Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen jatkotutkimus potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria (PHYOX3)

torstai 29. toukokuuta 2025 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Avoin Roll-Over-tutkimus DCR-PHXC-injektioliuoksen pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi (ihonalainen käyttö) potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria

Ehdotettu tutkimus on suunniteltu tarjoamaan potilaille, jotka on aiemmin osallistunut DCR-PHXC:n vaiheiden 1 ja 2 tutkimuksiin ja heidän sisaruksiinsa (

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

75

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105AZ
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Clinical Research Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Clinical Research Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Clinical Research Site
  • Japani
      • Fukuoka, Japani, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japani, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japani, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Clinical Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Norja
      • Tromsø, Norja, 9019
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69500
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06560
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
    • London
      • Hampstead, London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Clinical Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

•Osallistuja suoritti onnistuneesti Dicerna Pharmaceuticals, Inc. -tutkimuksen DCR PHXC:stä.

TAI Osallistuja on osallistujan sisarus, joka suoritti menestyksekkäästi Dicerna Pharmaceuticals, Inc. -tutkimuksen DCR PHXC:stä. Sisarusten tulee olla alle 18-vuotiaita ja heillä on oltava geneettisesti vahvistettu PH.

  • DCR-PHXC:n moniannostutkimuksesta siirtyvien osallistujien ilmoittautumisen tulisi tapahtua 25–75 päivän kuluessa tutkimuksen viimeisestä annoksesta.
  • Arvioitu GFR seulonnassa ≥ 30 ml/min normalisoituna 1,73 m2 kehon pinta-alaan (BSA), laskettuna kroonisen munuaissairauden epidemiologisen yhteistyön (CKD EPI) kaavalla vähintään 18-vuotiailla osallistujilla (Levey & Stevens, 2010) tai monimuuttujayhtälö Schwartzin 6–17-vuotiaille osallistujille (Schwartz et al., 2012). Japanissa Uemura et al. käytetään 6-17-vuotiaille osallistujille ja Matsuo et al. käytetään ≥ 18-vuotiaille osallistujille (Uemura ym., 2014; Matsuo ym., 2009).

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Munuaisen tai maksan siirto (aiemmin tai suunniteltu tutkimusjakson aikana)
  • Plasman oksalaatti > 30 µmol/l
  • Tällä hetkellä dialyysihoidossa
  • Dokumentoitua näyttöä systeemisen oksaloosin kliinisistä ilmenemismuodoista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avaa Label
Avoin etiketti, kuukausittain ihonalainen injektio
Lääke: DCR-PHXC
Useita kiinteitä DCR-PHXC-annoksia ihonalaisella (SC) injektiolla
Muut nimet:
  • Nedosiran

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
EGFR:n vuotuinen laskunopeus osallistujilla, joilla on PH1
Aikaikkuna: Vuotuinen muutos lähtötilanteesta
Arvioida DCR PHXC:n vaikutus arvioituun glomerulussuodatusnopeuteen (eGFR) osallistujilla, joilla on PH1
Vuotuinen muutos lähtötilanteesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida DCR PHXC:n tehoa Uox-taakan vähentämisessä potilailla, joilla on PH: TWS AUC
Aikaikkuna: Kuukausittain 4 kuukauden ajan (D90 - D180)
24 tunnin Uox:n aikapainotettu standardisoitu käyrän alla oleva pinta-ala (TWS AUC) päivästä 90 päivään 180, perustuen prosentuaaliseen muutokseen lähtötilanteesta PH1-, PH2- ja PH3-osallistujaalaryhmissä. Tämä päätetapahtuma arvioidaan vain osallistujilla, jotka on aiemmin satunnaistettu lumelääkkeeseen aiemmassa DCR-PHXC-tutkimuksessa ja lasten sisaruksista.
Kuukausittain 4 kuukauden ajan (D90 - D180)
Poikkeaviin 12-kytkentäisen EKG-lukemiin liittyvien hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja SAE-tapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: TEAE ja SAE arvioidaan kuukausittain 6 vuoden ajan

Arvioida DCR PHXC:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annetaan kuukausittain potilaille, joilla on primaarinen hyperoksaluria (PH) lähtötilanteen muuttumisen ja epänormaalien EKG-löydösten perusteella.

Tavalliset 12-kytkentäiset EKG:t suoritetaan makuuasennossa, kun tutkittava on levännyt mukavasti 10 minuuttia. Arvioidut parametrit ovat rytmi, kammiotaajuus, PR-väli, QRS-kesto, QT-aika ja korjattu QT-aika (QTcF, Fridericia-korjaus). Tutkija tai valtuutettu on vastuussa EKG:n (EKG:iden) tarkistamisesta arvioidakseen, ovatko tulokset normaaleissa rajoissa, ja määrittääkseen tulosten kliinisen merkityksen.

Standardoidut EKG-hankintalaitteet toimitetaan kaikkiin kliinisiin tutkimuksiin tutkimuksen alussa, jotta varmistetaan tasa-arvo kaikissa kohteissa.
TEAE ja SAE arvioidaan kuukausittain 6 vuoden ajan
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja SAE-tapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus, jotka liittyvät epänormaaliin fyysisen tutkimuksen löydöksiin
Aikaikkuna: TEAE ja SAE arvioidaan kuukausittain 6 vuoden ajan

Arvioida DCR PHXC:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annetaan kuukausittain potilaille, joilla on primaarinen hyperoksaluria (PH) lähtötilanteen muutoksen ja epänormaalien fyysisen kokeen löydösten ilmaantuvuuden perusteella.

Täydellinen fyysinen tarkastus sisältää täydellisen tarkastelun kehon järjestelmistä: silmät, korvat, nenä ja kurkku, rintakehä/hengitysjärjestelmä, sydän/sydän- ja verisuonijärjestelmä, maha-suolikanava/maksa, tuki- ja liikuntaelimistö/raajoja, dermatologinen/iho, kilpirauhanen/niska, imusolmukkeet ja neurologinen. Täydellinen fyysinen koe tehdään seulontapäivänä 180 ja jos osallistuja lopettaa tutkimuksen ennenaikaisesti.

Lyhyt fyysinen tutkimus sisältää minimissään rintakehän/hengityselimistön, sydämen/sydän- ja verisuonitutkimuksen, dermatologisen/iho- ja maha-suolikanavan/maksatutkimuksen. Kaikilla muilla käynneillä tehdään lyhyt fyysinen tarkastus tutkijan harkinnan mukaan.
TEAE ja SAE arvioidaan kuukausittain 6 vuoden ajan
Epänormaaleihin elintoimintoihin liittyvien hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja SAE-tapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: TEAE ja SAE arvioidaan kuukausittain 6 vuoden ajan

Arvioida DCR PHXC:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annetaan kuukausittain potilaille, joilla on primaarinen hyperoksaluria (PH) lähtötilanteen muutoksen ja epänormaalien elintoimintojen esiintyvyyden perusteella.

Tärkeitä merkkejä ovat verenpaine, pulssi/syke, suun kehon lämpötila ja hengitystiheys.

Parametrit mitataan makuuasennossa, automaattisella instrumentilla tai manuaalisesti, kun osallistuja on levännyt mukavasti 10 minuuttia. Lapsipotilailla verenpaineen mittaamiseen tulee käyttää ikään sopivaa mansettikokoa.

Lämpötila mitataan Celsius-asteina (°C), pulssia lasketaan koko minuutin ajan ja se tallennetaan lyönteinä minuutissa, ja hengitykset lasketaan koko minuutin ajan ja kirjataan hengityksinä minuutissa.
TEAE ja SAE arvioidaan kuukausittain 6 vuoden ajan
Poikkeaviin kliinisiin laboratoriokokeisiin (hematologia, kemia, hyytymisparametrit ja virtsaanalyysi) liittyvien hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja SAE-tapahtumien esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: TEAE ja SAE arvioidaan kuukausittain 6 vuoden ajan
Arvioida DCR PHXC:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annetaan kuukausittain potilaille, joilla on primaarinen hyperoksaluria (PH) lähtötilanteen muutoksen ja poikkeavien kliinisten laboratoriotestien esiintyvyyden perusteella.
TEAE ja SAE arvioidaan kuukausittain 6 vuoden ajan
Tunnistaa niiden osallistujien osuus, joilla on normalisoitu tai lähes normalisoitu 24 tunnin virtsan oksalaatti (Uox)
Aikaikkuna: 24 tunnin virtsankeräykset (tarvittaessa) suoritetaan kuukausittain 6 kuukauden ajan (tai neljännesvuosittain PH1:n usean annoksen kierrättämisessä), neljännesvuosittain 2 1/2 vuoden ajan (tai kuukausittain PH2/PH3:n usean annoksen kierrätyksessä 12. kuukauteen asti) ja 6 kuukauden välein 3 kuukauden ajan. vuosia sen jälkeen.
Niiden osallistujien osuus, joilla on 24 tunnin Uox-taso (< 0,46 mmol/24 tuntia tai ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 tuntia [oikaistu 1,73 m2:n kehon pinta-alaa (BSA) kohti alle 18-vuotiailla osallistujilla]) kullakin arviointihetkellä piste koko tutkimuksen ajan PH1-, PH2- ja PH3-osallistujaalaryhmissä
24 tunnin virtsankeräykset (tarvittaessa) suoritetaan kuukausittain 6 kuukauden ajan (tai neljännesvuosittain PH1:n usean annoksen kierrättämisessä), neljännesvuosittain 2 1/2 vuoden ajan (tai kuukausittain PH2/PH3:n usean annoksen kierrätyksessä 12. kuukauteen asti) ja 6 kuukauden välein 3 kuukauden ajan. vuosia sen jälkeen.
Selvitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden oksalaatti-kreatiniinisuhde virtsassa on ≤ ULN tai ≤ 1,5 x ULN
Aikaikkuna: Pistevirtsan keräykset suoritetaan kuukausittain 6 kuukauden ajan (tai neljännesvuosittain PH1:n usean annoksen kierrättämisessä), neljännesvuosittain 2 1/2 vuoden ajan (tai kuukausittain PH2/PH3:n usean annoksen kierrättämisessä 12. kuukauteen asti) ja 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan sen jälkeen.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden virtsan oksalaatti-kreatiniinisuhde oli ≤ ULN tai ≤ 1,5 x ULN kullakin arviointiajankohtana koko tutkimuksen ajan osallistujien alaryhmissä PH1, PH2 ja PH3
Pistevirtsan keräykset suoritetaan kuukausittain 6 kuukauden ajan (tai neljännesvuosittain PH1:n usean annoksen kierrättämisessä), neljännesvuosittain 2 1/2 vuoden ajan (tai kuukausittain PH2/PH3:n usean annoksen kierrättämisessä 12. kuukauteen asti) ja 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan sen jälkeen.
Arvioida DCR-PHXC:n vaikutusta kivitapahtumiin potilailla, joilla on PH
Aikaikkuna: Arvioidaan vuosittain 6 vuoden ajan
Muutos perustasosta kivitapahtumien lukumäärässä 12 kuukauden aikana, vuosittain vuosina 1, vuosi 2 jne. PH1, PH2 ja PH3 osallistujaalaryhmissä
Arvioidaan vuosittain 6 vuoden ajan
Arvioida DCR-PHXC:n vaikutusta kivikuormitusasteeseen potilailla, joilla on PH
Aikaikkuna: Arvioidaan vuosittain 6 vuoden ajan
Muutos perustasosta kivikuormitusluokassa vuosina 1, 2 jne. PH1, PH2 ja PH3 osallistujaalaryhmissä
Arvioidaan vuosittain 6 vuoden ajan
Arvioida DCR-PHXC:n vaikutusta nefrokalsinoosin asteeseen potilailla, joilla on PH
Aikaikkuna: Arvioidaan vuosittain 6 vuoden ajan
Muutos lähtötilanteesta nefrokalsinoosin asteessa vuosina 1, 2 jne. PH1-, PH2- ja PH3-osallistujaalaryhmissä
Arvioidaan vuosittain 6 vuoden ajan
Arvioida kroonisen munuaissairauden (CKD) ja loppuvaiheen munuaissairauden (ESRD) esiintyvyyttä potilailla, joilla on PH
Aikaikkuna: eGFR arvioidaan kuukausittain 6 kuukauden ajan (tai neljännesvuosittain usean annoksen kierrättämisessä), neljännesvuosittain 2 1/2 vuoden ajan ja 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan sen jälkeen.
Osallistujien määrä, joilla on vaikea CKD (GFR = 15-29 ml/min) tai ESRD (GFR <15 ml/min); Oikaistu 1,73 m2 BSA:ta kohti alle 18-vuotiailla osallistujilla PH1-, PH2- ja PH3-osallisryhmissä
eGFR arvioidaan kuukausittain 6 kuukauden ajan (tai neljännesvuosittain usean annoksen kierrättämisessä), neljännesvuosittain 2 1/2 vuoden ajan ja 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan sen jälkeen.
Muutos lähtötilanteesta lyhyen lomakkeen (36) terveyskyselyssä (SF-36®) PH1-, PH2- ja PH3-osallistujaalaryhmissä
Aikaikkuna: Kyselyt suoritetaan seulonnan yhteydessä, päivänä 180, vuosittain 3,5 vuoden ajan, sitten kuukauden 72 (EOS) aikana.

Arvioida DCR-PHXC:n vaikutusta elämänlaadun (QoL) arviointeihin potilailla, joilla on PH.

SF 36 on joukko yleisiä, johdonmukaisia ​​ja helposti hallittavia elämänlaadun mittareita, jotka kattavat 8 terveyskäsitettä: fyysinen toiminta, kehon kipu, fyysisten terveysongelmien aiheuttamat roolirajoitukset, henkilökohtaisista tai tunne-elämän ongelmista johtuvat roolirajoitukset, emotionaaliset ongelmat. hyvinvointi, sosiaalinen toiminta, energia/väsymys ja yleiset terveyskäsitykset. Se sisältää myös yhden kohteen, joka antaa viitteen havaitusta terveyden muutoksesta. Nämä 36 tuotetta ovat identtisiä julkaisussa Ware ja Sherbourne (1992) kuvatun MOS SF 36:n kanssa. Osallistujat vastaavat jokaiseen kohtaan kategorisella asteikolla. Kategoriset vastaukset muunnetaan 0-100-alueeksi siten, että pienin ja korkein mahdollinen pistemäärä on 0 ja 100. Kaikki kohteet pisteytetään siten, että korkea pistemäärä määrittelee suotuisamman terveydentilan.
Kyselyt suoritetaan seulonnan yhteydessä, päivänä 180, vuosittain 3,5 vuoden ajan, sitten kuukauden 72 (EOS) aikana.
Muutos lähtötilanteesta EQ-5D-5L™:ssä aikuisilla PH1-, PH2- ja PH3-osallistujaalaryhmissä
Aikaikkuna: Kyselyt suoritetaan seulonnan yhteydessä, päivänä 180, vuosittain 3,5 vuoden ajan, sitten kuukauden 72 (EOS) aikana.

Arvioida DCR-PHXC:n vaikutusta elämänlaadun (QoL) arviointeihin potilailla, joilla on PH.

EQ-5D-5L koostuu EQ 5D -kuvausjärjestelmästä ja EQ visuaalisesta analogisesta asteikosta (EQ VAS).

Kuvaavalla järjestelmällä on 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ​​ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia. Viiden ulottuvuuden numerot voidaan yhdistää 5-numeroiseksi numeroksi, joka kuvaa osallistujan terveydentilaa.

EQ VAS tallentaa osallistujan itsensä arvioiman terveydentilan 20 cm:n pystysuoraan VAS:iin, jossa päätepisteet on merkitty "Paras terveys, jonka voit kuvitella" ja "Pahin terveys, jonka voit kuvitella". Osallistujia pyydetään merkitsemään "X" riville, joka edustaa heidän terveyttään kyseisenä päivänä.
Kyselyt suoritetaan seulonnan yhteydessä, päivänä 180, vuosittain 3,5 vuoden ajan, sitten kuukauden 72 (EOS) aikana.
Muutos lähtötasosta Pediatric Quality of Life Inventoryssa (PedsQL™) lapsilla PH1-, PH2- ja PH3-osallistujaalaryhmissä
Aikaikkuna: Kyselyt suoritetaan seulonnan yhteydessä, päivänä 180, vuosittain 3,5 vuoden ajan, sitten kuukauden 72 (EOS) aikana.

Arvioida DCR-PHXC:n vaikutusta elämänlaadun (QoL) arviointeihin potilailla, joilla on PH.

23 kohteen PedsQL koostuu viidestä kohdasta emotionaalinen, sosiaalinen ja koulun toiminta (psykososiaalinen terveys) ja 8 kohdetta fyysisen toiminnan (fyysinen terveys) ulottuvuudessa. Kohteet pisteytetään käänteisesti 0-4 Likert-asteikolla ja muunnetaan lineaarisesti asteikolle 0-100, jotta korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa ja HRQOL:ia. Asteikkopisteet ovat kunkin ulottuvuuden kohteiden summa jaettuna vastattujen kohteiden määrällä.
Kyselyt suoritetaan seulonnan yhteydessä, päivänä 180, vuosittain 3,5 vuoden ajan, sitten kuukauden 72 (EOS) aikana.
Arvioida DCR PHXC:n pitkän aikavälin tehoa Uox-taakan vähentämisessä potilailla, joilla on PH
Aikaikkuna: 24 tunnin virtsankeräykset (tarvittaessa) suoritetaan kuukausittain 6 kuukauden ajan (tai neljännesvuosittain PH1:n usean annoksen kierrättämisessä), neljännesvuosittain 2 1/2 vuoden ajan (tai kuukausittain PH2/PH3:n usean annoksen kierrätyksessä 12. kuukauteen asti) ja 6 kuukauden välein 3 kuukauden ajan. vuosia sen jälkeen.
Prosenttimuutos lähtötilanteesta 24 tunnin Uox-arvossa kussakin arviointiajankohdassa koko tutkimuksen ajan PH1-, PH2- ja PH3-osallistujien alaryhmissä. Niillä osallistujilla, jotka satunnaistettiin lumelääkkeeseen aiemmassa DCR-PHXC-tutkimuksessa ja lapsisisaruksista, tämä päätetapahtuma arvioidaan vasta 6. kuukauden jälkeen.
24 tunnin virtsankeräykset (tarvittaessa) suoritetaan kuukausittain 6 kuukauden ajan (tai neljännesvuosittain PH1:n usean annoksen kierrättämisessä), neljännesvuosittain 2 1/2 vuoden ajan (tai kuukausittain PH2/PH3:n usean annoksen kierrätyksessä 12. kuukauteen asti) ja 6 kuukauden välein 3 kuukauden ajan. vuosia sen jälkeen.
Arvioida DCR-PHXC:n pitkän aikavälin tehoa Uox-taakan vähentämisessä potilailla, joilla on PH
Aikaikkuna: Pistevirtsan keräykset suoritetaan kuukausittain 6 kuukauden ajan (tai neljännesvuosittain PH1:n usean annoksen kierrättämisessä), neljännesvuosittain 2 1/2 vuoden ajan (tai kuukausittain PH2/PH3:n usean annoksen kierrättämisessä 12. kuukauteen asti) ja 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan sen jälkeen.
Prosentuaalinen ja absoluuttinen muutos lähtötilanteesta virtsan oksalaatti-kreatiniinisuhteessa kullakin arvioinnin ajankohdalla koko tutkimuksen ajan PH1-, PH2- ja PH3-osallistujien alaryhmissä. Lasten sisaruksilla tämä päätetapahtuma arvioidaan vasta 6. kuukauden jälkeen
Pistevirtsan keräykset suoritetaan kuukausittain 6 kuukauden ajan (tai neljännesvuosittain PH1:n usean annoksen kierrättämisessä), neljännesvuosittain 2 1/2 vuoden ajan (tai kuukausittain PH2/PH3:n usean annoksen kierrättämisessä 12. kuukauteen asti) ja 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan sen jälkeen.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida DCR PHXC:n vaikutusta eGFR:ään osallistujilla, joilla on PH2 ja PH3
Aikaikkuna: Vuotuinen muutos lähtötilanteesta
EGFR:n vuotuinen laskunopeus osallistujilla, joilla on PH2 ja PH3
Vuotuinen muutos lähtötilanteesta
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla minimipitoisuutta (Cmin).
Aikaikkuna: Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
DCR PHXC:n populaatio- ja/tai yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien pienin havaittu pitoisuus (Cmin)
Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla maksimipitoisuutta (Tmax).
Aikaikkuna: Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
DCR PHXC:n populaatio- ja/tai yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien aika maksimipitoisuuteen (Tmax)
Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla terminaalista eliminaation puoliintumisaikaa (t1/2).
Aikaikkuna: Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
DCR PHXC:n populaatio- ja/tai yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2)
Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla puhdistumaa.
Aikaikkuna: Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
DCR PHXC:n populaatio- ja/tai yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien puhdistuma (CL)
Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla arvioiden jakautumistilavuutta.
Aikaikkuna: Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
DCR PHXC:n populaatio- ja/tai yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien jakautumistilavuuden (V) arviot
Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla käyrän alla olevaa pinta-alaa (AUC)
Aikaikkuna: Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
DCR PHXC:n populaatio- ja/tai yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien käyrän alla olevan alueen (AUC) toissijaiset parametrit
Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla suurinta havaittua pitoisuutta (Cmax).
Aikaikkuna: Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.
DCR PHXC:n populaatio- ja/tai yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Yksittäisannostutkimuksesta siirtyneet osallistujat analysoidaan päivänä 1, päivänä 2, päivänä 30, päivänä 31, päivänä 150 ja päivänä 180; usean annoksen rolloverit keräävät vain päivät 1 ja 180. Sitten analyysit tehdään 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja vuosittain 3 vuoden ajan.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Verity Rawson, MB.CHB, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 9. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 2. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 30. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DCR-PHXC-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa