Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní studie klinického hodnocení u dětí s achondroplázií (ACH)

2. dubna 2024 aktualizováno: QED Therapeutics, Inc.

Prospektivní studie klinického hodnocení u dětí s achondroplázií: studie PROPEL

Jedná se o dlouhodobou, multicentrickou, observační studii u dětí ve věku 2,5 až 10 let s achondroplázií (ACH). Cílem je zhodnotit růst, zdravotní komplikace související s ACH a léčbu účastníků studie. Žádné studijní léky nebudou podávány.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

250

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie
        • Nábor
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ravi Savarirayan, M.D.
  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Femme Mère Enfant
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marc Nicolino, M.D., Ph.D.
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hopital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • Hopital des Enfants
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jean Pierre Salles, M.D., Ph.D.
  • Itálie
      • Rome, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Nábor
        • Children's Hospital - London Health Sciences Center
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1N 6N5
        • Nábor
        • University of Ottawa
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3C 3J7
        • Nábor
        • University of Montreal
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5009
        • Nábor
        • Haukeland Universitetssjukehus
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Nábor
        • Oslo Universitetssykehus
  • Německo
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Nábor
        • Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • Nábor
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Nábor
        • Birmingham Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vrinda Saraff, MBBS
      • Glasgow, Spojené království
        • Nábor
        • Queen Elizabeth University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Helen McDevitt, MB ChB
      • London, Spojené království
      • Manchester, Spojené království
        • Nábor
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království
        • Nábor
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul Arundel, MBBS
    • England
      • Bristol, England, Spojené království
        • Nábor
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine Burren, MBBS
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul Harmatz, M.D.
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Dokončeno
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21211
        • Nábor
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie Hoover-Fong, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
        • Nábor
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Howard Saal, M.D.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Phillips, III, M.D.
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • Staženo
        • Cook's Children Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Nábor
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08305
        • Nábor
        • Vithas Hospital San Jose
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jorge Knörr, M.D.
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 24086
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fernando Santos Simarro, M.D.
      • Málaga, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Antonio Leiva Gea, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Děti s achondroplázií

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas účastníkem studie nebo rodičem nebo zákonným zástupcem (LAR) a podepsaný informovaný souhlas účastníkem studie (pokud je to relevantní)
  • Věk 2,5 až 10 let (včetně) při vstupu do studia
  • Diagnóza ACH
  • Chodící a schopný stát bez pomoci
  • Účastníci studie a rodiče nebo LAR jsou ochotni a schopni dodržovat studijní návštěvy a studijní postupy

Kritéria vyloučení:

  • Máte hypochondroplazii nebo stav malého vzrůstu jiný než ACH (např. trizomie 21, pseudoachondroplazie, psychosociální malý vzrůst)
  • U žen, které měly menarche
  • Výška < -2 nebo > +2 směrodatné odchylky pro věk a pohlaví na základě referenčních tabulek o růstu u dětí s ACH
  • Anualizovaná rychlost růstu výšky ≤ 1,5 cm/rok po dobu ≥ 6 měsíců před screeningem
  • Máte souběžné onemocnění nebo stav, který podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora může mít vliv na růst nebo kde je známo, že léčba ovlivňuje růst.
  • Významná abnormalita ve screeningových laboratorních výsledcích.
  • jste byli léčeni růstovým hormonem, inzulinu podobným růstovým faktorem 1 (IGF 1) nebo anabolickými steroidy v předchozích 6 měsících nebo dlouhodobou léčbou (> 3 měsíce) kdykoli
  • Kdykoli jste obdrželi analog natriuretického peptidu typu C (CNP) nebo léčbu zaměřenou na inhibici receptoru fibroblastového růstového faktoru (FGFR)
  • Pravidelně dlouhodobou léčbu (> 1 měsíc) perorálními kortikosteroidy (nízké dávky průběžného inhalačního steroidu pro astma jsou přijatelné)
  • Použili jakýkoli jiný hodnocený produkt nebo hodnocený zdravotnický prostředek k léčbě ACH nebo malého vzrůstu
  • Absolvoval předchozí operaci prodloužení končetiny

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní linie ve skóre Z výšky
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změna poměru horní a dolní části těla od základní linie
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Sbírka přirozené historie příznaků achondroplazie u dětí s achondroplazií
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Charakterizovat příznaky achondroplazie u dětí s achondroplazií
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna jiných růstových parametrů od výchozí hodnoty (výška Z skóre, tělesné proporce atd.),
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Kostní biomarkery
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
NT-AE související s ACH
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Chirurgické postupy související s ACH
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změny v kvalitě života související se zdravím podle hodnocení Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL)
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změny v kvalitě života související se zdravím hodnocené dotazníkem kvality života u mládeže nízkého vzrůstu (QoLISSY)
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změny celkové tělesné bolesti hodnocené pomocí numerické hodnotící stupnice pro bolest (Pain-NRS)
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změny funkčních schopností hodnocené pomocí měření funkční nezávislosti pro děti (WeeFIM)
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změna psychomotorické funkce hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (detekční test)
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změna pozornosti hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (Identification Test)
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změna ve vizuálním učení hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (One Card Learning Test)
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Změna pracovní paměti hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (One Back Test)
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

QED Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. srpna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

29. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QBGJ398-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit