Prospektivní studie klinického hodnocení u dětí s achondroplázií (ACH)
30. března 2026 aktualizováno: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Prospektivní studie klinického hodnocení u dětí s achondroplázií: studie PROPEL
Jedná se o dlouhodobou, multicentrickou, observační studii u dětí ve věku 2,5 až 10 let s achondroplázií (ACH).
Cílem je zhodnotit růst, zdravotní komplikace související s ACH a léčbu účastníků studie.
Žádné studijní léky nebudou podávány.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
271
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Parkville, Austrálie
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Lyon, Francie
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Paris, Francie
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Francie
- Hopital Des Enfants
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
-
Rome, Itálie, 00168
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1N 6N5
- University of Ottawa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3C 3J7
- University of Montreal
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko, 5009
- Haukeland Universitetssjukehus
-
Oslo, Norsko, 0372
- Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Magdeburg, Německo, 39120
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Spojené království
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Spojené království
- St. Thomas' Hospital
-
Manchester, Spojené království
- Manchester University Children's Hospital
-
Sheffield, Spojené království
- Sheffield Children's Hospital
-
-
England
-
Bristol, England, Spojené království
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21211
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08305
- Vithas Hospital San Jose
-
Madrid, Španělsko, 24086
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
11 měsíců až 6 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Děti s achondroplázií
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný informovaný souhlas účastníkem studie nebo rodičem nebo zákonným zástupcem (LAR) a podepsaný informovaný souhlas účastníkem studie (pokud je to relevantní)
- Věk 2,5 až 10 let (včetně) při vstupu do studia
- Diagnóza ACH
- Chodící a schopný stát bez pomoci
- Účastníci studie a rodiče nebo LAR jsou ochotni a schopni dodržovat studijní návštěvy a studijní postupy
Kritéria vyloučení:
- Máte hypochondroplazii nebo stav malého vzrůstu jiný než ACH (např. trizomie 21, pseudoachondroplazie, psychosociální malý vzrůst)
- U žen, které měly menarche
- Výška < -2 nebo > +2 směrodatné odchylky pro věk a pohlaví na základě referenčních tabulek o růstu u dětí s ACH
- Anualizovaná rychlost růstu výšky ≤ 1,5 cm/rok po dobu ≥ 6 měsíců před screeningem
- Máte souběžné onemocnění nebo stav, který podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora může mít vliv na růst nebo kde je známo, že léčba ovlivňuje růst.
- Významná abnormalita ve screeningových laboratorních výsledcích.
- jste byli léčeni růstovým hormonem, inzulinu podobným růstovým faktorem 1 (IGF 1) nebo anabolickými steroidy v předchozích 6 měsících nebo dlouhodobou léčbou (> 3 měsíce) kdykoli
- Kdykoli jste obdrželi analog natriuretického peptidu typu C (CNP) nebo léčbu zaměřenou na inhibici receptoru fibroblastového růstového faktoru (FGFR)
- Pravidelně dlouhodobou léčbu (> 1 měsíc) perorálními kortikosteroidy (nízké dávky průběžného inhalačního steroidu pro astma jsou přijatelné)
- Použili jakýkoli jiný hodnocený produkt nebo hodnocený zdravotnický prostředek k léčbě ACH nebo malého vzrůstu
- Absolvoval předchozí operaci prodloužení končetiny
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Anualizovaná rychlost výšky (cm/rok)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Sbírka přirozené historie příznaků achondroplazie u dětí s achondroplazií
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Charakterizovat příznaky achondroplazie u dětí s achondroplazií
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od základní linie ve skóre Z výšky
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
NT-AE související s ACH
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Chirurgické postupy související s ACH
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změny v kvalitě života související se zdravím podle hodnocení Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změny celkové tělesné bolesti hodnocené pomocí numerické hodnotící stupnice pro bolest (Pain-NRS)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změny funkčních schopností hodnocené pomocí měření funkční nezávislosti pro děti (WeeFIM)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změna psychomotorické funkce hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (detekční test)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změna pozornosti hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (Identification Test)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změna ve vizuálním učení hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (One Card Learning Test)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změna pracovní paměti hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (One Back Test)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změna poměru horní a dolní části těla od výchozí hodnoty (cm)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změna od základní linie v poměru nadloktí k předloktí (cm)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změna poměru od základní linie k horní části nohy (cm)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Kostní biomarkery (krev)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Změny v kvalitě života související se zdravím hodnocené dotazníkem kvality života u mládeže nízkého vzrůstu (QoLISSY)
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. srpna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
27. srpna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
27. srpna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. července 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. července 2019
První zveřejněno (Aktuální)
29. července 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- růst
- FGFR3
- Genetická onemocnění
- Kongenitální
- Vrozený
- Nanismus
- Dysplazie skeletu
- Endochondrální osifikace
- Zkrácené proximální končetiny
- Receptor fibroblastového růstového faktoru 3
- Tvorba endochondrální kosti
- Krátké končetiny disproporční nanismus
- Nemoci pohybového aparátu
- Osteochondrodysplazie
- Nemoci kostí
- Funkční schopnosti
- Achondroplazie (ACH)
- Kvalita života u achondroplázie
- Průměrná rychlost růstu
- Průměrná výšková rychlost
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění endokrinního systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Metabolické choroby
- Nemoci pojivové tkáně
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Mucinózy
- Nemoci kostí, vývojové
- Mukopolysacharidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci kostí
- Nanismus
- Achondroplazie
- Osteochondrodysplazie
- Mukopolysacharidóza IV
Další identifikační čísla studie
- QBGJ398-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .