軟骨無形成症（ACH）の小児における前向き臨床評価研究
2026年3月30日 更新者：QED Therapeutics, a BridgeBio company
軟骨無形成症の小児における前向き臨床評価研究：PROPEL試験
これは、軟骨無形成症 (ACH) の 2.5 歳から 10 歳の子供を対象とした、多施設共同の長期観察研究です。
目的は、研究参加者の成長、ACH 関連の医学的合併症および治療を評価することです。
治験薬は投与されません。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
271
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Benioff Children's Hospital Oakland
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21211
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65211
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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Buenos Aires、アルゼンチン
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Children's Hospital
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Glasgow、イギリス
- Queen Elizabeth University Hospital
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London、イギリス
- St. Thomas' Hospital
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Manchester、イギリス
- Manchester University Children's Hospital
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Sheffield、イギリス
- Sheffield Children's Hospital
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England
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Bristol、England、イギリス
- Bristol Royal Hospital for Children
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
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Rome、イタリア、00168
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
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Parkville、オーストラリア
- Murdoch Children's Research Institute
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2H7
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1N 6N5
- University of Ottawa
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3C 3J7
- University of Montreal
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Singapore、シンガポール、229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Barcelona、スペイン、08305
- Vithas Hospital San Jose
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Madrid、スペイン、24086
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga、スペイン
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Magdeburg、ドイツ、39120
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
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Bergen、ノルウェー、5009
- Haukeland Universitetssjukehus
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Oslo、ノルウェー、0372
- Oslo Universitetssykehus
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Lyon、フランス
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Paris、フランス
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse、フランス
- Hôpital des Enfants
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
軟骨無形成症の子供
説明
包含基準:
- -研究参加者または親（複数可）または法定代理人（LAR）による署名済みのインフォームドコンセント、および研究参加者による署名済みのインフォームドコンセント（該当する場合）
- -研究登録時の年齢が2.5〜10歳（両端を含む）
- ACHの診断
- 歩行可能で、補助なしで立つことができる
- -研究参加者と親またはLARは、研究訪問と研究手順を喜んで順守することができます
除外基準:
- 軟骨形成不全症またはACH以外の低身長症（例：21トリソミー、偽軟骨無形成症、心理社会的低身長症）
- 女性では、初潮を迎えた後
- 身長 < -2 または > ACH の子供の成長に関する参照表に基づく年齢と性別の標準偏差 > +2
- -スクリーニング前の6か月以上の期間にわたる年間身長成長速度≤1.5 cm /年
- -治験責任医師および/またはスポンサーの観点から、成長に影響を与える可能性のある疾患または状態を併発している、または治療が成長に影響を与えることが知られている場合。
- 検査結果のスクリーニングにおける重大な異常。
- -成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF 1）、またはアナボリックステロイドで過去6か月または長期治療（3か月以上）で治療されたことがある
- -C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）アナログまたは線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）阻害を標的とする治療を受けたことがある
- -経口コルチコステロイドによる定期的な長期治療（> 1か月）を受けている（喘息のための低用量の継続的な吸入ステロイドは許容されます）
- -ACHまたは低身長の治療のために他の治験薬または治験医療機器を使用したことがあります
- 以前に四肢延長手術を受けたことがある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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年換算身長速度 (cm/年)
時間枠：最長2年
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最長2年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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小児軟骨無形成症における軟骨無形成症症状の自然史集
時間枠：2年まで
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2年まで
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軟骨無形成症の小児における軟骨無形成症の症状を特徴付ける
時間枠：2年まで
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2年まで
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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高さ Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：最長2年
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最長2年
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ACH関連のNT-AE
時間枠：最長2年
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最長2年
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ACH関連の外科手術
時間枠：最長2年
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最長2年
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小児生活の質インベントリ (PedsQoL) によって評価される健康関連の生活の質の変化
時間枠：最長2年
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最長2年
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痛みの数値評価スケール (Pain-NRS) によって評価された全身の痛みの変化
時間枠：最長2年
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最長2年
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児童の機能的自立測定 (WeeFIM) によって評価された機能的能力の変化
時間枠：最長2年
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最長2年
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精神運動機能の変化を年齢に応じたコンピューター検査（検出検査）で評価
時間枠：最長2年
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最長2年
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注意力の変化を年齢に応じたコンピューターテスト（識別テスト）で評価
時間枠：最長2年
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最長2年
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年齢に応じたコンピューターテスト（One Card Learning Test）により視覚学習の変化を評価
時間枠：最長2年
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最長2年
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年齢に応じたコンピューターテスト（ワンバックテスト）により作業記憶の変化を評価
時間枠：最長2年
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最長2年
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上半身と下半身の比率のベースラインからの変化 (cm)
時間枠：最長2年
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最長2年
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ベースラインからの上腕と前腕の比率の変化 (cm)
時間枠：最長2年
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最長2年
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ベースラインからの大腿部と下腿の比率の変化 (cm)
時間枠：最長2年
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最長2年
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骨バイオマーカー (血液)
時間枠：最長2年
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最長2年
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低身長青少年の生活の質アンケート（QoLISSY）によって評価された健康関連の生活の質の変化
時間枠：最長2年
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最長2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development、QED Therapeutics
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年8月12日
一次修了 (実際)
2025年8月27日
研究の完了 (実際)
2025年8月27日
試験登録日
最初に提出
2019年7月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年7月24日
最初の投稿 (実際)
2019年7月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月30日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- QBGJ398-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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