Prospektywne badanie oceny klinicznej u dzieci z achondroplazją (ACH)
30 marca 2026 zaktualizowane przez: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Prospektywne badanie oceny klinicznej u dzieci z achondroplazją: badanie PROPEL
Jest to długoterminowe, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne u dzieci w wieku od 2,5 do 10 lat z achondroplazją (ACH).
Celem jest ocena wzrostu, powikłań medycznych związanych z ACH oraz leczenia uczestników badania.
Żaden badany lek nie zostanie podany.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
271
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Parkville, Australia
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Lyon, Francja
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Paris, Francja
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Francja
- Hopital Des Enfants
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08305
- Vithas Hospital San Jose
-
Madrid, Hiszpania, 24086
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Hiszpania
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1N 6N5
- University of Ottawa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3C 3J7
- University of Montreal
-
-
-
-
-
Magdeburg, Niemcy, 39120
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia, 5009
- Haukeland Universitetssjukehus
-
Oslo, Norwegia, 0372
- Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21211
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65211
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
-
Rome, Włochy, 00168
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- St. Thomas' Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Manchester University Children's Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Sheffield Children's Hospital
-
-
England
-
Bristol, England, Zjednoczone Królestwo
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 6 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci z achondroplazją
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Świadoma zgoda podpisana przez uczestnika badania lub rodzica (rodziców) lub przedstawiciela ustawowego (LAR) oraz podpisana świadoma zgoda uczestnika badania (jeśli dotyczy)
- Wiek od 2,5 do 10 lat (włącznie) w chwili rozpoczęcia badania
- Diagnoza ACH
- Ambulatoryjny i zdolny do stania bez pomocy
- Uczestnicy badania i rodzice lub LAR są chętni i zdolni do przestrzegania wizyt studyjnych i procedur badawczych
Kryteria wyłączenia:
- Mają hipochondroplazję lub niski wzrost inny niż ACH (np. trisomia 21, pseudoachondroplazja, niski wzrost psychospołeczny)
- U kobiet po menarche
- Wzrost < -2 lub > +2 odchylenia standardowe dla wieku i płci na podstawie tabel referencyjnych dotyczących wzrostu dzieci z ACH
- Tempo wzrostu w ujęciu rocznym ≤1,5 cm/rok w okresie ≥6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Mieć współistniejącą chorobę lub stan, który zdaniem Badacza i/lub Sponsora może wpływać na wzrost lub gdy wiadomo, że leczenie wpływa na wzrost.
- Istotna nieprawidłowość w badaniach przesiewowych wyników badań laboratoryjnych.
- Byli leczeni hormonem wzrostu, insulinopodobnym czynnikiem wzrostu 1 (IGF 1) lub sterydami anabolicznymi w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub byli leczeni długoterminowo (> 3 miesiące) w dowolnym momencie
- Otrzymali analog peptydu natriuretycznego typu C (CNP) lub leczenie ukierunkowane na hamowanie receptora czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR) w dowolnym momencie
- Regularnie i długotrwale leczony (>1 miesiąc) doustnymi kortykosteroidami (dopuszczalny jest ciągły wziewny steroid w małej dawce na astmę)
- Używał jakiegokolwiek innego badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego do leczenia ACH lub niskiego wzrostu
- Przeszedł wcześniej operację wydłużania kończyn
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Roczna prędkość wzrostu (cm/rok)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zbiór historii naturalnej objawów achondroplazji u dzieci z achondroplazją
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Charakterystyka objawów achondroplazji u dzieci z achondroplazją
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej w wysokości Z-score
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
NT-AE związane z ACH
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Procedury chirurgiczne związane z ACH
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiany w jakości życia związanej ze zdrowiem ocenianej za pomocą Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiany w ogólnym bólu ciała oceniane za pomocą numerycznej skali oceny bólu (Pain-NRS)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiany w zdolnościach funkcjonalnych oceniane za pomocą Pomiaru Niezależności Funkcjonalnej dla Dzieci (WeeFIM)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiana funkcji psychomotorycznych oceniana za pomocą odpowiednich dla wieku testów komputerowych (test wykrywania)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiana uwagi oceniana za pomocą odpowiednich do wieku testów komputerowych (test identyfikacyjny)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiana w wizualnym uczeniu się oceniana za pomocą odpowiednich dla wieku testów komputerowych (test uczenia się na jednej karcie)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiana w pamięci roboczej oceniana za pomocą odpowiednich do wieku testów komputerowych (One Back Test)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiana proporcji górnej i dolnej części ciała w porównaniu z wartością wyjściową (cm)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiana stosunku ramienia do przedramienia od wartości wyjściowej (cm)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiana stosunku wyjściowego w górnej części nogi do dolnej części nogi (cm)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Biomarkery kostne (krew)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
Zmiany w jakości życia związanej ze stanem zdrowia oceniane za pomocą kwestionariusza Jakości Życia wśród młodzieży niskorosłej (QoLISSY)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 sierpnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 sierpnia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 sierpnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 lipca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 lipca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 lipca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- wzrost
- FGFR3
- Choroby genetyczne
- Wrodzony
- Wrodzony
- Karłowatość
- Dysplazja szkieletowa
- Kostnienie śródchrzęstne
- Skrócone proksymalne kończyny
- Receptor czynnika wzrostu fibroblastów 3
- Tworzenie kości śródchrzęstnej
- Nieproporcjonalny karłowatość krótkokończynowa
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Osteochondrodysplazja
- Choroby kości
- Zdolności funkcjonalne
- Achondroplazja (ACH)
- Jakość życia w achondroplazji
- Średnia prędkość wzrostu
- Średnia prędkość wysokości
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu hormonalnego
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby metaboliczne
- Choroby tkanki łącznej
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Mucynozy
- Choroby kości, rozwojowe
- Mukopolisacharydozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby kości
- Karłowatość
- Achondroplazja
- Osteochondrodysplazja
- Mukopolisacharydoza IV
Inne numery identyfikacyjne badania
- QBGJ398-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .