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Studio prospettico di valutazione clinica nei bambini con acondroplasia (ACH)

30 marzo 2026 aggiornato da: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studio prospettico di valutazione clinica nei bambini con acondroplasia: lo studio PROPEL

Questo è uno studio osservazionale multicentrico a lungo termine su bambini da 2,5 a 10 anni con acondroplasia (ACH). L'obiettivo è valutare la crescita, le complicanze mediche correlate all'ACH e i trattamenti dei partecipanti allo studio. Non verrà somministrato alcun farmaco in studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

271

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australia
      • Parkville, Australia
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Center
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1N 6N5
        • University of Ottawa
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3C 3J7
        • University of Montreal
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francia
        • Hopital Des Enfants
  • Germania
      • Magdeburg, Germania, 39120
        • Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
      • Rome, Italia, 00168
        • Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5009
        • Haukeland Universitetssjukehus
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Oslo Universitetssykehus
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Regno Unito
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Regno Unito
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Regno Unito
        • Sheffield Children's Hospital
    • England
      • Bristol, England, Regno Unito
        • Bristol Royal Hospital for Children
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08305
        • Vithas Hospital San Jose
      • Madrid, Spagna, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Bambini con acondroplasia

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato dal partecipante allo studio o genitore/i o rappresentante legalmente autorizzato (LAR) e assenso informato firmato dal partecipante allo studio (se applicabile)
  • Età compresa tra 2,5 e 10 anni (inclusi) all'ingresso nello studio
  • Diagnosi di ACH
  • Deambulante e in grado di stare in piedi senza assistenza
  • I partecipanti allo studio e i genitori o i LAR sono disposti e in grado di rispettare le visite di studio e le procedure di studio

Criteri di esclusione:

  • Avere ipocondroplasia o condizione di bassa statura diversa da ACH (ad esempio trisomia 21, pseudoacondroplasia, bassa statura psicosociale)
  • Nelle femmine, dopo aver avuto il menarca
  • Altezza < -2 o > +2 deviazioni standard per età e sesso basate su tabelle di riferimento sulla crescita nei bambini con ACH
  • Velocità di crescita in altezza annualizzata ≤1,5 ​​cm/anno per un periodo ≥6 mesi prima dello screening
  • Avere una malattia o una condizione concomitante che, a parere dello sperimentatore e/o dello sponsor, può influire sulla crescita o in cui è noto che il trattamento influisce sulla crescita.
  • Anomalie significative nello screening dei risultati di laboratorio.
  • Sono stati trattati con ormone della crescita, fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF 1) o steroidi anabolizzanti nei 6 mesi precedenti o trattamento a lungo termine (> 3 mesi) in qualsiasi momento
  • Hanno ricevuto un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP) o un trattamento mirato all'inibizione del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) in qualsiasi momento
  • Hanno avuto un trattamento regolare a lungo termine (> 1 mese) con corticosteroidi orali (è accettabile lo steroide per via inalatoria a basso dosaggio per l'asma)
  • Aver utilizzato qualsiasi altro prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale per il trattamento dell'ACH o della bassa statura
  • Hanno subito un precedente intervento chirurgico di allungamento degli arti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Velocità di altezza annualizzata (cm/anno)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Raccolta della storia naturale dei sintomi dell'acondroplasia nei bambini con acondroplasia
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Caratterizzare i sintomi dell'acondroplasia nei bambini con acondroplasia
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale nel punteggio Z di altezza
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
NT-AE correlati all'ACH
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Procedure chirurgiche correlate all'ACH
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute valutati dal Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Cambiamenti nel dolore corporeo generale valutati dalla Numeric Rating Scale for pain (Pain-NRS)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Cambiamenti nelle abilità funzionali valutati dalla misura di indipendenza funzionale per i bambini (WeeFIM)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Modifica della funzione psicomotoria valutata mediante test computerizzati adeguati all'età (Detection Test)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione dell'attenzione valutata mediante test computerizzati adeguati all'età (test di identificazione)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Cambiamento nell'apprendimento visivo valutato da test computerizzati adeguati all'età (One Card Learning Test)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione della memoria di lavoro valutata mediante test computerizzati adeguati all'età (One Back Test)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale del rapporto tra parte superiore e inferiore del corpo (cm)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale del rapporto parte superiore del braccio/avambraccio (cm)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione dal basale nel rapporto della parte superiore della gamba rispetto a quello della parte inferiore della gamba (cm)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Biomarcatori ossei (sangue)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute valutati dal questionario Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Investigatori

  • Direttore dello studio: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 agosto 2019

Completamento primario (Effettivo)

27 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

27 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

29 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QBGJ398-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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