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원발성 Hyperoxaluria 환자의 장기 확장 연구 (PHYOX3)

2024년 1월 10일 업데이트: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

원발성 고산소뇨증 환자에서 DCR-PHXC 주사액(피하 사용)의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 롤오버 연구

제안된 연구는 이전에 DCR-PHXC 및 그 형제 자매의 1상 및 2상 연구에 등록된 환자를 제공하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

75

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • 노르웨이
      • Tromsø, 노르웨이, 9019
        • Clinical Trial Site
  • 독일
      • Bonn, 독일, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, 독일, 69120
        • Clinical Trial Site
  • 레바논
      • Beirut, 레바논
        • Clinical Trial Site
  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • Clinical Trial Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Clinical Research Site
  • 영국
      • Birmingham, 영국
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead, London, 영국
        • Clinical Trial Site
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • Clinical Research Site
  • 일본
      • Fukuoka, 일본, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, 일본, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, 일본, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조, 06560
        • Clinical Trial Site
  • 캐나다
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris, 프랑스, 75019
        • Clinical Trial Site
  • 호주
      • Melbourne, 호주, 3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4029
        • Clinical Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

•참가자는 DCR PHXC에 대한 Dicerna Pharmaceuticals, Inc. 연구를 성공적으로 완료했습니다.

또는 참가자는 DCR PHXC에 대한 Dicerna Pharmaceuticals, Inc. 연구를 성공적으로 완료한 참가자의 형제입니다. 형제자매는 18세 미만이어야 하며 유 전적으로 확인된 PH를 가지고 있어야 합니다.

  • DCR-PHXC의 다중 투여 연구에서 롤오버하는 참가자의 경우, 연구 개입의 마지막 투여로부터 25~75일의 기간 내에 등록해야 합니다.
  • 1.73m2 체표면적(BSA)으로 정규화된 스크리닝 시 추정 GFR ≥ 30mL/min, ≥ 18세 참가자의 만성 신장 질환 역학 협력(CKD EPI) 공식을 사용하여 계산(Levey & Stevens, 2010) 또는 다변량 방정식 Schwartz가 6~17세 참가자를 대상으로 실시했습니다(Schwartz et al., 2012). 일본에서는 Uemura et al. 6세에서 17세 사이의 참가자와 Matsuo et al. 18세 이상의 참가자에게 사용됩니다(Uemura et al., 2014; Matsuo et al., 2009).

주요 제외 기준:

  • 신장 또는 간 이식(연구 기간 내 사전 또는 계획)
  • 혈장 옥살레이트 > 30 µmol/L
  • 현재 투석 중
  • 전신 oxalosis의 임상 증상의 문서화된 증거

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨
오픈 라벨, 월간 피하 주사
의약품: DCR-PHXC
피하(SC) 주사에 의한 DCR-PHXC의 다중 고정 용량
다른 이름들:
  • 네도시란

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PH1 참가자의 연간 eGFR 감소율
기간: 기준선에서 연간 변화
PH1 환자의 예상 사구체 여과율(eGFR)에 대한 DCR PHXC의 효과를 평가하기 위해
기준선에서 연간 변화

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PH 환자의 Uox 부담 감소에 대한 DCR PHXC의 효능 평가: TWS AUC
기간: 4개월 동안 매월(D90~D180)
PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹의 기준선으로부터 백분율 변화를 기준으로 90일부터 180일까지 24시간 Uox의 시간 가중 표준화 곡선 아래 면적(TWS AUC). 이 종점은 DCR-PHXC 및 소아 형제자매에 대한 이전 연구에서 이전에 위약으로 무작위 배정된 참가자에서만 평가됩니다.
4개월 동안 매월(D90~D180)
비정상적인 12 리드 심전도(ECG) 판독값과 관련된 치료 관련 부작용(TEAE) 및 SAE의 발생률 및 중증도
기간: TEAE 및 SAE는 6년 동안 매월 평가됩니다.

기본 및 비정상 ECG 결과로부터의 변화를 통해 원발성 고산소뇨증(PH) 환자에게 매월 투여할 때 DCR PHXC의 안전성과 내약성을 평가합니다.

표준 12-리드 ECG는 대상자가 10분 동안 편안하게 휴식을 취한 후 누운 자세에서 수행됩니다. 평가되는 매개변수는 리듬, 심실 박동수, PR 간격, QRS 지속 시간, QT 간격 및 교정된 QT 간격(QTcF, Fridericia 교정)입니다. 조사자 또는 피지명인은 결과가 정상 범위 내에 있는지 평가하고 결과의 임상적 중요성을 결정하기 위해 ECG를 검토할 책임이 있습니다.

표준화된 ECG 수집 장비는 시험 시작 시 모든 임상시험 현장에 제공되어 모든 현장에서 동등성을 보장합니다.
TEAE 및 SAE는 6년 동안 매월 평가됩니다.
이상 신체 검사 소견과 관련된 치료 관련 부작용(TEAE) 및 SAE의 발생률 및 중증도
기간: TEAE 및 SAE는 6년 동안 매월 평가됩니다.

기준치로부터의 변화 및 비정상적인 신체 검사 소견의 발생률을 통해 원발성 고산소뇨증(PH) 환자에게 매월 투여할 때 DCR PHXC의 안전성과 내약성을 평가합니다.

전체 신체 검사에는 눈, 귀, 코, 인후, 흉부/호흡기, 심장/심혈관, 위장/간, 근골격/사지, 피부과/피부, 갑상선/목, 림프절 및 신경학적. 전체 신체 검사는 스크리닝, 180일에 수행되며 참가자가 연구를 일찍 종료하는 경우 수행됩니다.

간략한 신체 검사에는 최소한 흉부/호흡기, 심장/심혈관, 피부과/피부 및 위장관/간이 포함됩니다. 다른 모든 방문 시 조사관의 재량에 따라 간략한 신체 검사를 수행할 것입니다.
TEAE 및 SAE는 6년 동안 매월 평가됩니다.
비정상적인 바이탈 사인과 관련된 치료 긴급 부작용(TEAE) 및 SAE의 발생률 및 중증도
기간: TEAE 및 SAE는 6년 동안 매월 평가됩니다.

원발성 고산소뇨증(PH) 환자에게 매월 투여할 때 기준치로부터의 변화 및 비정상적인 바이탈 사인 발생률을 통해 DCR PHXC의 안전성과 내약성을 평가합니다.

활력 징후에는 혈압, 맥박/심박수, 구강 체온 및 호흡수가 포함됩니다.

매개변수는 참가자가 10분 동안 편안하게 휴식을 취한 후 자동화 기기를 사용하거나 수동으로 누운 자세에서 측정됩니다. 소아 집단에서는 연령에 맞는 커프 크기를 혈압 측정에 사용해야 합니다.

온도는 섭씨(°C) 단위로 측정되고, 맥박수는 1분 동안 계산되어 분당 박동수로 기록되며, 호흡은 1분 동안 계산되어 분당 호흡으로 기록됩니다.
TEAE 및 SAE는 6년 동안 매월 평가됩니다.
비정상적인 임상 실험실 검사(혈액학, 화학, 응고 매개변수 및 요검사)와 관련된 치료 관련 부작용(TEAE) 및 SAE의 발생률 및 중증도
기간: TEAE 및 SAE는 6년 동안 매월 평가됩니다.
기준선으로부터의 변화 및 비정상적인 임상 실험실 검사의 발생률을 통해 원발성 고산소뇨증(PH) 환자에게 매월 투여할 때 DCR PHXC의 안전성과 내약성을 평가합니다.
TEAE 및 SAE는 6년 동안 매월 평가됩니다.
24시간 소변 옥살레이트(Uox)가 정상화되거나 거의 정상화된 참가자의 비율을 확인하기 위해
기간: 24시간 소변 수집(해당하는 경우)은 6개월 동안 매월(또는 PH1 다회 용량 롤오버의 경우 분기별), 2년 반 동안 분기별(또는 12개월까지 PH2/PH3 다회 용량 롤오버의 경우 매월), 3년 동안 6개월마다 수행됩니다. 그로부터 몇 년 후.
각 평가 시간에 24시간 Uox 수준(< 0.46mmol/24시간 또는 ≥ 0.46 - < 0.60mmol/24시간[< 18세 참가자의 체표면적(BSA) 1.73m2당 조정됨]) 참가자의 비율 PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹에서 연구 전반에 걸친 포인트
24시간 소변 수집(해당하는 경우)은 6개월 동안 매월(또는 PH1 다회 용량 롤오버의 경우 분기별), 2년 반 동안 분기별(또는 12개월까지 PH2/PH3 다회 용량 롤오버의 경우 매월), 3년 동안 6개월마다 수행됩니다. 그로부터 몇 년 후.
부분 요중 옥살레이트 대 크레아티닌 비율이 ≤ ULN 또는 ≤ 1.5 x ULN인 참가자의 백분율을 확인하기 위해
기간: 부분 소변 수집은 6개월 동안 매월(또는 PH1 다중 용량 롤오버의 경우 분기별), 2년 반 동안 분기별(또는 12개월까지 PH2/PH3 다중 용량 롤오버의 경우 매월), 그 후 3년 동안 6개월마다 수행됩니다.
PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹에서 연구 전반에 걸쳐 각 평가 시점에서 스팟 요 옥살레이트-대-크레아티닌 비율이 ≤ ULN 또는 ≤ 1.5 x ULN인 참가자의 비율
부분 소변 수집은 6개월 동안 매월(또는 PH1 다중 용량 롤오버의 경우 분기별), 2년 반 동안 분기별(또는 12개월까지 PH2/PH3 다중 용량 롤오버의 경우 매월), 그 후 3년 동안 6개월마다 수행됩니다.
PH 환자의 결석 사건에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가하기 위해
기간: 6년 동안 매년 평가
PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹에서 1년차, 2년차 등에 매년 12개월 동안 스톤 이벤트 수의 기준선에서 변경
6년 동안 매년 평가
PH 환자의 담석 부담 등급에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가하기 위해
기간: 6년 동안 매년 평가
PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹에서 1년, 2년 등의 결석 부담 등급의 기준선에서 변경
6년 동안 매년 평가
PH 환자의 신석회증 등급에서 DCR-PHXC의 효과를 평가하기 위해
기간: 6년 동안 매년 평가
PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹에서 1년, 2년 등의 신석회증 등급의 기준선에서 변경
6년 동안 매년 평가
PH 참가자의 만성 신장 질환(CKD) 및 말기 신장 질환(ESRD) 발병률을 평가하기 위해
기간: eGFR은 6개월 동안 매월(또는 다회 투여 롤오버의 경우 분기별), 2년 반 동안 분기별, 그 후 3년 동안 6개월마다 평가됩니다.
중증 CKD(GFR = 15-29mL/min) 또는 ESRD(GFR <15mL/min)가 있는 참가자 수 PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹에서 18세 미만 참가자의 1.73m2 BSA당 조정됨
eGFR은 6개월 동안 매월(또는 다회 투여 롤오버의 경우 분기별), 2년 반 동안 분기별, 그 후 3년 동안 6개월마다 평가됩니다.
PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹의 약식(36) 건강 조사(SF-36®) 기준선에서 변경
기간: 설문 조사는 3.5년 동안 매년 스크리닝 180일에 실시한 다음 72개월(EOS)에 실시합니다.

PH 환자의 삶의 질(QoL) 평가에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가합니다.

SF 36은 8가지 건강 개념(신체 기능, 신체 통증, 신체적 건강 문제로 인한 역할 제한, 개인적 또는 정서적 문제로 인한 역할 제한, 정서적 웰빙, 사회적 기능, 에너지/피로 및 일반적인 건강 인식. 또한 인지된 건강 변화의 지표를 제공하는 단일 항목도 포함합니다. 36개 항목은 Ware and Sherbourne(1992)에서 설명한 MOS SF 36과 동일합니다. 참가자는 각 항목에 범주형 척도로 응답합니다. 범주형 답변은 가능한 최저 점수와 최고 점수가 각각 0과 100이 되도록 0에서 100 범위로 변환됩니다. 모든 항목은 높은 점수가 더 유리한 건강 상태를 정의하도록 점수가 매겨집니다.
설문 조사는 3.5년 동안 매년 스크리닝 180일에 실시한 다음 72개월(EOS)에 실시합니다.
PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹의 성인에서 EQ-5D-5L™의 기준선에서 변경
기간: 설문 조사는 3.5년 동안 매년 스크리닝 180일에 실시한 다음 72개월(EOS)에 실시합니다.

PH 환자의 삶의 질(QoL) 평가에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가합니다.

EQ-5D-5L은 EQ 5D 기술 시스템과 EQ 시각적 아날로그 스케일(EQ VAS)로 구성됩니다.

기술 시스템에는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울의 5가지 차원이 있습니다. 각 차원에는 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제 및 극한 문제의 5단계가 있습니다. 5차원의 숫자는 참가자의 건강 상태를 설명하는 5자리 숫자로 결합될 수 있습니다.

EQ VAS는 참가자의 자체 평가 건강을 20cm 수직 VAS에 기록하며 끝점은 '상상할 수 있는 최고의 건강' 및 '상상할 수 있는 최악의 건강'으로 표시됩니다. 참가자는 그날 자신의 건강을 나타내는 줄에 "X"를 표시해야 합니다.
설문 조사는 3.5년 동안 매년 스크리닝 180일에 실시한 다음 72개월(EOS)에 실시합니다.
PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹 어린이의 PedsQL™(Pediatric Quality of Life Inventory) 기준선에서 변경
기간: 설문 조사는 3.5년 동안 매년 스크리닝 180일에 실시한 다음 72개월(EOS)에 실시합니다.

PH 환자의 삶의 질(QoL) 평가에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가합니다.

23개 항목의 PedsQL은 정서적, 사회적 및 학교 기능 차원(심리사회적 건강)의 5개 항목과 신체 기능(신체 건강) 차원의 8개 항목으로 구성됩니다. 항목은 0~4 리커트 척도에서 역점수되고 0~100 척도로 선형 변환되므로 점수가 높을수록 더 나은 기능과 HRQOL을 나타냅니다. 척도 점수는 각 차원의 항목 합계를 답변한 항목 수로 나눈 값입니다.
설문 조사는 3.5년 동안 매년 스크리닝 180일에 실시한 다음 72개월(EOS)에 실시합니다.
PH 환자의 Uox 부담 감소에 대한 DCR PHXC의 장기 효능을 평가하기 위해
기간: 24시간 소변 수집(해당하는 경우)은 6개월 동안 매월(또는 PH1 다회 용량 롤오버의 경우 분기별), 2년 반 동안 분기별(또는 12개월까지 PH2/PH3 다회 용량 롤오버의 경우 매월), 3년 동안 6개월마다 수행됩니다. 그로부터 몇 년 후.
PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹에서 연구 전반에 걸쳐 각 평가 시점에서 24시간 Uox의 기준선으로부터 백분율 변화. DCR-PHXC 및 소아 형제자매에 대한 이전 연구에서 무작위로 위약에 배정된 참가자의 경우 이 종점은 6개월 후에만 평가됩니다.
24시간 소변 수집(해당하는 경우)은 6개월 동안 매월(또는 PH1 다회 용량 롤오버의 경우 분기별), 2년 반 동안 분기별(또는 12개월까지 PH2/PH3 다회 용량 롤오버의 경우 매월), 3년 동안 6개월마다 수행됩니다. 그로부터 몇 년 후.
PH 환자의 Uox 부담 감소에 대한 DCR-PHXC의 장기 효능을 평가하기 위해
기간: 부분 소변 수집은 6개월 동안 매월(또는 PH1 다중 용량 롤오버의 경우 분기별), 2년 반 동안 분기별(또는 12개월까지 PH2/PH3 다중 용량 롤오버의 경우 매월), 그 후 3년 동안 6개월마다 수행됩니다.
PH1, PH2 및 PH3 참가자 하위 그룹에서 연구 전반에 걸쳐 각 평가 시점에서 스팟 소변 옥살레이트 대 크레아티닌 비율의 기준선으로부터 백분율 및 절대 변화. 소아 형제자매의 경우 이 끝점은 6개월 후에만 평가됩니다.
부분 소변 수집은 6개월 동안 매월(또는 PH1 다중 용량 롤오버의 경우 분기별), 2년 반 동안 분기별(또는 12개월까지 PH2/PH3 다중 용량 롤오버의 경우 매월), 그 후 3년 동안 6개월마다 수행됩니다.

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PH2 및 PH3 참가자의 eGFR에 대한 DCR PHXC의 효과를 평가하기 위해
기간: 기준선에서 연간 변화
PH2 및 PH3 참가자의 연간 eGFR 감소율
기준선에서 연간 변화
최소 농도(Cmin)를 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
최소 관찰 농도(Cmin)를 포함하여 DCR PHXC에 대한 모집단 및/또는 개별 약동학(PK) 매개변수
단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
최대 농도(Tmax)를 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
최대 농도까지의 시간(Tmax)을 포함하여 DCR PHXC에 대한 모집단 및/또는 개별 약동학(PK) 매개변수
단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
최종 제거 반감기(t1/2)를 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
말기 제거 반감기(t1/2)를 포함한 DCR PHXC에 대한 모집단 및/또는 개별 약동학(PK) 매개변수
단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
클리어런스를 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
클리어런스(CL)를 포함한 DCR PHXC에 대한 모집단 및/또는 개별 약동학(PK) 매개변수
단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
추정치 분포의 양을 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
분포 용적(V) 추정치를 포함하여 DCR PHXC에 대한 모집단 및/또는 개별 약동학(PK) 매개변수
단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
곡선 아래 면적(AUC)을 관찰하여 PH 환자의 DCR PHXC의 PK 특성화
기간: 단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
곡선 아래 면적(AUC)의 2차 매개변수를 포함하여 DCR PHXC에 대한 모집단 및/또는 개별 약동학(PK) 매개변수
단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
관찰된 최대 농도(Cmax)를 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.
최대 관찰 농도(Cmax)를 포함하여 DCR PHXC에 대한 모집단 및/또는 개별 약동학(PK) 매개변수
단일 용량 연구에서 롤링하는 참가자는 1일, 2일, 30일, 31일, 150일 및 180일에 분석됩니다. 다중 용량 롤오버는 1일과 180일만 수집합니다. 그런 다음 2.5년 동안 6개월마다, 3년 동안 매년 분석이 있을 것입니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

수사관

  • 연구 책임자: Verity Rawson, MB.CHB, Dicerna, A Novo Nordisk Company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 7월 9일

기본 완료 (추정된)

2030년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 7월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 7월 30일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 1월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 10일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DCR-PHXC-301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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