Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intervenční studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti Velmanase Alfa u pacientů s alfa mannosidózou (SHAMAN)

4. prosince 2020 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Velmanase Alfa u pacientů s alfa mannosidózou

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami, kde subjekty budou dostávat velmanázu alfa nebo placebo po dobu 24 týdnů.

Každý subjekt absolvuje 8 kompletních návštěv na klinice pro klinické, laboratorní a funkční hodnocení. Studovaná léčba je podávána týdně prostřednictvím i.v. infuze

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Screeningová návštěva (V1) se uskuteční 7 ± 3 dny před randomizací, aby měl subjekt dostatek času zvážit svou účast ve studii, aby si naplánoval další návštěvy včetně dlouhodobých návštěv ve V2, V5 a V8 ( dlouhodobé návštěvy jako PK a určité testy se provádějí po dobu delší než jeden den), a aby klinické centrum mohlo dokončit vyhodnocení kritérií způsobilosti.

Po potvrzení způsobilosti budou subjekty randomizovány tak, aby dostávaly týdenní i.v. podání buď velmanázy alfa 1 mg/kg nebo placeba.

Poté budou subjekty podstupovat týdenní návštěvy za účelem podávání studijní léčby a sběru bezpečnostních dat. Klinická, laboratorní a funkční hodnocení budou prováděna při 4týdenních hodnotících návštěvách, přičemž každý subjekt podstoupí minimálně 8 hodnotících návštěv (V1 až V8).

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza alfa-manosidózy na základě aktivity alfa-manosidázy <10 % normální hodnoty v leukocytech nebo fibroblastech nebo prostřednictvím genetického testování;
  • Schopnost dodržovat protokol;
  • Doklad o informovaném souhlasu poskytnutém subjektem nebo zákonným zástupcem (zákonnými zástupci) před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studiem.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) s pozitivním výsledkem;
  • Velký chirurgický zákrok plánovaný do 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánovaný v průběhu studie, který by podle názoru zkoušejícího znemožnil účast ve studii;
  • Známé klinicky významné kardiovaskulární, jaterní, plicní nebo ledvinové onemocnění nebo jiný zdravotní stav, který by podle úsudku zkoušejícího bránil účasti ve studii;
  • Těhotné (jak je patrné z pozitivního testu na hCG v moči nebo sérum-hCG) nebo kojící ženy a všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět (tj. ženy ve fertilním věku [WOCBP]), POKUD nejsou ochotny používat vysoce účinné metody antikoncepce;
  • Účast v jiných intervenčních studiích testujících hodnocené léčivé přípravky (IMP) během posledních 6 měsíců;
  • Celkový IgE >800 IU/ml;
  • Jakákoli přecitlivělost na velmanázu alfa nebo její pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
  • Klinicky aktivní infekce a nedávné očkování (během posledního měsíce před screeningem).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: placebo
Lék: Placebo
infuze i.v. léčba
Experimentální: Velmanase alfa
Lék: Velmanase Alfa
infuze i.v. léčba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace sérových oligosacharidů
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Vyhodnotit účinnost velmanázy alfa ve srovnání s placebem po 24 týdnech léčby velmanázou alfa měřenou hladinou sérových oligosacharidů;
24 týdnů (konec studia)
Změna hladiny celkového imunoglobulinu (Ig)G v séru
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Účinnost velmanázy alfa ve srovnání s placebem u pacientů s alfa manosidózou na základě sérových hladin celkového imunoglobulinu (Ig)G po 24 týdnech léčby velmanázou alfa
24 týdnů (konec studia)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna intracelulární hladiny oligosacharidů v leukocytech periferní krve
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Vyhodnotit účinnost velmanázy alfa ve srovnání s placebem po 24 týdnech léčby velmanázou alfa měřenou intracelulární hladinou oligosacharidů akumulovaných v leukocytech periferní krve.
24 týdnů (konec studia)
Změna v podtřídách IgG v séru
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Vyhodnotit účinnost velmanázy alfa ve srovnání s placebem po 24 týdnech léčby velmanázou alfa měřenou podle podtříd IgG;
24 týdnů (konec studia)
Výskyt infekcí
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Změna v počtu infekcí vyžadujících antibiotika a/nebo hospitalizaci a/nebo ztrátu školních/pracovních dnů
24 týdnů (konec studia)
Hodnocení PK parametru Maximální plazmatická koncentrace [Cmax]
Časové okno: 12 týdnů
Shromáždit další údaje o profilu Cmax po léčbě velmanázou alfa
12 týdnů
Hodnocení PK parametru Maximální plazmatická koncentrace [Cmax]
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Shromáždit další údaje o profilu Cmax po léčbě velmanázou alfa
24 týdnů (konec studia)
Posouzení parametru PK Area Under the Curve [AUC]
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Shromáždit další údaje o profilu AUC po léčbě velmanázou alfa
24 týdnů (konec studia)
Posouzení parametru PK Area Under the Curve [AUC]
Časové okno: 12 týdnů
Shromáždit další údaje o profilu AUC po léčbě velmanázou alfa
12 týdnů
Hodnocení PK parametru Poločas eliminace [t1/2]
Časové okno: 12 týdnů
Shromáždit další údaje o profilu t1/2 po léčbě velmanázou alfa
12 týdnů
Hodnocení PK parametru Poločas eliminace [t1/2]
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Shromáždit další údaje o profilu t1/2 po léčbě velmanázou alfa
24 týdnů (konec studia)
Hodnocení minimální koncentrace PK parametru (Ctrough)
Časové okno: 12 týdnů
Shromáždit další údaje o profilu Ctrough po léčbě velmanázou alfa
12 týdnů
Hodnocení minimální koncentrace PK parametru (Ctrough)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Shromáždit další údaje o profilu Ctrough po léčbě velmanázou alfa
24 týdnů (konec studia)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Počet AE bude popsán pro každého pacienta a kumulativně v bezpečnostní populaci
24 týdnů (konec studia)
Reakce související s infuzí (IRR)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Počet IRR bude popsán pro každého pacienta a kumulativně v bezpečnostní populaci
24 týdnů (konec studia)
Výskyt nežádoucích účinků léků (ADR)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Počet nežádoucích účinků bude popsán pro každého pacienta a kumulativně v bezpečnostní populaci
24 týdnů (konec studia)
Úroveň protilátek proti lékům (ADA).
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Změna v ADA bude popsána pro každého pacienta a kumulativně v bezpečnostní populaci
24 týdnů (konec studia)
Hladina neutralizačních protilátek (NAb).
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Změna hladin NAb bude popsána pro každého pacienta a kumulativně v bezpečnostní populaci
24 týdnů (konec studia)
Změna hodnot imunoglobulinu typu A (IgA).
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Změna hladin IgA bude popsána pro každého pacienta a kumulativně v bezpečnostní populaci
24 týdnů (konec studia)
Změna hodnot imunoglobulinu typu M (IgM).
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Změna hladin IgM bude popsána pro každého pacienta a kumulativně v bezpečnostní populaci
24 týdnů (konec studia)
Změna na úrovni imunofenotypu B-buněk
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Změna v hladinách imunofenotypu B-buněk bude popsána pro každého pacienta a kumulativně v bezpečnostní populaci
24 týdnů (konec studia)
3MSCT (3minutový test stoupání do schodů)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna od výchozí hodnoty v testech hybnosti (test šplhání).
24 týdnů (konec studia)
6MWT (2MWT pro děti) (6- nebo 2minutový test chůze)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna od výchozí hodnoty v testech hybnosti (test chůze).
24 týdnů (konec studia)
FVC, FEV1 a PEF
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna od výchozí hodnoty v respiračních testech (spirometrie).
24 týdnů (konec studia)
Psychotické události
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna počtu psychotických příhod oproti výchozímu stavu
24 týdnů (konec studia)
Mobilita ramen
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna pohyblivosti ramene oproti výchozí hodnotě
24 týdnů (konec studia)
EKG PR interval
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna intervalu PR na elektrokardiogramu (EKG) od výchozí hodnoty
24 týdnů (konec studia)
EKG QT interval
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna QT intervalu na elektrokardiogramu (EKG) od výchozí hodnoty
24 týdnů (konec studia)
Trvání QRS EKG
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna délky trvání QRS na elektrokardiogramu (EKG) od výchozí hodnoty
24 týdnů (konec studia)
Srdeční choroba
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna od výchozí hodnoty na echokardiogramu
24 týdnů (konec studia)
Testování sluchu
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna oproti výchozímu stavu při vyšetření sluchu prostřednictvím PTA
24 týdnů (konec studia)
Kaufman-II (Kaurfmanova hodnotící baterie pro děti – 2. vydání)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre od výchozí hodnoty v kognitivním testování Kaufman-II
24 týdnů (konec studia)
Bayley-III (Bayley Scales of Infant and Batole Development – ​​3. vydání)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre od výchozí hodnoty v kognitivním testování Bayley-III
24 týdnů (konec studia)
Skóre VABS-3 (Vineland Adaptive Behavior Scale – 3rd Edition)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre od výchozí hodnoty v kognitivním testování VABS-3
24 týdnů (konec studia)
Vývoj Motorová stupnice
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna od výchozí hodnoty ve skóre Peabodyho Delelopment Motor scale (PMDS-2).
24 týdnů (konec studia)
EQ-5D-5L (European Quality of Life Five Dimension Five Level) dotazník
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre od výchozí hodnoty pro dotazník EQ-5D-5L
24 týdnů (konec studia)
CHAQ (Dotazník pro hodnocení dětského zdraví)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre od výchozí hodnoty pro CHAQ
24 týdnů (konec studia)
MPS Health Assessment Questionnaire
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre od výchozí hodnoty pro dotazník MPS Health Assessment Questionnaire
24 týdnů (konec studia)
Rozhovor se Zaritem Burdenem
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre oproti výchozí hodnotě pro dotazník Zarit Burden Interview
24 týdnů (konec studia)
CBCL (Child Behavioral Checklist) nebo ABCL (Adult Behavioral Checklist) podle věku
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre od výchozí hodnoty pro CBCL nebo ABCL
24 týdnů (konec studia)
PEDI (pediatrické hodnocení inventáře zdravotního postižení)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre od výchozí hodnoty pro PEDI
24 týdnů (konec studia)
PROMIS-SF (krátké formuláře pro měření výsledků hlášených pacientem)
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre od výchozí hodnoty pro PROMIS-SF
24 týdnů (konec studia)
Dotazník o využití služeb a nákladech pro pacienty a rodiny
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
U každého pacienta bude popsána změna skóre oproti výchozí hodnotě
24 týdnů (konec studia)
Lékařův úsudek o celkové odpovědi
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Změna od výchozí hodnoty na Likertově stupnici (0 až 5)
24 týdnů (konec studia)
Úsudek pečovatele o celkové odpovědi
Časové okno: 24 týdnů (konec studia)
Změna od výchozí hodnoty na Likertově stupnici (0 až 5)
24 týdnů (konec studia)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Harmatz, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

11. ledna 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

27. října 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

29. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

24. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLI-LMZYMAA2-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Velmanase Alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit