Prospektív klinikai értékelési vizsgálat achondroplasiás (ACH) gyermekeknél
2024. április 2. frissítette: QED Therapeutics, Inc.
Prospektív klinikai értékelési vizsgálat achondroplasiás gyermekeknél: A PROPEL-próba
Ez egy hosszú távú, többközpontú, megfigyeléses vizsgálat 2,5-10 éves achondroplasiában (ACH) szenvedő gyermekeken.
A cél a növekedés, az ACH-val kapcsolatos egészségügyi szövődmények és a vizsgálatban résztvevők kezelésének értékelése.
Nem adnak be vizsgálati gyógyszert.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
250
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: QED Therapeutics, Inc.
- Telefonszám: 1-877-280-5655
- E-mail: PROPELstudyinfo@QEDTX.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína
- Toborzás
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Parkville, Ausztrália
- Toborzás
- Murdoch Children's Research Institute
-
Kapcsolatba lépni:
- Cassandra Choy
- Telefonszám: 613 9936 6378
- E-mail: cassandra.choy@mcri.edu.au
-
Kutatásvezető:
- Ravi Savarirayan, M.D.
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Birmingham Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Vrinda Saraff
- Telefonszám: +44 121 333 9999
- E-mail: vrinda.saraff@nhs.net
-
Kutatásvezető:
- Vrinda Saraff, MBBS
-
Glasgow, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Helen McDevitt
- Telefonszám: +44(0)776-542-2553
- E-mail: helen.mcdevitt@ggc.scot.nhs.uk
-
Kutatásvezető:
- Helen McDevitt, MB ChB
-
London, Egyesült Királyság
- Toborzás
- St. Thomas' Hospital
-
Kutatásvezető:
- Melinda Irving, MBBS
-
Kapcsolatba lépni:
- Sophie Williams
- E-mail: sophie.j.williams@gstt.nhs.uk
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Manchester University Children's Hospital
-
Sheffield, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Sheffield Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Jayne Evans
- Telefonszám: +44 114 3053875
- E-mail: jayne.evans17@nhs.net
-
Kutatásvezető:
- Paul Arundel, MBBS
-
-
England
-
Bristol, England, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Kapcsolatba lépni:
- Shane Roberts
- Telefonszám: +44 01173420177
- E-mail: shane.roberts@uhbristol.nhs.uk
-
Kutatásvezető:
- Christine Burren, MBBS
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Toborzás
- Benioff Children's Hospital Oakland
-
Kapcsolatba lépni:
- Leslie Lynch
- Telefonszám: 7217 510-428-3885
- E-mail: leslie.lynch@ucsf.edu
-
Kutatásvezető:
- Paul Harmatz, M.D.
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Befejezve
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21211
- Toborzás
- Johns Hopkins School of Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- Kristina Wade
- Telefonszám: 410-502-2298
- E-mail: klwade@jhmi.edu
-
Kutatásvezető:
- Julie Hoover-Fong, MD
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65211
- Toborzás
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Toborzás
- Cincinnati Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Racheal Powers
- Telefonszám: 513-803-1177
- E-mail: racheal.powers@cchmc.org
-
Kutatásvezető:
- Howard Saal, M.D.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Toborzás
- Vanderbilt University Medical Center
-
Kutatásvezető:
- John Phillips, III, M.D.
-
Kapcsolatba lépni:
- LeeAnna Melton
- Telefonszám: 615-343-6761
- E-mail: leeanna.melton@vumc.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
- Visszavont
- Cook's Children Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
- Toborzás
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország
- Toborzás
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Kapcsolatba lépni:
- Marc Nicolino
- Telefonszám: 33 4 72 12 95 25
- E-mail: marc.nicolino@chu-lyon.fr
-
Kutatásvezető:
- Marc Nicolino, M.D., Ph.D.
-
Paris, Franciaország
- Toborzás
- Hopital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Franciaország
- Toborzás
- Hopital des Enfants
-
Kapcsolatba lépni:
- Nathalie Couteau
- Telefonszám: +33 (0)5 67 77 13 69
- E-mail: couteau.n@chu-toulouse.fr
-
Kutatásvezető:
- Jean Pierre Salles, M.D., Ph.D.
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- Toborzás
- Stollery Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Lee-Ann Carroll
- Telefonszám: (780) 492 4902
- E-mail: lee-ann.carroll@albertahealthservices.ca
-
Kutatásvezető:
- Peter Kannu, MB ChB, PhD
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Toborzás
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1N 6N5
- Toborzás
- University of Ottawa
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3C 3J7
- Toborzás
- University of Montreal
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia, 5009
- Toborzás
- Haukeland Universitetssjukehus
-
Oslo, Norvégia, 0372
- Toborzás
- Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Magdeburg, Németország, 39120
- Toborzás
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
-
-
-
-
-
Rome, Olaszország, 00168
- Toborzás
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08305
- Toborzás
- Vithas Hospital San Jose
-
Kutatásvezető:
- Jorge Knörr, M.D.
-
Kapcsolatba lépni:
- Cristina Jorquera
- Telefonszám: +34 945 252 077
- E-mail: cristina.jorquera@ucatrauma.com
-
Madrid, Spanyolország, 24086
- Toborzás
- Hospital Universitario La Paz
-
Kapcsolatba lépni:
- Vega Mauleon Martinez
- Telefonszám: +34912071876
- E-mail: vegamauleon@gmail.com
-
Kutatásvezető:
- Fernando Santos Simarro, M.D.
-
Málaga, Spanyolország
- Toborzás
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Kapcsolatba lépni:
- Antonio Leiva Gea
- Telefonszám: +34646568789
- E-mail: antonioleiva7@yahoo.es
-
Kutatásvezető:
- Antonio Leiva Gea, M.D.
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 229899
- Toborzás
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Achondroplasiás gyermekek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A vizsgálatban résztvevő, szülő(i) vagy törvényesen felhatalmazott képviselője (LAR) aláírt tájékozott hozzájárulása és a vizsgálati résztvevő által aláírt tájékozott hozzájárulás (adott esetben)
- 2,5 és 10 év közöttiek (beleértve) a tanulmányba való belépéskor
- Az ACH diagnózisa
- Ambuláns és segítség nélkül állni tud
- A vizsgálatban résztvevők és szülő(k) vagy LAR(ok) hajlandóak és képesek megfelelni a tanulmányutaknak és a tanulmányi eljárásoknak
Kizárási kritériumok:
- Hipochondroplasia vagy az ACH-tól eltérő alacsony termetű állapota van (pl. 21-es triszómia, pszeudoachondroplasia, pszichoszociális alacsony termet)
- Nőknél a menstruáció után
- Magasság < -2 vagy > +2 standard eltérés az életkor és nem szerint az ACH-ban szenvedő gyermekek növekedésére vonatkozó referenciatáblázatok alapján
- Éves magasságnövekedési sebesség ≤1,5 cm/év a szűrést megelőző ≥6 hónapos időszakban
- Olyan egyidejű betegsége vagy állapota van, amely a vizsgáló és/vagy szponzor véleménye szerint befolyásolhatja a növekedést, vagy ahol a kezelésről ismert, hogy befolyásolja a növekedést.
- Jelentős eltérés a laboratóriumi szűrési eredményekben.
- Bármikor kezeltek növekedési hormonnal, inzulinszerű növekedési faktor 1-gyel (IGF 1) vagy anabolikus szteroidokkal az elmúlt 6 hónapban vagy hosszú távú kezelésben (>3 hónap)
- Bármikor kapott C-típusú natriuretikus peptid (CNP) analógot vagy olyan kezelést, amely a fibroblaszt növekedési faktor receptor (FGFR) gátlását célozza
- Rendszeres, hosszú távú (>1 hónapos) kezelésben részesült orális kortikoszteroidokkal (asztma kezelésére alacsony dózisú folyamatos inhalációs szteroidok alkalmazása elfogadható)
- Használt bármilyen más vizsgálati terméket vagy vizsgálati orvosi eszközt ACH vagy alacsony termet kezelésére
- Korábban végtaghosszabbító műtéten esett át
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a magasság Z pontszámában
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a felső és az alsó testszegmens arányában
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az achondroplasiás tünetek természetrajzi gyűjteménye achondroplasiás gyermekeknél
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Az achondroplasiás tünetek jellemzése achondroplasiás gyermekeknél
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest más növekedési paraméterekben (magasság Z pontszám, testarányok stb.),
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Csont biomarkerek
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
ACH-val kapcsolatos NT-AE
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
ACH-val kapcsolatos sebészeti eljárások
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Az egészséggel összefüggő életminőség változásai a Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL) alapján
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Az egészséggel összefüggő életminőség változásai az Életminőség alacsony termetű fiatalokban kérdőív (QoLISSY) alapján
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A teljes testfájdalom változásai a fájdalom numerikus értékelési skálája (Pain-NRS) alapján
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A funkcionális képességek változásai a gyermekek funkcionális függetlenségi mérőszáma (WeeFIM) szerint
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A pszichomotoros funkciók változása az életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel értékelve (Detection Test)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Az életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel értékelt figyelemváltozás (Identification Test)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A vizuális tanulás változása az életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel értékelve (One Card Learning Test)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A munkamemória változása az életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel értékelve (One Back Test)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. augusztus 12.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 24.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 2.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- növekedés
- FGFR3
- Genetikai betegségek
- Veleszületett
- Törpeség
- Csontváz diszplázia
- Endochondralis csontosodás
- Lerövidült proximális végtagok
- Fibroblaszt növekedési faktor receptor 3
- Endokondrális csontképződés
- Rövid végtag aránytalan törpeség
- Mozgásszervi betegségek
- Osteochondrodysplasia
- Csontbetegségek
- Funkcionális képességek
- Achondroplasia (ACH)
- Életminőség achondroplasiában
- Átlagos növekedési sebesség
- Átlagos magassági sebesség
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- QBGJ398-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .