Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prospectief klinisch beoordelingsonderzoek bij kinderen met achondroplasie (ACH)

30 maart 2026 bijgewerkt door: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Prospectieve klinische beoordelingsstudie bij kinderen met achondroplasie: de PROPEL-studie

Dit is een langdurig, multicenter, observationeel onderzoek bij kinderen van 2,5 tot 10 jaar met achondroplasie (ACH). Het doel is om de groei, ACH-gerelateerde medische complicaties en behandelingen van studiedeelnemers te evalueren. Er wordt geen studiemedicatie toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

271

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australië
      • Parkville, Australië
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • Stollery Children'S Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Center
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1N 6N5
        • University of Ottawa
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3C 3J7
        • University of Montreal
  • Duitsland
      • Magdeburg, Duitsland, 39120
        • Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrijk
        • Hopital des Enfants
  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
      • Rome, Italië, 00168
        • Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5009
        • Haukeland Universitetssjukehus
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • Oslo Universitetssykehus
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08305
        • Vithas Hospital San Jose
      • Madrid, Spanje, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk
        • Sheffield Children's Hospital
    • England
      • Bristol, England, Verenigd Koninkrijk
        • Bristol Royal Hospital for Children
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65211
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen met achondroplasie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming door studiedeelnemer of ouder(s) of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) en ondertekende geïnformeerde instemming door de studiedeelnemer (indien van toepassing)
  • Leeftijd 2,5 tot 10 jaar (inclusief) bij aanvang van de studie
  • Diagnose van ACH
  • Ambulant en in staat om zonder hulp te staan
  • Studiedeelnemers en ouder(s) of LAR(s) zijn bereid en in staat om te voldoen aan studiebezoeken en studieprocedures

Uitsluitingscriteria:

  • hypochondroplasie of een andere kleine gestalte hebben dan ACH (bijv. trisomie 21, pseudoachondroplasie, psychosociale kleine gestalte)
  • Bij vrouwen die hun menarche hebben gehad
  • Lengte < -2 of > +2 standaarddeviaties voor leeftijd en geslacht op basis van referentietabellen over groei bij kinderen met ACH
  • Groeisnelheid op jaarbasis ≤1,5 ​​cm/jaar over een periode ≥6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Een gelijktijdige ziekte of aandoening hebben die volgens de Onderzoeker en/of Sponsor de groei kan beïnvloeden of waarvan bekend is dat de behandeling de groei beïnvloedt.
  • Significante afwijking in de resultaten van het screeningslaboratorium.
  • Zijn behandeld met groeihormoon, insulineachtige groeifactor 1 (IGF 1) of anabole steroïden in de voorgaande 6 maanden of langdurige behandeling (> 3 maanden) op enig moment
  • Op enig moment een C-type natriuretisch peptide (CNP)-analoog of behandeling gericht op fibroblastgroeifactorreceptor (FGFR)-remming hebben gekregen
  • Regelmatige langdurige behandeling (> 1 maand) hebben gehad met orale corticosteroïden (een lage dosis doorlopende inhalatiesteroïden voor astma is acceptabel)
  • Een ander onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek hebben gebruikt voor de behandeling van ACH of kleine gestalte
  • Eerdere ledemaatverlengende operaties hebben ondergaan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Jaarlijkse hoogtesnelheid (cm/jaar)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verzameling van natuurlijke geschiedenis van symptomen van achondroplasie bij kinderen met achondroplasie
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Symptomen van achondroplasie karakteriseren bij kinderen met achondroplasie
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn in hoogte Z-score
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
ACH-gerelateerde NT-AE's
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
ACH-gerelateerde chirurgische ingrepen
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zoals beoordeeld door Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Veranderingen in algehele lichaamspijn zoals beoordeeld door Numeric Rating Scale for pain (Pain-NRS)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Veranderingen in functionele vaardigheden zoals geëvalueerd door Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Verandering in psychomotorische functie beoordeeld door leeftijdsgeschikte computertests (detectietest)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Verandering in aandacht beoordeeld door leeftijdsgeschikte computertests (identificatietest)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Verandering in visueel leren beoordeeld door leeftijdsgeschikte computertests (One Card Learning Test)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Verandering in werkgeheugen beoordeeld door leeftijdsgeschikte computertests (One Back Test)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in verhouding tussen boven- en onderlichaam (cm)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in de verhouding tussen bovenarm en onderarm (cm)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in verhouding tussen bovenbeen en onderbeen (cm)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Botbiomarkers (bloed)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar
Veranderingen in de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de Quality of Life in Short Stature Youth-vragenlijst (QoLISSY)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tot 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Onderzoekers

  • Studie directeur: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 augustus 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 augustus 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QBGJ398-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren