Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie przedłużone u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią (PHYOX3)

29 maja 2025 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Otwarte badanie typu roll-over w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności roztworu do wstrzykiwań DCR-PHXC (podanie podskórne) u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią

Proponowane badanie ma na celu zapewnienie pacjentom włączonym wcześniej do badań fazy 1 i 2 DCR-PHXC oraz ich rodzeństwu (

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

75

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Clinical Research Site
  • Francja
      • Bron, Francja, 69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Clinical Research Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06560
        • Clinical Trial Site
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japonia, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japonia, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Norwegia
      • Tromsø, Norwegia, 9019
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Clinical Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead, London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

•Uczestnik pomyślnie ukończył badanie Dicerna Pharmaceuticals, Inc. dotyczące DCR PHXC.

LUB Uczestnik jest rodzeństwem uczestnika, który pomyślnie ukończył badanie Dicerna Pharmaceuticals, Inc. dotyczące DCR PHXC. Rodzeństwo musi mieć mniej niż 18 lat i musi mieć genetycznie potwierdzone PH.

  • W przypadku uczestników przeniesionych z wielodawkowego badania DCR-PHXC rekrutacja powinna nastąpić w okresie od 25 do 75 dni od ostatniej dawki interwencji badawczej.
  • Szacunkowy GFR w badaniu przesiewowym ≥ 30 ml/min znormalizowany do 1,73 m2 powierzchni ciała (BSA), obliczony przy użyciu wzoru Współpracy Epidemiologicznej Chronicznej Choroby Nerek (CKD EPI) u uczestników w wieku ≥ 18 lat (Levey i Stevens, 2010) lub równania wieloczynnikowego przez Schwartza u uczestników w wieku od 6 do 17 lat (Schwartz i in., 2012). W Japonii formuła Uemury i in. zostanie zastosowany dla uczestników w wieku od 6 do 17 lat, a równanie Matsuo et al. zostanie zastosowany u uczestników w wieku ≥ 18 lat (Uemura i in., 2014; Matsuo i in., 2009).

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Przeszczep nerki lub wątroby (przed lub planowany w okresie badania)
  • Szczawian w osoczu > 30 µmol/L
  • Obecnie dializy
  • Udokumentowane dowody klinicznych objawów oksalozy układowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwórz etykietę
Otwarta etykieta, comiesięczne wstrzyknięcie podskórne
Lek: DCR-PHXC
Wielokrotne stałe dawki DCR-PHXC przez wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inne nazwy:
  • Nedosiran

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna stopa spadku eGFR u uczestników z PH1
Ramy czasowe: Roczna zmiana w stosunku do wartości bazowej
Ocena wpływu DCR PHXC na szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) u uczestników z PH1
Roczna zmiana w stosunku do wartości bazowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić skuteczność DCR PHXC w zmniejszaniu obciążenia Uox u pacjentów z PH: TWS AUC
Ramy czasowe: Miesięcznie przez 4 miesiące (od D90 do D180)
Standaryzowany obszar pod krzywą ważony czasowo (TWS AUC) 24-godzinnego Uox od dnia 90 do dnia 180, w oparciu o zmianę procentową w stosunku do wartości początkowej w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3. Ten punkt końcowy zostanie oceniony tylko u uczestników uprzednio zrandomizowanych do grupy otrzymującej placebo w poprzednim badaniu DCR-PHXC i rodzeństwa pediatrycznego.
Miesięcznie przez 4 miesiące (od D90 do D180)
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i SAE związanych z nieprawidłowymi odczytami elektrokardiogramu (EKG) z 12 odprowadzeń
Ramy czasowe: TEAE i SAE są oceniane co miesiąc przez 6 lat

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji DCR PHXC podawanego co miesiąc pacjentom z pierwotną hiperoksalurią (PH) na podstawie zmian w stosunku do wartości wyjściowych i nieprawidłowych wyników EKG.

Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG zostanie wykonane w pozycji leżącej po 10 minutach wygodnego odpoczynku pacjenta. Ocenianymi parametrami będą rytm, częstość komór, odstęp PR, czas trwania zespołów QRS, odstęp QT i skorygowany odstęp QT (QTcF, korekta Fridericia). Badacz lub osoba wyznaczona jest odpowiedzialna za przegląd zapisów EKG w celu oceny, czy wyniki mieszczą się w granicach normy oraz za określenie znaczenia klinicznego wyników.

Standaryzowany sprzęt do akwizycji EKG zostanie dostarczony do wszystkich ośrodków badań klinicznych na początku badania, aby zapewnić zgodność we wszystkich ośrodkach.
TEAE i SAE są oceniane co miesiąc przez 6 lat
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i SAE związanych z nieprawidłowymi wynikami badania przedmiotowego
Ramy czasowe: TEAE i SAE są oceniane co miesiąc przez 6 lat

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji DCR PHXC przy podawaniu co miesiąc pacjentom z pierwotną hiperoksalurią (PH) na podstawie zmian w stosunku do wartości wyjściowych i częstości nieprawidłowych wyników badań fizykalnych.

Pełne badanie fizykalne będzie obejmować pełny przegląd układów ciała: oczu, uszu, nosa i gardła, klatki piersiowej/oddechowej, serca/układu sercowo-naczyniowego, przewodu pokarmowego/wątroby, układu mięśniowo-szkieletowego/kończyn, dermatologicznego/skóry, tarczycy/szyi, węzłów chłonnych i neurologiczne. Pełne badanie fizykalne jest przeprowadzane podczas badania przesiewowego, w dniu 180 i jeśli uczestnik zakończy badanie wcześniej.

Krótkie badanie fizykalne będzie obejmować przynajmniej klatkę piersiową/oddechową, serce/układ sercowo-naczyniowy, dermatologiczny/skórę i żołądkowo-jelitowy/wątrobę. Krótkie badanie przedmiotowe zostanie przeprowadzone według uznania Badacza podczas wszystkich innych wizyt.
TEAE i SAE są oceniane co miesiąc przez 6 lat
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i SAE związanych z nieprawidłowymi parametrami życiowymi
Ramy czasowe: TEAE i SAE są oceniane co miesiąc przez 6 lat

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji DCR PHXC podawanego co miesiąc pacjentom z pierwotną hiperoksalurią (PH) na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowej i częstości występowania nieprawidłowych parametrów życiowych.

Objawy życiowe obejmują ciśnienie krwi, tętno/tętno, temperaturę ciała w jamie ustnej i częstość oddechów.

Parametry będą mierzone w pozycji leżącej, za pomocą automatycznego przyrządu lub ręcznie, po 10 minutach wygodnego odpoczynku uczestnika. W populacji pediatrycznej do pomiaru ciśnienia krwi należy używać mankietu o rozmiarze odpowiednim do wieku.

Temperatura będzie mierzona w stopniach Celsjusza (°C), tętno będzie liczone przez pełną minutę i rejestrowane w uderzeniach na minutę, a oddechy będą liczone przez pełną minutę i rejestrowane w oddechach na minutę.
TEAE i SAE są oceniane co miesiąc przez 6 lat
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i SAE związanych z nieprawidłowymi klinicznymi wynikami badań laboratoryjnych (hematologia, chemia, parametry krzepnięcia i analiza moczu)
Ramy czasowe: TEAE i SAE są oceniane co miesiąc przez 6 lat
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji DCR PHXC podawanego co miesiąc pacjentom z pierwotną hiperoksalurią (PH) na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowej i częstości występowania nieprawidłowych klinicznych wyników badań laboratoryjnych.
TEAE i SAE są oceniane co miesiąc przez 6 lat
Aby określić odsetek uczestników ze znormalizowanym lub prawie znormalizowanym 24-godzinnym moczem szczawianu (Uox)
Ramy czasowe: 24-godzinne zbiórki moczu (jeśli dotyczy) są przeprowadzane co miesiąc przez 6 miesięcy (lub co kwartał w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH1), co kwartał przez 2,5 roku (lub co miesiąc w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH2/PH3 do 12. miesiąca) i co 6 miesięcy przez 3 lata po tym.
Odsetek uczestników z 24-godzinnym poziomem Uox (< 0,46 mmol/24 h lub ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 h [skorygowany na 1,73 m2 powierzchni ciała (BSA) u uczestników w wieku < 18 lat]) w każdym czasie oceny punkt w całym badaniu w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3
24-godzinne zbiórki moczu (jeśli dotyczy) są przeprowadzane co miesiąc przez 6 miesięcy (lub co kwartał w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH1), co kwartał przez 2,5 roku (lub co miesiąc w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH2/PH3 do 12. miesiąca) i co 6 miesięcy przez 3 lata po tym.
Określenie odsetka uczestników ze stosunkiem szczawianu do kreatyniny w moczu ≤ ULN lub ≤ 1,5 x ULN
Ramy czasowe: Punktowe pobieranie moczu jest wykonywane co miesiąc przez 6 miesięcy (lub co kwartał w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH1), co kwartał przez 2,5 roku (lub co miesiąc w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH2/PH3 do 12. miesiąca), a następnie co 6 miesięcy przez kolejne 3 lata.
Odsetek uczestników ze stosunkiem szczawianu do kreatyniny w moczu punktowym ≤ GGN lub ≤ 1,5 x GGN w każdym punkcie czasowym oceny w trakcie badania w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3
Punktowe pobieranie moczu jest wykonywane co miesiąc przez 6 miesięcy (lub co kwartał w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH1), co kwartał przez 2,5 roku (lub co miesiąc w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH2/PH3 do 12. miesiąca), a następnie co 6 miesięcy przez kolejne 3 lata.
Ocena wpływu DCR-PHXC na występowanie kamieni u pacjentów z PH
Ramy czasowe: Oceniany corocznie przez 6 lat
Zmiana liczby zdarzeń związanych z kamieniami w stosunku do wartości wyjściowej w okresie 12 miesięcy, corocznie w roku 1, roku 2 itd. w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3
Oceniany corocznie przez 6 lat
Ocena wpływu DCR-PHXC na stopień obciążenia kamieniami u pacjentów z PH
Ramy czasowe: Oceniany corocznie przez 6 lat
Zmiana w stosunku do poziomu wyjściowego w stopniu obciążenia kamieniami na roku 1, roku 2 itd. w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3
Oceniany corocznie przez 6 lat
Ocena wpływu DCR-PHXC na stopień wapnicy nerek u pacjentów z PH
Ramy czasowe: Oceniany corocznie przez 6 lat
Zmiana stopnia wapnicy nerek w stosunku do wartości początkowej w roku 1, roku 2 itd. w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3
Oceniany corocznie przez 6 lat
Ocena częstości występowania przewlekłej choroby nerek (CKD) i schyłkowej niewydolności nerek (ESRD) u uczestników z PH
Ramy czasowe: eGFR ocenia się co miesiąc przez 6 miesięcy (lub co kwartał w przypadku wielokrotnych dawkowania), co kwartał przez 2,5 roku i co 6 miesięcy przez kolejne 3 lata.
Liczba uczestników z ciężką CKD (GFR = 15-29 ml/min) lub ESRD (GFR <15 ml/min); skorygowane na 1,73 m2 BSA u uczestników w wieku < 18 lat w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3
eGFR ocenia się co miesiąc przez 6 miesięcy (lub co kwartał w przypadku wielokrotnych dawkowania), co kwartał przez 2,5 roku i co 6 miesięcy przez kolejne 3 lata.
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w krótkiej formie (36) kwestionariuszu zdrowotnym (SF-36®) w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3
Ramy czasowe: Ankiety są przeprowadzane podczas badania przesiewowego, w dniu 180, corocznie przez 3,5 roku, a następnie w miesiącu 72 (EOS).

Ocena wpływu DCR-PHXC na ocenę jakości życia (QoL) u pacjentów z PH.

Skala SF 36 to zestaw ogólnych, spójnych i łatwych do zastosowania mierników jakości życia, które uwzględniają 8 koncepcji zdrowia: funkcjonowanie fizyczne, ból ciała, ograniczenia roli z powodu problemów ze zdrowiem fizycznym, ograniczenia roli z powodu problemów osobistych lub emocjonalnych, emocjonalne dobre samopoczucie, funkcjonowanie społeczne, energia/zmęczenie i ogólne postrzeganie zdrowia. Zawiera również jedną pozycję, która wskazuje na postrzeganą zmianę stanu zdrowia. 36 elementów jest identycznych z MOS SF 36 opisanym w Ware i Sherbourne (1992). Uczestnicy odpowiadają na każdą pozycję na skali kategorycznej. Odpowiedzi kategoryczne są przekształcane do zakresu od 0 do 100, tak aby najniższy i najwyższy możliwy wynik wynosił odpowiednio 0 i 100. Wszystkie pozycje są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik określa korzystniejszy stan zdrowia.
Ankiety są przeprowadzane podczas badania przesiewowego, w dniu 180, corocznie przez 3,5 roku, a następnie w miesiącu 72 (EOS).
Zmiana od wartości początkowej w EQ-5D-5L™ u dorosłych w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3
Ramy czasowe: Ankiety są przeprowadzane podczas badania przesiewowego, w dniu 180, corocznie przez 3,5 roku, a następnie w miesiącu 72 (EOS).

Ocena wpływu DCR-PHXC na ocenę jakości życia (QoL) u pacjentów z PH.

EQ-5D-5L składa się z systemu opisowego EQ 5D oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS).

System opisowy ma 5 wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. Cyfry dla 5 wymiarów można połączyć w 5-cyfrową liczbę opisującą stan zdrowia uczestnika.

EQ VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia uczestnika na 20-centymetrowym pionowym VAS, gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „Najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić” i „Najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić”. Uczestnicy proszeni są o postawienie „X” na linii reprezentującej ich stan zdrowia w danym dniu.
Ankiety są przeprowadzane podczas badania przesiewowego, w dniu 180, corocznie przez 3,5 roku, a następnie w miesiącu 72 (EOS).
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) u dzieci w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3
Ramy czasowe: Ankiety są przeprowadzane podczas badania przesiewowego, w dniu 180, corocznie przez 3,5 roku, a następnie w miesiącu 72 (EOS).

Ocena wpływu DCR-PHXC na ocenę jakości życia (QoL) u pacjentów z PH.

Składający się z 23 pozycji kwestionariusz PedsQL składa się z 5 pozycji w wymiarze emocjonalnym, społecznym i szkolnym (zdrowie psychospołeczne) oraz 8 pozycji w wymiarze fizycznym (zdrowie fizyczne). Pozycje są odwrotnie punktowane w skali Likerta od 0 do 4 i przekształcane liniowo do skali od 0 do 100, tak że wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie i HRQOL. Wyniki skali to suma pozycji w każdym wymiarze podzielona przez liczbę pozycji, na które udzielono odpowiedzi.
Ankiety są przeprowadzane podczas badania przesiewowego, w dniu 180, corocznie przez 3,5 roku, a następnie w miesiącu 72 (EOS).
Ocena długoterminowej skuteczności DCR PHXC w zmniejszaniu obciążenia Uox u pacjentów z PH
Ramy czasowe: 24-godzinne zbiórki moczu (jeśli dotyczy) są przeprowadzane co miesiąc przez 6 miesięcy (lub co kwartał w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH1), co kwartał przez 2,5 roku (lub co miesiąc w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH2/PH3 do 12. miesiąca) i co 6 miesięcy przez 3 lata po tym.
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w 24-godzinnym Uox w każdym punkcie czasowym oceny w trakcie badania w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3. U uczestników losowo przydzielonych do grupy otrzymującej placebo w poprzednim badaniu DCR-PHXC i rodzeństwa pediatrycznego ten punkt końcowy zostanie oceniony dopiero po 6. miesiącu
24-godzinne zbiórki moczu (jeśli dotyczy) są przeprowadzane co miesiąc przez 6 miesięcy (lub co kwartał w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH1), co kwartał przez 2,5 roku (lub co miesiąc w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH2/PH3 do 12. miesiąca) i co 6 miesięcy przez 3 lata po tym.
Ocena długoterminowej skuteczności DCR-PHXC w zmniejszaniu obciążenia Uox u pacjentów z PH
Ramy czasowe: Punktowe pobieranie moczu jest wykonywane co miesiąc przez 6 miesięcy (lub co kwartał w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH1), co kwartał przez 2,5 roku (lub co miesiąc w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH2/PH3 do 12. miesiąca), a następnie co 6 miesięcy przez kolejne 3 lata.
Procentowa i bezwzględna zmiana stosunku szczawianu do kreatyniny w stosunku do wartości początkowej w stosunku do punktu początkowego w każdym punkcie czasowym oceny w podgrupach uczestników PH1, PH2 i PH3. U rodzeństwa pediatrycznego ten punkt końcowy zostanie oceniony dopiero po 6. miesiącu
Punktowe pobieranie moczu jest wykonywane co miesiąc przez 6 miesięcy (lub co kwartał w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH1), co kwartał przez 2,5 roku (lub co miesiąc w przypadku ponownego przeniesienia wielodawkowego PH2/PH3 do 12. miesiąca), a następnie co 6 miesięcy przez kolejne 3 lata.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu DCR PHXC na eGFR u uczestników z PH2 i PH3
Ramy czasowe: Roczna zmiana w stosunku do wartości bazowej
Roczna stopa spadku eGFR u uczestników z PH2 i PH3
Roczna zmiana w stosunku do wartości bazowej
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH poprzez obserwację minimalnego stężenia (Cmin).
Ramy czasowe: Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Populacja i/lub indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym minimalne zaobserwowane stężenie (Cmin)
Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH przez obserwację maksymalnego stężenia (Tmax).
Ramy czasowe: Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Populacja i/lub indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH poprzez obserwację okresu półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t1/2).
Ramy czasowe: Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Populacja i (lub) indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t1/2)
Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH poprzez obserwację klirensu.
Ramy czasowe: Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Populacja i (lub) indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym klirens (CL)
Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH poprzez obserwację objętości dystrybucji oszacowań.
Ramy czasowe: Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Populacyjne i (lub) indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym oszacowania objętości dystrybucji (V)
Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH poprzez obserwację pola pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Populacja i (lub) indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym drugorzędowe parametry pola pod krzywą (AUC)
Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH poprzez obserwację maksymalnego zaobserwowanego stężenia (Cmax).
Ramy czasowe: Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.
Populacja i/lub indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax)
Uczestnicy przechodzący z badania z pojedynczą dawką będą analizowani w dniu 1, dniu 2, dniu 30, dniu 31, dniu 150 i dniu 180; kumulacje wielodawkowe po prostu zbiorą dzień 1 i 180. Następnie będą analizy co 6 miesięcy przez 2,5 roku i corocznie przez 3 lata.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Verity Rawson, MB.CHB, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DCR-PHXC-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby nerek

Badania kliniczne na DCR-PHXC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj