Estudo Prospectivo de Avaliação Clínica em Crianças com Acondroplasia (ACH)
30 de março de 2026 atualizado por: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Estudo prospectivo de avaliação clínica em crianças com acondroplasia: o estudo PROPEL
Este é um estudo observacional multicêntrico de longo prazo em crianças de 2,5 a 10 anos com acondroplasia (ACH).
O objetivo é avaliar o crescimento, as complicações médicas relacionadas à ACH e os tratamentos dos participantes do estudo.
Nenhuma medicação do estudo será administrada.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
271
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Magdeburg, Alemanha, 39120
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
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Buenos Aires, Argentina
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Parkville, Austrália
- Murdoch Children's Research Institute
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2H7
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1N 6N5
- University of Ottawa
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3C 3J7
- University of Montreal
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Singapore, Cingapura, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Barcelona, Espanha, 08305
- Vithas Hospital San Jose
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Madrid, Espanha, 24086
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, Espanha
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Benioff Children's Hospital Oakland
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21211
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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Lyon, França
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Paris, França
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse, França
- Hopital Des Enfants
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
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Rome, Itália, 00168
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
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Bergen, Noruega, 5009
- Haukeland Universitetssjukehus
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Oslo, Noruega, 0372
- Oslo Universitetssykehus
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
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Glasgow, Reino Unido
- Queen Elizabeth University Hospital
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London, Reino Unido
- St. Thomas' Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Manchester University Children's Hospital
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Children's Hospital
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England
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Bristol, England, Reino Unido
- Bristol Royal Hospital for Children
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 6 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Crianças com acondroplasia
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado assinado pelo participante do estudo ou pais ou representante legalmente autorizado (LAR) e consentimento informado assinado pelo participante do estudo (quando aplicável)
- De 2,5 a 10 anos (inclusive) na entrada no estudo
- Diagnóstico de ACH
- Ambulatório e capaz de ficar de pé sem ajuda
- Os participantes do estudo e os pais ou LAR(s) estão dispostos e aptos a cumprir as visitas e os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Ter hipocondroplasia ou condição de baixa estatura diferente de ACH (por exemplo, trissomia 21, pseudoacondroplasia, baixa estatura psicossocial)
- Nas mulheres, após a menarca
- Altura < -2 ou > +2 desvios padrão para idade e sexo com base em tabelas de referência sobre crescimento em crianças com HAC
- Velocidade de crescimento anualizada da altura ≤1,5 cm/ano durante um período ≥6 meses antes da triagem
- Ter uma doença ou condição concomitante que, na visão do Investigador e/ou Patrocinador, possa afetar o crescimento ou onde o tratamento é conhecido por afetar o crescimento.
- Anormalidade significativa nos resultados laboratoriais de triagem.
- Foram tratados com hormônio de crescimento, fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF 1) ou esteróides anabolizantes nos últimos 6 meses ou tratamento de longo prazo (>3 meses) em qualquer momento
- Recebeu um análogo do peptídeo natriurético tipo C (CNP) ou tratamento visando a inibição do receptor do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR) a qualquer momento
- Tiveram tratamento regular de longo prazo (> 1 mês) com corticosteróides orais (corticosteróide inalado em baixa dose para asma é aceitável)
- Ter usado qualquer outro produto experimental ou dispositivo médico experimental para o tratamento de ACH ou baixa estatura
- Tiveram cirurgia anterior de alongamento de membros
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Velocidade de altura anualizada (cm/ano)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Coleção da história natural dos sintomas da acondroplasia em crianças com acondroplasia
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Caracterizar os sintomas da acondroplasia em crianças com acondroplasia
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base no escore Z de altura
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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NT-AEs relacionados à ACH
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Procedimentos cirúrgicos relacionados à ACH
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde avaliadas pelo Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQoL)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Alterações na dor geral do corpo avaliadas pela Escala de Avaliação Numérica para dor (Pain-NRS)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Alterações nas habilidades funcionais avaliadas pela Medida de Independência Funcional para Crianças (WeeFIM)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Alteração na função psicomotora avaliada por testes computadorizados apropriados para a idade (Teste de Detecção)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Mudança na atenção avaliada por testes computadorizados apropriados para a idade (Teste de Identificação)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Mudança na aprendizagem visual avaliada por testes computadorizados apropriados para a idade (Teste de aprendizagem de um cartão)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Mudança na memória de trabalho avaliada por testes computadorizados apropriados para a idade (One Back Test)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Alteração da linha de base na proporção da parte superior para inferior do corpo (cm)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Alteração da linha de base na proporção do braço para o antebraço (cm)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Alteração da linha de base na proporção da parte superior da perna para a parte inferior da perna (cm)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Biomarcadores ósseos (sangue)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde avaliadas pelo questionário Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Prazo: Até 2 anos
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Até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de agosto de 2019
Conclusão Primária (Real)
27 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Real)
27 de agosto de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de julho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de julho de 2019
Primeira postagem (Real)
29 de julho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- crescimento
- FGFR3
- Doenças genéticas
- Congênito
- Inato
- Nanismo
- Displasia esquelética
- Ossificação endocondral
- Membros proximais encurtados
- Receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos
- Formação óssea endocondral
- Nanismo desproporcional de membros curtos
- Doenças musculoesqueléticas
- Osteocondrodisplasia
- Doenças ósseas
- Habilidades funcionais
- Acondroplasia (ACH)
- Qualidade de vida na acondroplasia
- Velocidade média de crescimento
- Velocidade média de altura
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças ósseas
- Nanismo
- Acondroplasia
- Osteocondrodisplasias
- Mucopolissacaridose IV
Outros números de identificação do estudo
- QBGJ398-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .