Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet forlængelsesundersøgelse hos patienter med primær hyperoxaluri (PHYOX3)

29. maj 2025 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

En åben-label roll-over-undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af DCR-PHXC-injektionsvæske (subkutan brug) hos patienter med primær hyperoxaluri

Det foreslåede studie er designet til at give patienter, der tidligere er indskrevet i fase 1 og 2 undersøgelser af DCR-PHXC og deres søskende (

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Clinical Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead, London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Clinical Research Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06560
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Norge
      • Tromsø, Norge, 9019
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Research Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

•Deltager gennemførte med succes et Dicerna Pharmaceuticals, Inc.-studie af DCR PHXC.

ELLER-deltageren er søskende til en deltager, som med succes gennemførte en Dicerna Pharmaceuticals, Inc.-undersøgelse af DCR PHXC. Søskende skal være yngre end 18 år og skal have genetisk bekræftet PH.

  • For deltagere, der ruller over fra en multidosisundersøgelse af DCR-PHXC, bør tilmelding ske inden for et vindue på 25 til 75 dage fra den sidste dosis af undersøgelsesintervention.
  • Estimeret GFR ved screening ≥ 30 mL/min normaliseret til 1,73 m2 kropsoverfladeareal (BSA), beregnet ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) formel hos deltagere i alderen ≥ 18 år (Levey & Stevens, 2010) eller den multivariate ligning af Schwartz hos deltagere i alderen 6 til 17 år (Schwartz et al., 2012). I Japan er formlen af ​​Uemura et al. vil blive brugt til deltagere i alderen 6 til 17 år, og ligningen af ​​Matsuo et al. vil blive brugt til deltagere i alderen ≥ 18 år (Uemura et al., 2014; Matsuo et al., 2009).

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Nyre- eller levertransplantation (forudgående eller planlagt inden for undersøgelsesperioden)
  • Plasmaoxalat > 30 µmol/L
  • I øjeblikket dialyse
  • Dokumenteret bevis for kliniske manifestationer af systemisk oxalose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbn Label
Åben etiket, månedlig subkutan injektion
Medicin: DCR-PHXC
Flere faste doser af DCR-PHXC ved subkutan (SC) injektion
Andre navne:
  • Nedosiran

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den årlige nedgang i eGFR hos deltagere med PH1
Tidsramme: Årlig ændring fra baseline
For at evaluere effekten af ​​DCR PHXC på estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) hos deltagere med PH1
Årlig ændring fra baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere effektiviteten af ​​DCR PHXC til at reducere Uox-byrden hos patienter med PH: TWS AUC
Tidsramme: Månedligt i 4 måneder (D90 til og med D180)
Tidsvægtet standardiseret areal under kurven (TWS AUC) for 24-timers Uox fra dag 90 til dag 180, baseret på procentvis ændring fra baseline i PH1-, PH2- og PH3-deltagerundergrupper. Dette endepunkt vil kun blive vurderet hos deltagere, der tidligere er randomiseret til placebo i en tidligere undersøgelse af DCR-PHXC og pædiatriske søskende.
Månedligt i 4 måneder (D90 til og med D180)
Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og SAE'er forbundet med unormale 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) aflæsninger
Tidsramme: TEAE'er og SAE'er evalueres månedligt i 6 år

At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​DCR PHXC, når det administreres månedligt til patienter med primær hyperoxaluri (PH) via ændring fra baseline og unormale EKG-fund.

Standard 12-aflednings-EKG'er vil blive udført i liggende stilling, efter at forsøgspersonen har hvilet behageligt i 10 minutter. De vurderede parametre vil være rytme, ventrikulær frekvens, PR-interval, QRS-varighed, QT-interval og korrigeret QT-interval (QTcF, Fridericia-korrektion). Investigatoren eller den udpegede person er ansvarlig for at gennemgå EKG'erne for at vurdere, om resultaterne er inden for normale grænser, og for at bestemme resultaternes kliniske betydning.

Standardiseret EKG-indsamlingsudstyr vil blive leveret til alle kliniske forsøgssteder ved starten af ​​forsøget for at sikre paritet på tværs af alle steder.
TEAE'er og SAE'er evalueres månedligt i 6 år
Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og SAE'er forbundet med unormale fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: TEAE'er og SAE'er evalueres månedligt i 6 år

At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​DCR PHXC, når det administreres månedligt til patienter med primær hyperoxaluri (PH) via ændring fra baseline og forekomst af unormale fysiske undersøgelsesfund.

En fuld fysisk undersøgelse vil omfatte en komplet gennemgang af kropssystemer: øjne, ører, næse og hals, bryst/åndedræt, hjerte/kardiovaskulær, gastrointestinal/lever, muskuloskeletale/ekstremiteter, dermatologisk/hud, skjoldbruskkirtel/hals, lymfeknuder og neurologiske. En fuld fysisk undersøgelse udføres på screening, dag 180, og hvis en deltager afslutter undersøgelsen tidligt.

En kort fysisk undersøgelse vil som minimum omfatte bryst/luftvej, hjerte/kardiovaskulær, dermatologisk/hud og mave/tarm/lever. En kort fysisk undersøgelse vil blive udført efter efterforskerens skøn ved alle andre besøg.
TEAE'er og SAE'er evalueres månedligt i 6 år
Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og SAE'er forbundet med unormale vitale tegn
Tidsramme: TEAE'er og SAE'er evalueres månedligt i 6 år

For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​DCR PHXC, når det administreres månedligt til patienter med primær hyperoxaluri (PH) via ændringen fra baseline og forekomsten af ​​unormale vitale tegn.

Vitale tegn omfatter blodtryk, puls/puls, oral kropstemperatur og respirationsfrekvens.

Parametre vil blive målt i liggende stilling, ved hjælp af et automatiseret instrument eller manuelt, efter at deltageren har hvilet behageligt i 10 minutter. I den pædiatriske population bør en alderssvarende manchetstørrelse anvendes til blodtryksmålinger.

Temperaturen vil blive opnået i grader Celsius (°C), pulsen tælles i et helt minut og registreres i slag i minuttet, og vejrtrækninger tælles i et helt minut og registreres i vejrtrækninger i minuttet.
TEAE'er og SAE'er evalueres månedligt i 6 år
Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og SAE'er relateret til unormale kliniske laboratorietests (hæmatologi, kemi, koagulationsparametre og urinanalyse)
Tidsramme: TEAE'er og SAE'er evalueres månedligt i 6 år
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​DCR PHXC, når det administreres månedligt til patienter med primær hyperoxaluri (PH) via ændringen fra baseline og forekomsten af ​​unormale kliniske laboratorietests.
TEAE'er og SAE'er evalueres månedligt i 6 år
At identificere andelen af ​​deltagere med normaliseret eller næsten normaliseret 24 timers urinoxalat (Uox)
Tidsramme: 24 timers urinopsamling (hvis relevant) udføres månedligt i 6 måneder (eller kvartalsvis for PH1 multidosis rollovers), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månedligt for PH2/PH3 multidosis rollovers indtil måned 12) og hver 6. måned i 3 år efter det.
Andelen af ​​deltagere med et 24 timers Uox-niveau (< 0,46 mmol/24 timer eller ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 timer [justeret pr. 1,73 m2 kropsoverfladeareal (BSA) hos deltagere i alderen < 18 år]) på hvert vurderingstidspunkt point gennem hele undersøgelsen i PH1-, PH2- og PH3-deltagerundergrupper
24 timers urinopsamling (hvis relevant) udføres månedligt i 6 måneder (eller kvartalsvis for PH1 multidosis rollovers), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månedligt for PH2/PH3 multidosis rollovers indtil måned 12) og hver 6. måned i 3 år efter det.
At identificere procentdelen af ​​deltagere med pleturin-oxalat-til-kreatinin-forhold ≤ ULN eller ≤ 1,5 x ULN
Tidsramme: Udtagning af pleturin udføres månedligt i 6 måneder (eller kvartalsvis for PH1 multidosis rollovers), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månedligt for PH2/PH3 multidosis rollovers indtil måned 12), og hver 6. måned i 3 år derefter.
Procentdelen af ​​deltagere med pleturin-oxalat-til-kreatinin-forhold ≤ ULN eller ≤ 1,5 x ULN på hvert vurderingstidspunkt gennem hele undersøgelsen i PH1-, PH2- og PH3-deltagerundergrupper
Udtagning af pleturin udføres månedligt i 6 måneder (eller kvartalsvis for PH1 multidosis rollovers), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månedligt for PH2/PH3 multidosis rollovers indtil måned 12), og hver 6. måned i 3 år derefter.
At vurdere effekten af ​​DCR-PHXC på stenhændelser hos patienter med PH
Tidsramme: Evalueres årligt i 6 år
Ændring fra baseline i antallet af stenbegivenheder over en 12-måneders periode, årligt i år 1, år 2 osv. i PH1, PH2 og PH3 deltagerundergrupper
Evalueres årligt i 6 år
At vurdere effekten af ​​DCR-PHXC på stenbelastningsgrad hos patienter med PH
Tidsramme: Evalueres årligt i 6 år
Ændring fra Baseline i stenbelastningsgraden på år 1, år 2 osv. i PH1, PH2 og PH3 deltagerundergrupper
Evalueres årligt i 6 år
At vurdere effekten af ​​DCR-PHXC i nefrocalcinosegrad hos patienter med PH
Tidsramme: Evalueres årligt i 6 år
Ændring fra baseline i nefrocalcinose-graden på år 1, år 2 osv. i PH1-, PH2- og PH3-deltagerundergrupper
Evalueres årligt i 6 år
At evaluere forekomsten af ​​kronisk nyresygdom (CKD) og nyresygdom i slutstadiet (ESRD) hos deltagere med PH
Tidsramme: eGFR evalueres månedligt i 6 måneder (eller kvartalsvis for multidosis rollovers), kvartalsvis i 2 1/2 år og hver 6. måned i 3 år derefter.
Antallet af deltagere med svær CKD (GFR = 15-29 mL/min) eller ESRD (GFR <15 mL/min); justeret pr. 1,73 m2 BSA hos deltagere < 18 år i PH1-, PH2- og PH3-deltagerundergrupper
eGFR evalueres månedligt i 6 måneder (eller kvartalsvis for multidosis rollovers), kvartalsvis i 2 1/2 år og hver 6. måned i 3 år derefter.
Ændring fra baseline i Short Form (36) Health Survey (SF-36®) i PH1-, PH2- og PH3-deltagerundergrupper
Tidsramme: Undersøgelser administreres ved screening, dag 180, årligt i 3,5 år, derefter ved måned 72 (EOS).

At evaluere effekten af ​​DCR-PHXC på vurderinger af livskvalitet (QoL) hos patienter med PH.

SF 36 er et sæt generiske, sammenhængende og let administrerede livskvalitetsmål, der anvender 8 sundhedskoncepter: fysisk funktion, kropslig smerte, rollebegrænsninger på grund af fysiske helbredsproblemer, rollebegrænsninger på grund af personlige eller følelsesmæssige problemer, følelsesmæssig trivsel, social funktion, energi/træthed og generelle sundhedsopfattelser. Det inkluderer også et enkelt element, der giver en indikation af opfattet ændring i sundhed. De 36 genstande er identiske med MOS SF 36 beskrevet i Ware og Sherbourne (1992). Deltagerne reagerer på hvert punkt på en kategorisk skala. Kategoriske svar omdannes til et interval fra 0 til 100, så den laveste og højest mulige score er henholdsvis 0 og 100. Alle emner scores således, at en høj score definerer en mere gunstig sundhedstilstand.
Undersøgelser administreres ved screening, dag 180, årligt i 3,5 år, derefter ved måned 72 (EOS).
Ændring fra baseline i EQ-5D-5L™ hos voksne i PH1-, PH2- og PH3-deltagerundergrupper
Tidsramme: Undersøgelser administreres ved screening, dag 180, årligt i 3,5 år, derefter ved måned 72 (EOS).

At evaluere effekten af ​​DCR-PHXC på vurderinger af livskvalitet (QoL) hos patienter med PH.

EQ-5D-5L består af det EQ 5D beskrivende system og EQ visuelle analoge skala (EQ VAS).

Det beskrivende system har 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 niveauer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. Cifrene for de 5 dimensioner kan kombineres til et 5-cifret tal, der beskriver deltagerens helbredstilstand.

EQ VAS registrerer deltagerens selvvurderede helbred på en 20 cm lodret VAS, hvor endepunkterne er mærket 'Det bedste helbred du kan forestille dig' og 'Det værste helbred du kan forestille dig'. Deltagerne bliver bedt om at sætte et "X" på linjen, der repræsenterer deres helbred den dag.
Undersøgelser administreres ved screening, dag 180, årligt i 3,5 år, derefter ved måned 72 (EOS).
Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) hos børn i PH1-, PH2- og PH3-deltagerundergrupper
Tidsramme: Undersøgelser administreres ved screening, dag 180, årligt i 3,5 år, derefter ved måned 72 (EOS).

At evaluere effekten af ​​DCR-PHXC på vurderinger af livskvalitet (QoL) hos patienter med PH.

PedsQL med 23 elementer består af 5 elementer i dimensionerne Emotionel, Social og Skolefunktion (Psykosocial Sundhed) og 8 elementer i Dimensionen Fysisk Funktion (Fysisk Sundhed). Elementer scores omvendt på en Likert-skala fra 0 til 4 og transformeres lineært til en skala fra 0 til 100, så højere score indikerer bedre funktion og HRQOL. Skala Scores er summen af ​​emnerne i hver dimension divideret med antallet af besvarede emner.
Undersøgelser administreres ved screening, dag 180, årligt i 3,5 år, derefter ved måned 72 (EOS).
At vurdere den langsigtede effektivitet af DCR PHXC til at reducere Uox-byrden hos patienter med PH
Tidsramme: 24 timers urinopsamling (hvis relevant) udføres månedligt i 6 måneder (eller kvartalsvis for PH1 multidosis rollovers), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månedligt for PH2/PH3 multidosis rollovers indtil måned 12) og hver 6. måned i 3 år efter det.
Procentvis ændring fra baseline i 24-timers Uox på hvert vurderingstidspunkt gennem hele undersøgelsen i PH1-, PH2- og PH3-deltagerundergrupper. Hos de deltagere, der var randomiseret til placebo i en tidligere undersøgelse af DCR-PHXC og pædiatriske søskende, vil dette endepunkt først blive vurderet efter måned 6
24 timers urinopsamling (hvis relevant) udføres månedligt i 6 måneder (eller kvartalsvis for PH1 multidosis rollovers), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månedligt for PH2/PH3 multidosis rollovers indtil måned 12) og hver 6. måned i 3 år efter det.
At vurdere den langsigtede effektivitet af DCR-PHXC til at reducere Uox-byrden hos patienter med PH
Tidsramme: Udtagning af pleturin udføres månedligt i 6 måneder (eller kvartalsvis for PH1 multidosis rollovers), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månedligt for PH2/PH3 multidosis rollovers indtil måned 12), og hver 6. måned i 3 år derefter.
Procent og absolut ændring fra baseline i pleturin-oxalat-til-kreatinin-forhold på hvert vurderingstidspunkt gennem hele undersøgelsen i PH1-, PH2- og PH3-deltagerundergrupper. Hos pædiatriske søskende vil dette effektmål først blive vurderet efter 6. måned
Udtagning af pleturin udføres månedligt i 6 måneder (eller kvartalsvis for PH1 multidosis rollovers), kvartalsvis i 2 1/2 år (eller månedligt for PH2/PH3 multidosis rollovers indtil måned 12), og hver 6. måned i 3 år derefter.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effekten af ​​DCR PHXC på eGFR hos deltagere med PH2 og PH3
Tidsramme: Årlig ændring fra baseline
Den årlige nedgang i eGFR hos deltagere med PH2 og PH3
Årlig ændring fra baseline
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere minimumskoncentration (Cmin).
Tidsramme: Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
Populations- og/eller individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, inklusive minimum observeret koncentration (Cmin)
Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere maksimal koncentration (Tmax).
Tidsramme: Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
Populations- og/eller individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, inklusive tid til maksimal koncentration (Tmax)
Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere terminal eliminationshalveringstid (t1/2).
Tidsramme: Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
Populations- og/eller individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, inklusive terminal eliminationshalveringstid (t1/2)
Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere clearance.
Tidsramme: Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
Populations- og/eller individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, inklusive clearance (CL)
Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere volumen af ​​distribution af estimater.
Tidsramme: Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
Populations- og/eller individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, inklusive estimater af distributionsvolumen (V)
Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere området under kurven (AUC)
Tidsramme: Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
Populations- og/eller individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, herunder sekundære parametre for arealet under kurven (AUC)
Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere maksimal observeret koncentration (Cmax).
Tidsramme: Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.
Populations- og/eller individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, inklusive maksimal observeret koncentration (Cmax)
Deltagere, der ruller fra en enkeltdosisundersøgelse, vil blive analyseret på dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 og dag 180; multidosis rollovers vil blot indsamle dag 1 og 180. Derefter vil der være analyser hver 6. måned i 2,5 år, og årligt i 3 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Efterforskere

  • Studieleder: Verity Rawson, MB.CHB, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. juli 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

2. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DCR-PHXC-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nyresygdomme

Kliniske forsøg med DCR-PHXC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner