연골무형성증(ACH)이 있는 소아의 전향적 임상 평가 연구
2026년 3월 30일 업데이트: QED Therapeutics, a BridgeBio company
연골무형성증이 있는 소아에 대한 전향적 임상 평가 연구: PROPEL 시험
이것은 연골 무형성증(ACH)이 있는 2.5세에서 10세 사이의 어린이를 대상으로 한 장기, 다기관, 관찰 연구입니다.
목표는 연구 참가자의 성장, ACH 관련 의학적 합병증 및 치료를 평가하는 것입니다.
어떠한 연구 약물도 투여되지 않을 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
271
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bergen, 노르웨이, 5009
- Haukeland Universitetssjukehus
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Oslo, 노르웨이, 0372
- Oslo Universitetssykehus
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Magdeburg, 독일, 39120
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Benioff Children's Hospital Oakland
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21211
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65211
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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Barcelona, 스페인, 08305
- Vithas Hospital San Jose
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Madrid, 스페인, 24086
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, 스페인
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Singapore, 싱가포르, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Buenos Aires, 아르헨티나
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Birmingham, 영국
- Birmingham Children's Hospital
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Glasgow, 영국
- Queen Elizabeth University Hospital
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London, 영국
- St. Thomas' Hospital
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Manchester, 영국
- Manchester University Children's Hospital
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Sheffield, 영국
- Sheffield Children's Hospital
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England
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Bristol, England, 영국
- Bristol Royal Hospital for Children
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
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Rome, 이탈리아, 00168
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2H7
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1N 6N5
- University of Ottawa
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3C 3J7
- University of Montreal
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Lyon, 프랑스
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Paris, 프랑스
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse, 프랑스
- Hopital Des Enfants
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Parkville, 호주
- Murdoch Children's Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
연골무형성증이 있는 어린이
설명
포함 기준:
- 연구 참가자 또는 부모(들) 또는 법적 대리인(LAR)의 사전 동의서 서명 및 연구 참가자의 사전 동의 서명(해당되는 경우)
- 연구 시작 시 2.5세에서 10세(포함)
- ACH의 진단
- 걸을 수 있고 도움 없이 서 있을 수 있음
- 연구 참가자 및 부모(들) 또는 LAR(들)은 연구 방문 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- ACH 이외의 저연골형성부전 또는 저신장 상태(예: 삼염색체성 21, 가성연골무형성증, 심리사회적 저신장)
- 여성의 경우 초경을 겪은 후
- 키 < -2 또는 > +2 ACH 아동의 성장에 대한 참조 표를 기준으로 연령 및 성별에 대한 표준 편차
- 스크리닝 전 ≥6개월 동안 연간 신장 성장 속도 ≤1.5cm/년
- 조사자 및/또는 후원자의 관점에서 성장에 영향을 미칠 수 있거나 치료가 성장에 영향을 미치는 것으로 알려진 동시 질병 또는 상태를 가집니다.
- 검사실 결과 선별에 중대한 이상.
- 지난 6개월 동안 성장 호르몬, 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF 1) 또는 아나볼릭 스테로이드로 치료를 받았거나 언제든지 장기 치료(>3개월)를 받았습니다.
- C형 나트륨 이뇨 펩티드(CNP) 유사체 또는 섬유아세포 성장 인자 수용체(FGFR) 억제를 표적으로 하는 치료를 언제든지 받은 적이 있는 자
- 경구 코르티코스테로이드로 정기적인 장기 치료(>1개월)를 받은 적이 있습니다(천식에 대한 저용량 지속 흡입 스테로이드는 허용됨).
- ACH 또는 단신의 치료를 위해 다른 연구 제품 또는 연구 의료 기기를 사용한 적이 있습니다.
- 이전에 사지 연장 수술을 받은 적이 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연간 높이 속도(cm/년)
기간: 최대 2년
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최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연골무형성증 아동의 연골무형성증 증상의 자연사 수집
기간: 최대 2년
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최대 2년
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연골무형성증이 있는 소아의 연골무형성증 증상을 특성화하기 위해
기간: 최대 2년
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최대 2년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선에서 높이 Z 점수의 변화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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ACH 관련 NT-AE
기간: 최대 2년
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최대 2년
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ACH 관련 수술 절차
기간: 최대 2년
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최대 2년
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PedsQoL(Pediatric Quality of Life Inventory)로 평가한 건강 관련 삶의 질 변화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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통증에 대한 숫자 평가 척도(Pain-NRS)로 평가한 전반적인 신체 통증의 변화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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아동을 위한 기능적 독립 측정(WeeFIM)에 의해 평가된 기능적 능력의 변화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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연령에 맞는 컴퓨터 검사(Detection Test)로 평가한 정신운동 기능의 변화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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연령에 맞는 컴퓨터 테스트(Identification Test)로 평가한 주의력 변화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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연령에 맞는 컴퓨터 테스트(One Card Learning Test)로 평가한 시각적 학습의 변화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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연령에 맞는 컴퓨터 테스트(One Back Test)로 평가한 작업기억의 변화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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기준선 대비 상하체 비율의 변화(cm)
기간: 최대 2년
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최대 2년
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기준선에서 상박 대 팔뚝 비율의 변화(cm)
기간: 최대 2년
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최대 2년
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윗다리 기준선에서 아랫다리 비율 변화(cm)
기간: 최대 2년
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최대 2년
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뼈 바이오마커(혈액)
기간: 최대 2년
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최대 2년
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QoLISSY(단신 청소년의 삶의 질 설문지)로 평가한 건강 관련 삶의 질 변화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 12일
기본 완료 (실제)
2025년 8월 27일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 7월 24일
처음 게시됨 (실제)
2019년 7월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- QBGJ398-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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