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Studio di estensione a lungo termine in pazienti con iperossaluria primaria (PHYOX3)

29 maggio 2025 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Uno studio roll-over in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della soluzione iniettabile DCR-PHXC (uso sottocutaneo) in pazienti con iperossaluria primaria

Lo studio proposto è progettato per fornire ai pazienti precedentemente arruolati negli studi di fase 1 e 2 di DCR-PHXC e dei loro fratelli (

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

75

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Clinical Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Giappone, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Giappone, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Clinical Research Site
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Clinical Trial Site
  • Norvegia
      • Tromsø, Norvegia, 9019
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead, London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Clinical Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06560
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

•Il partecipante ha completato con successo uno studio Dicerna Pharmaceuticals, Inc. su DCR PHXC.

OPPURE Il partecipante è il fratello di un partecipante che ha completato con successo uno studio Dicerna Pharmaceuticals, Inc. su DCR PHXC. I fratelli devono avere meno di 18 anni e devono avere PH geneticamente confermato.

  • Per i partecipanti che passano da uno studio multidose di DCR-PHXC, l'arruolamento deve avvenire entro un intervallo compreso tra 25 e 75 giorni dall'ultima dose dell'intervento dello studio.
  • GFR stimato allo screening ≥ 30 mL/min normalizzato a 1,73 m2 di superficie corporea (BSA), calcolato utilizzando la formula della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) nei partecipanti di età ≥ 18 anni (Levey & Stevens, 2010) o l'equazione multivariata di Schwartz in partecipanti di età compresa tra 6 e 17 anni (Schwartz et al., 2012). In Giappone, la formula di Uemura et al. verrà utilizzato per i partecipanti di età compresa tra 6 e 17 anni e l'equazione di Matsuo et al. sarà utilizzato nei partecipanti di età ≥ 18 anni (Uemura et al., 2014; Matsuo et al., 2009).

Criteri chiave di esclusione:

  • Trapianto renale o epatico (precedente o pianificato durante il periodo di studio)
  • Ossalato plasmatico > 30 µmol/L
  • Attualmente dialisi
  • Prove documentate di manifestazioni cliniche di ossalosi sistemica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etichetta aperta
Etichetta aperta, iniezione sottocutanea mensile
Droga: DCR-PHXC
Dosi fisse multiple di DCR-PHXC mediante iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • Nedosiran

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il tasso annuale di declino dell'eGFR nei partecipanti con PH1
Lasso di tempo: Variazione annuale rispetto al basale
Per valutare l'effetto di DCR PHXC sulla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) nei partecipanti con PH1
Variazione annuale rispetto al basale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia di DCR PHXC nel ridurre il carico di Uox in pazienti con PH: TWS AUC
Lasso di tempo: Mensile per 4 mesi (D90 a D180)
Area sotto la curva standardizzata ponderata nel tempo (TWS AUC) di 24 ore Uox dal giorno 90 al giorno 180, in base alla variazione percentuale rispetto al basale nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3. Questo endpoint sarà valutato solo nei partecipanti precedentemente randomizzati al placebo in uno studio precedente su DCR-PHXC e fratelli pediatrici.
Mensile per 4 mesi (D90 a D180)
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli SAE associati a letture anomale dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: TEAE e SAE vengono valutati mensilmente per 6 anni

Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di DCR PHXC quando somministrato mensilmente a pazienti con iperossaluria primaria (PH) attraverso il cambiamento rispetto al basale e risultati ECG anomali.

Gli ECG standard a 12 derivazioni verranno eseguiti in posizione supina dopo che il soggetto ha riposato comodamente per 10 minuti. I parametri valutati saranno ritmo, frequenza ventricolare, intervallo PR, durata QRS, intervallo QT e intervallo QT corretto (QTcF, correzione Fridericia). Lo sperimentatore o il designato è responsabile della revisione dell'ECG per valutare se i risultati rientrano nei limiti normali e per determinare il significato clinico dei risultati.

Le apparecchiature di acquisizione ECG standardizzate saranno fornite a tutti i siti di sperimentazione clinica all'inizio della sperimentazione, per garantire la parità in tutti i siti.
TEAE e SAE vengono valutati mensilmente per 6 anni
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli SAE associati a risultati anormali dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: TEAE e SAE vengono valutati mensilmente per 6 anni

Valutare la sicurezza e la tollerabilità di DCR PHXC quando somministrato mensilmente a pazienti con iperossaluria primaria (PH) attraverso il cambiamento rispetto al basale e l'incidenza di risultati anormali dell'esame fisico.

Un esame fisico completo includerà una revisione completa dei sistemi corporei: occhi, orecchie, naso e gola, torace/apparato respiratorio, cuore/cardiovascolare, gastrointestinale/fegato, muscoloscheletrico/estremità, dermatologico/pelle, tiroide/collo, linfonodi e neurologico. Un esame fisico completo viene eseguito allo screening, giorno 180 e se un partecipante termina lo studio in anticipo.

Un breve esame fisico includerà almeno torace/respiratorio, cuore/cardiovascolare, dermatologico/pelle e gastrointestinale/fegato. Un breve esame fisico sarà eseguito a discrezione dell'investigatore in tutte le altre visite.
TEAE e SAE vengono valutati mensilmente per 6 anni
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli SAE associati a segni vitali anomali
Lasso di tempo: TEAE e SAE vengono valutati mensilmente per 6 anni

Valutare la sicurezza e la tollerabilità di DCR PHXC quando somministrato mensilmente a pazienti con iperossaluria primaria (PH) attraverso il cambiamento rispetto al basale e l'incidenza di segni vitali anormali.

I segni vitali includono pressione sanguigna, polso/frequenza cardiaca, temperatura corporea orale e frequenza respiratoria.

I parametri saranno misurati in posizione supina, utilizzando uno strumento automatico o manualmente, dopo che il partecipante ha riposato comodamente per 10 minuti. Nella popolazione pediatrica, per le misurazioni della pressione sanguigna deve essere utilizzato un bracciale di misura adeguata all'età.

La temperatura sarà ottenuta in gradi Celsius (°C), la frequenza cardiaca sarà contata per un minuto intero e registrata in battiti al minuto, e le respirazioni saranno contate per un minuto intero e registrate in respiri al minuto.
TEAE e SAE vengono valutati mensilmente per 6 anni
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi correlati a test clinici di laboratorio anormali (ematologia, chimica, parametri della coagulazione e analisi delle urine)
Lasso di tempo: TEAE e SAE vengono valutati mensilmente per 6 anni
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di DCR PHXC quando somministrato mensilmente a pazienti con iperossaluria primaria (PH) attraverso il cambiamento rispetto al basale e l'incidenza di test clinici di laboratorio anomali.
TEAE e SAE vengono valutati mensilmente per 6 anni
Identificare la proporzione di partecipanti con ossalato urinario (Uox) normalizzato o quasi normalizzato nelle 24 ore
Lasso di tempo: Le raccolte delle urine delle 24 ore (se applicabile) vengono eseguite mensilmente per 6 mesi (o trimestrale per i rollover multidose PH1), trimestralmente per 2 anni e mezzo (o mensilmente per i rollover multidose PH2/PH3 fino al mese 12) e ogni 6 mesi per 3 anni dopo.
La proporzione di partecipanti con un livello di Uox nelle 24 ore (< 0,46 mmol/24 ore o ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 ore [aggiustato per 1,73 m2 di superficie corporea (BSA) nei partecipanti di età < 18 anni]) in ciascun momento della valutazione punto durante lo studio nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3
Le raccolte delle urine delle 24 ore (se applicabile) vengono eseguite mensilmente per 6 mesi (o trimestrale per i rollover multidose PH1), trimestralmente per 2 anni e mezzo (o mensilmente per i rollover multidose PH2/PH3 fino al mese 12) e ogni 6 mesi per 3 anni dopo.
Per identificare la percentuale di partecipanti con rapporto ossalato urinario/creatinina spot ≤ ULN o ≤ 1,5 x ULN
Lasso di tempo: Le raccolte spot delle urine vengono eseguite mensilmente per 6 mesi (o trimestrale per i rollover multidose PH1), trimestralmente per 2 anni e mezzo (o mensilmente per i rollover multidose PH2/PH3 fino al mese 12) e ogni 6 mesi per i successivi 3 anni.
La percentuale di partecipanti con un rapporto ossalato urinario/creatinina spot ≤ ULN o ≤ 1,5 x ULN in ogni momento della valutazione durante lo studio nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3
Le raccolte spot delle urine vengono eseguite mensilmente per 6 mesi (o trimestrale per i rollover multidose PH1), trimestralmente per 2 anni e mezzo (o mensilmente per i rollover multidose PH2/PH3 fino al mese 12) e ogni 6 mesi per i successivi 3 anni.
Per valutare l'effetto di DCR-PHXC sugli eventi di pietra in pazienti con PH
Lasso di tempo: Valutato annualmente per 6 anni
Variazione rispetto al basale del numero di eventi di calcoli su un periodo di 12 mesi, annualmente nell'anno 1, anno 2, ecc. nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3
Valutato annualmente per 6 anni
Per valutare l'effetto di DCR-PHXC sul grado di carico di calcoli nei pazienti con PH
Lasso di tempo: Valutato annualmente per 6 anni
Variazione rispetto al basale nel grado di carico di pietre all'anno 1, anno 2, ecc. nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3
Valutato annualmente per 6 anni
Per valutare l'effetto di DCR-PHXC nel grado di nefrocalcinosi nei pazienti con PH
Lasso di tempo: Valutato annualmente per 6 anni
Variazione rispetto al basale nel grado di nefrocalcinosi all'anno 1, anno 2, ecc. nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3
Valutato annualmente per 6 anni
Valutare l'incidenza della malattia renale cronica (CKD) e della malattia renale allo stadio terminale (ESRD) nei partecipanti con PH
Lasso di tempo: L'eGFR viene valutato mensilmente per 6 mesi (o trimestralmente per rollover multidose), trimestralmente per 2 anni e mezzo e successivamente ogni 6 mesi per 3 anni.
Il numero di partecipanti con CKD grave (GFR = 15-29 mL/min) o ESRD (GFR <15 mL/min); aggiustato per 1,73 m2 BSA nei partecipanti di età < 18 anni nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3
L'eGFR viene valutato mensilmente per 6 mesi (o trimestralmente per rollover multidose), trimestralmente per 2 anni e mezzo e successivamente ogni 6 mesi per 3 anni.
Variazione rispetto al basale nell'indagine sulla salute in forma breve (36) (SF-36®) nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3
Lasso di tempo: I sondaggi vengono somministrati allo screening, giorno 180, ogni anno per 3,5 anni, quindi al mese 72 (EOS).

