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Estudio de extensión a largo plazo en pacientes con hiperoxaluria primaria (PHYOX3)

10 de enero de 2024 actualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Un estudio continuo de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la solución inyectable DCR-PHXC (uso subcutáneo) en pacientes con hiperoxaluria primaria

El estudio propuesto está diseñado para proporcionar a los pacientes previamente inscritos en estudios de fase 1 y 2 de DCR-PHXC y sus hermanos (

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

75

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Clinical Research Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, España, 08035
        • Clinical Research Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Clinical Research Site
  • Japón
      • Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japón, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japón, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Clinical Trial Site
  • Noruega
      • Tromsø, Noruega, 9019
        • Clinical Trial Site
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06560
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead, London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

•El participante completó con éxito un estudio de Dicerna Pharmaceuticals, Inc. de DCR PHXC.

O El participante es hermano de un participante que completó con éxito un estudio de Dicerna Pharmaceuticals, Inc. de DCR PHXC. Los hermanos deben ser menores de 18 años y deben tener PH genéticamente confirmado.

  • Para los participantes de un estudio multidosis de DCR-PHXC, la inscripción debe ocurrir dentro de un período de 25 a 75 días a partir de la última dosis de la intervención del estudio.
  • TFG estimada en la selección ≥ 30 ml/min normalizada a 1,73 m2 de área de superficie corporal (BSA), calculada utilizando la fórmula de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) en participantes de ≥ 18 años (Levey & Stevens, 2010), o la ecuación multivariante por Schwartz en participantes de 6 a 17 años (Schwartz et al., 2012). En Japón, la fórmula de Uemura et al. se utilizará para participantes de 6 a 17 años, y la ecuación de Matsuo et al. se utilizará en participantes de ≥ 18 años (Uemura et al., 2014; Matsuo et al., 2009).

Criterios clave de exclusión:

  • Trasplante renal o hepático (previo o planificado dentro del período de estudio)
  • Oxalato plasmático > 30 µmol/L
  • Actualmente diálisis
  • Evidencia documentada de manifestaciones clínicas de oxalosis sistémica.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Abierto
Etiqueta abierta, inyección subcutánea mensual
Droga: DCR-PHXC
Múltiples dosis fijas de DCR-PHXC por inyección subcutánea (SC)
Otros nombres:
  • Nedosirán

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La tasa anual de disminución de eGFR en participantes con PH1
Periodo de tiempo: Cambio anual desde la línea de base
Evaluar el efecto de DCR PHXC sobre la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) en participantes con PH1
Cambio anual desde la línea de base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la eficacia de DCR PHXC para reducir la carga de Uox en pacientes con HP: TWS AUC
Periodo de tiempo: Mensual durante 4 meses (D90 a D180)
Área estandarizada ponderada en el tiempo bajo la curva (TWS AUC) de Uox de 24 horas desde el día 90 hasta el día 180, según el cambio porcentual desde el inicio en los subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3. Este criterio de valoración solo se evaluará en participantes previamente aleatorizados a placebo en un estudio anterior de DCR-PHXC y hermanos pediátricos.
Mensual durante 4 meses (D90 a D180)
La incidencia y la gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y SAE asociados con lecturas anormales de electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Los TEAE y SAE se evalúan mensualmente durante 6 años

Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de DCR PHXC cuando se administra mensualmente a pacientes con hiperoxaluria (HP) primaria a través del cambio desde el inicio y hallazgos anormales en el ECG.

Los ECG estándar de 12 derivaciones se realizarán en posición supina después de que el sujeto haya descansado cómodamente durante 10 minutos. Los parámetros evaluados serán el ritmo, la frecuencia ventricular, el intervalo PR, la duración del QRS, el intervalo QT y el intervalo QT corregido (QTcF, corrección de Fridericia). El investigador o su designado es responsable de revisar los ECG para evaluar si los resultados están dentro de los límites normales y para determinar la importancia clínica de los resultados.

Se proporcionará equipo de adquisición de ECG estandarizado a todos los sitios de ensayos clínicos al comienzo del ensayo, para garantizar la paridad en todos los sitios.
Los TEAE y SAE se evalúan mensualmente durante 6 años
La incidencia y la gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y SAE asociados con hallazgos anormales en el examen físico
Periodo de tiempo: Los TEAE y SAE se evalúan mensualmente durante 6 años

Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de DCR PHXC cuando se administra mensualmente a pacientes con hiperoxaluria (HP) primaria a través del cambio desde el inicio y la incidencia de hallazgos anormales en el examen físico.

Un examen físico completo incluirá una revisión completa de los sistemas del cuerpo: ojos, oídos, nariz y garganta, tórax/respiratorio, corazón/cardiovascular, gastrointestinal/hígado, musculoesquelético/extremidades, dermatológico/piel, tiroides/cuello, ganglios linfáticos y neurológico. Se realiza un examen físico completo en la selección, el día 180 y si un participante finaliza el estudio antes de tiempo.

Un breve examen físico incluirá mínimamente tórax/respiratorio, cardíaco/cardiovascular, dermatológico/cutáneo y gastrointestinal/hígado. Se realizará un breve examen físico a discreción del investigador en todas las demás visitas.
Los TEAE y SAE se evalúan mensualmente durante 6 años
La incidencia y la gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y SAE asociados con signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Los TEAE y SAE se evalúan mensualmente durante 6 años

Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de DCR PHXC cuando se administra mensualmente a pacientes con hiperoxaluria (HP) primaria a través del cambio desde el inicio y la incidencia de signos vitales anormales.

Los signos vitales incluyen la presión arterial, el pulso/frecuencia cardíaca, la temperatura corporal oral y la frecuencia respiratoria.

Los parámetros se medirán en posición supina, utilizando un instrumento automatizado o manualmente, después de que el participante haya descansado cómodamente durante 10 minutos. En la población pediátrica, se debe usar un tamaño de manguito apropiado para la edad para medir la presión arterial.

La temperatura se obtendrá en grados Celsius (°C), el pulso se contará durante un minuto completo y se registrará en latidos por minuto, y las respiraciones se contarán durante un minuto completo y se registrarán en respiraciones por minuto.
Los TEAE y SAE se evalúan mensualmente durante 6 años
La incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y SAE relacionados con pruebas de laboratorio clínico anormales (hematología, química, parámetros de coagulación y análisis de orina)
Periodo de tiempo: Los TEAE y SAE se evalúan mensualmente durante 6 años
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de DCR PHXC cuando se administra mensualmente a pacientes con hiperoxaluria (HP) primaria a través del cambio desde el inicio y la incidencia de pruebas de laboratorio clínico anormales.
Los TEAE y SAE se evalúan mensualmente durante 6 años
Identificar la proporción de participantes con oxalato urinario de 24 horas normalizado o casi normalizado (Uox)
Periodo de tiempo: Las recolecciones de orina de 24 horas (si corresponde) se realizan mensualmente durante 6 meses (o trimestralmente para transferencias de dosis múltiples de PH1), trimestralmente durante 2 años y medio (o mensualmente para transferencias de dosis múltiples de PH2/PH3 hasta el mes 12), y cada 6 meses durante 3 años después de eso.
La proporción de participantes con un nivel de Uox de 24 horas (< 0,46 mmol/24 horas o ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 horas [ajustado por 1,73 m2 de área de superficie corporal (BSA) en participantes de < 18 años]) en cada momento de evaluación punto a lo largo del estudio en los subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3
Las recolecciones de orina de 24 horas (si corresponde) se realizan mensualmente durante 6 meses (o trimestralmente para transferencias de dosis múltiples de PH1), trimestralmente durante 2 años y medio (o mensualmente para transferencias de dosis múltiples de PH2/PH3 hasta el mes 12), y cada 6 meses durante 3 años después de eso.
Identificar el porcentaje de participantes con una proporción de oxalato/creatinina en orina puntual ≤ el ULN o ≤ 1,5 x ULN
Periodo de tiempo: Las recolecciones puntuales de orina se realizan mensualmente durante 6 meses (o trimestralmente para transferencias multidosis de PH1), trimestralmente durante 2 años y medio (o mensualmente para transferencias multidosis de PH2/PH3 hasta el mes 12) y cada 6 meses durante 3 años después de eso.
El porcentaje de participantes con una proporción puntual de oxalato/creatinina en la orina ≤ el ULN o ≤ 1,5 x ULN en cada momento de evaluación a lo largo del estudio en los subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3
Las recolecciones puntuales de orina se realizan mensualmente durante 6 meses (o trimestralmente para transferencias multidosis de PH1), trimestralmente durante 2 años y medio (o mensualmente para transferencias multidosis de PH2/PH3 hasta el mes 12) y cada 6 meses durante 3 años después de eso.
Evaluar el efecto de DCR-PHXC sobre los eventos de cálculos en pacientes con HP
Periodo de tiempo: Evaluado anualmente durante 6 años.
Cambio desde el valor inicial en la cantidad de eventos de cálculos durante un período de 12 meses, anualmente en el año 1, año 2, etc. en los subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3
Evaluado anualmente durante 6 años.
Evaluar el efecto de DCR-PHXC sobre el grado de carga de cálculos en pacientes con HP
Periodo de tiempo: Evaluado anualmente durante 6 años.
Cambio desde el inicio en el grado de carga de cálculos en el año 1, año 2, etc. en los subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3
Evaluado anualmente durante 6 años.
Evaluar el efecto de DCR-PHXC en el grado de nefrocalcinosis en pacientes con HP
Periodo de tiempo: Evaluado anualmente durante 6 años.
Cambio desde el inicio en el grado de nefrocalcinosis en el año 1, año 2, etc. en los subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3
Evaluado anualmente durante 6 años.
Evaluar la incidencia de enfermedad renal crónica (ERC) y enfermedad renal terminal (ESRD) en participantes con HP
Periodo de tiempo: La eGFR se evalúa mensualmente durante 6 meses (o trimestralmente para transferencias de dosis múltiples), trimestralmente durante 2 1/2 años y cada 6 meses durante 3 años después de eso.
El número de participantes con ERC grave (TFG = 15-29 ml/min) o ESRD (TFG <15 ml/min); ajustado por 1,73 m2 de BSA en participantes de < 18 años en los subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3
La eGFR se evalúa mensualmente durante 6 meses (o trimestralmente para transferencias de dosis múltiples), trimestralmente durante 2 1/2 años y cada 6 meses durante 3 años después de eso.
Cambio desde el punto de referencia en la Encuesta de salud de formato corto (36) (SF-36®) en los subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3
Periodo de tiempo: Las encuestas se administran en la selección, el día 180, anualmente durante 3,5 años, luego en el mes 72 (EOS).

Evaluar el efecto de DCR-PHXC en las evaluaciones de calidad de vida (QoL) en pacientes con HP.

El SF 36 es un conjunto de medidas de calidad de vida genéricas, coherentes y fáciles de administrar que aprovechan 8 conceptos de salud: funcionamiento físico, dolor corporal, limitaciones de rol debido a problemas de salud física, limitaciones de rol debido a problemas personales o emocionales, bienestar, funcionamiento social, energía/fatiga y percepciones generales de salud. También incluye un elemento único que proporciona una indicación del cambio percibido en la salud. Los 36 ítems son idénticos al MOS SF 36 descrito en Ware y Sherbourne (1992). Los participantes responden a cada ítem en una escala categórica. Las respuestas categóricas se transforman a un rango de 0 a 100 para que las puntuaciones más bajas y más altas posibles sean 0 y 100, respectivamente. Todos los elementos se puntúan de modo que una puntuación alta define un estado de salud más favorable.
Las encuestas se administran en la selección, el día 180, anualmente durante 3,5 años, luego en el mes 72 (EOS).
Cambio desde el inicio en el EQ-5D-5L™ en adultos en subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3
Periodo de tiempo: Las encuestas se administran en la selección, el día 180, anualmente durante 3,5 años, luego en el mes 72 (EOS).

Evaluar el efecto de DCR-PHXC en las evaluaciones de calidad de vida (QoL) en pacientes con HP.

El EQ-5D-5L consta del sistema descriptivo EQ 5D y la escala analógica visual EQ (EQ VAS).

El sistema descriptivo tiene 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 5 niveles: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas severos y problemas extremos. Los dígitos de las 5 dimensiones se pueden combinar en un número de 5 dígitos que describe el estado de salud del participante.

El EQ VAS registra la salud autoevaluada del participante en un VAS vertical de 20 cm, donde los criterios de valoración están etiquetados como "La mejor salud que pueda imaginar" y "La peor salud que pueda imaginar". Se pide a los participantes que coloquen una "X" en la línea que representa su salud ese día.
Las encuestas se administran en la selección, el día 180, anualmente durante 3,5 años, luego en el mes 72 (EOS).
Cambio desde el inicio en el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL™) en niños en subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3
Periodo de tiempo: Las encuestas se administran en la selección, el día 180, anualmente durante 3,5 años, luego en el mes 72 (EOS).

Evaluar el efecto de DCR-PHXC en las evaluaciones de calidad de vida (QoL) en pacientes con HP.

El PedsQL de 23 ítems se compone de 5 ítems en las dimensiones de Funcionamiento Emocional, Social y Escolar (Salud Psicosocial) y 8 ítems en la dimensión de Funcionamiento Físico (Salud Física). Los ítems se califican inversamente en una escala de Likert de 0 a 4 y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento y CVRS. Las puntuaciones de escala son la suma de los ítems en cada dimensión, dividida por el número de ítems respondidos.
Las encuestas se administran en la selección, el día 180, anualmente durante 3,5 años, luego en el mes 72 (EOS).
Evaluar la eficacia a largo plazo de DCR PHXC para reducir la carga de Uox en pacientes con HP
Periodo de tiempo: Las recolecciones de orina de 24 horas (si corresponde) se realizan mensualmente durante 6 meses (o trimestralmente para transferencias de dosis múltiples de PH1), trimestralmente durante 2 años y medio (o mensualmente para transferencias de dosis múltiples de PH2/PH3 hasta el mes 12), y cada 6 meses durante 3 años después de eso.
Cambio porcentual desde el inicio en la Uox de 24 horas en cada momento de evaluación a lo largo del estudio en los subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3. En aquellos participantes aleatorizados a placebo en un estudio previo de DCR-PHXC y hermanos pediátricos, este criterio de valoración se evaluará solo después del Mes 6
Las recolecciones de orina de 24 horas (si corresponde) se realizan mensualmente durante 6 meses (o trimestralmente para transferencias de dosis múltiples de PH1), trimestralmente durante 2 años y medio (o mensualmente para transferencias de dosis múltiples de PH2/PH3 hasta el mes 12), y cada 6 meses durante 3 años después de eso.
Evaluar la eficacia a largo plazo de DCR-PHXC para reducir la carga de Uox en pacientes con HP
Periodo de tiempo: Las recolecciones puntuales de orina se realizan mensualmente durante 6 meses (o trimestralmente para transferencias multidosis de PH1), trimestralmente durante 2 años y medio (o mensualmente para transferencias multidosis de PH2/PH3 hasta el mes 12) y cada 6 meses durante 3 años después de eso.
Porcentaje y cambio absoluto desde el valor inicial en la proporción de oxalato a creatinina en orina puntual en cada momento de evaluación a lo largo del estudio en los subgrupos de participantes PH1, PH2 y PH3. En hermanos pediátricos, este punto final se evaluará solo después del Mes 6
Las recolecciones puntuales de orina se realizan mensualmente durante 6 meses (o trimestralmente para transferencias multidosis de PH1), trimestralmente durante 2 años y medio (o mensualmente para transferencias multidosis de PH2/PH3 hasta el mes 12) y cada 6 meses durante 3 años después de eso.

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar el efecto de DCR PHXC en eGFR en participantes con PH2 y PH3
Periodo de tiempo: Cambio anual desde la línea de base
La tasa anual de disminución de eGFR en participantes con PH2 y PH3
Cambio anual desde la línea de base
Caracterizar la FC de DCR PHXC en pacientes con HP observando la concentración mínima (Cmin).
Periodo de tiempo: Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Parámetros farmacocinéticos (PK) poblacionales y/o individuales para DCR PHXC, incluida la concentración mínima observada (Cmin)
Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Caracterizar la FC de DCR PHXC en pacientes con HP observando la concentración máxima (Tmax).
Periodo de tiempo: Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Parámetros farmacocinéticos (PK) poblacionales y/o individuales para DCR PHXC, incluido el tiempo hasta la concentración máxima (Tmax)
Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Caracterizar la farmacocinética de DCR PHXC en pacientes con HP mediante la observación de la vida media de eliminación terminal (t1/2).
Periodo de tiempo: Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Parámetros farmacocinéticos (PK) poblacionales y/o individuales para DCR PHXC, incluida la vida media de eliminación terminal (t1/2)
Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Caracterizar la farmacocinética de DCR PHXC en pacientes con HP mediante la observación del aclaramiento.
Periodo de tiempo: Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Parámetros farmacocinéticos (PK) poblacionales y/o individuales para DCR PHXC, incluido el aclaramiento (CL)
Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Caracterizar la PK de DCR PHXC en pacientes con HP mediante la observación del volumen de distribución de las estimaciones.
Periodo de tiempo: Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Parámetros farmacocinéticos (FC) poblacionales y/o individuales para DCR PHXC, incluidas las estimaciones del volumen de distribución (V)
Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Caracterizar la PK de DCR PHXC en pacientes con HP mediante la observación del área bajo la curva (AUC)
Periodo de tiempo: Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Parámetros farmacocinéticos (PK) poblacionales y/o individuales para DCR PHXC, incluidos parámetros secundarios del área bajo la curva (AUC)
Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Caracterizar la FC de DCR PHXC en pacientes con HP observando la concentración máxima observada (Cmax).
Periodo de tiempo: Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.
Parámetros farmacocinéticos (PK) poblacionales y/o individuales para DCR PHXC, incluida la concentración máxima observada (Cmax)
Los participantes de un estudio de dosis única se analizarán el día 1, el día 2, el día 30, el día 31, el día 150 y el día 180; Los rollovers multidosis solo recolectarán el día 1 y 180. Luego habrá análisis cada 6 meses durante 2,5 años y anualmente durante 3 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Investigadores

  • Director de estudio: Verity Rawson, MB.CHB, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de julio de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de julio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

2 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DCR-PHXC-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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