Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú kiterjesztési vizsgálat primer hyperoxaluriában szenvedő betegeken (PHYOX3)

2024. január 10. frissítette: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Nyílt címkés áthúzódó tanulmány a DCR-PHXC injekciós oldat (szubkután alkalmazás) hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére elsődleges hiperoxaluriában szenvedő betegeknél

A javasolt vizsgálat célja, hogy a korábban a DCR-PHXC 1. és 2. fázisú vizsgálatába bevont betegek és testvéreik (

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

75

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Melbourne, Ausztrália, 3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
        • Clinical Research Site
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead, London, Egyesült Királyság
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Franciaország, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • Japán
      • Fukuoka, Japán, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japán, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japán, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Norvégia
      • Tromsø, Norvégia, 9019
        • Clinical Trial Site
  • Németország
      • Bonn, Németország, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Németország, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország, 00165
        • Clinical Research Site
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06560
        • Clinical Trial Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Clinical Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

•A résztvevő sikeresen elvégezte a Dicerna Pharmaceuticals, Inc. DCR PHXC vizsgálatát.

VAGY A résztvevő annak a résztvevőnek a testvére, aki sikeresen elvégezte a Dicerna Pharmaceuticals, Inc. DCR PHXC vizsgálatát. A testvéreknek 18 évesnél fiatalabbaknak kell lenniük, és genetikailag igazolt PH-val kell rendelkezniük.

  • A többadagos DCR-PHXC vizsgálatból átlépő résztvevők felvételének a vizsgálati beavatkozás utolsó adagjától számított 25-75 napon belül kell megtörténnie.
  • A becsült GFR szűréskor ≥ 30 ml/perc, 1,73 m2 testfelületre (BSA) normalizálva, a krónikus vesebetegség epidemiológiai együttműködési (CKD EPI) képletével számítva 18 évesnél idősebb résztvevőknél (Levey és Stevens, 2010), vagy a többváltozós egyenletet. Schwartz által a 6 és 17 év közötti résztvevők körében (Schwartz et al., 2012). Japánban az Uemura et al. A 6 és 17 év közötti résztvevők esetében a Matsuo és munkatársai egyenletét fogják használni. 18 évesnél idősebb résztvevőknél fogják alkalmazni (Uemura et al., 2014; Matsuo és mtsai, 2009).

Főbb kizárási kritériumok:

  • Vese- vagy májtranszplantáció (a vizsgálati időszak előtt vagy tervezett)
  • Plazma-oxalát > 30 µmol/L
  • Jelenleg dialízis
  • A szisztémás oxalosis klinikai megnyilvánulásainak dokumentált bizonyítékai

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyitott címke
Nyitott címke, havi szubkután injekció
Drog: DCR-PHXC
Több fix dózisú DCR-PHXC szubkután (SC) injekcióval
Más nevek:
  • Nedosiran

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az eGFR éves csökkenésének üteme a PH1-es résztvevőknél
Időkeret: Éves változás az alapértékhez képest
A DCR PHXC hatásának értékelése a becsült glomeruláris filtrációs rátára (eGFR) PH1-es betegeknél
Éves változás az alapértékhez képest

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A DCR PHXC hatékonyságának felmérése az Uox-terhelés csökkentésében PH-ban szenvedő betegeknél: TWS AUC
Időkeret: Havonta 4 hónapig (D90-től D180-ig)
A 24 órás Uox görbe alatti idővel súlyozott standardizált területe (TWS AUC) a 90. naptól a 180. napig, a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportok kiindulási értékéhez viszonyított százalékos változás alapján. Ezt a végpontot csak azoknál a résztvevőknél fogják értékelni, akiket korábban placebóra randomizáltak egy korábbi, DCR-PHXC-vel és gyermektestvérekkel végzett vizsgálat során.
Havonta 4 hónapig (D90-től D180-ig)
A 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) kóros leolvasásával összefüggő kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) és SAE előfordulási gyakorisága és súlyossága
Időkeret: A TEAE és SAE értékelése havonta történik 6 éven keresztül

A DCR PHXC biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése primer hyperoxaluriában (PH) szenvedő betegeknek havonta adva a kiindulási állapothoz képest és a kóros EKG-lelet alapján.

A standard 12 elvezetéses EKG-t hanyatt fekvő helyzetben kell elvégezni, miután az alany 10 percig kényelmesen pihent. A értékelt paraméterek a következők: ritmus, kamrai frekvencia, PR-intervallum, QRS-időtartam, QT-intervallum és korrigált QT-intervallum (QTcF, Fridericia-korrekció). A vizsgáló vagy a megbízott felelős az EKG(k) áttekintéséért, hogy megállapítsa, az eredmények a normál határokon belül vannak-e, és meghatározza az eredmények klinikai jelentőségét.

A vizsgálat kezdetén minden klinikai vizsgálati helyszínt szabványos EKG-felvételi berendezéssel látnak el, hogy biztosítsák az egyenlőséget az összes helyszínen.
A TEAE és SAE értékelése havonta történik 6 éven keresztül
A kóros fizikális vizsgálati eredményekkel összefüggő kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) és SAE-k előfordulása és súlyossága
Időkeret: A TEAE és SAE értékelése havonta történik 6 éven keresztül

A DCR PHXC biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése primer hyperoxaluriában (PH) szenvedő betegeknek havonta adva a kiindulási állapottól való eltérés és a kóros fizikális vizsgálati eredmények előfordulási gyakorisága révén.

A teljes fizikális vizsgálat magában foglalja a testrendszerek teljes áttekintését: szemek, fülek, orr és torok, mellkas/légzőrendszer, szív/szív- és érrendszer, gyomor-bélrendszer/máj, mozgásszervi/végtagok, bőrgyógyászati/bőr, pajzsmirigy/nyak, nyirokcsomók és neurológiai. A teljes fizikális vizsgálatot a 180. napon, a szűréskor végzik el, és ha egy résztvevő korán befejezi a vizsgálatot.

Egy rövid fizikális vizsgálat minimálisan kiterjed a mellkasi/légzőrendszeri, szív-/szív- és érrendszeri, bőrgyógyászati/bőr- és gyomor-bélrendszeri/máj vizsgálatra. Minden más látogatás alkalmával a nyomozó belátása szerint rövid fizikális vizsgálatot végeznek.
A TEAE és SAE értékelése havonta történik 6 éven keresztül
A kóros életjelekhez kapcsolódó, kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) és SAE előfordulási gyakorisága és súlyossága
Időkeret: A TEAE és SAE értékelése havonta történik 6 éven keresztül

A DCR PHXC biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése primer hyperoxaluriában (PH) szenvedő betegeknek havonta adva a kiindulási állapothoz képest és a kóros életjelek előfordulási gyakorisága alapján.

A létfontosságú jelek közé tartozik a vérnyomás, a pulzus/pulzusszám, az orális testhőmérséklet és a légzésszám.

A paraméterek mérése fekvő helyzetben, automata műszerrel vagy manuálisan történik, miután a résztvevő 10 percig kényelmesen pihent. Gyermekpopulációban az életkornak megfelelő mandzsettaméretet kell használni a vérnyomásméréshez.

A hőmérsékletet Celsius-fokban (°C) mérik, a pulzusszámot egy teljes percig számolják, és percenkénti ütemben rögzítik, a légzést pedig egy teljes percig számolják, és percenkénti légzésszámmal rögzítik.
A TEAE és SAE értékelése havonta történik 6 éven keresztül
A kóros klinikai laboratóriumi vizsgálatokhoz (hematológia, kémia, véralvadási paraméterek és vizeletvizsgálat) kapcsolatos, kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) és SAE-k előfordulása és súlyossága
Időkeret: A TEAE és SAE értékelése havonta történik 6 éven keresztül
A DCR PHXC biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése primer hyperoxaluriában (PH) szenvedő betegeknek havonta adva a kiindulási állapothoz képest és a kóros klinikai laboratóriumi vizsgálatok gyakorisága alapján.
A TEAE és SAE értékelése havonta történik 6 éven keresztül
A normalizált vagy csaknem normalizált 24 órás vizelet-oxaláttal (Uox) rendelkező résztvevők arányának meghatározása
Időkeret: A 24 órás vizeletgyűjtés (ha van ilyen) havonta történik 6 hónapon keresztül (vagy negyedévente PH1 többadagos újraforgatás esetén), negyedévente 2,5 éven keresztül (vagy havonta a PH2/PH3 többadagos átállítása esetén a 12. hónapig), és 6 havonta 3 hónapig. évekkel utána.
A 24 órás Uox-szinttel rendelkező résztvevők aránya (< 0,46 mmol/24 óra vagy ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 óra [1,73 m2 testfelületre (BSA) igazítva a 18 évesnél fiatalabb résztvevőknél]) az egyes értékelési időpontokban pont a vizsgálat során a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportokban
A 24 órás vizeletgyűjtés (ha van ilyen) havonta történik 6 hónapon keresztül (vagy negyedévente PH1 többadagos újraforgatás esetén), negyedévente 2,5 éven keresztül (vagy havonta a PH2/PH3 többadagos átállítása esetén a 12. hónapig), és 6 havonta 3 hónapig. évekkel utána.
Azon résztvevők százalékos arányának meghatározása, akiknél a vizeletből kiszűrt oxalát/kreatinin arány ≤ az ULN vagy ≤ 1,5 x ULN
Időkeret: A pontszerű vizeletgyűjtést havonta 6 hónapon keresztül (vagy negyedévente a PH1 többadagos újraforgatása esetén), negyedévente 2,5 évig (vagy havonta a PH2/PH3 többadagos újraforgatása esetén a 12. hónapig), majd 6 havonta 3 évig végezzük.
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a vizelet oxalát-kreatinin aránya ≤ az ULN vagy ≤ 1,5 x ULN a vizsgálat minden időpontjában a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportokban
A pontszerű vizeletgyűjtést havonta 6 hónapon keresztül (vagy negyedévente a PH1 többadagos újraforgatása esetén), negyedévente 2,5 évig (vagy havonta a PH2/PH3 többadagos újraforgatása esetén a 12. hónapig), majd 6 havonta 3 évig végezzük.
A DCR-PHXC hatásának felmérése a kőeseményekre PH-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: Évente értékelik 6 éven keresztül
Változás az alapvonalhoz képest a kőesemények számában 12 hónapos időszak alatt, évente az 1., 2. évben stb. a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportokban
Évente értékelik 6 éven keresztül
A DCR-PHXC hatásának felmérése a kőterhelési fokozatra PH-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: Évente értékelik 6 éven keresztül
Változás az alapvonalhoz képest a kőterhelési fokozatban az 1., 2. év stb. PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportjaiban
Évente értékelik 6 éven keresztül
A DCR-PHXC hatásának felmérése nephrocalcinosis fokozatban PH-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: Évente értékelik 6 éven keresztül
Változás a kiindulási állapothoz képest a nephrocalcinosis fokozatában az 1., 2. évben stb. a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportokban
Évente értékelik 6 éven keresztül
A krónikus vesebetegség (CKD) és a végstádiumú vesebetegség (ESRD) előfordulásának értékelése PH-ban szenvedő résztvevőknél
Időkeret: Az eGFR kiértékelése 6 hónapon keresztül havonta történik (többadagos újraforgatás esetén negyedévente), 2,5 éven keresztül negyedévente, ezt követően pedig 3 éven keresztül 6 havonta.
A súlyos CKD-ben (GFR = 15-29 ml/perc) vagy ESRD-ben (GFR <15 ml/perc) szenvedő résztvevők száma; 1,73 m2 BSA-ra kiigazítva a 18 év alatti résztvevőknél a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportokban
Az eGFR kiértékelése 6 hónapon keresztül havonta történik (többadagos újraforgatás esetén negyedévente), 2,5 éven keresztül negyedévente, ezt követően pedig 3 éven keresztül 6 havonta.
Változás a kiindulási állapothoz képest a Short Form (36) Egészségfelmérésben (SF-36®) a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportokban
Időkeret: A felméréseket a szűréskor, a 180. napon, évente 3,5 éven keresztül, majd a 72. hónapban (EOS) végzik.

A DCR-PHXC hatásának értékelése az életminőség (QoL) értékelésére PH-ban szenvedő betegeknél.

Az SF 36 egy általános, koherens és könnyen beadható életminőség-mérő készlet, amely 8 egészségügyi koncepciót érint: fizikai működés, testi fájdalom, fizikai egészségi problémák miatti szerepkorlátozás, személyes vagy érzelmi problémák miatti szerepkorlátozás, érzelmi jóllét, szociális működés, energia/fáradtság és általános egészségi állapot. Egyetlen elemet is tartalmaz, amely jelzi az egészségben észlelt változást. A 36 elem azonos a Ware és Sherbourne (1992) által leírt MOS SF 36-tal. A résztvevők minden elemre kategorikus skálán válaszolnak. A kategorikus válaszokat 0-tól 100-ig terjedő tartományba alakítjuk, így a lehető legalacsonyabb és legmagasabb pontszám 0, illetve 100. Minden elemet pontoznak, így a magas pontszám kedvezőbb egészségi állapotot határoz meg.
A felméréseket a szűréskor, a 180. napon, évente 3,5 éven keresztül, majd a 72. hónapban (EOS) végzik.
Változás az alapvonalhoz képest az EQ-5D-5L™ felnőtteknél a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportokban
Időkeret: A felméréseket a szűréskor, a 180. napon, évente 3,5 éven keresztül, majd a 72. hónapban (EOS) végzik.

A DCR-PHXC hatásának értékelése az életminőség (QoL) értékelésére PH-ban szenvedő betegeknél.

Az EQ-5D-5L az EQ 5D leíró rendszerből és az EQ vizuális analóg skálából (EQ VAS) áll.

A leíró rendszernek 5 dimenziója van: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/diszkomfort és szorongás/depresszió. Minden dimenziónak 5 szintje van: nincs probléma, enyhe problémák, közepes problémák, súlyos problémák és extrém problémák. Az 5 dimenzió számjegyei összevonhatók egy 5 jegyű számmá, amely leírja a résztvevő egészségi állapotát.

Az EQ VAS rögzíti a résztvevő önértékelését egy 20 cm-es függőleges VAS-on, ahol a végpontok „Az elképzelhető legjobb egészségi állapot” és „Az elképzelhető legrosszabb egészségi állapot” felirattal vannak ellátva. A résztvevőket arra kérik, hogy tegyenek egy „X”-et arra a vonalra, amely az adott napon az egészségi állapotukat jelzi.
A felméréseket a szűréskor, a 180. napon, évente 3,5 éven keresztül, majd a 72. hónapban (EOS) végzik.
Változás a kiindulási értékhez képest a Pediatric Quality of Life Inventory-ban (PedsQL™) a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportokban lévő gyermekeknél
Időkeret: A felméréseket a szűréskor, a 180. napon, évente 3,5 éven keresztül, majd a 72. hónapban (EOS) végzik.

A DCR-PHXC hatásának értékelése az életminőség (QoL) értékelésére PH-ban szenvedő betegeknél.

A 23 elemből álló PedsQL 5 elemből áll az Érzelmi, Szociális és Iskolai működés dimenzióban (pszichoszociális egészség), és 8 elemből a Fizikai működés (Physical Health) dimenzióban. A tételek fordított pontozása 0-tól 4-ig terjedő Likert-skálán történik, és lineárisan 0-tól 100-ig terjedő skálává alakítják át, így a magasabb pontszámok jobb működést és HRQOL-t jeleznek. A skálapontszámok az egyes dimenziók elemeinek összege, osztva a megválaszolt tételek számával.
A felméréseket a szűréskor, a 180. napon, évente 3,5 éven keresztül, majd a 72. hónapban (EOS) végzik.
A DCR PHXC hosszú távú hatékonyságának felmérése az Uox-terhelés csökkentésében PH-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: A 24 órás vizeletgyűjtés (ha van ilyen) havonta történik 6 hónapon keresztül (vagy negyedévente PH1 többadagos újraforgatás esetén), negyedévente 2,5 éven keresztül (vagy havonta a PH2/PH3 többadagos átállítása esetén a 12. hónapig), és 6 havonta 3 hónapig. évekkel utána.
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a 24 órás Uox-ban minden értékelési időpontban a vizsgálat során a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportokban. Azoknál a résztvevőknél, akiket egy korábbi, DCR-PHXC-vel és gyermektestvérekkel végzett vizsgálat során placebóra randomizáltak, ezt a végpontot csak a 6. hónap után értékelik.
A 24 órás vizeletgyűjtés (ha van ilyen) havonta történik 6 hónapon keresztül (vagy negyedévente PH1 többadagos újraforgatás esetén), negyedévente 2,5 éven keresztül (vagy havonta a PH2/PH3 többadagos átállítása esetén a 12. hónapig), és 6 havonta 3 hónapig. évekkel utána.
A DCR-PHXC hosszú távú hatékonyságának felmérése az Uox-terhelés csökkentésében PH-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: A pontszerű vizeletgyűjtést havonta 6 hónapon keresztül (vagy negyedévente a PH1 többadagos újraforgatása esetén), negyedévente 2,5 évig (vagy havonta a PH2/PH3 többadagos újraforgatása esetén a 12. hónapig), majd 6 havonta 3 évig végezzük.
Százalékos és abszolút változás a kiindulási értékhez képest a vizelet oxalát-kreatinin arányában minden értékelési időpontban a vizsgálat során a PH1, PH2 és PH3 résztvevői alcsoportokban. Gyermektestvéreknél ezt a végpontot csak a 6. hónap után értékelik
A pontszerű vizeletgyűjtést havonta 6 hónapon keresztül (vagy negyedévente a PH1 többadagos újraforgatása esetén), negyedévente 2,5 évig (vagy havonta a PH2/PH3 többadagos újraforgatása esetén a 12. hónapig), majd 6 havonta 3 évig végezzük.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A DCR PHXC eGFR-re gyakorolt ​​hatásának értékelése PH2 és PH3 betegeknél
Időkeret: Éves változás az alapértékhez képest
Az eGFR éves csökkenésének üteme a PH2 és PH3 betegeknél
Éves változás az alapértékhez képest
A DCR PHXC PK-jának jellemzése PH-s betegekben a minimális koncentráció (Cmin) megfigyelésével.
Időkeret: Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC populációs és/vagy egyéni farmakokinetikai (PK) paraméterei, beleértve a minimális megfigyelt koncentrációt (Cmin)
Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC PK-jának jellemzése PH-s betegekben a maximális koncentráció (Tmax) megfigyelésével.
Időkeret: Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
Populáció és/vagy egyéni farmakokinetikai (PK) paraméterek a DCR PHXC-hez, beleértve a maximális koncentrációig eltelt időt (Tmax)
Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC PK jellemzése PH-ban szenvedő betegekben a terminális eliminációs felezési idő (t1/2) megfigyelésével.
Időkeret: Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC populációs és/vagy egyéni farmakokinetikai (PK) paraméterei, beleértve a terminális eliminációs felezési időt (t1/2)
Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC PK-jának jellemzése PH-ban szenvedő betegeknél a clearance megfigyelésével.
Időkeret: Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC populációs és/vagy egyéni farmakokinetikai (PK) paraméterei, beleértve a clearance-t (CL)
Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC PK-jának jellemzése PH-ban szenvedő betegekben a becslések megoszlási térfogatának megfigyelésével.
Időkeret: Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC populációs és/vagy egyéni farmakokinetikai (PK) paraméterei, beleértve a megoszlási térfogat (V) becsléseit
Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC PK-jának jellemzése PH-s betegekben a görbe alatti terület (AUC) megfigyelésével
Időkeret: Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC populációs és/vagy egyéni farmakokinetikai (PK) paraméterei, beleértve a görbe alatti terület másodlagos paramétereit (AUC)
Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC PK-jának jellemzése PH-s betegekben a maximális megfigyelt koncentráció (Cmax) megfigyelésével.
Időkeret: Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.
A DCR PHXC populációs és/vagy egyéni farmakokinetikai (PK) paraméterei, beleértve a maximális megfigyelt koncentrációt (Cmax)
Az egyszeri dózisú vizsgálatból kikerülő résztvevőket az 1., 2., 30., 31., 150. és 180. napon elemzik; a többadagos rolloverek csak az 1. és a 180. napot gyűjtik össze. Ezután 2,5 éven keresztül 6 havonta, 3 éven keresztül pedig évente lesznek elemzések.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Verity Rawson, MB.CHB, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. július 9.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. július 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 30.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 10.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DCR-PHXC-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a DCR-PHXC

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in New Zealand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel