Prospektiv klinisk vurderingsstudie hos barn med akondroplasi (ACH)
30. mars 2026 oppdatert av: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Prospektiv klinisk vurderingsstudie hos barn med akondroplasi: PROPEL-forsøket
Dette er en langsiktig, multisenter, observasjonsstudie hos barn 2,5 til 10 år med achondroplasia (ACH).
Målet er å evaluere vekst, ACH-relaterte medisinske komplikasjoner og behandlinger av studiedeltakere.
Ingen studiemedisiner vil bli administrert.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
271
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Parkville, Australia
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1N 6N5
- University of Ottawa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3C 3J7
- University of Montreal
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21211
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Frankrike
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
-
Rome, Italia, 00168
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5009
- Haukeland universitetssjukehus
-
Oslo, Norge, 0372
- Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08305
- Vithas Hospital San Jose
-
Madrid, Spania, 24086
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Spania
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Storbritannia
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Storbritannia
- St. Thomas' Hospital
-
Manchester, Storbritannia
- Manchester University Children's Hospital
-
Sheffield, Storbritannia
- Sheffield Children's Hospital
-
-
England
-
Bristol, England, Storbritannia
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
-
-
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 6 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Barn med achondroplasia
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke fra studiedeltakeren eller forelder(e) eller juridisk autorisert representant (LAR) og signert informert samtykke fra studiedeltakeren (når aktuelt)
- I alderen 2,5 til 10 år (inklusive) ved studiestart
- Diagnose av ACH
- Ambulerende og i stand til å stå uten hjelp
- Studiedeltakere og foreldre eller LAR(er) er villige og i stand til å overholde studiebesøk og studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Har hypokondroplasi eller annen kortvokst tilstand enn ACH (f.eks. trisomi 21, pseudoakondroplasi, psykososial kortvokst)
- Hos kvinner, etter å ha hatt sin menarche
- Høyde < -2 eller > +2 standardavvik for alder og kjønn basert på referansetabeller for vekst hos barn med ACH
- Annualisert høydeveksthastighet ≤1,5 cm/år over en periode ≥6 måneder før screening
- Har en samtidig sykdom eller tilstand som etter etterforskeren og/eller sponsorens syn kan påvirke veksten eller hvor behandlingen er kjent for å påvirke veksten.
- Signifikant avvik i screening av laboratorieresultater.
- Har blitt behandlet med veksthormon, insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF 1) eller anabole steroider de siste 6 månedene eller langtidsbehandling (>3 måneder) når som helst
- Har mottatt en C-type natriuretisk peptid (CNP) analog eller behandling rettet mot fibroblast vekstfaktor reseptor (FGFR) hemming når som helst
- Har hatt regelmessig langtidsbehandling (>1 måned) med orale kortikosteroider (lavdose pågående inhalasjonssteroid for astma er akseptabelt)
- Har brukt andre undersøkelsesprodukter eller medisinsk undersøkelsesutstyr for behandling av ACH eller kortvoksthet
- Har hatt tidligere lemforlengende operasjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Annualisert høydehastighet (cm/år)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Samling av naturlig historie med achondroplasia-symptomer hos barn med achondroplasia
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
For å karakterisere akondroplasisymptomer hos barn med akondroplasi
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i høyde Z-score
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
ACH-relaterte NT-AEer
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
ACH-relaterte kirurgiske prosedyrer
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endringer i helserelatert livskvalitet vurdert av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endringer i generelle kroppssmerter vurdert av Numeric Rating Scale for smerte (Pain-NRS)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endringer i funksjonelle evner som evaluert av Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endring i psykomotorisk funksjon vurdert ved alderstilpassede datastyrte tester (deteksjonstest)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endring i oppmerksomhet vurdert av alderstilpassede datastyrte tester (identifikasjonstest)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endring i visuell læring vurdert av alderstilpassede datastyrte tester (One Card Learning Test)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endring i arbeidsminne vurdert ved alderstilpassede datastyrte tester (One Back Test)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endring fra baseline i forhold til over- og underkropp (cm)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endring fra baseline i forholdet mellom overarm og underarm (cm)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endre fra baseline i forholdet mellom øvre og nedre ben (cm)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Benbiomarkører (blod)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Endringer i helserelatert livskvalitet som vurderes av Quality of Life in Short Stature Youth spørreskjema (QoLISSY)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. august 2019
Primær fullføring (Faktiske)
27. august 2025
Studiet fullført (Faktiske)
27. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. juli 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. juli 2019
Først lagt ut (Faktiske)
29. juli 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- vekst
- FGFR3
- Genetiske sykdommer
- Medfødt
- Medfødt
- Dvergvekst
- Skjelettdysplasi
- Endokondral ossifikasjon
- Forkortede proksimale lemmer
- Fibroblastvekstfaktorreseptor 3
- Endokondral beindannelse
- Uforholdsmessig dvergvekst med korte lemmer
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Osteochondrodysplasi
- Beinsykdommer
- Funksjonelle evner
- Akondroplasi (ACH)
- Livskvalitet ved akondroplasi
- Gjennomsnittlig veksthastighet
- Gjennomsnittlig høydehastighet
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Metabolske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Mukopolysakkaridoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Beinsykdommer
- Dvergvekst
- Akondroplasi
- Osteochondrodysplasias
- Mukopolysakkaridose IV
Andre studie-ID-numre
- QBGJ398-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .