Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá prodlužovací studie u pacientů s primární hyperoxalurií (PHYOX3)

29. května 2025 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Otevřená roll-over studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti roztoku DCR-PHXC pro injekci (subkutánní použití) u pacientů s primární hyperoxalurií

Navrhovaná studie je navržena tak, aby poskytla pacientům dříve zařazeným do studií fáze 1 a 2 DCR-PHXC a jejich sourozencům (

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

75

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie, 3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Clinical Research Site
  • Francie
      • Bron, Francie, 69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Clinical Research Site
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japonsko, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japonsko, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06560
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Norsko
      • Tromsø, Norsko, 9019
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead, London, Spojené království
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Clinical Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

•Účastník úspěšně dokončil studii Dicerna Pharmaceuticals, Inc. DCR PHXC.

NEBO Účastník je sourozenec účastníka, který úspěšně ukončil studium DCR PHXC Dicerna Pharmaceuticals, Inc. Sourozenci musí být mladší 18 let a musí mít geneticky potvrzenou PH.

  • U účastníků, kteří přecházejí z vícedávkové studie DCR-PHXC, by mělo k zařazení do studie dojít během 25 až 75 dnů od poslední dávky studijní intervence.
  • Odhadovaná GFR při screeningu ≥ 30 ml/min normalizovaná na 1,73 m2 tělesného povrchu (BSA), vypočtená pomocí vzorce pro spolupráci při epidemiologii chronických onemocnění ledvin (CKD EPI) u účastníků ve věku ≥ 18 let (Levey & Stevens, 2010), nebo pomocí vícerozměrné rovnice od Schwartze u účastníků ve věku 6 až 17 let (Schwartz et al., 2012). V Japonsku vzorec od Uemury a kol. bude použita pro účastníky ve věku 6 až 17 let a rovnice Matsuo et al. bude použito u účastníků ve věku ≥ 18 let (Uemura et al., 2014; Matsuo et al., 2009).

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Transplantace ledvin nebo jater (předchozí nebo plánovaná během období studie)
  • Plazmatický oxalát > 30 µmol/l
  • Aktuálně dialýza
  • Zdokumentovaný důkaz klinických projevů systémové oxalózy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený
Otevřená, měsíční subkutánní injekce
Lék: DCR-PHXC
Vícenásobné fixní dávky DCR-PHXC subkutánní (SC) injekcí
Ostatní jména:
  • Nedosiran

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra poklesu eGFR u účastníků s PH1
Časové okno: Roční změna oproti výchozímu stavu
Vyhodnotit účinek DCR PHXC na odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (eGFR) u účastníků s PH1
Roční změna oproti výchozímu stavu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení účinnosti DCR PHXC při snižování zátěže Uox u pacientů s PH: TWS AUC
Časové okno: Měsíčně po dobu 4 měsíců (D90 až D180)
Časově vážená standardizovaná plocha pod křivkou (TWS AUC) 24hodinového Uox od 90. dne do 180. dne na základě procentuální změny od výchozí hodnoty v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3. Tento cílový bod bude hodnocen pouze u účastníků, kteří byli dříve randomizováni k placebu v předchozí studii DCR-PHXC a dětských sourozenců.
Měsíčně po dobu 4 měsíců (D90 až D180)
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a SAE spojených s abnormálními hodnotami 12svodového elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: TEAE a SAE jsou hodnoceny měsíčně po dobu 6 let

Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost DCR PHXC při podávání měsíčně pacientům s primární hyperoxalurií (PH) prostřednictvím změny od výchozí hodnoty a abnormálních nálezů EKG.

Standardní 12svodové EKG bude provedeno v poloze na zádech poté, co subjekt pohodlně odpočívá po dobu 10 minut. Hodnocené parametry budou rytmus, komorová frekvence, PR interval, trvání QRS, QT interval a korigovaný QT interval (QTcF, korekce Fridericia). Zkoušející nebo pověřená osoba je odpovědná za přezkoumání EKG za účelem posouzení, zda jsou výsledky v normálních mezích, a za stanovení klinické významnosti výsledků.

Standardizované vybavení pro získávání EKG bude poskytnuto všem místům klinických studií na začátku studie, aby byla zajištěna parita mezi všemi místy.
TEAE a SAE jsou hodnoceny měsíčně po dobu 6 let
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a SAE spojených s abnormálními nálezy fyzikálního vyšetření
Časové okno: TEAE a SAE jsou hodnoceny měsíčně po dobu 6 let

Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost DCR PHXC při podávání měsíčně pacientům s primární hyperoxalurií (PH) prostřednictvím změny od výchozí hodnoty a výskytu abnormálních nálezů fyzikálního vyšetření.

Kompletní fyzikální vyšetření bude zahrnovat kompletní přehled tělesných systémů: oči, uši, nos a hrdlo, hrudník/respirační, srdeční/kardiovaskulární, gastrointestinální/játra, muskuloskeletální/končetiny, dermatologické/kůže, štítná žláza/krk, lymfatické uzliny a neurologický. Úplná fyzická zkouška se provádí při screeningu, 180. den a pokud účastník předčasně ukončí studii.

Krátké fyzikální vyšetření bude minimálně zahrnovat hrudník/respirační, srdeční/kardiovaskulární, dermatologické/kožní a gastrointestinální/játra. Při všech dalších návštěvách bude podle uvážení zkoušejícího provedena krátká fyzická prohlídka.
TEAE a SAE jsou hodnoceny měsíčně po dobu 6 let
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a SAE spojených s abnormálními životními funkcemi
Časové okno: TEAE a SAE jsou hodnoceny měsíčně po dobu 6 let

Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost DCR PHXC při podávání měsíčně pacientům s primární hyperoxalurií (PH) prostřednictvím změny od výchozí hodnoty a výskytu abnormálních vitálních funkcí.

Vitální funkce zahrnují krevní tlak, puls/tepovou frekvenci, tělesnou teplotu v ústech a frekvenci dýchání.

Parametry budou měřeny v poloze na zádech pomocí automatického přístroje nebo ručně poté, co si účastník pohodlně odpočine po dobu 10 minut. V pediatrické populaci by se pro měření krevního tlaku měla používat manžeta odpovídající věku.

Teplota bude měřena ve stupních Celsia (°C), tepová frekvence bude počítána po celou minutu a zaznamenávána v tepech za minutu a dýchání bude počítáno po celou minutu a zaznamenáváno v dechech za minutu.
TEAE a SAE jsou hodnoceny měsíčně po dobu 6 let
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků léčby (TEAE) a SAE souvisejících s abnormálními klinickými laboratorními testy (hematologie, chemie, koagulační parametry a analýza moči)
Časové okno: TEAE a SAE jsou hodnoceny měsíčně po dobu 6 let
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost DCR PHXC při podávání měsíčně pacientům s primární hyperoxalurií (PH) prostřednictvím změny od výchozí hodnoty a výskytu abnormálních klinických laboratorních testů.
TEAE a SAE jsou hodnoceny měsíčně po dobu 6 let
Identifikovat podíl účastníků s normalizovaným nebo téměř normalizovaným 24hodinovým močovým oxalátem (Uox)
Časové okno: 24hodinové sběry moči (pokud je to možné) se provádějí měsíčně po dobu 6 měsíců (nebo čtvrtletně u vícedávkových převrácení PH1), čtvrtletně po 2,5 roku (nebo měsíčně u vícedávkových převrácení PH2/PH3 do 12. měsíce) a každých 6 měsíců po dobu 3 let poté.
Podíl účastníků s 24hodinovou hladinou Uox (< 0,46 mmol/24 hodin nebo ≥ 0,46 – < 0,60 mmol/24 hodin [upraveno na 1,73 m2 tělesného povrchu (BSA) u účastníků ve věku < 18 let]) v každém čase hodnocení bod v průběhu studie v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3
24hodinové sběry moči (pokud je to možné) se provádějí měsíčně po dobu 6 měsíců (nebo čtvrtletně u vícedávkových převrácení PH1), čtvrtletně po 2,5 roku (nebo měsíčně u vícedávkových převrácení PH2/PH3 do 12. měsíce) a každých 6 měsíců po dobu 3 let poté.
Identifikovat procento účastníků s poměrem oxalátu a kreatininu v moči ≤ ULN nebo ≤ 1,5 x ULN
Časové okno: Sběry bodové moči se provádějí měsíčně po dobu 6 měsíců (nebo čtvrtletně pro vícedávkové převrácení PH1), čtvrtletně po dobu 2,5 roku (nebo měsíčně pro vícedávkové převrácení PH2/PH3 do 12. měsíce) a poté každých 6 měsíců po dobu 3 let.
Procento účastníků s poměrem oxalátu a kreatininu v moči ≤ ULN nebo ≤ 1,5 x ULN v každém časovém bodě hodnocení v průběhu studie v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3
Sběry bodové moči se provádějí měsíčně po dobu 6 měsíců (nebo čtvrtletně pro vícedávkové převrácení PH1), čtvrtletně po dobu 2,5 roku (nebo měsíčně pro vícedávkové převrácení PH2/PH3 do 12. měsíce) a poté každých 6 měsíců po dobu 3 let.
Zhodnotit účinek DCR-PHXC na kamenné příhody u pacientů s PH
Časové okno: Vyhodnocováno ročně po dobu 6 let
Změna od základní hodnoty v počtu kamenných událostí za 12měsíční období, ročně v roce 1, roce 2 atd. v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3
Vyhodnocováno ročně po dobu 6 let
Posoudit účinek DCR-PHXC na stupeň zátěže kameny u pacientů s PH
Časové okno: Vyhodnocováno ročně po dobu 6 let
Změna od základní linie ve stupni kamenné zátěže v roce 1, roce 2 atd. v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3
Vyhodnocováno ročně po dobu 6 let
Zhodnotit účinek DCR-PHXC na stupeň nefrokalcinózy u pacientů s PH
Časové okno: Vyhodnocováno ročně po dobu 6 let
Změna od výchozí hodnoty ve stupni nefrokalcinózy v roce 1, roce 2 atd. v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3
Vyhodnocováno ročně po dobu 6 let
Vyhodnotit výskyt chronického onemocnění ledvin (CKD) a konečného onemocnění ledvin (ESRD) u účastníků s PH
Časové okno: eGFR se vyhodnocuje měsíčně po dobu 6 měsíců (nebo čtvrtletně pro vícedávkové převrácení), čtvrtletně po dobu 2,5 roku a poté každých 6 měsíců po dobu 3 let.
Počet účastníků s těžkým CKD (GFR = 15-29 ml/min) nebo ESRD (GFR <15 ml/min); upraveno na 1,73 m2 BSA u účastníků ve věku < 18 let v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3
eGFR se vyhodnocuje měsíčně po dobu 6 měsíců (nebo čtvrtletně pro vícedávkové převrácení), čtvrtletně po dobu 2,5 roku a poté každých 6 měsíců po dobu 3 let.
Změna od výchozího stavu v krátké formě (36) Health Survey (SF-36®) v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3
Časové okno: Průzkumy se provádějí při screeningu, 180. den, ročně po dobu 3,5 roku, poté v 72. měsíci (EOS).

Vyhodnotit účinek DCR-PHXC na hodnocení kvality života (QoL) u pacientů s PH.

SF 36 je soubor obecných, koherentních a snadno administrovatelných měřítek kvality života, která využívá 8 zdravotních konceptů: fyzické fungování, tělesná bolest, omezení role kvůli fyzickým zdravotním problémům, omezení role kvůli osobním nebo emocionálním problémům, emoční pohoda, sociální fungování, energie/únava a celkové vnímání zdraví. Zahrnuje také jednu položku, která poskytuje indikaci vnímané změny zdraví. Těchto 36 položek je identických s MOS SF 36 popsaným ve Ware a Sherbourne (1992). Účastníci reagují na každou položku na kategorické škále. Kategorické odpovědi jsou transformovány do rozsahu 0 až 100, takže nejnižší a nejvyšší možné skóre je 0 a 100, v tomto pořadí. Všechny položky jsou hodnoceny tak, že vysoké skóre definuje příznivější zdravotní stav.
Průzkumy se provádějí při screeningu, 180. den, ročně po dobu 3,5 roku, poté v 72. měsíci (EOS).
Změna od výchozí hodnoty v EQ-5D-5L™ u dospělých v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3
Časové okno: Průzkumy se provádějí při screeningu, 180. den, ročně po dobu 3,5 roku, poté v 72. měsíci (EOS).

Vyhodnotit účinek DCR-PHXC na hodnocení kvality života (QoL) u pacientů s PH.

EQ-5D-5L se skládá z popisného systému EQ 5D a vizuální analogové stupnice EQ (EQ VAS).

Popisný systém má 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze má 5 úrovní: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy. Číslice pro 5 dimenzí lze spojit do 5místného čísla, které popisuje zdravotní stav účastníka.

EQ VAS zaznamenává vlastní hodnocení zdraví účastníka na 20cm vertikálním VAS, kde jsou koncové body označeny jako „Nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit“ a „Nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit“. Účastníci jsou požádáni, aby umístili „X“ na čáru, která představuje jejich zdraví v daný den.
Průzkumy se provádějí při screeningu, 180. den, ročně po dobu 3,5 roku, poté v 72. měsíci (EOS).
Změna od výchozího stavu v inventáři kvality života u dětí (PedsQL™) u dětí v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3
Časové okno: Průzkumy se provádějí při screeningu, 180. den, ročně po dobu 3,5 roku, poté v 72. měsíci (EOS).

Vyhodnotit účinek DCR-PHXC na hodnocení kvality života (QoL) u pacientů s PH.

23 položek PedsQL se skládá z 5 položek v dimenzi Emocionální, sociální a školní fungování (psychosociální zdraví) a 8 položek v dimenzi Fyzické fungování (fyzické zdraví). Položky jsou zpětně hodnoceny na Likertově stupnici 0 až 4 a lineárně transformovány na stupnici 0 až 100, takže vyšší skóre ukazuje na lepší fungování a HRQOL. Skóre stupnice je součet položek v každé dimenzi dělený počtem zodpovězených položek.
Průzkumy se provádějí při screeningu, 180. den, ročně po dobu 3,5 roku, poté v 72. měsíci (EOS).
Posoudit dlouhodobou účinnost DCR PHXC při snižování zátěže Uox u pacientů s PH
Časové okno: 24hodinové sběry moči (pokud je to možné) se provádějí měsíčně po dobu 6 měsíců (nebo čtvrtletně u vícedávkových převrácení PH1), čtvrtletně po 2,5 roku (nebo měsíčně u vícedávkových převrácení PH2/PH3 do 12. měsíce) a každých 6 měsíců po dobu 3 let poté.
Procentuální změna od výchozí hodnoty v 24hodinovém Uox v každém časovém bodě hodnocení v průběhu studie v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3. U účastníků randomizovaných k placebu v předchozí studii DCR-PHXC a dětských sourozenců bude tento cílový bod hodnocen až po 6. měsíci
24hodinové sběry moči (pokud je to možné) se provádějí měsíčně po dobu 6 měsíců (nebo čtvrtletně u vícedávkových převrácení PH1), čtvrtletně po 2,5 roku (nebo měsíčně u vícedávkových převrácení PH2/PH3 do 12. měsíce) a každých 6 měsíců po dobu 3 let poté.
Posoudit dlouhodobou účinnost DCR-PHXC při snižování zátěže Uox u pacientů s PH
Časové okno: Sběry bodové moči se provádějí měsíčně po dobu 6 měsíců (nebo čtvrtletně pro vícedávkové převrácení PH1), čtvrtletně po dobu 2,5 roku (nebo měsíčně pro vícedávkové převrácení PH2/PH3 do 12. měsíce) a poté každých 6 měsíců po dobu 3 let.
Procento a absolutní změna od výchozí hodnoty v poměru oxalátu a kreatininu v moči v každém časovém bodě hodnocení v průběhu studie v podskupinách účastníků PH1, PH2 a PH3. U dětských sourozenců bude tento cílový bod hodnocen až po 6. měsíci
Sběry bodové moči se provádějí měsíčně po dobu 6 měsíců (nebo čtvrtletně pro vícedávkové převrácení PH1), čtvrtletně po dobu 2,5 roku (nebo měsíčně pro vícedávkové převrácení PH2/PH3 do 12. měsíce) a poté každých 6 měsíců po dobu 3 let.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinek DCR PHXC na eGFR u účastníků s PH2 a PH3
Časové okno: Roční změna oproti výchozímu stavu
Roční míra poklesu eGFR u účastníků s PH2 a PH3
Roční změna oproti výchozímu stavu
Charakterizovat PK DCR PHXC u pacientů s PH sledováním minimální koncentrace (Cmin).
Časové okno: Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Populační a/nebo individuální farmakokinetické (PK) parametry pro DCR PHXC, včetně minimální pozorované koncentrace (Cmin)
Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Charakterizovat PK DCR PHXC u pacientů s PH sledováním maximální koncentrace (Tmax).
Časové okno: Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Populační a/nebo individuální farmakokinetické (PK) parametry pro DCR PHXC, včetně doby do dosažení maximální koncentrace (Tmax)
Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Charakterizovat PK DCR PHXC u pacientů s PH sledováním terminálního eliminačního poločasu (t1/2).
Časové okno: Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Populační a/nebo individuální farmakokinetické (PK) parametry pro DCR PHXC, včetně terminálního eliminačního poločasu (t1/2)
Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Charakterizovat PK DCR PHXC u pacientů s PH pozorováním clearance.
Časové okno: Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Populační a/nebo individuální farmakokinetické (PK) parametry pro DCR PHXC, včetně clearance (CL)
Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Charakterizovat PK DCR PHXC u pacientů s PH sledováním objemu distribuce odhadů.
Časové okno: Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Populační a/nebo individuální farmakokinetické (PK) parametry pro DCR PHXC, včetně odhadů distribučního objemu (V)
Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Charakterizovat PK DCR PHXC u pacientů s PH pozorováním plochy pod křivkou (AUC)
Časové okno: Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Populační a/nebo individuální farmakokinetické (PK) parametry pro DCR PHXC, včetně sekundárních parametrů plochy pod křivkou (AUC)
Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Charakterizovat PK DCR PHXC u pacientů s PH pozorováním maximální pozorované koncentrace (Cmax).
Časové okno: Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.
Populační a/nebo individuální farmakokinetické (PK) parametry pro DCR PHXC, včetně maximální pozorované koncentrace (Cmax)
Účastníci postupující ze studie s jednou dávkou budou analyzováni v den 1, den 2, den 30, den 31, den 150 a den 180; vícedávkové převrácení budou sbírat pouze den 1 a 180. Poté budou analýzy každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a každoročně po dobu 3 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Verity Rawson, MB.CHB, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. července 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

2. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DCR-PHXC-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DCR-PHXC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit