Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное клиническое оценочное исследование у детей с ахондроплазией (АХГ)

30 марта 2026 г. обновлено: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Проспективное клиническое оценочное исследование у детей с ахондроплазией: исследование PROPEL

Это долгосрочное многоцентровое обсервационное исследование детей в возрасте от 2,5 до 10 лет с ахондроплазией (АХГ). Цель состоит в том, чтобы оценить рост, медицинские осложнения, связанные с ACH, и лечение участников исследования. Никакие исследуемые препараты не будут вводиться.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

271

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Parkville, Австралия
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Германия
      • Magdeburg, Германия, 39120
        • Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08305
        • Vithas Hospital San Jose
      • Madrid, Испания, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Испания
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
      • Rome, Италия, 00168
        • Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Center
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1N 6N5
        • University of Ottawa
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3C 3J7
        • University of Montreal
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5009
        • Haukeland universitetssjukehus
      • Oslo, Норвегия, 0372
        • Oslo Universitetssykehus
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Sheffield Children's Hospital
    • England
      • Bristol, England, Соединенное Королевство
        • Bristol Royal Hospital for Children
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65211
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Франция
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Франция
        • Hopital des Enfants

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети с ахондроплазией

Описание

Критерии включения:

  • Подписанное информированное согласие участника исследования или родителя (родителей) или законного представителя (LAR) и подписанное информированное согласие участника исследования (если применимо)
  • Возраст от 2,5 до 10 лет (включительно) на момент начала обучения
  • Диагностика АХГ
  • Передвигается и может стоять без посторонней помощи
  • Участники исследования и родитель(и) или LAR(и) желают и могут соблюдать учебные визиты и учебные процедуры

Критерий исключения:

  • Наличие гипохондроплазии или низкорослости, отличной от ACH (например, трисомия 21, псевдоахондроплазия, психосоциальная низкорослость)
  • У женщин после менархе
  • Рост < -2 или > +2 стандартных отклонений для возраста и пола на основе справочных таблиц по росту детей с АСН
  • Скорость роста в годовом исчислении ≤1,5 ​​см/год за период ≥6 месяцев до скрининга
  • Наличие сопутствующего заболевания или состояния, которое, по мнению Исследователя и/или Спонсора, может повлиять на рост, или когда известно, что лечение влияет на рост.
  • Значительная аномалия в результатах скрининга лабораторных исследований.
  • Получали лечение гормоном роста, инсулиноподобным фактором роста 1 (IGF 1) или анаболическими стероидами в течение предыдущих 6 месяцев или длительное лечение (> 3 месяцев) в любое время.
  • Получали аналог натрийуретического пептида С-типа (CNP) или лечение, нацеленное на ингибирование рецептора фактора роста фибробластов (FGFR) в любое время.
  • Регулярное длительное лечение (> 1 месяца) пероральными кортикостероидами (приемлемы длительные низкие дозы ингаляционных стероидов для лечения астмы)
  • Использовали какой-либо другой исследуемый продукт или исследуемое медицинское устройство для лечения ACH или низкого роста
  • Имели предыдущую операцию по удлинению конечностей

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Годовая скорость высоты (см/год)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Сборник естественного течения симптомов ахондроплазии у детей с ахондроплазией
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Охарактеризовать симптомы ахондроплазии у детей с ахондроплазией.
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение Z-балла роста по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
NT-AE, связанные с ACH
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Хирургические процедуры, связанные с ACH
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем, по оценке педиатрического опросника качества жизни (PedsQoL)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменения общей боли в теле по оценке числовой шкалы оценки боли (Pain-NRS)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменения функциональных способностей по оценке функциональной независимости детей (WeeFIM)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменение психомоторной функции, оцениваемое с помощью соответствующих возрасту компьютерных тестов (тест обнаружения)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменение внимания, оцениваемое с помощью соответствующих возрасту компьютерных тестов (идентификационный тест).
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменения в визуальном обучении, оцениваемые с помощью соответствующих возрасту компьютерных тестов (One Card Learning Test)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменение рабочей памяти, оцениваемое с помощью соответствующих возрасту компьютерных тестов (One Back Test)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменение соотношения верхней и нижней части тела по сравнению с исходным уровнем (см)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменение соотношения плеча и предплечья по сравнению с исходным уровнем (см)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменение соотношения верхней и нижней части ног по сравнению с исходным уровнем (см)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Костные биомаркеры (кровь)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем, по оценке опросника «Качество жизни молодежи низкого роста» (QoLISSY)
Временное ограничение: До 2 лет
До 2 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Следователи

  • Директор по исследованиям: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 августа 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 августа 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 августа 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 июля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 июля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • QBGJ398-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться