Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktig förlängningsstudie hos patienter med primär hyperoxaluri (PHYOX3)

29 maj 2025 uppdaterad av: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

En öppen roll-over-studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av DCR-PHXC injektionslösning (subkutan användning) hos patienter med primär hyperoxaluri

Den föreslagna studien är utformad för att ge patienter som tidigare inkluderats i fas 1 och 2 studier av DCR-PHXC och deras syskon (

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

75

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Clinical Research Site
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Clinical Research Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06560
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • Norge
      • Tromsø, Norge, 9019
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Research Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead, London, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

•Deltagaren genomförde framgångsrikt en Dicerna Pharmaceuticals, Inc.-studie av DCR PHXC.

OR-deltagaren är syskon till en deltagare som framgångsrikt genomfört en Dicerna Pharmaceuticals, Inc.-studie av DCR PHXC. Syskon måste vara yngre än 18 år och ha genetiskt bekräftad PH.

  • För deltagare som rullar över från en multidosstudie av DCR-PHXC, bör inskrivning ske inom ett fönster på 25 till 75 dagar från den sista dosen av studieintervention.
  • Uppskattad GFR vid screening ≥ 30 mL/min normaliserad till 1,73 m2 kroppsyta (BSA), beräknad med hjälp av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) formel hos deltagare i åldern ≥ 18 år (Levey & Stevens, 2010), eller den multivariata ekvationen av Schwartz hos deltagare i åldern 6 till 17 år (Schwartz et al., 2012). I Japan, formeln av Uemura et al. kommer att användas för deltagare i åldern 6 till 17 år, och ekvationen av Matsuo et al. kommer att användas av deltagare i åldern ≥ 18 år (Uemura et al., 2014; Matsuo et al., 2009).

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Njur- eller levertransplantation (före eller planerad inom studieperioden)
  • Plasmaoxalat > 30 µmol/L
  • För närvarande dialys
  • Dokumenterade bevis på kliniska manifestationer av systemisk oxalos

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Öppna etikett
Öppen etikett, månatlig subkutan injektion
Läkemedel: DCR-PHXC
Flera fasta doser av DCR-PHXC genom subkutan (SC) injektion
Andra namn:
  • Nedosiran

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Den årliga nedgångstakten i eGFR hos deltagare med PH1
Tidsram: Årlig förändring från baslinjen
För att utvärdera effekten av DCR PHXC på uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) hos deltagare med PH1
Årlig förändring från baslinjen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bedöma effektiviteten av DCR PHXC för att minska Uox-belastningen hos patienter med PH: TWS AUC
Tidsram: Varje månad i 4 månader (D90 till D180)
Tidsvikt standardiserat område under kurvan (TWS AUC) för 24-timmars Uox från dag 90 till dag 180, baserat på procentuell förändring från baslinjen i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper. Detta effektmått kommer endast att bedömas hos deltagare som tidigare randomiserats till placebo i en tidigare studie av DCR-PHXC och pediatriska syskon.
Varje månad i 4 månader (D90 till D180)
Incidensen och svårighetsgraden av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och SAE associerade med onormala 12-leds elektrokardiogram (EKG) avläsningar
Tidsram: TEAE och SAE utvärderas varje månad i 6 år

För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av DCR PHXC när det administreras månadsvis till patienter med primär hyperoxaluri (PH) via förändring från baslinjen och onormala EKG-fynd.

Standard 12-avlednings-EKG kommer att utföras i ryggläge efter att patienten vilat bekvämt i 10 minuter. Parametrarna som bedöms kommer att vara rytm, ventrikulär frekvens, PR-intervall, QRS-varaktighet, QT-intervall och korrigerat QT-intervall (QTcF, Fridericia-korrigering). Utredaren eller utsedda ansvarar för att granska EKG:en för att bedöma om resultaten ligger inom normala gränser och för att fastställa den kliniska betydelsen av resultaten.

Standardiserad EKG-insamlingsutrustning kommer att tillhandahållas till alla kliniska prövningsställen i början av prövningen, för att säkerställa paritet mellan alla ställen.
TEAE och SAE utvärderas varje månad i 6 år
Incidensen och svårighetsgraden av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och SAE associerade med onormala fysiska undersökningsfynd
Tidsram: TEAE och SAE utvärderas varje månad i 6 år

För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av DCR PHXC när det administreras månadsvis till patienter med primär hyperoxaluri (PH) via förändring från baslinjen och förekomsten av onormala fysiska undersökningsfynd.

En fullständig fysisk undersökning kommer att omfatta en fullständig genomgång av kroppens system: ögon, öron, näsa och hals, bröst/andningsorgan, hjärta/kardiovaskulära, gastrointestinala/lever, muskuloskeletala/extremiteter, dermatologiska/hud, sköldkörtel/hals, lymfkörtlar och neurologiska. En fullständig fysisk undersökning görs vid screening, dag 180 och om en deltagare avslutar studien tidigt.

En kort fysisk undersökning kommer minst att omfatta bröst/andningsvägar, hjärta/kardiovaskulära, dermatologiska/hud och gastrointestinala/lever. En kort fysisk undersökning kommer att utföras efter utredarens gottfinnande vid alla andra besök.
TEAE och SAE utvärderas varje månad i 6 år
Incidensen och svårighetsgraden av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och SAE associerade med onormala vitala tecken
Tidsram: TEAE och SAE utvärderas varje månad i 6 år

För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av DCR PHXC när det administreras månadsvis till patienter med primär hyperoxaluri (PH) via förändringen från baslinjen och förekomsten av onormala vitala tecken.

Vitala tecken inkluderar blodtryck, puls/puls, oral kroppstemperatur och andningsfrekvens.

Parametrar kommer att mätas i ryggläge, med hjälp av ett automatiserat instrument eller manuellt, efter att deltagaren har vilat bekvämt i 10 minuter. I den pediatriska populationen bör en åldersanpassad manschettstorlek användas för blodtrycksmätningar.

Temperaturen kommer att erhållas i grader Celsius (°C), pulsen kommer att räknas i en hel minut och registreras i slag per minut, och andningen kommer att räknas i en hel minut och registreras i andetag per minut.
TEAE och SAE utvärderas varje månad i 6 år
Förekomsten och svårighetsgraden av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och SAE relaterade till onormala kliniska laboratorietester (hematologi, kemi, koagulationsparametrar och urinanalys)
Tidsram: TEAE och SAE utvärderas varje månad i 6 år
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av DCR PHXC när det administreras månadsvis till patienter med primär hyperoxaluri (PH) via förändringen från baslinjen och förekomsten av onormala kliniska laboratorietester.
TEAE och SAE utvärderas varje månad i 6 år
För att identifiera andelen deltagare med normaliserat eller nästan normaliserat 24-timmars urinoxalat (Uox)
Tidsram: 24-timmars urininsamlingar (om tillämpligt) utförs månadsvis i 6 månader (eller kvartalsvis för PH1-flerdosvältning), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månadsvis för PH2/PH3-flerdosvältning fram till månad 12) och var 6:e ​​månad i 3 år efter det.
Andelen deltagare med 24 timmars Uox-nivå (< 0,46 mmol/24 timmar eller ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 timmar [justerat per 1,73 m2 kroppsyta (BSA) hos deltagare < 18 år]) vid varje bedömningstidpunkt poäng genom hela studien i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper
24-timmars urininsamlingar (om tillämpligt) utförs månadsvis i 6 månader (eller kvartalsvis för PH1-flerdosvältning), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månadsvis för PH2/PH3-flerdosvältning fram till månad 12) och var 6:e ​​månad i 3 år efter det.
För att identifiera andelen deltagare med oxalat-till-kreatininförhållande i punkturin ≤ ULN eller ≤ 1,5 x ULN
Tidsram: Prickurinsamlingar utförs månadsvis i 6 månader (eller kvartalsvis för PH1-flerdosvältning), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månadsvis för PH2/PH3-flerdosvältning fram till månad 12), och var 6:e ​​månad i 3 år efter det.
Andelen deltagare med spot-urinoxalat-till-kreatininförhållande ≤ ULN eller ≤ 1,5 x ULN vid varje bedömningstidpunkt under hela studien i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper
Prickurinsamlingar utförs månadsvis i 6 månader (eller kvartalsvis för PH1-flerdosvältning), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månadsvis för PH2/PH3-flerdosvältning fram till månad 12), och var 6:e ​​månad i 3 år efter det.
Att bedöma effekten av DCR-PHXC på stenhändelser hos patienter med PH
Tidsram: Utvärderas årligen i 6 år
Ändring från Baseline i antalet stenhändelser under en 12-månadersperiod, årligen i år 1, år 2, etc. i PH1, PH2 och PH3 deltagare undergrupper
Utvärderas årligen i 6 år
Att bedöma effekten av DCR-PHXC på stenbelastningsgrad hos patienter med PH
Tidsram: Utvärderas årligen i 6 år
Ändring från Baseline i stenbelastningsgraden vid årskurs 1, år 2, etc. i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper
Utvärderas årligen i 6 år
Att bedöma effekten av DCR-PHXC vid nefrokalcinosgrad hos patienter med PH
Tidsram: Utvärderas årligen i 6 år
Förändring från Baseline i nefrokalcinosgrad vid årskurs 1, år 2, etc. i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper
Utvärderas årligen i 6 år
För att utvärdera förekomsten av kronisk njursjukdom (CKD) och njursjukdom i slutstadiet (ESRD) hos deltagare med PH
Tidsram: eGFR utvärderas månadsvis i 6 månader (eller kvartalsvis för flerdosövergångar), kvartalsvis i 2 1/2 år och var 6:e ​​månad i 3 år efter det.
Antalet deltagare med svår CKD (GFR = 15-29 mL/min) eller ESRD (GFR <15 mL/min); justerad per 1,73 m2 BSA i deltagare < 18 år i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper
eGFR utvärderas månadsvis i 6 månader (eller kvartalsvis för flerdosövergångar), kvartalsvis i 2 1/2 år och var 6:e ​​månad i 3 år efter det.
Ändring från Baseline i Short Form (36) Health Survey (SF-36®) i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper
Tidsram: Undersökningar administreras vid screening, dag 180, årligen i 3,5 år, sedan vid månad 72 (EOS).

Att utvärdera effekten av DCR-PHXC på bedömningar av livskvalitet (QoL) hos patienter med PH.

SF 36 är en uppsättning generiska, sammanhängande och lättadministrerade livskvalitetsmått som utnyttjar 8 hälsobegrepp: fysisk funktion, kroppslig smärta, rollbegränsningar på grund av fysiska hälsoproblem, rollbegränsningar på grund av personliga eller känslomässiga problem, emotionell välbefinnande, social funktion, energi/trötthet och allmänna hälsouppfattningar. Den innehåller också ett enda objekt som ger en indikation på upplevd förändring i hälsa. De 36 föremålen är identiska med MOS SF 36 som beskrivs i Ware och Sherbourne (1992). Deltagarna svarar på varje punkt på en kategorisk skala. Kategoriska svar omvandlas till ett intervall från 0 till 100 så att lägsta och högsta möjliga poäng är 0 respektive 100. Alla poster poängsätts så att en hög poäng definierar ett mer gynnsamt hälsotillstånd.
Undersökningar administreras vid screening, dag 180, årligen i 3,5 år, sedan vid månad 72 (EOS).
Ändring från baslinjen i EQ-5D-5L™ hos vuxna i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper
Tidsram: Undersökningar administreras vid screening, dag 180, årligen i 3,5 år, sedan vid månad 72 (EOS).

Att utvärdera effekten av DCR-PHXC på bedömningar av livskvalitet (QoL) hos patienter med PH.

EQ-5D-5L består av det EQ 5D beskrivande systemet och EQ visuella analoga skalan (EQ VAS).

Det beskrivande systemet har 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Varje dimension har 5 nivåer: inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem och extrema problem. Siffrorna för de 5 dimensionerna kan kombineras till ett 5-siffrigt nummer som beskriver deltagarens hälsotillstånd.

EQ VAS registrerar deltagarens självskattade hälsa på ett 20 cm vertikalt VAS, där ändpunkterna är märkta "Den bästa hälsan du kan föreställa dig" och "Den värsta hälsan du kan föreställa dig." Deltagarna uppmanas att sätta ett "X" på raden som representerar deras hälsa den dagen.
Undersökningar administreras vid screening, dag 180, årligen i 3,5 år, sedan vid månad 72 (EOS).
Förändring från baslinjen i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) hos barn i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper
Tidsram: Undersökningar administreras vid screening, dag 180, årligen i 3,5 år, sedan vid månad 72 (EOS).

Att utvärdera effekten av DCR-PHXC på bedömningar av livskvalitet (QoL) hos patienter med PH.

PedsQL med 23 artiklar består av 5 artiklar i dimensionerna emotionell, social och skolfunktion (Psykosocial hälsa) och 8 artiklar i dimensionen Fysisk funktion (Fysisk hälsa). Objekten poängsätts omvänt på en Likert-skala från 0 till 4 och omvandlas linjärt till en skala från 0 till 100, så att högre poäng indikerar bättre funktion och HRQOL. Skalpoäng är summan av objekten i varje dimension, dividerat med antalet svar.
Undersökningar administreras vid screening, dag 180, årligen i 3,5 år, sedan vid månad 72 (EOS).
Att bedöma den långsiktiga effekten av DCR PHXC för att minska Uox-belastningen hos patienter med PH
Tidsram: 24-timmars urininsamlingar (om tillämpligt) utförs månadsvis i 6 månader (eller kvartalsvis för PH1-flerdosvältning), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månadsvis för PH2/PH3-flerdosvältning fram till månad 12) och var 6:e ​​månad i 3 år efter det.
Procentuell förändring från baslinjen i 24-timmars Uox vid varje bedömningstidpunkt under hela studien i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper. Hos de deltagare som randomiserades till placebo i en tidigare studie av DCR-PHXC och pediatriska syskon, kommer detta effektmått att bedömas först efter månad 6
24-timmars urininsamlingar (om tillämpligt) utförs månadsvis i 6 månader (eller kvartalsvis för PH1-flerdosvältning), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månadsvis för PH2/PH3-flerdosvältning fram till månad 12) och var 6:e ​​månad i 3 år efter det.
Att bedöma den långsiktiga effekten av DCR-PHXC för att minska Uox-belastningen hos patienter med PH
Tidsram: Prickurinsamlingar utförs månadsvis i 6 månader (eller kvartalsvis för PH1-flerdosvältning), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månadsvis för PH2/PH3-flerdosvältning fram till månad 12), och var 6:e ​​månad i 3 år efter det.
Procentuell och absolut förändring från baslinjen i förhållandet mellan oxalat-till-kreatinin i punkturin vid varje bedömningstidpunkt under hela studien i PH1-, PH2- och PH3-deltagarundergrupper. Hos pediatriska syskon kommer detta effektmått att bedömas först efter månad 6
Prickurinsamlingar utförs månadsvis i 6 månader (eller kvartalsvis för PH1-flerdosvältning), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månadsvis för PH2/PH3-flerdosvältning fram till månad 12), och var 6:e ​​månad i 3 år efter det.

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera effekten av DCR PHXC på eGFR hos deltagare med PH2 och PH3
Tidsram: Årlig förändring från baslinjen
Den årliga nedgångstakten för eGFR hos deltagare med PH2 och PH3
Årlig förändring från baslinjen
Att karakterisera PK för DCR PHXC hos patienter med PH genom att observera lägsta koncentration (Cmin).
Tidsram: Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Populations- och/eller individuella farmakokinetiska (PK) parametrar för DCR PHXC, inklusive minsta observerade koncentration (Cmin)
Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Att karakterisera PK för DCR PHXC hos patienter med PH genom att observera maximal koncentration (Tmax).
Tidsram: Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Populations- och/eller individuella farmakokinetiska (PK) parametrar för DCR PHXC, inklusive tid till maximal koncentration (Tmax)
Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Att karakterisera PK för DCR PHXC hos patienter med PH genom att observera terminal eliminationshalveringstid (t1/2).
Tidsram: Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Populations- och/eller individuella farmakokinetiska (PK) parametrar för DCR PHXC, inklusive terminal halveringstid (t1/2)
Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Att karakterisera PK för DCR PHXC hos patienter med PH genom att observera clearance.
Tidsram: Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Populations- och/eller individuella farmakokinetiska (PK) parametrar för DCR PHXC, inklusive clearance (CL)
Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Att karakterisera PK för DCR PHXC hos patienter med PH genom att observera distributionsvolymen av skattningar.
Tidsram: Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Populations- och/eller individuella farmakokinetiska (PK) parametrar för DCR PHXC, inklusive uppskattningar av distributionsvolym (V)
Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Att karakterisera PK för DCR PHXC hos patienter med PH genom att observera området under kurvan (AUC)
Tidsram: Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Populations- och/eller individuella farmakokinetiska (PK) parametrar för DCR PHXC, inklusive sekundära parametrar för area under the curve (AUC)
Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Att karakterisera PK för DCR PHXC hos patienter med PH genom att observera maximal observerad koncentration (Cmax).
Tidsram: Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.
Populations- och/eller individuella farmakokinetiska (PK) parametrar för DCR PHXC, inklusive maximal observerad koncentration (Cmax)
Deltagare som rullar från en enkeldosstudie kommer att analyseras på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 och dag 180; multidos rollovers kommer bara att samla in dag 1 och 180. Sedan kommer det att göras analyser var 6:e ​​månad i 2,5 år, och årligen i 3 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Utredare

  • Studierektor: Verity Rawson, MB.CHB, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 juli 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 juli 2019

Första postat (Faktisk)

2 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DCR-PHXC-301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera