai suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, espone il soggetto a un aumentato rischio di reazioni avverse
  • Infezione clinicamente attiva e vaccinazioni recenti (entro l'ultimo mese prima dello screening).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: placebo
Droga: Placebo
infusione e.v. trattamento
Sperimentale: Velmanasi alfa
Droga: Velmanasi Alfa
infusione e.v. trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della concentrazione di oligosaccaridi sierici
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Valutare l'efficacia di velmanase alfa rispetto al placebo dopo 24 settimane di trattamento con velmanase alfa misurata in base al livello di oligosaccaridi sierici;
24 settimane (fine dello studio)
Variazione del livello sierico del livello totale di immunoglobuline (Ig)G
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Efficacia di velmanase alfa rispetto al placebo nei soggetti con alfa mannosidosi sulla base dei livelli sierici di immunoglobulina totale (Ig)G dopo 24 settimane di trattamento con velmanase alfa
24 settimane (fine dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del livello intracellulare di oligosaccaridi nei leucociti del sangue periferico
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Valutare l'efficacia di velmanase alfa rispetto al placebo dopo 24 settimane di trattamento con velmanase alfa misurata dal livello intracellulare di oligosaccaridi accumulati nei leucociti del sangue periferico.
24 settimane (fine dello studio)
Variazione delle sottoclassi di IgG sieriche
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Valutare l'efficacia di velmanase alfa rispetto al placebo dopo 24 settimane di trattamento con velmanase alfa misurata dalle sottoclassi di IgG;
24 settimane (fine dello studio)
Incidenza delle infezioni
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Variazione del numero di infezioni che richiedono antibiotici e/o ricovero e/o perdita di giornate scolastiche/lavorative
24 settimane (fine dello studio)
Valutazione del parametro PK Concentrazione plasmatica massima [Cmax]
Lasso di tempo: 12 settimane
Raccogliere dati aggiuntivi sul profilo Cmax dopo il trattamento con velmanase alfa
12 settimane
Valutazione del parametro PK Concentrazione plasmatica massima [Cmax]
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Raccogliere dati aggiuntivi sul profilo Cmax dopo il trattamento con velmanase alfa
24 settimane (fine dello studio)
Valutazione del parametro PK Area Under the Curve [AUC]
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Raccogliere ulteriori dati sul profilo AUC dopo il trattamento con velmanase alfa
24 settimane (fine dello studio)
Valutazione del parametro PK Area Under the Curve [AUC]
Lasso di tempo: 12 settimane
Raccogliere ulteriori dati sul profilo AUC dopo il trattamento con velmanase alfa
12 settimane
Valutazione del parametro farmacocinetico Emivita di eliminazione [t1/2]
Lasso di tempo: 12 settimane
Raccogliere ulteriori dati sul profilo t1/2 dopo il trattamento con velmanase alfa
12 settimane
Valutazione del parametro farmacocinetico Emivita di eliminazione [t1/2]
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Raccogliere ulteriori dati sul profilo t1/2 dopo il trattamento con velmanase alfa
24 settimane (fine dello studio)
Valutazione della concentrazione minima del parametro PK (Ctrough)
Lasso di tempo: 12 settimane
Raccogliere ulteriori dati sul profilo Ctrough dopo il trattamento con velmanase alfa
12 settimane
Valutazione della concentrazione minima del parametro PK (Ctrough)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Raccogliere ulteriori dati sul profilo Ctrough dopo il trattamento con velmanase alfa
24 settimane (fine dello studio)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Il numero di eventi avversi sarà descritto per ciascun paziente e cumulativamente nella popolazione di sicurezza
24 settimane (fine dello studio)
Reazioni correlate all'infusione (IRR)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Il numero di IRR sarà descritto per ciascun paziente e cumulativamente nella popolazione di sicurezza
24 settimane (fine dello studio)
Incidenza delle reazioni avverse ai farmaci (ADR)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Il numero di ADR sarà descritto per ciascun paziente e cumulativamente nella popolazione di sicurezza
24 settimane (fine dello studio)
Livello di Anti-Drug Antibody (ADA).
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione dell'ADA sarà descritta per ciascun paziente e cumulativamente nella popolazione di sicurezza
24 settimane (fine dello studio)
Livello di anticorpi neutralizzanti (NAb).
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione dei livelli di NAb sarà descritta per ciascun paziente e cumulativamente nella popolazione di sicurezza
24 settimane (fine dello studio)
Variazione dei valori dell'immunoglobulina di tipo A (IgA).
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione dei livelli di IgA sarà descritta per ciascun paziente e cumulativamente nella popolazione di sicurezza
24 settimane (fine dello studio)
Modifica dei valori delle immunoglobuline di tipo M (IgM).
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione dei livelli di IgM sarà descritta per ciascun paziente e cumulativamente nella popolazione di sicurezza
24 settimane (fine dello studio)
Modifica del livello di immunofenotipo delle cellule B
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione dei livelli di immunofenotipo delle cellule B sarà descritta per ciascun paziente e cumulativamente nella popolazione di sicurezza
24 settimane (fine dello studio)
3MSCT (test di salita delle scale di 3 minuti)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritto il cambiamento rispetto al basale nei test di motricità (test di arrampicata).
24 settimane (fine dello studio)
6MWT (2MWT per i bambini) (test del cammino di 6 o 2 minuti)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione rispetto al basale nei test di motricità (test del cammino) sarà descritta per ciascun paziente
24 settimane (fine dello studio)
FVC, FEV1 e PEF
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione rispetto al basale nei test respiratori (spirometria) sarà descritta per ciascun paziente
24 settimane (fine dello studio)
Eventi psicotici
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritta la variazione rispetto al basale del numero di eventi psicotici
24 settimane (fine dello studio)
Mobilità della spalla
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritto il cambiamento rispetto al basale nella mobilità della spalla
24 settimane (fine dello studio)
Intervallo PR dell'ECG
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritta la variazione rispetto al basale dell'intervallo PR dell'elettrocardiogramma (ECG).
24 settimane (fine dello studio)
Intervallo QT ECG
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritta la variazione rispetto al basale dell'intervallo QT dell'elettrocardiogramma (ECG).
24 settimane (fine dello studio)
Durata QRS dell'ECG
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritta la variazione rispetto al basale della durata del QRS dell'elettrocardiogramma (ECG).
24 settimane (fine dello studio)
Malattie cardiache
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritta la variazione rispetto al basale nell'ecocardiogramma
24 settimane (fine dello studio)
Test dell'udito
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritto il cambiamento rispetto al basale nei test dell'udito attraverso PTA
24 settimane (fine dello studio)
Kaufman-II (Batteria di valutazione Kaurfman per bambini - 2a edizione)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritta la variazione del punteggio rispetto al basale nei test cognitivi Kaufman-II
24 settimane (fine dello studio)
Bayley-III (Bayley Scales of Infant and Toddler Development - 3a edizione)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritta la variazione del punteggio rispetto al basale nei test cognitivi Bayley-III
24 settimane (fine dello studio)
Punteggi VABS-3 (scale di comportamento adattivo Vineland - 3a edizione)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione del punteggio rispetto al basale nei test cognitivi VABS-3 sarà descritta per ciascun paziente
24 settimane (fine dello studio)
Sviluppo motore scala
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritta la variazione rispetto al basale nei punteggi della scala Peabody Delelopment Motor Scale (PMDS-2)
24 settimane (fine dello studio)
Questionario EQ-5D-5L (Qualità della vita europea cinque dimensioni cinque livelli).
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Per ogni paziente verrà descritta la variazione del punteggio rispetto al basale per il questionario EQ-5D-5L
24 settimane (fine dello studio)
CHAQ (Questionario di valutazione della salute dell'infanzia)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione del punteggio rispetto al basale per CHAQ sarà descritta per ciascun paziente
24 settimane (fine dello studio)
Questionario di valutazione sanitaria MPS
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Variazione del punteggio rispetto al basale per il questionario Il questionario di valutazione della salute MPS sarà descritto per ciascun paziente
24 settimane (fine dello studio)
Intervista a Zarit Burden
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione del punteggio rispetto al basale per il questionario Zarit Burden Interview sarà descritta per ciascun paziente
24 settimane (fine dello studio)
CBCL (Child Behavioral Checklist) o ABCL (Adult Behavioral Checklist) in base all'età
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione del punteggio rispetto al basale per CBCL o ABCL sarà descritta per ciascun paziente
24 settimane (fine dello studio)
PEDI (Pediatric Evaluation of Disability Inventory)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione del punteggio rispetto al basale per PEDI sarà descritta per ciascun paziente
24 settimane (fine dello studio)
PROMIS-SF (moduli abbreviati del sistema informativo per la misurazione degli esiti riferiti dal paziente)
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione del punteggio rispetto al basale per PROMIS-SF sarà descritta per ciascun paziente
24 settimane (fine dello studio)
Questionario sull'uso e sui costi del servizio a pazienti e famiglie
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
La variazione del punteggio rispetto al basale verrà descritta per ciascun paziente
24 settimane (fine dello studio)
Giudizio del medico sulla risposta complessiva
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Variazione rispetto al basale in base a una scala Likert (da 0 a 5)
24 settimane (fine dello studio)
Giudizio del caregiver sulla risposta complessiva
Lasso di tempo: 24 settimane (fine dello studio)
Variazione rispetto al basale in base a una scala Likert (da 0 a 5)
24 settimane (fine dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Investigatori

  • Investigatore principale: Paul Harmatz, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

11 gennaio 2021

Completamento primario (Anticipato)

27 ottobre 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

29 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

24 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLI-LMZYMAA2-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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