Valutare l'effetto di DCR-PHXC sulle valutazioni della qualità della vita (QoL) nei pazienti con IP.

L'SF 36 è un insieme di misurazioni della qualità della vita generiche, coerenti e facilmente somministrabili che attinge a 8 concetti di salute: funzionamento fisico, dolore corporeo, limitazioni di ruolo dovute a problemi di salute fisica, limitazioni di ruolo dovute a problemi personali o emotivi, benessere, funzionamento sociale, energia/affaticamento e percezione generale della salute. Include anche un singolo elemento che fornisce un'indicazione del cambiamento percepito nella salute. I 36 articoli sono identici al MOS SF 36 descritto in Ware e Sherbourne (1992). I partecipanti rispondono a ciascun elemento su una scala categorica. Le risposte categoriche vengono trasformate in un intervallo da 0 a 100 in modo che i punteggi più bassi e più alti possibili siano rispettivamente 0 e 100. A tutti gli elementi viene assegnato un punteggio in modo che un punteggio elevato definisca uno stato di salute più favorevole.
I sondaggi vengono somministrati allo screening, giorno 180, ogni anno per 3,5 anni, quindi al mese 72 (EOS).
Variazione rispetto al basale nell'EQ-5D-5L™ negli adulti nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3
Lasso di tempo: I sondaggi vengono somministrati allo screening, giorno 180, ogni anno per 3,5 anni, quindi al mese 72 (EOS).

Valutare l'effetto di DCR-PHXC sulle valutazioni della qualità della vita (QoL) nei pazienti con IP.

L'EQ-5D-5L è costituito dal sistema descrittivo EQ 5D e dalla scala analogica visiva EQ (EQ VAS).

Il sistema descrittivo ha 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi. Le cifre per le 5 dimensioni possono essere combinate in un numero di 5 cifre che descrive lo stato di salute del partecipante.

L'EQ VAS registra la salute auto-valutata del partecipante su un VAS verticale di 20 cm, dove gli endpoint sono etichettati "La migliore salute che puoi immaginare" e "La peggiore salute che puoi immaginare". Ai partecipanti viene chiesto di mettere una "X" sulla linea che rappresenta la loro salute in quel giorno.
I sondaggi vengono somministrati allo screening, giorno 180, ogni anno per 3,5 anni, quindi al mese 72 (EOS).
Variazione rispetto al basale nel Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) nei bambini nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3
Lasso di tempo: I sondaggi vengono somministrati allo screening, giorno 180, ogni anno per 3,5 anni, quindi al mese 72 (EOS).

Valutare l'effetto di DCR-PHXC sulle valutazioni della qualità della vita (QoL) nei pazienti con IP.

Il PedsQL di 23 item è composto da 5 item nelle dimensioni Funzionamento emotivo, sociale e scolastico (Salute psicosociale) e 8 item nella dimensione Funzionamento fisico (Salute fisica). Gli elementi sono valutati in modo inverso su una scala Likert da 0 a 4 e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, in modo che i punteggi più alti indichino un migliore funzionamento e HRQOL. I punteggi di scala sono la somma degli elementi in ciascuna dimensione, divisa per il numero di elementi con risposta.
I sondaggi vengono somministrati allo screening, giorno 180, ogni anno per 3,5 anni, quindi al mese 72 (EOS).
Per valutare l'efficacia a lungo termine di DCR PHXC nel ridurre il carico di Uox nei pazienti con PH
Lasso di tempo: Le raccolte delle urine delle 24 ore (se applicabile) vengono eseguite mensilmente per 6 mesi (o trimestrale per i rollover multidose PH1), trimestralmente per 2 anni e mezzo (o mensilmente per i rollover multidose PH2/PH3 fino al mese 12) e ogni 6 mesi per 3 anni dopo.
Variazione percentuale rispetto al basale in Uox di 24 ore in ogni momento della valutazione durante lo studio nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3. In quei partecipanti randomizzati al placebo in uno studio precedente su DCR-PHXC e fratelli pediatrici, questo endpoint sarà valutato solo dopo il mese 6
Le raccolte delle urine delle 24 ore (se applicabile) vengono eseguite mensilmente per 6 mesi (o trimestrale per i rollover multidose PH1), trimestralmente per 2 anni e mezzo (o mensilmente per i rollover multidose PH2/PH3 fino al mese 12) e ogni 6 mesi per 3 anni dopo.
Per valutare l'efficacia a lungo termine di DCR-PHXC nel ridurre il carico di Uox nei pazienti con IP
Lasso di tempo: Le raccolte spot delle urine vengono eseguite mensilmente per 6 mesi (o trimestrale per i rollover multidose PH1), trimestralmente per 2 anni e mezzo (o mensilmente per i rollover multidose PH2/PH3 fino al mese 12) e ogni 6 mesi per i successivi 3 anni.
Variazione percentuale e assoluta rispetto al basale nel rapporto ossalato urinario/creatinina spot in ogni momento della valutazione durante lo studio nei sottogruppi di partecipanti PH1, PH2 e PH3. Nei fratelli pediatrici, questo endpoint sarà valutato solo dopo il mese 6
Le raccolte spot delle urine vengono eseguite mensilmente per 6 mesi (o trimestrale per i rollover multidose PH1), trimestralmente per 2 anni e mezzo (o mensilmente per i rollover multidose PH2/PH3 fino al mese 12) e ogni 6 mesi per i successivi 3 anni.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'effetto di DCR PHXC su eGFR nei partecipanti con PH2 e PH3
Lasso di tempo: Variazione annuale rispetto al basale
Il tasso annuale di declino dell'eGFR nei partecipanti con PH2 e PH3
Variazione annuale rispetto al basale
Per caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando la concentrazione minima (Cmin).
Lasso di tempo: I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e/o individuali per DCR PHXC, compresa la concentrazione minima osservata (Cmin)
I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Per caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando la concentrazione massima (Tmax).
Lasso di tempo: I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e/o individuali per DCR PHXC, compreso il tempo alla concentrazione massima (Tmax)
I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Per caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando l'emivita di eliminazione terminale (t1/2).
Lasso di tempo: I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e/o individuali per DCR PHXC, inclusa l'emivita di eliminazione terminale (t1/2)
I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Per caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando la clearance.
Lasso di tempo: I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e/o individuali per DCR PHXC, compresa la clearance (CL)
I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando il volume di distribuzione delle stime.
Lasso di tempo: I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e/o individuali per DCR PHXC, comprese le stime del volume di distribuzione (V)
I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Per caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con IP osservando l'area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e/o individuali per DCR PHXC, compresi i parametri secondari dell'area sotto la curva (AUC)
I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Per caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando la massima concentrazione osservata (Cmax).
Lasso di tempo: I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e/o individuali per DCR PHXC, compresa la concentrazione massima osservata (Cmax)
I partecipanti provenienti da uno studio a dose singola verranno analizzati al Giorno 1, Giorno 2, Giorno 30, Giorno 31, Giorno 150 e Giorno 180; i rollover multidose raccoglieranno solo il giorno 1 e 180. Quindi ci saranno analisi ogni 6 mesi per 2,5 anni e annualmente per 3 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Verity Rawson, MB.CHB, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 luglio 2019

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

2 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DCR-PHXC-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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