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Estudio de evaluación clínica prospectiva en niños con acondroplasia (ACH)

30 de marzo de 2026 actualizado por: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Estudio de evaluación clínica prospectiva en niños con acondroplasia: el ensayo PROPEL

Este es un estudio observacional multicéntrico a largo plazo en niños de 2,5 a 10 años con acondroplasia (ACH). El objetivo es evaluar el crecimiento, las complicaciones médicas relacionadas con la ACH y los tratamientos de los participantes del estudio. No se administrará ningún medicamento del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

271

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Magdeburg, Alemania, 39120
        • Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australia
      • Parkville, Australia
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Center
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1N 6N5
        • University of Ottawa
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3C 3J7
        • University of Montreal
  • España
      • Barcelona, España, 08305
        • Vithas Hospital San Jose
      • Madrid, España, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, España
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francia
        • Hopital Des Enfants
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
      • Rome, Italia, 00168
        • Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5009
        • Haukeland Universitetssjukehus
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Oslo Universitetssykehus
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Children's Hospital
    • England
      • Bristol, England, Reino Unido
        • Bristol Royal Hospital for Children
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Niños con acondroplasia

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado por el participante del estudio o los padres o el representante legalmente autorizado (LAR) y asentimiento informado firmado por el participante del estudio (cuando corresponda)
  • Edad de 2,5 a 10 años (inclusive) al ingreso al estudio
  • Diagnóstico de ACH
  • Ambulatorio y capaz de ponerse de pie sin ayuda
  • Los participantes del estudio y sus padres o LAR están dispuestos y son capaces de cumplir con las visitas del estudio y los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Tiene hipocondroplasia o baja estatura que no sea ACH (por ejemplo, trisomía 21, pseudoacondroplasia, baja estatura psicosocial)
  • En las mujeres, habiendo tenido su menarquia
  • Altura < -2 o > +2 desviaciones estándar para edad y sexo según tablas de referencia sobre crecimiento en niños con ACH
  • Velocidad de crecimiento en altura anualizada ≤1,5 ​​cm/año durante un período ≥6 meses antes de la selección
  • Tener una enfermedad o condición concurrente que, en opinión del Investigador y/o Patrocinador, pueda afectar el crecimiento o donde se sabe que el tratamiento afecta el crecimiento.
  • Anomalía significativa en los resultados de laboratorio de detección.
  • Ha sido tratado con hormona de crecimiento, factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF 1) o esteroides anabólicos en los 6 meses anteriores o tratamiento a largo plazo (> 3 meses) en cualquier momento
  • Haber recibido un análogo del péptido natriurético tipo C (CNP) o un tratamiento dirigido a la inhibición del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR) en cualquier momento
  • Haber recibido un tratamiento regular a largo plazo (>1 mes) con corticosteroides orales (se aceptan esteroides inhalados continuos en dosis bajas para el asma)
  • Ha utilizado cualquier otro producto en investigación o dispositivo médico en investigación para el tratamiento de ACH o baja estatura
  • Haber tenido una cirugía previa de alargamiento de extremidades.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Velocidad de altura anualizada (cm/año)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Colección de la historia natural de los síntomas de la acondroplasia en niños con acondroplasia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Caracterizar los síntomas de acondroplasia en niños con acondroplasia
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
NT-AE relacionados con ACH
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Procedimientos quirúrgicos relacionados con ACH
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud según la evaluación del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQoL)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambios en el dolor corporal general evaluados por la escala de calificación numérica para el dolor (Pain-NRS)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambios en las habilidades funcionales según la evaluación de la Medida de independencia funcional para niños (WeeFIM)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambio en la función psicomotora evaluada por pruebas computarizadas apropiadas para la edad (Prueba de Detección)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambio en la atención evaluado por pruebas computarizadas apropiadas para la edad (Prueba de identificación)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambio en el aprendizaje visual evaluado por pruebas computarizadas apropiadas para la edad (Prueba de aprendizaje de una tarjeta)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambio en la memoria de trabajo evaluado por pruebas computarizadas apropiadas para la edad (One Back Test)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambio desde el valor inicial en la proporción entre la parte superior e inferior del cuerpo (cm)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambio desde el valor inicial en la relación entre la parte superior del brazo y el antebrazo (cm)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambio desde el valor inicial en la relación entre la parte superior de la pierna y la parte inferior de la pierna (cm)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Biomarcadores óseos (sangre)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años
Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud según la evaluación del cuestionario de calidad de vida en jóvenes de baja estatura (QoLISSY)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Hasta 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Investigadores

  • Director de estudio: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de agosto de 2019

Finalización primaria (Actual)

27 de agosto de 2025

Finalización del estudio (Actual)

27 de agosto de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de julio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

29 de julio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • QBGJ398-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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