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Estudo de intervenção para avaliar a eficácia e a segurança de Velmanase Alfa em pacientes com manosidose alfa (SHAMAN)

4 de dezembro de 2020 atualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo, de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do Velmanase Alfa em pacientes com alfa manosidose

Estudo de grupos paralelos, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, no qual os indivíduos receberão velmanase alfa ou placebo por 24 semanas.

Cada sujeito passa por 8 visitas completas na clínica para avaliação clínica, laboratorial e funcional. O tratamento do estudo é administrado semanalmente por via i.v. infusões

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Uma visita de triagem (V1) ocorrerá 7 ± 3 dias antes da randomização, a fim de dar ao sujeito tempo suficiente para considerar sua participação no estudo, para planejar as próximas visitas, incluindo as visitas de longa permanência em V2, V5 e V8 ( visitas de longa permanência como PK e alguns testes são realizados em mais de um dia) e para permitir que o centro clínico conclua a avaliação dos critérios de elegibilidade.

Após a confirmação da elegibilidade, os indivíduos serão randomizados para receber semanalmente i.v. administração de velmanase alfa 1 mg/kg ou placebo.

Posteriormente, os indivíduos passarão por visitas semanais para administração do tratamento do estudo e coleta de dados de segurança. Avaliações clínicas, laboratoriais e funcionais serão realizadas nas visitas de avaliação de 4 semanas com cada sujeito submetido a um mínimo de 8 visitas de avaliação (V1 a V8).

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 3

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de alfa-manosidose com base na atividade da alfa-manosidase <10% do normal em leucócitos ou fibroblastos ou por meio de teste genético;
  • Capacidade de cumprimento do protocolo;
  • Evidência de consentimento informado fornecido pelo sujeito ou tutor(es) legalmente autorizado(s) antes da realização de qualquer atividade relacionada ao estudo.

Critério de exclusão:

  • Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) com resultado positivo;
  • Cirurgia de grande porte planejada dentro de 3 meses antes da entrada no estudo ou planejada durante o estudo que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo;
  • Doença cardiovascular, hepática, pulmonar ou renal clinicamente significativa conhecida ou outra condição médica que impeça a participação no estudo no julgamento do Investigador;
  • Grávidas (conforme evidenciado por um teste positivo de hCG na urina ou soro-hCG) ou lactantes e todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar (ou seja, mulheres com potencial para engravidar [WOCBP]) A MENOS que estejam dispostas a usar métodos de controle de natalidade altamente eficazes;
  • Participação em outros ensaios de intervenção testando medicamentos experimentais (PIMs) nos últimos 6 meses;
  • IgE total >800 UI/ml;
  • Qualquer hipersensibilidade à velmanase alfa ou seus excipientes que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco aumentado de reações adversas
  • Infecção clinicamente ativa e vacinação recente (no último mês antes da triagem).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: placebo
Medicamento: Placebo
infusão i.v. tratamento
Experimental: Velmanase alfa
Medicamento: Velmanase Alfa
infusão i.v. tratamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na concentração de oligossacarídeos séricos
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Avaliar a eficácia de velmanase alfa em comparação com placebo após 24 semanas de tratamento com velmanase alfa conforme medido pelo nível de oligossacarídeos séricos;
24 semanas (fim do estudo)
Alteração no nível sérico do nível total de imunoglobulina (Ig)G
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Eficácia de velmanase alfa em comparação com placebo em indivíduos com alfa manosidose com base nos níveis séricos de imunoglobulina total (Ig)G após 24 semanas de tratamento com velmanase alfa
24 semanas (fim do estudo)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no nível intracelular de oligossacarídeos em leucócitos do sangue periférico
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Avaliar a eficácia de velmanase alfa em comparação com placebo após 24 semanas de tratamento com velmanase alfa, conforme medido pelo nível intracelular de oligossacarídeos acumulados em leucócitos do sangue periférico.
24 semanas (fim do estudo)
Alteração nas subclasses séricas de IgG
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Avaliar a eficácia de velmanase alfa em comparação com placebo após 24 semanas de tratamento com velmanase alfa conforme medido por Subclasses de IgG;
24 semanas (fim do estudo)
Incidência de Infecções
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Mudança no número de infecções que requerem antibióticos e/ou hospitalização e/ou perda de dias de escola/trabalho
24 semanas (fim do estudo)
Avaliação do parâmetro PK Concentração plasmática máxima [Cmax]
Prazo: 12 semanas
Para coletar dados adicionais sobre o perfil Cmax após o tratamento com velmanase alfa
12 semanas
Avaliação do parâmetro PK Concentração plasmática máxima [Cmax]
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Para coletar dados adicionais sobre o perfil Cmax após o tratamento com velmanase alfa
24 semanas (fim do estudo)
Avaliação do parâmetro PK Área sob a curva [AUC]
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Para coletar dados adicionais sobre o perfil AUC após o tratamento com velmanase alfa
24 semanas (fim do estudo)
Avaliação do parâmetro PK Área sob a curva [AUC]
Prazo: 12 semanas
Para coletar dados adicionais sobre o perfil AUC após o tratamento com velmanase alfa
12 semanas
Avaliação da meia-vida de eliminação do parâmetro PK [t1/2]
Prazo: 12 semanas
Para coletar dados adicionais sobre o perfil t1/2 após o tratamento com velmanase alfa
12 semanas
Avaliação da meia-vida de eliminação do parâmetro PK [t1/2]
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Para coletar dados adicionais sobre o perfil t1/2 após o tratamento com velmanase alfa
24 semanas (fim do estudo)
Avaliação da concentração mínima do parâmetro PK (Ctrough)
Prazo: 12 semanas
Para coletar dados adicionais sobre o perfil Ctrough após o tratamento com velmanase alfa
12 semanas
Avaliação da concentração mínima do parâmetro PK (Ctrough)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Para coletar dados adicionais sobre o perfil Ctrough após o tratamento com velmanase alfa
24 semanas (fim do estudo)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos Adversos (EAs)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
O número de EAs será descrito para cada paciente e cumulativamente na população de segurança
24 semanas (fim do estudo)
Reações Relacionadas à Infusão (IRRs)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
O número de IRRs será descrito para cada paciente e cumulativamente na população de segurança
24 semanas (fim do estudo)
Incidência de Reações Adversas a Medicamentos (RAMs)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
O número de RAMs será descrito para cada paciente e cumulativamente na população de segurança
24 semanas (fim do estudo)
Nível de anticorpo anti-droga (ADA)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração na ADA será descrita para cada paciente e cumulativamente na população de segurança
24 semanas (fim do estudo)
Nível de Anticorpo Neutralizante (NAb)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança nos níveis de NAb será descrita para cada paciente e cumulativamente na população de segurança
24 semanas (fim do estudo)
Alteração nos valores de Imunoglobulina Tipo A (IgA)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração nos níveis de IgA será descrita para cada paciente e cumulativamente na população de segurança
24 semanas (fim do estudo)
Alteração nos valores de Imunoglobulina Tipo M (IgM)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração nos níveis de IgM será descrita para cada paciente e cumulativamente na população de segurança
24 semanas (fim do estudo)
Alteração no nível de imunofenótipo de células B
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração nos níveis de imunofenótipo de células B será descrita para cada paciente e cumulativamente na população de segurança
24 semanas (fim do estudo)
3MSCT (Teste de Subida de Escada de 3 Minutos)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança da linha de base nos testes de motricidade (teste de escalada) será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
6MWT (2MWT para crianças) (Teste de caminhada de 6 ou 2 minutos)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração da linha de base nos testes de motricidade (teste de caminhada) será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
CVF, VEF1 e PFE
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração da linha de base nos testes respiratórios (espirometria) será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Eventos psicóticos
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança da linha de base no número de eventos psicóticos será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Mobilidade do ombro
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança da linha de base na mobilidade do ombro será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Intervalo ECG PR
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração da linha de base no intervalo PR do eletrocardiograma (ECG) será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Intervalo QT ECG
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração da linha de base no intervalo QT do eletrocardiograma (ECG) será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Duração do QRS do ECG
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Mudança da linha de base no eletrocardiograma (ECG) A duração do QRS será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Doenças cardíacas
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração da linha de base no ecocardiograma será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Teste de audição
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração da linha de base no teste auditivo até o PTA será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Kaufman-II (Bateria de Avaliação Kaurfman para Crianças - 2ª Edição)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança na pontuação da linha de base no teste cognitivo Kaufman-II será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Bayley-III (Bayley Scales of Infant and Toddler Development - 3ª Edição)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Mudança na pontuação da linha de base no teste cognitivo Bayley-III será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Pontuações VABS-3 (Vineland Adaptive Behavior Scales - 3ª Edição)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança na pontuação da linha de base no teste cognitivo VABS-3 será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Escala Motora de Desenvolvimento
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A alteração da linha de base nas pontuações da escala Peabody Delelopment Motor (PMDS-2) será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Questionário EQ-5D-5L (Nível Europeu de Cinco Dimensões e Cinco Dimensões de Qualidade de Vida)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança na pontuação da linha de base para o questionário EQ-5D-5L será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
CHAQ (Questionário de Avaliação da Saúde na Infância)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança na pontuação da linha de base para CHAQ será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Questionário de Avaliação de Saúde MPS
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Mudança na pontuação da linha de base para questionário O Questionário de Avaliação de Saúde MPS será descrito para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Entrevista Zarit Burden
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança na pontuação da linha de base para o questionário Zarit Burden Interview será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
CBCL (Child Behavioral Checklist) ou ABCL (Adult Behavioral Checklist) de acordo com a idade
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança na pontuação da linha de base para CBCL ou ABCL será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
PEDI (Inventário de Avaliação Pediátrica de Incapacidade)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança na pontuação da linha de base para PEDI será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
PROMIS-SF (Formulários Resumidos do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente)
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança na pontuação da linha de base para PROMIS-SF será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Questionário de uso de serviços e custos para pacientes e familiares
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
A mudança na pontuação da linha de base será descrita para cada paciente
24 semanas (fim do estudo)
Julgamento do médico sobre a resposta geral
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Mudança da linha de base com base em uma escala Likert (0 a 5)
24 semanas (fim do estudo)
Julgamento do cuidador sobre a resposta geral
Prazo: 24 semanas (fim do estudo)
Mudança da linha de base com base em uma escala Likert (0 a 5)
24 semanas (fim do estudo)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Investigadores

  • Investigador principal: Paul Harmatz, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

11 de janeiro de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

27 de outubro de 2021

Conclusão do estudo (Antecipado)

29 de dezembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

24 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLI-LMZYMAA2-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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