Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsonderzoek op lange termijn bij patiënten met primaire hyperoxalurie (PHYOX3)

29 mei 2025 bijgewerkt door: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Een open-label roll-over-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van DCR-PHXC-oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie te evalueren

Het voorgestelde onderzoek is bedoeld om patiënten te voorzien die eerder deelnamen aan fase 1- en fase 2-onderzoeken van DCR-PHXC en hun broers en zussen (

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

75

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Melbourne, Australië, 3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Clinical Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Clinical Research Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06560
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • Noorwegen
      • Tromsø, Noorwegen, 9019
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Clinical Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead, London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

•Deelnemer heeft met succes een studie van Dicerna Pharmaceuticals, Inc. naar DCR PHXC afgerond.

OF Deelnemer is de broer of zus van een deelnemer die met succes een studie van Dicerna Pharmaceuticals, Inc. naar DCR PHXC heeft afgerond. Broers en zussen moeten jonger zijn dan 18 jaar en moeten een genetisch bevestigde PH hebben.

  • Voor deelnemers die overstappen van een studie met meerdere doses DCR-PHXC, moet inschrijving plaatsvinden binnen een tijdsbestek van 25 tot 75 dagen na de laatste dosis studie-interventie.
  • Geschatte GFR bij screening ≥ 30 ml/min genormaliseerd op 1,73 m2 lichaamsoppervlak (BSA), berekend met behulp van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI)-formule bij deelnemers van ≥ 18 jaar (Levey & Stevens, 2010), of de multivariate vergelijking door Schwartz bij deelnemers van 6 tot 17 jaar (Schwartz et al., 2012). In Japan is de formule van Uemura et al. zal worden gebruikt voor deelnemers van 6 tot 17 jaar, en de vergelijking door Matsuo et al. zal worden gebruikt bij deelnemers van ≥ 18 jaar (Uemura et al., 2014; Matsuo et al., 2009).

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Nier- of levertransplantatie (voorafgaand aan of gepland binnen de onderzoeksperiode)
  • Plasma-oxalaat > 30 µmol/L
  • Momenteel dialyse
  • Gedocumenteerd bewijs van klinische manifestaties van systemische oxalose

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Etiket openen
Open-label, maandelijkse subcutane injectie
Geneesmiddel: DCR-PHXC
Meerdere vaste doses DCR-PHXC door subcutane (SC) injectie
Andere namen:
  • Nedisiran

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De jaarlijkse afname van eGFR bij deelnemers met PH1
Tijdsspanne: Jaarlijkse verandering vanaf baseline
Om het effect van DCR PHXC op de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) bij deelnemers met PH1 te evalueren
Jaarlijkse verandering vanaf baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van DCR PHXC te beoordelen bij het verminderen van de Uox-belasting bij patiënten met PH: TWS AUC
Tijdsspanne: Maandelijks gedurende 4 maanden (D90 t/m D180)
Tijdgewogen gestandaardiseerde oppervlakte onder de curve (TWS AUC) van 24-uurs Uox van dag 90 tot dag 180, gebaseerd op procentuele verandering ten opzichte van baseline in subgroepen van PH1-, PH2- en PH3-deelnemers. Dit eindpunt zal alleen worden beoordeeld bij deelnemers die eerder gerandomiseerd waren naar placebo in een eerdere studie van DCR-PHXC en pediatrische broers en zussen.
Maandelijks gedurende 4 maanden (D90 t/m D180)
De incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) en SAE's geassocieerd met abnormale 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) -waarden
Tijdsspanne: TEAE's en SAE's worden gedurende 6 jaar maandelijks geëvalueerd

Om de veiligheid en verdraagbaarheid van DCR PHXC te evalueren bij maandelijkse toediening aan patiënten met primaire hyperoxalurie (PH) via verandering ten opzichte van baseline en abnormale ECG-bevindingen.

Standaard ECG's met 12 afleidingen worden uitgevoerd in rugligging nadat de proefpersoon gedurende 10 minuten comfortabel heeft gerust. De beoordeelde parameters zijn ritme, ventriculaire frequentie, PR-interval, QRS-duur, QT-interval en gecorrigeerd QT-interval (QTcF, Fridericia-correctie). De onderzoeker of aangewezen persoon is verantwoordelijk voor het beoordelen van de ECG('s) om te beoordelen of de resultaten binnen normale grenzen vallen en om de klinische betekenis van de resultaten te bepalen.

Gestandaardiseerde ECG-opnameapparatuur zal aan het begin van de proef worden verstrekt aan alle locaties van klinische proeven, om gelijkheid op alle locaties te garanderen.
TEAE's en SAE's worden gedurende 6 jaar maandelijks geëvalueerd
De incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) en SAE's geassocieerd met abnormale bevindingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: TEAE's en SAE's worden gedurende 6 jaar maandelijks geëvalueerd

Om de veiligheid en verdraagbaarheid van DCR PHXC te evalueren bij maandelijkse toediening aan patiënten met primaire hyperoxalurie (PH) via verandering ten opzichte van de uitgangswaarde en incidentie van abnormale bevindingen bij lichamelijk onderzoek.

Een volledig lichamelijk onderzoek omvat een volledig overzicht van lichaamssystemen: ogen, oren, neus en keel, borst/ademhaling, hart/cardiovasculair, gastro-intestinaal/lever, musculoskeletaal/extremiteiten, dermatologisch/huid, schildklier/nek, lymfeklieren en neurologisch. Een volledig lichamelijk onderzoek wordt gedaan op de screening, dag 180 en als een deelnemer het onderzoek voortijdig beëindigt.

Een kort lichamelijk onderzoek omvat minimaal borst/ademhaling, hart/cardiovasculair, dermatologisch/huid en gastro-intestinaal/lever. Bij alle andere bezoeken zal naar goeddunken van de onderzoeker een kort lichamelijk onderzoek worden uitgevoerd.
TEAE's en SAE's worden gedurende 6 jaar maandelijks geëvalueerd
De incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) en SAE's geassocieerd met abnormale vitale functies
Tijdsspanne: TEAE's en SAE's worden gedurende 6 jaar maandelijks geëvalueerd

Om de veiligheid en verdraagbaarheid van DCR PHXC te evalueren bij maandelijkse toediening aan patiënten met primaire hyperoxalurie (PH) via de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde en de incidentie van abnormale vitale functies.

Vitale functies zijn onder meer bloeddruk, hartslag / hartslag, orale lichaamstemperatuur en ademhalingsfrequentie.

Parameters worden gemeten in rugligging, met behulp van een geautomatiseerd instrument of handmatig, nadat de deelnemer 10 minuten comfortabel heeft gerust. Bij pediatrische patiënten moet een voor de leeftijd geschikte manchetmaat worden gebruikt voor bloeddrukmetingen.

De temperatuur wordt verkregen in graden Celsius (°C), de hartslag wordt geteld voor een volle minuut en geregistreerd in slagen per minuut, en de ademhaling wordt geteld voor een volle minuut en geregistreerd in ademhalingen per minuut.
TEAE's en SAE's worden gedurende 6 jaar maandelijks geëvalueerd
De incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) en SAE's gerelateerd aan abnormale klinische laboratoriumtests (hematologie, chemie, stollingsparameters en urineonderzoek)
Tijdsspanne: TEAE's en SAE's worden gedurende 6 jaar maandelijks geëvalueerd
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van DCR PHXC te evalueren bij maandelijkse toediening aan patiënten met primaire hyperoxalurie (PH) via de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde en de incidentie van abnormale klinische laboratoriumtests.
TEAE's en SAE's worden gedurende 6 jaar maandelijks geëvalueerd
Om het deel van de deelnemers met genormaliseerd of bijna genormaliseerd 24-uurs urinair oxalaat (Uox) te identificeren
Tijdsspanne: 24-uurs urineverzamelingen (indien van toepassing) worden maandelijks uitgevoerd gedurende 6 maanden (of driemaandelijks voor PH1 multidose rollovers), driemaandelijks gedurende 2 1/2 jaar (of maandelijks voor PH2/PH3 multidose rollovers tot maand 12), en elke 6 maanden gedurende 3 jaren daarna.
Het aandeel deelnemers met een 24-uurs Uox-waarde (< 0,46 mmol/24 uur of ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 uur [aangepast per 1,73 m2 lichaamsoppervlak (BSA) bij deelnemers < 18 jaar]) op elk meetmoment punt tijdens het onderzoek in subgroepen van PH1-, PH2- en PH3-deelnemers
24-uurs urineverzamelingen (indien van toepassing) worden maandelijks uitgevoerd gedurende 6 maanden (of driemaandelijks voor PH1 multidose rollovers), driemaandelijks gedurende 2 1/2 jaar (of maandelijks voor PH2/PH3 multidose rollovers tot maand 12), en elke 6 maanden gedurende 3 jaren daarna.
Om het percentage deelnemers te identificeren met spot urinaire oxalaat-tot-creatinine-ratio ≤ de ULN of ≤ 1,5 x ULN
Tijdsspanne: Spot-urineverzamelingen worden maandelijks uitgevoerd gedurende 6 maanden (of driemaandelijks voor PH1 multidose rollovers), driemaandelijks gedurende 2 1/2 jaar (of maandelijks voor PH2/PH3 multidose rollovers tot maand 12), en daarna elke 6 maanden gedurende 3 jaar.
Het percentage deelnemers met spot urinaire oxalaat-tot-creatinine-ratio ≤ de ULN of ≤ 1,5 x ULN op elk beoordelingstijdstip gedurende het onderzoek in PH1-, PH2- en PH3-subgroepen van deelnemers
Spot-urineverzamelingen worden maandelijks uitgevoerd gedurende 6 maanden (of driemaandelijks voor PH1 multidose rollovers), driemaandelijks gedurende 2 1/2 jaar (of maandelijks voor PH2/PH3 multidose rollovers tot maand 12), en daarna elke 6 maanden gedurende 3 jaar.
Om het effect van DCR-PHXC op steengebeurtenissen bij patiënten met PH te beoordelen
Tijdsspanne: Jaarlijks geëvalueerd gedurende 6 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal stone events over een periode van 12 maanden, jaarlijks in jaar 1, jaar 2, etc. in subgroepen van PH1-, PH2- en PH3-deelnemers
Jaarlijks geëvalueerd gedurende 6 jaar
Om het effect van DCR-PHXC op de graad van steenbelasting bij patiënten met PH te beoordelen
Tijdsspanne: Jaarlijks geëvalueerd gedurende 6 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de graad van steenbelasting in jaar 1, jaar 2, enz. in subgroepen van PH1-, PH2- en PH3-deelnemers
Jaarlijks geëvalueerd gedurende 6 jaar
Om het effect van DCR-PHXC in de graad van nefrocalcinose bij patiënten met PH te beoordelen
Tijdsspanne: Jaarlijks geëvalueerd gedurende 6 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in graad van nefrocalcinose in jaar 1, jaar 2, etc. in PH1-, PH2- en PH3-subgroepen van deelnemers
Jaarlijks geëvalueerd gedurende 6 jaar
Om de incidentie van chronische nierziekte (CKD) en terminale nierziekte (ESRD) bij deelnemers met PH te evalueren
Tijdsspanne: eGFR wordt maandelijks geëvalueerd gedurende 6 maanden (of driemaandelijks voor rollovers met meerdere doses), driemaandelijks gedurende 2 1/2 jaar en daarna elke 6 maanden gedurende 3 jaar.
Het aantal deelnemers met ernstige CKD (GFR = 15-29 ml/min) of ESRD (GFR <15 ml/min); aangepast per 1,73 m2 lichaamsoppervlak bij deelnemers < 18 jaar in deelnemerssubgroepen PH1, PH2 en PH3
eGFR wordt maandelijks geëvalueerd gedurende 6 maanden (of driemaandelijks voor rollovers met meerdere doses), driemaandelijks gedurende 2 1/2 jaar en daarna elke 6 maanden gedurende 3 jaar.
Verandering ten opzichte van baseline in de Short Form (36) Gezondheidsenquête (SF-36®) in subgroepen van PH1-, PH2- en PH3-deelnemers
Tijdsspanne: Enquêtes worden afgenomen bij screening, dag 180, jaarlijks gedurende 3,5 jaar, daarna in maand 72 (EOS).

Om het effect van DCR-PHXC op beoordelingen van de kwaliteit van leven (QoL) bij patiënten met PH te evalueren.

De SF 36 is een reeks generieke, samenhangende en eenvoudig toe te passen maatregelen voor de kwaliteit van leven die acht gezondheidsconcepten omvat: fysiek functioneren, lichamelijke pijn, rolbeperkingen als gevolg van fysieke gezondheidsproblemen, rolbeperkingen als gevolg van persoonlijke of emotionele problemen, emotionele welzijn, sociaal functioneren, energie/vermoeidheid en algemene gezondheidspercepties. Het bevat ook een enkel item dat een indicatie geeft van de waargenomen verandering in gezondheid. De 36 items zijn identiek aan de MOS SF 36 beschreven in Ware en Sherbourne (1992). Deelnemers reageren op elk item op een categorische schaal. Categorische antwoorden worden getransformeerd naar een bereik van 0 tot 100, zodat de laagst en hoogst mogelijke scores respectievelijk 0 en 100 zijn. Alle items worden gescoord zodat een hoge score een gunstigere gezondheidstoestand definieert.
Enquêtes worden afgenomen bij screening, dag 180, jaarlijks gedurende 3,5 jaar, daarna in maand 72 (EOS).
Verandering ten opzichte van baseline in de EQ-5D-5L™ bij volwassenen in subgroepen van PH1-, PH2- en PH3-deelnemers
Tijdsspanne: Enquêtes worden afgenomen bij screening, dag 180, jaarlijks gedurende 3,5 jaar, daarna in maand 72 (EOS).

Om het effect van DCR-PHXC op beoordelingen van de kwaliteit van leven (QoL) bij patiënten met PH te evalueren.

De EQ-5D-5L bestaat uit het EQ 5D beschrijvende systeem en de EQ visuele analoge schaal (EQ VAS).

Het beschrijvende systeem heeft 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Elke dimensie heeft 5 niveaus: geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen. De cijfers voor de 5 dimensies kunnen worden gecombineerd tot een 5-cijferig nummer dat de gezondheidstoestand van de deelnemer beschrijft.

De EQ VAS registreert de zelf beoordeelde gezondheid van de deelnemer op een verticale VAS van 20 cm, waarbij de eindpunten zijn gelabeld als 'De beste gezondheid die je je kunt voorstellen' en 'De slechtste gezondheid die je je kunt voorstellen'. Deelnemers wordt gevraagd een "X" op de lijn te plaatsen die hun gezondheid op die dag weergeeft.
Enquêtes worden afgenomen bij screening, dag 180, jaarlijks gedurende 3,5 jaar, daarna in maand 72 (EOS).
Verandering ten opzichte van baseline in de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) bij kinderen in subgroepen van PH1-, PH2- en PH3-deelnemers
Tijdsspanne: Enquêtes worden afgenomen bij screening, dag 180, jaarlijks gedurende 3,5 jaar, daarna in maand 72 (EOS).

Om het effect van DCR-PHXC op beoordelingen van de kwaliteit van leven (QoL) bij patiënten met PH te evalueren.

De PedsQL met 23 items bestaat uit 5 items in de dimensies Emotioneel, Sociaal en Schoolfunctioneren (psychosociale gezondheid) en 8 items in de dimensie Fysiek functioneren (lichamelijke gezondheid). Items worden omgekeerd gescoord op een Likert-schaal van 0 tot 4 en lineair getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100, zodat hogere scores duiden op beter functioneren en KvL. Schaalscores zijn de som van de items in elke dimensie, gedeeld door het aantal beantwoorde items.
Enquêtes worden afgenomen bij screening, dag 180, jaarlijks gedurende 3,5 jaar, daarna in maand 72 (EOS).
Om de werkzaamheid op lange termijn van DCR PHXC te beoordelen bij het verminderen van de Uox-belasting bij patiënten met PH
Tijdsspanne: 24-uurs urineverzamelingen (indien van toepassing) worden maandelijks uitgevoerd gedurende 6 maanden (of driemaandelijks voor PH1 multidose rollovers), driemaandelijks gedurende 2 1/2 jaar (of maandelijks voor PH2/PH3 multidose rollovers tot maand 12), en elke 6 maanden gedurende 3 jaren daarna.
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 24-uurs Uox op elk beoordelingstijdstip tijdens het onderzoek in subgroepen van PH1-, PH2- en PH3-deelnemers. Bij de deelnemers die in een eerder onderzoek met DCR-PHXC en pediatrische broers en zussen naar placebo waren gerandomiseerd, zal dit eindpunt pas na maand 6 worden beoordeeld
24-uurs urineverzamelingen (indien van toepassing) worden maandelijks uitgevoerd gedurende 6 maanden (of driemaandelijks voor PH1 multidose rollovers), driemaandelijks gedurende 2 1/2 jaar (of maandelijks voor PH2/PH3 multidose rollovers tot maand 12), en elke 6 maanden gedurende 3 jaren daarna.
Om de werkzaamheid op lange termijn van DCR-PHXC te beoordelen bij het verminderen van de Uox-belasting bij patiënten met PH
Tijdsspanne: Spot-urineverzamelingen worden maandelijks uitgevoerd gedurende 6 maanden (of driemaandelijks voor PH1 multidose rollovers), driemaandelijks gedurende 2 1/2 jaar (of maandelijks voor PH2/PH3 multidose rollovers tot maand 12), en daarna elke 6 maanden gedurende 3 jaar.
Percentage en absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de oxalaat-tot-creatinine-ratio in de urine op elk beoordelingstijdstip tijdens het onderzoek in subgroepen van PH1-, PH2- en PH3-deelnemers. Bij pediatrische broers en zussen wordt dit eindpunt pas na maand 6 beoordeeld
Spot-urineverzamelingen worden maandelijks uitgevoerd gedurende 6 maanden (of driemaandelijks voor PH1 multidose rollovers), driemaandelijks gedurende 2 1/2 jaar (of maandelijks voor PH2/PH3 multidose rollovers tot maand 12), en daarna elke 6 maanden gedurende 3 jaar.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het effect van DCR PHXC op eGFR te evalueren bij deelnemers met PH2 en PH3
Tijdsspanne: Jaarlijkse verandering vanaf baseline
De jaarlijkse afname van eGFR bij deelnemers met PH2 en PH3
Jaarlijkse verandering vanaf baseline
Om de PK van DCR PHXC bij patiënten met PH te karakteriseren door de minimale concentratie (Cmin) te observeren.
Tijdsspanne: Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Populatie en/of individuele farmacokinetische (PK) parameters voor DCR PHXC, inclusief minimaal waargenomen concentratie (Cmin)
Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Karakteriseren van de PK van DCR PHXC bij patiënten met PH door maximale concentratie (Tmax) te observeren.
Tijdsspanne: Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Populatie en/of individuele farmacokinetische (PK) parameters voor DCR PHXC, inclusief tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Om de PK van DCR PHXC bij patiënten met PH te karakteriseren door de terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) te observeren.
Tijdsspanne: Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Populatie en/of individuele farmacokinetische (PK) parameters voor DCR PHXC, inclusief terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2)
Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Karakteriseren van de PK van DCR PHXC bij patiënten met PH door klaring te observeren.
Tijdsspanne: Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Populatie en/of individuele farmacokinetische (PK) parameters voor DCR PHXC, inclusief klaring (CL)
Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Karakteriseren van de PK van DCR PHXC bij patiënten met PH door het distributievolume van schattingen te observeren.
Tijdsspanne: Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Populatie en/of individuele farmacokinetische (PK) parameters voor DCR PHXC, inclusief schattingen van het distributievolume (V)
Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Om de PK van DCR PHXC bij patiënten met PH te karakteriseren door het gebied onder de curve (AUC) te observeren
Tijdsspanne: Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Populatie en/of individuele farmacokinetische (PK) parameters voor DCR PHXC, inclusief secundaire parameters van oppervlakte onder de curve (AUC)
Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Om de PK van DCR PHXC bij patiënten met PH te karakteriseren door de maximale waargenomen concentratie (Cmax) te observeren.
Tijdsspanne: Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.
Populatie en/of individuele farmacokinetische (PK) parameters voor DCR PHXC, inclusief maximaal waargenomen concentratie (Cmax)
Deelnemers die uit een onderzoek met een enkele dosis rollen, worden geanalyseerd op dag 1, dag 2, dag 30, dag 31, dag 150 en dag 180; multidose rollovers verzamelen gewoon Dag 1 en 180. Daarna zullen er gedurende 2,5 jaar elke 6 maanden analyses zijn en gedurende 3 jaar jaarlijks.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Verity Rawson, MB.CHB, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 juli 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DCR-PHXC-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren