儿童软骨发育不全 (ACH) 的前瞻性临床评估研究
2026年3月30日 更新者：QED Therapeutics, a BridgeBio company
软骨发育不全儿童的前瞻性临床评估研究：PROPEL 试验
这是一项针对 2.5 至 10 岁软骨发育不全 (ACH) 儿童的长期、多中心、观察性研究。
目的是评估研究参与者的生长、ACH 相关的医疗并发症和治疗。
将不给予研究药物。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
271
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2H7
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1N 6N5
- University of Ottawa
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3C 3J7
- University of Montreal
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Magdeburg、德国、39120
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
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Milan、意大利、20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
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Rome、意大利、00168
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
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Bergen、挪威、5009
- Haukeland universitetssjukehus
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Oslo、挪威、0372
- Oslo Universitetssykehus
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Singapore、新加坡、229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Lyon、法国
- Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、法国
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse、法国
- Hopital des Enfants
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Parkville、澳大利亚
- Murdoch Children's Research Institute
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Benioff Children's Hospital Oakland
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国、19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21211
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65211
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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Birmingham、英国
- Birmingham Children's Hospital
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Glasgow、英国
- Queen Elizabeth University Hospital
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London、英国
- St. Thomas' Hospital
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Manchester、英国
- Manchester University Children's Hospital
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Sheffield、英国
- Sheffield Children's Hospital
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England
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Bristol、England、英国
- Bristol Royal Hospital for Children
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Barcelona、西班牙、08305
- Vithas Hospital San Jose
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Madrid、西班牙、24086
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga、西班牙
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Buenos Aires、阿根廷
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 6年 (孩子)
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
儿童软骨发育不全
描述
纳入标准：
- 由研究参与者或父母或合法授权代表 (LAR) 签署知情同意书，并由研究参与者签署知情同意书（如适用）
- 入学时年龄为 2.5 至 10 岁（含）
- ACH的诊断
- 可以走动并且能够在没有帮助的情况下站立
- 研究参与者和父母或 LAR 愿意并能够遵守研究访问和研究程序
排除标准：
- 患有 ACH 以外的软骨发育不全或身材矮小症（例如 21 三体综合征、假性软骨发育不全、社会心理性矮小身材）
- 在女性中，月经初潮
- 基于 ACH 儿童生长参考表的年龄和性别身高 < -2 或 > +2 标准差
- 筛选前≥6个月的年化身高增长速度≤1.5厘米/年
- 患有研究者和/或申办者认为可能影响生长或已知治疗影响生长的并发疾病或病症。
- 筛查实验室结果明显异常。
- 在过去 6 个月内接受过生长激素、胰岛素样生长因子 1 (IGF 1) 或合成代谢类固醇治疗，或在任何时间接受过长期治疗（>3 个月）
- 任何时候接受过 C 型钠尿肽 (CNP) 类似物或针对成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 抑制的治疗
- 接受过口服皮质类固醇的常规长期治疗（> 1 个月）（低剂量持续吸入类固醇治疗哮喘是可以接受的）
- 曾使用任何其他研究产品或研究医疗器械治疗 ACH 或身材矮小
- 以前做过肢体延长手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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年化身高变化速度（厘米/年）
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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儿童软骨发育不全症状自然史集
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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描述患有软骨发育不全的儿童的软骨发育不全症状
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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高度 Z 得分相对于基线的变化
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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ACH 相关 NT-AE
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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ACH 相关外科手术
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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根据儿科生活质量量表 (PedsQoL) 评估的健康相关生活质量的变化
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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通过疼痛数字评定量表（Pain-NRS）评估全身疼痛的变化
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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通过儿童功能独立测量 (WeeFIM) 评估功能能力的变化
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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通过适合年龄的计算机测试评估精神运动功能的变化（检测测试）
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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通过适合年龄的计算机化测试评估注意力的变化（识别测试）
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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通过适合年龄的计算机测试评估视觉学习的变化（一卡学习测试）
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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通过适合年龄的计算机测试（回测）评估工作记忆的变化
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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上半身与下半身比例相对基线的变化（厘米）
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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上臂与前臂比率从基线的变化（厘米）
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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大腿与小腿比例从基线的变化（厘米）
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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骨生物标志物（血液）
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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通过矮身材青少年生活质量问卷 (QoLISSY) 评估的健康相关生活质量的变化
大体时间：最长 2 年
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最长 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development、QED Therapeutics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年8月12日
初级完成 (实际的)
2025年8月27日
研究完成 (实际的)
2025年8月27日
研究注册日期
首次提交
2019年7月20日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月24日
首次发布 (实际的)
2019年7月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月30日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- QBGJ398-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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