Prospektiivinen kliininen arviointitutkimus lapsilla, joilla on achondroplasia (ACH)
maanantai 30. maaliskuuta 2026 päivittänyt: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Tuleva kliininen arviointitutkimus achondroplasiaa sairastavilla lapsilla: PROPEL-tutkimus
Tämä on pitkäaikainen, monikeskustutkimus, jossa tutkittiin 2,5–10-vuotiaita lapsia, joilla on achondroplasia (ACH).
Tavoitteena on arvioida tutkimukseen osallistuneiden kasvua, ACH:hen liittyviä lääketieteellisiä komplikaatioita ja hoitoja.
Tutkimuslääkitystä ei anneta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
271
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Parkville, Australia
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08305
- Vithas Hospital San Jose
-
Madrid, Espanja, 24086
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Espanja
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
-
Rome, Italia, 00168
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1N 6N5
- University of Ottawa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3C 3J7
- University of Montreal
-
-
-
-
-
Bergen, Norja, 5009
- Haukeland Universitetssjukehus
-
Oslo, Norja, 0372
- Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Paris, Ranska
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Ranska
- Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Magdeburg, Saksa, 39120
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- St. Thomas' Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Manchester University Children's Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- Sheffield Children's Hospital
-
-
England
-
Bristol, England, Yhdistynyt kuningaskunta
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21211
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65211
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Lapset, joilla on achondroplasia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkimuksen osallistujan tai vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) allekirjoittama tietoinen suostumus ja tutkimukseen osallistujan allekirjoittama tietoinen suostumus (tarvittaessa)
- Ikä 2,5-10 vuotta (mukaan lukien) opiskeluhetkellä
- ACH:n diagnoosi
- Liikkuva ja pysty seisomaan ilman apua
- Tutkimukseen osallistujat ja vanhemmat tai LAR:t ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan opintokäyntejä ja opintomenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- sinulla on hypokondroplasia tai muu lyhytkasvuinen tila kuin ACH (esim. trisomia 21, pseudoakondroplasia, psykososiaalinen lyhytkasvuisuus)
- Naisilla kuukautisten alkamisen jälkeen
- Korkeuden < -2 tai > +2 keskihajonnat iän ja sukupuolen mukaan perustuen vertailutaulukoihin ACH-potilaiden kasvusta
- Vuosittainen pituuden kasvunopeus ≤1,5 cm/vuosi ≥6 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Sinulla on samanaikainen sairaus tai tila, joka voi tutkijan ja/tai sponsorin näkemyksen mukaan vaikuttaa kasvuun tai jossa hoidon tiedetään vaikuttavan kasvuun.
- Merkittävä poikkeavuus seulontalaboratoriotuloksissa.
- olet saanut hoitoa kasvuhormonilla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 (IGF 1) tai anabolisilla steroideilla viimeisten 6 kuukauden aikana tai pitkäaikaishoidolla (> 3 kuukautta) milloin tahansa
- olet saanut C-tyypin natriureettisen peptidin (CNP) analogia tai hoitoa, joka kohdistuu fibroblastikasvutekijäreseptorin (FGFR) estoon milloin tahansa
- olet saanut säännöllistä pitkäkestoista hoitoa (> 1 kuukausi) oraalisilla kortikosteroideilla (matalaannoksinen jatkuva inhaloitava steroidi astman hoitoon on hyväksyttävä)
- olet käyttänyt mitä tahansa muuta tutkimustuotetta tai lääketieteellistä tutkimuslaitetta ACH:n tai lyhyen kasvun hoitoon
- On ollut aiemmin raajaa pidentävä leikkaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vuositasoinen korkeusnopeus (cm/vuosi)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kokoelma achondroplasia-oireiden luonnollista historiaa lapsilla, joilla on achondroplasia
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Achondroplasia-oireiden karakterisoimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta pituuden Z-pisteissä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
ACH:hen liittyvät NT-AE:t
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
ACH:hen liittyvät kirurgiset toimenpiteet
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa Pediatric Quality of Life Inventoryn (PedsQoL) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Muutokset yleisessä kehon kivussa kivun numeerisen arviointiasteikon (Pain-NRS) mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Muutokset toiminnallisissa kyvyissä lasten toiminnallisen riippumattomuuden mittarilla (WeeFIM) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Psykomotorisen toiminnan muutos arvioituna ikään sopivilla tietokonetesteillä (detection Test)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Muutos tarkkaavaisuudessa arvioituna iän mukaisilla tietokonetesteillä (Identification Test)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Muutos visuaalisessa oppimisessa arvioituna ikään sopivilla tietokoneisilla testeillä (One Card Learning Test)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Työmuistin muutos arvioituna iänmukaisilla tietokonetesteillä (One Back Test)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Muutos perustasosta ylävartalon ja alavartalon suhteen (cm)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Muutos olkavarren perusviivasta kyynärvarren suhteeseen (cm)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Muutos perusviivasta säären yläosan ja säären suhteen (cm)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Luun biomarkkerit (veri)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa arvioituna Quality of Life in Short Stature Youth -kyselylomakkeella (QoLISSY)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 12. elokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. elokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 20. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 29. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 3. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- kasvu
- FGFR3
- Geneettiset sairaudet
- Synnynnäinen
- Synnynnäinen
- Dwarfismi
- Luuston dysplasia
- Endokondraalinen luutuminen
- Lyhennetyt proksimaaliset raajat
- Fibroblastikasvutekijäreseptori 3
- Endokondraalisen luun muodostuminen
- Lyhyiden raajojen suhteeton kääpiö
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Osteokondrodysplasia
- Luun sairaudet
- Toiminnalliset kyvyt
- Achondroplasia (ACH)
- Elämänlaatu achondroplasiassa
- Keskimääräinen kasvunopeus
- Keskimääräinen korkeusnopeus
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Luusairaudet, kehitys
- Mukopolysakkaridoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Luun sairaudet
- Dwarfismi
- Achondroplasia
- Osteokondrodysplasiat
- Mukopolysakkaridoosi IV
Muut tutkimustunnusnumerot
- QBGJ398-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .