Prospektív klinikai értékelési vizsgálat achondroplasiás (ACH) gyermekeknél
2026. március 30. frissítette: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Prospektív klinikai értékelési vizsgálat achondroplasiás gyermekeknél: A PROPEL-próba
Ez egy hosszú távú, többközpontú, megfigyeléses vizsgálat 2,5-10 éves achondroplasiában (ACH) szenvedő gyermekeken.
A cél a növekedés, az ACH-val kapcsolatos egészségügyi szövődmények és a vizsgálatban résztvevők kezelésének értékelése.
Nem adnak be vizsgálati gyógyszert.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
271
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Parkville, Ausztrália
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Egyesült Királyság
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- St. Thomas' Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Manchester University Children's Hospital
-
Sheffield, Egyesült Királyság
- Sheffield Children's Hospital
-
-
England
-
Bristol, England, Egyesült Királyság
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21211
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65211
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Franciaország
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Franciaország
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1N 6N5
- University of Ottawa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3C 3J7
- University of Montreal
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia, 5009
- Haukeland universitetssjukehus
-
Oslo, Norvégia, 0372
- Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Magdeburg, Németország, 39120
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
-
Rome, Olaszország, 00168
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08305
- Vithas Hospital San Jose
-
Madrid, Spanyolország, 24086
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Spanyolország
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Achondroplasiás gyermekek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A vizsgálatban résztvevő, szülő(i) vagy törvényesen felhatalmazott képviselője (LAR) aláírt tájékozott hozzájárulása és a vizsgálati résztvevő által aláírt tájékozott hozzájárulás (adott esetben)
- 2,5 és 10 év közöttiek (beleértve) a tanulmányba való belépéskor
- Az ACH diagnózisa
- Ambuláns és segítség nélkül állni tud
- A vizsgálatban résztvevők és szülő(k) vagy LAR(ok) hajlandóak és képesek megfelelni a tanulmányutaknak és a tanulmányi eljárásoknak
Kizárási kritériumok:
- Hipochondroplasia vagy az ACH-tól eltérő alacsony termetű állapota van (pl. 21-es triszómia, pszeudoachondroplasia, pszichoszociális alacsony termet)
- Nőknél a menstruáció után
- Magasság < -2 vagy > +2 standard eltérés az életkor és nem szerint az ACH-ban szenvedő gyermekek növekedésére vonatkozó referenciatáblázatok alapján
- Éves magasságnövekedési sebesség ≤1,5 cm/év a szűrést megelőző ≥6 hónapos időszakban
- Olyan egyidejű betegsége vagy állapota van, amely a vizsgáló és/vagy szponzor véleménye szerint befolyásolhatja a növekedést, vagy ahol a kezelésről ismert, hogy befolyásolja a növekedést.
- Jelentős eltérés a laboratóriumi szűrési eredményekben.
- Bármikor kezeltek növekedési hormonnal, inzulinszerű növekedési faktor 1-gyel (IGF 1) vagy anabolikus szteroidokkal az elmúlt 6 hónapban vagy hosszú távú kezelésben (>3 hónap)
- Bármikor kapott C-típusú natriuretikus peptid (CNP) analógot vagy olyan kezelést, amely a fibroblaszt növekedési faktor receptor (FGFR) gátlását célozza
- Rendszeres, hosszú távú (>1 hónapos) kezelésben részesült orális kortikoszteroidokkal (asztma kezelésére alacsony dózisú folyamatos inhalációs szteroidok alkalmazása elfogadható)
- Használt bármilyen más vizsgálati terméket vagy vizsgálati orvosi eszközt ACH vagy alacsony termet kezelésére
- Korábban végtaghosszabbító műtéten esett át
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Éves magassági sebesség (cm/év)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az achondroplasiás tünetek természetrajzi gyűjteménye achondroplasiás gyermekeknél
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Az achondroplasiás tünetek jellemzése achondroplasiás gyermekeknél
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a magasság Z pontszámában
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
ACH-val kapcsolatos NT-AE
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
ACH-val kapcsolatos sebészeti eljárások
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Az egészséggel összefüggő életminőség változásai a Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL) alapján
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A teljes testfájdalom változásai a fájdalom numerikus értékelési skálája (Pain-NRS) alapján
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A funkcionális képességek változásai a gyermekek funkcionális függetlenségi mérőszáma (WeeFIM) szerint
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A pszichomotoros funkciók változása az életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel értékelve (Detection Test)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Az életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel értékelt figyelemváltozás (Identification Test)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A vizuális tanulás változása az életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel értékelve (One Card Learning Test)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A munkamemória változása az életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel értékelve (One Back Test)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a felső és az alsó test arányában (cm)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Változás az alapvonaltól a felkarban az alkar arányához (cm)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Változás az alapvonalról a felső láb és az alsó láb arányában (cm)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Csont biomarkerek (vér)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
|
Az egészséggel összefüggő életminőség változásai az Életminőség alacsony termetű fiatalokban kérdőív (QoLISSY) alapján
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
Legfeljebb 2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. augusztus 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. augusztus 27.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. augusztus 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 24.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 30.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- növekedés
- FGFR3
- Genetikai betegségek
- Veleszületett
- Veleszületett
- Törpeség
- Csontváz diszplázia
- Endochondralis csontosodás
- Lerövidült proximális végtagok
- Fibroblaszt növekedési faktor receptor 3
- Endokondrális csontképződés
- Rövid végtag aránytalan törpeség
- Mozgásszervi betegségek
- Osteochondrodysplasia
- Csontbetegségek
- Funkcionális képességek
- Achondroplasia (ACH)
- Életminőség achondroplasiában
- Átlagos növekedési sebesség
- Átlagos magassági sebesség
További vonatkozó MeSH feltételek
- Endokrin rendszer betegségei
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere-betegségek
- Kötőszöveti betegségek
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Mucinosisok
- Csontbetegségek, Fejlődési
- Mukopoliszacharidózisok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Bőr- és kötőszöveti betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Csontbetegségek
- Törpeség
- Achondroplasia
- Osteochondrodysplasiák
- Mucopolysaccharidosis IV
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- QBGJ398-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .